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Uno studio controllato con placebo su Volixibat in soggetti con livelli elevati di acidi biliari sierici associati a colestasi intraepatica della gravidanza (OHANA) (OHANA)

3 febbraio 2023 aggiornato da: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 2a/2b randomizzato in doppio cieco controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di Volixibat nelle donne adulte con colestasi intraepatica della gravidanza e concentrazioni sieriche elevate di acidi biliari (OHANA).

Questo è uno studio randomizzato in due parti su volixibat in pazienti con colestasi intraepatica della gravidanza (ICP) ed elevate concentrazioni sieriche di acidi biliari (sBA). La parte 1 è uno studio in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità di due dosi di volixibat. La parte 2 è uno studio in doppio cieco, controllato con placebo, progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di una dose selezionata di volixibat.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Nuova Zelanda
      • Christchurch, Nuova Zelanda, 8011
        • Christchurch Women's Hospital
      • Wellington, Nuova Zelanda, 6021
        • Capital & Coast District Health Board, Wellington Regional Hospital
    • Otago
      • Dunedin, Otago, Nuova Zelanda, 6021
        • Dunedin Hospital
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2TG
        • Birmingham Womens and Childrens NHS Foundation Trust
      • Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales
      • Chichester, Regno Unito, PO19 6SE
        • St Richard's Hospital
      • London, Regno Unito, E11 1NR
        • Barts Health NHS Trust- Whipps Cross University Hospital
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free London Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, SE 1 7EH
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
      • Middlesex, Regno Unito, TW7 6AF
        • West Middlesex University Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Regno Unito
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
    • Kent
      • Gillingham, Kent, Regno Unito, ME7 5NY
        • Medway Nhs Foundation Trust
    • West Yorkshire
      • Bradford, West Yorkshire, Regno Unito, BD9 6RJ
        • Bradford Royal Infirmary
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06511
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Texas
      • Galveston, Texas, Stati Uniti, 77555
        • The University of Texas Medical Branch - Galveston
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas Health Science Center
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 45 anni (ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Femmina

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Donne di età ≥18 e ≤45 anni con una gravidanza praticabile.
  2. Fornire il consenso informato firmato come descritto nel protocollo e disposto a rispettare tutte le visite e i requisiti dello studio.
  3. Diagnosi di PIC.
  4. (Solo parte 2) Livello qualificato di prurito associato a ICP, durante lo screening.

Criteri di esclusione:

  1. Al momento dello screening o della visita di base, è già stata presa la decisione di consegnare entro i prossimi 7 giorni, per qualsiasi indicazione.
  2. Stato fetale noto non rassicurante basato su test antepartum (ad es. NST/CTG o BPP) durante o entro 7 giorni prima della visita di riferimento.
  3. Anomalia fetale nota che può provocare morte fetale intrauterina o morte neonatale entro i primi 30 giorni di vita.
  4. - Partecipazione a un altro studio clinico interventistico in corso durante lo screening o pianificazione della partecipazione a un altro studio clinico interventistico contemporaneo durante la partecipazione a questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: DOPPIO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Parte 1 Braccio 1 e Braccio 2 - Volixibat 20mg/80mg

Parte 1 Braccio 1 - Volixibat 20 mg (sperimentale) I partecipanti randomizzati a questo braccio riceveranno volixibat 20 mg due volte al giorno.

Parte 1 Braccio 2 - Volixibat 80 mg (sperimentale) I partecipanti randomizzati a questo braccio riceveranno volixibat 80 mg due volte al giorno.
Droga: Volixibat
Capsule orali, somministrate due volte al giorno. Volixibat è un inibitore del trasportatore degli acidi biliari ileali (IBAT).
Altri nomi:
  • SHP626
SPERIMENTALE: Parte 2 Braccio 1 - Dose selezionata di Volixibat mg

Parte 2 Braccio 1 - Dose selezionata di Volixibat mg (sperimentale) I partecipanti randomizzati a questo braccio riceveranno la dose selezionata di Volixibat (mg) due volte al giorno.

Parte 2 Braccio 2 - Placebo (comparatore placebo) I partecipanti a questo braccio riceveranno capsule abbinate al farmaco in studio meno la sostanza attiva volixibat, due volte al giorno.
Droga: Volixibat
Capsule orali, somministrate due volte al giorno. Volixibat è un inibitore del trasportatore degli acidi biliari ileali (IBAT).
Altri nomi:
  • SHP626
Droga: Placebo
Capsule abbinate al farmaco in studio meno il principio attivo.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media degli acidi biliari sierici
Lasso di tempo: Fino alla fine del trattamento, fino a 21 settimane

Parte 1: valutare la sicurezza e la tollerabilità di volixibat nei partecipanti con ICP sulla base dei seguenti endpoint

Parte 2: valutare l'efficacia di volixibat sulla riduzione delle concentrazioni elevate di sBA nei partecipanti con ICP
Fino alla fine del trattamento, fino a 21 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione media della media settimanale del peggior punteggio giornaliero del prurito misurata dall'Outcome riferito del prurito nell'adulto (ItchRO)
Lasso di tempo: Fino alla fine del trattamento, fino a 21 settimane
Fino alla fine del trattamento, fino a 21 settimane
Percentuale di partecipanti che hanno sperimentato uno o più esiti perinatali avversi
Lasso di tempo: Almeno un mese dopo la consegna.
Almeno un mese dopo la consegna.
Endpoint di sicurezza: l'incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: Fino alla fine del trattamento, fino a 25 settimane
Fino alla fine del trattamento, fino a 25 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

4 gennaio 2021

Completamento primario (EFFETTIVO)

7 dicembre 2022

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

7 dicembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 gennaio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 gennaio 2021

Primo Inserito (EFFETTIVO)

22 gennaio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

8 febbraio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 febbraio 2023

Ultimo verificato

1 febbraio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VLX-401
  • 2020-003448-96 (EUDRACT_NUMBER)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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