Um estudo controlado por placebo de Volixibat em indivíduos com ácidos biliares séricos elevados associados à colestase intra-hepática da gravidez (OHANA) (OHANA)
3 de fevereiro de 2023 atualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo randomizado, duplo-cego e controlado por placebo de fase 2a/2b para avaliar a eficácia e a segurança do volixibat em mulheres adultas com colestase intra-hepática da gravidez e concentrações séricas elevadas de ácidos biliares (OHANA).
Este é um estudo randomizado de duas partes de volixibat em pacientes com colestase intra-hepática da gravidez (ICP) e concentrações séricas elevadas de ácidos biliares (sBA).
A Parte 1 é um estudo aberto para avaliar a segurança e a tolerabilidade de duas doses de volixibat.
A Parte 2 é um estudo duplo-cego, controlado por placebo, projetado para avaliar a segurança e a eficácia de uma dose selecionada de volixibat.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
4
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- University of Alabama at Birmingham
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
- Yale School of Medicine
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
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Texas
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Galveston, Texas, Estados Unidos, 77555
- The University of Texas Medical Branch - Galveston
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas Health Science Center
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
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Christchurch, Nova Zelândia, 8011
- Christchurch Women's Hospital
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Wellington, Nova Zelândia, 6021
- Capital & Coast District Health Board, Wellington Regional Hospital
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Otago
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Dunedin, Otago, Nova Zelândia, 6021
- Dunedin Hospital
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Birmingham, Reino Unido, B15 2TG
- Birmingham Womens and Childrens NHS Foundation Trust
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Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
- University Hospital of Wales
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Chichester, Reino Unido, PO19 6SE
- St Richard's Hospital
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London, Reino Unido, E11 1NR
- Barts Health NHS Trust- Whipps Cross University Hospital
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Royal Free London Hospital NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido, SE 1 7EH
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
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Middlesex, Reino Unido, TW7 6AF
- West Middlesex University Hospital
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Newcastle Upon Tyne, Reino Unido
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Kent
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Gillingham, Kent, Reino Unido, ME7 5NY
- Medway NHS Foundation Trust
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West Yorkshire
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Bradford, West Yorkshire, Reino Unido, BD9 6RJ
- Bradford Royal Infirmary
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 45 anos (ADULTO)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Fêmea
Descrição
Critério de inclusão:
- Mulher com idade ≥18 e ≤45 anos com gravidez viável.
- Forneça consentimento informado assinado conforme descrito no protocolo e esteja disposto a cumprir todas as visitas e requisitos do estudo.
- Diagnóstico de PIC.
- (Parte 2 apenas) Nível qualificado de prurido associado a ICP, durante a triagem.
Critério de exclusão:
- No momento da triagem ou da visita inicial, já foi tomada a decisão de entregar nos próximos 7 dias, para qualquer indicação.
- Estado fetal não tranquilizador conhecido com base em testes anteparto (por exemplo, NST/CTG ou BPP) em ou dentro de 7 dias antes da consulta inicial.
- Anomalia fetal conhecida que pode resultar em morte fetal intrauterina ou morte neonatal nos primeiros 30 dias de vida.
- Participar de outro estudo clínico intervencionista em andamento na triagem ou planejar participar de outro estudo clínico intervencionista contemporâneo enquanto participa deste estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: DOBRO
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: Parte 1 Braço 1 e Braço 2 - Volixibat 20mg/80mg
Parte 1 Grupo 1 - Volixibat 20mg (Experimental) Os participantes randomizados para este grupo receberão volixibat 20mg duas vezes ao dia. Parte 1 Grupo 2 - Volixibat 80mg (Experimental) Os participantes randomizados para este grupo receberão volixibat 80mg duas vezes ao dia. |
Cápsulas orais, administradas duas vezes ao dia.
Volixibat é um inibidor do transportador ileal de ácidos biliares (IBAT).
Outros nomes:
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EXPERIMENTAL: Parte 2 Braço 1 - Volixibat Dose Selecionada mg
Parte 2 Grupo 1 - Dose selecionada de volixibat mg (experimental) Os participantes randomizados para este grupo receberão a dose selecionada de volixibat (mg) duas vezes ao dia. Parte 2 Grupo 2 - Placebo (Placebo Comparator) Os participantes deste grupo receberão cápsulas correspondentes ao medicamento do estudo menos a substância ativa volixibat, duas vezes ao dia. |
Cápsulas orais, administradas duas vezes ao dia.
Volixibat é um inibidor do transportador ileal de ácidos biliares (IBAT).
Outros nomes:
Cápsulas correspondentes ao medicamento do estudo menos a substância ativa.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração média nos ácidos biliares séricos
Prazo: Até o final do tratamento, até 21 semanas
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Parte 1: Avaliar a segurança e tolerabilidade do volixibat em participantes com ICP com base nos seguintes parâmetros Parte 2: Avaliar a eficácia do volixibat na redução das concentrações elevadas de sBA em participantes com ICP |
Até o final do tratamento, até 21 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Mudança média na pontuação média semanal da pior coceira diária, conforme medido pelo resultado relatado de coceira em adultos (ItchRO)
Prazo: Até o final do tratamento, até 21 semanas
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Até o final do tratamento, até 21 semanas
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Proporção de participantes com um ou mais resultados perinatais adversos
Prazo: Pelo menos um mês após o parto.
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Pelo menos um mês após o parto.
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Ponto final de segurança: a incidência de eventos adversos
Prazo: Até o final do tratamento, até 25 semanas
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Até o final do tratamento, até 25 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
4 de janeiro de 2021
Conclusão Primária (REAL)
7 de dezembro de 2022
Conclusão do estudo (REAL)
7 de dezembro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de janeiro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de janeiro de 2021
Primeira postagem (REAL)
22 de janeiro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
8 de fevereiro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de fevereiro de 2023
Última verificação
1 de fevereiro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- VLX-401
- 2020-003448-96 (EUDRACT_NUMBER)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Volixibat
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Mirum Pharmaceuticals, Inc.RescindidoEsteato-hepatite não alcoólicaEstados Unidos, Reino Unido, Canadá, Porto Rico
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