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Une étude contrôlée par placebo sur le volixibat chez des sujets présentant une élévation des acides biliaires sériques associée à une cholestase intrahépatique de la grossesse (OHANA) (OHANA)

3 février 2023 mis à jour par: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Une étude randomisée en double aveugle contrôlée par placebo de phase 2a/2b pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du volixibat chez les femmes adultes atteintes de cholestase intrahépatique de la grossesse et de concentrations élevées d'acides biliaires sériques (OHANA).

Il s'agit d'une étude randomisée en deux parties sur le volixibat chez des patientes atteintes de cholestase intrahépatique de la grossesse (ICP) et de concentrations sériques élevées d'acides biliaires (sBA). La partie 1 est une étude ouverte visant à évaluer l'innocuité et la tolérabilité de deux doses de volixibat. La partie 2 est une étude en double aveugle, contrôlée par placebo, conçue pour évaluer l'innocuité et l'efficacité d'une dose de volixibat sélectionnée.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

4

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Nouvelle-Zélande
      • Christchurch, Nouvelle-Zélande, 8011
        • Christchurch Women's Hospital
      • Wellington, Nouvelle-Zélande, 6021
        • Capital & Coast District Health Board, Wellington Regional Hospital
    • Otago
      • Dunedin, Otago, Nouvelle-Zélande, 6021
        • Dunedin Hospital
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B15 2TG
        • Birmingham Womens and Childrens NHS Foundation Trust
      • Cardiff, Royaume-Uni, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales
      • Chichester, Royaume-Uni, PO19 6SE
        • St Richard's Hospital
      • London, Royaume-Uni, E11 1NR
        • Barts Health NHS Trust- Whipps Cross University Hospital
      • London, Royaume-Uni, NW3 2QG
        • Royal Free London Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni, SE 1 7EH
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
      • Middlesex, Royaume-Uni, TW7 6AF
        • West Middlesex University Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Royaume-Uni
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
    • Kent
      • Gillingham, Kent, Royaume-Uni, ME7 5NY
        • Medway NHS Foundation Trust
    • West Yorkshire
      • Bradford, West Yorkshire, Royaume-Uni, BD9 6RJ
        • Bradford Royal Infirmary
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06511
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Texas
      • Galveston, Texas, États-Unis, 77555
        • The University of Texas Medical Branch - Galveston
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • University of Texas Health Science Center
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 45 ans (ADULTE)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Femelle

La description

Critère d'intégration:

  1. Femme âgée ≥18 et ≤45 ans avec une grossesse viable.
  2. Fournir un consentement éclairé signé tel que décrit dans le protocole et prêt à se conformer à toutes les visites d'étude et à toutes les exigences.
  3. Diagnostic d'ICP.
  4. (Partie 2 uniquement) Niveau qualifié de prurit associé à la PIC, lors du dépistage.

Critère d'exclusion:

  1. Au moment du dépistage ou de la visite de référence, la décision a déjà été prise d'accoucher dans les 7 jours suivants, quelle que soit l'indication.
  2. État fœtal connu non rassurant basé sur les tests antepartum (par exemple, NST/CTG ou BPP) au cours de la visite de référence ou dans les 7 jours précédant celle-ci.
  3. Anomalie fœtale connue susceptible d'entraîner une mort fœtale intra-utérine ou une mort néonatale dans les 30 premiers jours de vie.
  4. Participer à une autre étude clinique interventionnelle en cours lors du dépistage ou planifier de participer à une autre étude clinique interventionnelle contemporaine tout en participant à cette étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: DOUBLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Partie 1 Bras 1 & Bras 2 - Volixibat 20mg/80mg

Partie 1 Bras 1 - Volixibat 20 mg (expérimental) Les participants randomisés dans ce bras recevront du volixibat 20 mg deux fois par jour.

Partie 1 Bras 2 - Volixibat 80 mg (expérimental) Les participants randomisés dans ce bras recevront du volixibat 80 mg deux fois par jour.
Médicament: Volixibat
Capsules orales, administrées deux fois par jour. Le volixibat est un inhibiteur du transporteur iléal des acides biliaires (IBAT).
Autres noms:
  • SHP626
EXPÉRIMENTAL: Partie 2 Bras 1 - Dose sélectionnée de Volixibat mg

Partie 2 Bras 1 - Dose sélectionnée de volixibat mg (expérimental) Les participants randomisés dans ce bras recevront la dose sélectionnée de volixibat (mg) deux fois par jour.

Partie 2 Bras 2 - Placebo (comparateur de placebo) Les participants à ce bras recevront des gélules correspondant au médicament à l'étude moins la substance volixibat active, deux fois par jour.
Médicament: Volixibat
Capsules orales, administrées deux fois par jour. Le volixibat est un inhibiteur du transporteur iléal des acides biliaires (IBAT).
Autres noms:
  • SHP626
Médicament: Placebo
Capsules appariées au médicament à l'étude moins la substance active.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement moyen des acides biliaires sériques
Délai: Jusqu'à la fin du traitement, jusqu'à 21 semaines

Partie 1 : Évaluer l'innocuité et la tolérabilité du volixibat chez les participants atteints de PIC sur la base des critères d'évaluation suivants

Partie 2 : Évaluer l'efficacité du volixibat sur la réduction des concentrations élevées de sBA chez les participants atteints de PIC
Jusqu'à la fin du traitement, jusqu'à 21 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement moyen de la moyenne hebdomadaire du pire score de démangeaison quotidien tel que mesuré par l'Adult Itch Reported Outcome (ItchRO)
Délai: Jusqu'à la fin du traitement, jusqu'à 21 semaines
Jusqu'à la fin du traitement, jusqu'à 21 semaines
Proportion de participantes subissant une ou plusieurs issues périnatales indésirables
Délai: Au moins un mois après la livraison.
Au moins un mois après la livraison.
Critère d'évaluation de l'innocuité : l'incidence des événements indésirables
Délai: Jusqu'à la fin du traitement, jusqu'à 25 semaines
Jusqu'à la fin du traitement, jusqu'à 25 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

4 janvier 2021

Achèvement primaire (RÉEL)

7 décembre 2022

Achèvement de l'étude (RÉEL)

7 décembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 janvier 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 janvier 2021

Première publication (RÉEL)

22 janvier 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

8 février 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 février 2023

Dernière vérification

1 février 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VLX-401
  • 2020-003448-96 (EUDRACT_NUMBER)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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