En placebokontrolleret undersøgelse af Volixibat i forsøgspersoner med forhøjede serumgaldesyrer forbundet med intrahepatisk kolestase under graviditeten (OHANA) (OHANA)
11. juli 2024 opdateret af: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Et fase 2a/2b randomiseret dobbeltblindt placebokontrolleret studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af Volixibat hos voksne kvinder med intrahepatisk kolestase under graviditet og forhøjede serumgaldesyrekoncentrationer (OHANA).
Dette er en todelt randomiseret undersøgelse af volixibat hos patienter med intrahepatisk cholestase of pregnancy (ICP) og forhøjede serumgaldesyrekoncentrationer (sBA).
Del 1 er et åbent studie for at evaluere sikkerhed og tolerabilitet af to doser volixibat.
Del 2 er en dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse designet til at evaluere sikkerheden og effekten af en valgt volixibatdosis.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
4
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2TG
- Birmingham Womens and Childrens NHS Foundation Trust
-
Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
- University Hospital of Wales
-
Chichester, Det Forenede Kongerige, PO19 6SE
- St Richard's Hospital
-
London, Det Forenede Kongerige, E11 1NR
- Barts Health NHS Trust- Whipps Cross University Hospital
-
London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
- Royal Free London Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Det Forenede Kongerige, SE 1 7EH
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
Middlesex, Det Forenede Kongerige, TW7 6AF
- West Middlesex University Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Det Forenede Kongerige
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Kent
-
Gillingham, Kent, Det Forenede Kongerige, ME7 5NY
- Medway NHS Foundation Trust
-
-
West Yorkshire
-
Bradford, West Yorkshire, Det Forenede Kongerige, BD9 6RJ
- Bradford Royal Infirmary
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06511
- Yale School of Medicine
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
- University of Miami
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Forenede Stater, 77555
- The University of Texas Medical Branch - Galveston
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- University of Texas Health Science Center
-
San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
-
-
-
Christchurch, New Zealand, 8011
- Christchurch Women's Hospital
-
Wellington, New Zealand, 6021
- Capital & Coast District Health Board, Wellington Regional Hospital
-
-
Otago
-
Dunedin, Otago, New Zealand, 6021
- Dunedin Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 45 år (Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Kvinde i alderen ≥18 og ≤45 år med en levedygtig graviditet.
- Giv underskrevet informeret samtykke som beskrevet i protokollen og villig til at overholde alle undersøgelsesbesøg og krav.
- Diagnose af ICP.
- (Kun del 2) Kvalificeret niveau af pruritus forbundet med ICP under screening.
Ekskluderingskriterier:
- På tidspunktet for enten screeningen eller baselinebesøget er der allerede truffet beslutning om at levere inden for de næste 7 dage, for enhver indikation.
- Kendt ikke-beroligende fosterstatus baseret på antepartum test (f.eks. NST/CTG eller BPP) ved eller inden for 7 dage før baseline besøget.
- Kendt føtal anomali vil sandsynligvis resultere i intrauterin føtal død eller neonatal død inden for de første 30 dage af livet.
- Deltagelse i en anden igangværende interventionel klinisk undersøgelse ved screening eller planlægning af deltagelse i en anden samtidig interventionel klinisk undersøgelse, mens du deltager i denne undersøgelse.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Del 1 Arm 1 - Volixibat 20mg
Deltagere randomiseret til denne arm vil modtage volixibat 20 mg to gange dagligt.
|
Orale kapsler, indgivet to gange dagligt.
Volixibat er en ileal galdesyretransporter (IBAT) hæmmer.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Del 1 Arm 2 - Volixibat 80mg
Deltagere randomiseret til denne arm vil modtage volixibat 80 mg to gange dagligt.
|
Orale kapsler, indgivet to gange dagligt.
Volixibat er en ileal galdesyretransporter (IBAT) hæmmer.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Del 2 Arm 1 - Volixibat udvalgt dosis mg
Deltagere randomiseret til denne arm vil modtage volixibat valgt dosis (mg) to gange dagligt.
|
Orale kapsler, indgivet to gange dagligt.
Volixibat er en ileal galdesyretransporter (IBAT) hæmmer.
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Del 2 Arm 2 - Placebo (Placebo Comparator)
Deltagere i denne arm vil modtage kapsler, der er matchet til undersøgelseslægemidlet minus det aktive volixibat-stof, to gange dagligt.
|
Kapsler matchet til studielægemiddel minus aktivt stof.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vurder sikkerheden og tolerabiliteten af Volixibat hos deltagere med ICP
Tidsramme: Til slutningen af behandlingen, op til 21 uger
|
At vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af volixibat hos deltagere med ICP på basis af følgende endepunkter: Andel af deltagere, der oplever en eller flere af følgende: Behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er), bivirkninger af særlig interesse (AESI'er), hændelser af klinisk interesse (ECI'er) og bivirkninger (AE'er), der fører til seponering af undersøgelsesmedicin. Klinisk signifikante laboratorieabnormiteter |
Til slutningen af behandlingen, op til 21 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gennemsnitlig ændring i den ugentlige gennemsnitlige værste daglige kløescore målt ved det rapporterede udfald for kløe for voksne (ItchRO)
Tidsramme: Til slutningen af behandlingen, op til 21 uger
|
Adult Itch Reported Outcome (ItchRO) er en skala fra 0 til 10, hvor 0 er "ingen kløe" og 10 er "værst mulig kløe", hvor deltagerne svarer på følgende spørgsmål "Hvordan vil du vurdere den værste kløe, du har oplevet i løbet af de sidste 24 timer ?"
|
Til slutningen af behandlingen, op til 21 uger
|
|
Andel af deltagere, der oplever et eller flere af ugunstige perinatale resultater
Tidsramme: Mindst en måned efter levering.
|
Mindst en måned efter levering.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
4. januar 2021
Primær færdiggørelse (Faktiske)
7. december 2022
Studieafslutning (Faktiske)
7. december 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
19. januar 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
19. januar 2021
Først opslået (Faktiske)
22. januar 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
6. august 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
11. juli 2024
Sidst verificeret
1. juli 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- VLX-401
- 2020-003448-96 (EudraCT nummer)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .