Kontrolowane placebo badanie preparatu Volixibat u pacjentek ze zwiększonym stężeniem kwasów żółciowych w surowicy związanym z wewnątrzwątrobową cholestazą ciężarnych (OHANA) (OHANA)
11 lipca 2024 zaktualizowane przez: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Randomizowane badanie fazy 2a/2b z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo preparatu Volixibat u dorosłych kobiet z cholestazą wewnątrzwątrobową ciężarnych i podwyższonym stężeniem kwasów żółciowych w surowicy (OHANA).
Jest to dwuczęściowe randomizowane badanie woliksybatu u pacjentek z wewnątrzwątrobową cholestazą ciężarnych (ICP) i podwyższonym stężeniem kwasów żółciowych w surowicy (sBA).
Część 1 to otwarte badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję dwóch dawek woliksybatu.
Część 2 to podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności wybranej dawki woliksybatu.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
4
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Christchurch, Nowa Zelandia, 8011
- Christchurch Women's Hospital
-
Wellington, Nowa Zelandia, 6021
- Capital & Coast District Health Board, Wellington Regional Hospital
-
-
Otago
-
Dunedin, Otago, Nowa Zelandia, 6021
- Dunedin Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06511
- Yale School of Medicine
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- University of Miami
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Stany Zjednoczone, 77555
- The University of Texas Medical Branch - Galveston
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- University of Texas Health Science Center
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2TG
- Birmingham Womens and Childrens NHS Foundation Trust
-
Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
- University Hospital of Wales
-
Chichester, Zjednoczone Królestwo, PO19 6SE
- St Richard's Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo, E11 1NR
- Barts Health NHS Trust- Whipps Cross University Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
- Royal Free London Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE 1 7EH
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
Middlesex, Zjednoczone Królestwo, TW7 6AF
- West Middlesex University Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Kent
-
Gillingham, Kent, Zjednoczone Królestwo, ME7 5NY
- Medway NHS Foundation Trust
-
-
West Yorkshire
-
Bradford, West Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, BD9 6RJ
- Bradford Royal Infirmary
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 45 lat (Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Kobieta w wieku ≥18 i ≤45 lat z ciążą żywotną.
- Wyrazić podpisaną świadomą zgodę zgodnie z opisem w protokole i wyrażać gotowość do przestrzegania wszystkich wizyt studyjnych i wymagań.
- Diagnoza ICP.
- (Tylko część 2) Kwalifikowany poziom świądu związanego z ICP podczas badania przesiewowego.
Kryteria wyłączenia:
- W czasie wizyty przesiewowej lub wizyty wyjściowej podjęto już decyzję o porodzie w ciągu następnych 7 dni, z dowolnego wskazania.
- Znany nie uspokajający stan płodu na podstawie badań przedporodowych (np. NST/KTG lub BPP) w dniu lub w ciągu 7 dni przed wizytą wyjściową.
- Znana wada płodu, która może prowadzić do wewnątrzmacicznego obumarcia płodu lub śmierci noworodka w ciągu pierwszych 30 dni życia.
- Uczestnictwo w innym trwającym interwencyjnym badaniu klinicznym podczas badania przesiewowego lub planowanie udziału w innym równoczesnym interwencyjnym badaniu klinicznym podczas uczestnictwa w tym badaniu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Część 1 Ramię 1 - Volixibat 20mg
Uczestnicy przydzieleni losowo do tego ramienia będą otrzymywać volixibat w dawce 20 mg dwa razy na dobę.
|
Kapsułki doustne, podawane dwa razy dziennie.
Volixibat jest inhibitorem transportera kwasów żółciowych w jelicie krętym (IBAT).
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Część 1 Ramię 2 - Volixibat 80mg
Uczestnicy przydzieleni losowo do tego ramienia będą otrzymywać volixibat w dawce 80 mg dwa razy na dobę.
|
Kapsułki doustne, podawane dwa razy dziennie.
Volixibat jest inhibitorem transportera kwasów żółciowych w jelicie krętym (IBAT).
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Część 2 Ramię 1 – Wybrana dawka Volixibatu mg
Uczestnicy losowo przydzieleni do tego ramienia będą otrzymywać wybraną dawkę (mg) woloksybatu dwa razy na dobę.
|
Kapsułki doustne, podawane dwa razy dziennie.
Volixibat jest inhibitorem transportera kwasów żółciowych w jelicie krętym (IBAT).
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Część 2 Ramię 2 – Placebo (komparator placebo)
Uczestnicy tej grupy będą otrzymywać dwa razy dziennie kapsułki dopasowane do badanego leku bez aktywnej substancji woloksybatu.
|
Kapsułki dopasowane do badanego leku minus substancja czynna.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji Volixibatu u uczestników z ICP
Ramy czasowe: Do końca leczenia, do 21 tygodni
|
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji wolixibatu u uczestników z ICP na podstawie następujących punktów końcowych: Odsetek uczestników doświadczających co najmniej jednego z poniższych: Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE), poważne zdarzenia niepożądane (SAE), zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI), zdarzenia o znaczeniu klinicznym (ECI) i zdarzenia niepożądane (AE), które prowadzą do zaprzestania stosowania badanych leków. Klinicznie istotne nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych |
Do końca leczenia, do 21 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Średnia zmiana w średnim tygodniowym wyniku dotyczącym najgorszego dziennego swędzenia mierzona na podstawie zgłaszanych wyników leczenia świądu u dorosłych (ItchRO)
Ramy czasowe: Do końca leczenia, do 21 tygodni
|
Zgłoszony wynik swędzenia u dorosłych (ItchRO) to skala od 0 do 10, gdzie 0 oznacza „brak swędzenia”, a 10 oznacza „najgorszy możliwy świąd”, w której uczestnicy odpowiadają na następujące pytanie: „Jak oceniłbyś najgorsze swędzenie, jakiego doświadczyłeś w ciągu ostatnich 24 godzin ?”
|
Do końca leczenia, do 21 tygodni
|
|
Odsetek uczestniczek, u których wystąpił jeden lub więcej niekorzystnych skutków okołoporodowych
Ramy czasowe: Co najmniej miesiąc po porodzie.
|
Co najmniej miesiąc po porodzie.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
4 stycznia 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
7 grudnia 2022
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
7 grudnia 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
19 stycznia 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
19 stycznia 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
22 stycznia 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
6 sierpnia 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
11 lipca 2024
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- VLX-401
- 2020-003448-96 (Numer EudraCT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .