Плацебо-контролируемое исследование воликсибата у субъектов с повышенным содержанием желчных кислот в сыворотке, связанным с внутрипеченочным холестазом беременных (OHANA) (OHANA)
3 февраля 2023 г. обновлено: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 2a/2b для оценки эффективности и безопасности воликсибата у взрослых женщин с внутрипеченочным холестазом беременных и повышенной концентрацией желчных кислот в сыворотке (OHANA).
Это рандомизированное исследование воликсибата, состоящее из двух частей, у пациентов с внутрипеченочным холестазом беременных (ВХБ) и повышенной концентрацией желчных кислот в сыворотке (сЖК).
Часть 1 представляет собой открытое исследование для оценки безопасности и переносимости двух доз воликсибата.
Часть 2 представляет собой двойное слепое плацебо-контролируемое исследование, предназначенное для оценки безопасности и эффективности выбранной дозы воликсибата.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
4
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Christchurch, Новая Зеландия, 8011
- Christchurch Women's Hospital
-
Wellington, Новая Зеландия, 6021
- Capital & Coast District Health Board, Wellington Regional Hospital
-
-
Otago
-
Dunedin, Otago, Новая Зеландия, 6021
- Dunedin Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Соединенное Королевство, B15 2TG
- Birmingham Womens and Childrens NHS Foundation Trust
-
Cardiff, Соединенное Королевство, CF14 4XW
- University Hospital of Wales
-
Chichester, Соединенное Королевство, PO19 6SE
- St Richard's Hospital
-
London, Соединенное Королевство, E11 1NR
- Barts Health NHS Trust- Whipps Cross University Hospital
-
London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
- Royal Free London Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Соединенное Королевство, SE 1 7EH
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
Middlesex, Соединенное Королевство, TW7 6AF
- West Middlesex University Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Соединенное Королевство
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Kent
-
Gillingham, Kent, Соединенное Королевство, ME7 5NY
- Medway NHS Foundation Trust
-
-
West Yorkshire
-
Bradford, West Yorkshire, Соединенное Королевство, BD9 6RJ
- Bradford Royal Infirmary
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06511
- Yale School of Medicine
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- University of Miami
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Соединенные Штаты, 77555
- The University of Texas Medical Branch - Galveston
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- University of Texas Health Science Center
-
San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 45 лет (ВЗРОСЛЫЙ)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Женский
Описание
Критерии включения:
- Женщина в возрасте ≥18 и ≤45 лет с жизнеспособной беременностью.
- Предоставьте подписанное информированное согласие, как описано в протоколе, и готовность соблюдать все учебные визиты и требования.
- Диагностика ДЦП.
- (Только часть 2) Квалифицированный уровень зуда, связанного с ВЧД, во время скрининга.
Критерий исключения:
- Во время скрининга или исходного визита уже было принято решение о доставке в течение следующих 7 дней при любых показаниях.
- Известное неудовлетворительное состояние плода, основанное на дородовом тестировании (например, NST/CTG или BPP) во время или в течение 7 дней до исходного визита.
- Известная аномалия плода, которая может привести к внутриутробной гибели плода или смерти новорожденного в течение первых 30 дней жизни.
- Участие в другом текущем интервенционном клиническом исследовании при скрининге или планирование участия в другом параллельном интервенционном клиническом исследовании во время участия в этом исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
- Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
- Маскировка: ДВОЙНОЙ
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Часть 1 Группа 1 и Группа 2 - Воликсибат 20 мг/80 мг
Часть 1 Группа 1 – Воликсибат 20 мг (экспериментальная) Участники, рандомизированные в эту группу, будут получать воликсибат 20 мг два раза в день. Часть 1 Группа 2 – Воликсибат 80 мг (экспериментальная) Участники, рандомизированные в эту группу, будут получать воликсибат 80 мг два раза в день. |
Капсулы для приема внутрь два раза в день.
Воликсибат является ингибитором переносчика подвздошной желчной кислоты (IBAT).
Другие имена:
|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Часть 2. Группа 1. Выбранная доза Volixibat, мг
Часть 2 Группа 1 — выбранная доза воликсибата, мг (экспериментальная) Участники, рандомизированные в эту группу, будут получать выбранную дозу воликсибата (мг) два раза в день. Часть 2. Группа 2. Плацебо (сравнительная группа плацебо). Участники этой группы будут получать капсулы, соответствующие исследуемому лекарственному средству, за исключением активного вещества воликсибата, два раза в день. |
Капсулы для приема внутрь два раза в день.
Воликсибат является ингибитором переносчика подвздошной желчной кислоты (IBAT).
Другие имена:
Капсулы соответствуют исследуемому препарату без активного вещества.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Среднее изменение желчных кислот в сыворотке
Временное ограничение: До конца лечения, до 21 недели
|
Часть 1. Оценить безопасность и переносимость воликсибата у участников с ДЦП на основе следующих конечных точек. Часть 2. Оценить эффективность воликсибата в снижении повышенных концентраций sBA у участников с ДЦП. |
До конца лечения, до 21 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Среднее изменение в среднем за неделю наихудшего ежедневного показателя зуда, измеренного с помощью отчета о зуде у взрослых (ItchRO).
Временное ограничение: До конца лечения, до 21 недели
|
До конца лечения, до 21 недели
|
|
Доля участников, перенесших один или несколько неблагоприятных перинатальных исходов
Временное ограничение: Минимум через месяц после родов.
|
Минимум через месяц после родов.
|
|
Конечная точка безопасности: частота нежелательных явлений
Временное ограничение: До конца лечения, до 25 недель
|
До конца лечения, до 25 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
4 января 2021 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
7 декабря 2022 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
7 декабря 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
19 января 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
19 января 2021 г.
Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
22 января 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
8 февраля 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
3 февраля 2023 г.
Последняя проверка
1 февраля 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- VLX-401
- 2020-003448-96 (EUDRACT_NUMBER)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .