Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En placebokontrollert studie av Volixibat hos personer med forhøyede gallesyrer i serum assosiert med intrahepatisk kolestase ved graviditet (OHANA) (OHANA)

3. februar 2023 oppdatert av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

En fase 2a/2b randomisert dobbeltblind placebokontrollert studie for å evaluere effekten og sikkerheten til Volixibat hos voksne kvinner med intrahepatisk kolestase under graviditet og forhøyede gallesyrekonsentrasjoner i serum (OHANA).

Dette er en todelt randomisert studie av volixibat hos pasienter med intrahepatisk kolestase ved graviditet (ICP) og forhøyede gallesyrekonsentrasjoner i serum (sBA). Del 1 er en åpen studie for å evaluere sikkerhet og toleranse for to doser volixibat. Del 2 er en dobbeltblind, placebokontrollert studie designet for å evaluere sikkerheten og effekten av en valgt volixibat-dose.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06511
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Texas
      • Galveston, Texas, Forente stater, 77555
        • The University of Texas Medical Branch - Galveston
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • University of Texas Health Science Center
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Christchurch Women's Hospital
      • Wellington, New Zealand, 6021
        • Capital & Coast District Health Board, Wellington Regional Hospital
    • Otago
      • Dunedin, Otago, New Zealand, 6021
        • Dunedin Hospital
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B15 2TG
        • Birmingham Womens and Childrens NHS Foundation Trust
      • Cardiff, Storbritannia, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales
      • Chichester, Storbritannia, PO19 6SE
        • St Richard's Hospital
      • London, Storbritannia, E11 1NR
        • Barts Health NHS Trust- Whipps Cross University Hospital
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • Royal Free London Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia, SE 1 7EH
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
      • Middlesex, Storbritannia, TW7 6AF
        • West Middlesex University Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannia
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
    • Kent
      • Gillingham, Kent, Storbritannia, ME7 5NY
        • Medway NHS Foundation Trust
    • West Yorkshire
      • Bradford, West Yorkshire, Storbritannia, BD9 6RJ
        • Bradford Royal Infirmary

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 45 år (VOKSEN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Hunn

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Kvinne i alderen ≥18 og ≤45 år med en levedyktig graviditet.
  2. Gi signert informert samtykke som beskrevet i protokollen og villig til å overholde alle studiebesøk og krav.
  3. Diagnose av ICP.
  4. (Kun del 2) Kvalifisert nivå av pruritus assosiert med ICP, under screening.

Ekskluderingskriterier:

  1. På tidspunktet for enten screeningen eller baseline-besøket er det allerede tatt beslutning om å levere innen de neste 7 dagene, for enhver indikasjon.
  2. Kjent ikke-betryggende fosterstatus basert på antepartum testing (f.eks. NST/CTG eller BPP) ved eller innen 7 dager før baseline-besøket.
  3. Kjent føtal anomali vil sannsynligvis resultere i intrauterin fosterdød eller neonatal død i løpet av de første 30 dagene av livet.
  4. Delta i en annen pågående klinisk intervensjonsstudie ved screening eller planlegger å delta i en annen samtidig intervensjonell klinisk studie mens du deltar i denne studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: DOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Del 1 Arm 1 & Arm 2 - Volixibat 20mg/80mg

Del 1 Arm 1 - Volixibat 20mg (eksperimentell) Deltakere randomisert til denne armen vil motta volixibat 20mg to ganger daglig.

Del 1 Arm 2 - Volixibat 80mg (eksperimentell) Deltakere randomisert til denne armen vil motta volixibat 80mg to ganger daglig.
Legemiddel: Volixibat
Orale kapsler, administrert to ganger daglig. Volixibat er en ileal gallesyretransportør (IBAT) hemmer.
Andre navn:
  • SHP626
EKSPERIMENTELL: Del 2 Arm 1 - Volixibat utvalgt dose mg

Del 2 Arm 1 - Volixibat utvalgt dose mg (eksperimentell) Deltakere randomisert til denne armen vil motta volixibat valgt dose (mg) to ganger daglig.

Del 2 Arm 2 - Placebo (Placebo Comparator) Deltakere i denne armen vil motta kapsler tilpasset studiemedisinen minus det aktive volixibat-stoffet, to ganger daglig.
Legemiddel: Volixibat
Orale kapsler, administrert to ganger daglig. Volixibat er en ileal gallesyretransportør (IBAT) hemmer.
Andre navn:
  • SHP626
Legemiddel: Placebo
Kapsler tilpasset studiemedisin minus aktiv substans.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring i serum gallesyrer
Tidsramme: Til slutten av behandlingen, opptil 21 uker

Del 1: Å vurdere sikkerheten og toleransen til volixibat hos deltakere med ICP på grunnlag av følgende endepunkter

Del 2: For å vurdere effekten av volixibat på reduksjon av forhøyede sBA-konsentrasjoner hos deltakere med ICP
Til slutten av behandlingen, opptil 21 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring i den ukentlige gjennomsnittlige verste daglige kløepoengsummen målt ved rapportert utfall for kløe for voksne (ItchRO)
Tidsramme: Til slutten av behandlingen, opptil 21 uker
Til slutten av behandlingen, opptil 21 uker
Andel deltakere som opplever ett eller flere av ugunstige perinatale utfall
Tidsramme: Minst en måned etter levering.
Minst en måned etter levering.
Sikkerhetsendepunkt: Forekomsten av uønskede hendelser
Tidsramme: Til slutten av behandlingen, opptil 25 uker
Til slutten av behandlingen, opptil 25 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

4. januar 2021

Primær fullføring (FAKTISKE)

7. desember 2022

Studiet fullført (FAKTISKE)

7. desember 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. januar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. januar 2021

Først lagt ut (FAKTISKE)

22. januar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

8. februar 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. februar 2023

Sist bekreftet

1. februar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VLX-401
  • 2020-003448-96 (EUDRACT_NUMBER)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Intrahepatisk kolestase ved graviditet

  • King's College Hospital NHS Trust
    European Association for the Study of the Liver
    Rekruttering
    Leversykdom i svangerskapet
    Skrumplever, lever | HELLP syndrom | Intrahepatisk kolestase ved graviditet | Graviditetssykdom | AFLP - Acute Fatty Liver of Pregnancy
    Storbritannia

Kliniske studier på Volixibat

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Denmark

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere