Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Observační, multicentrická studie k vyhodnocení použití a účinnosti Doptelet® u pacientů s ITP (ADOPT)

11. července 2025 aktualizováno: Swedish Orphan Biovitrum

Observační, multicentrická studie k vyhodnocení použití a účinnosti Doptelet® (Avatrombopag) u dospělých pacientů s imunitní trombocytopenií (ITP)

Toto je multicentrická observační studie fáze 4 u pacientů s imunitní trombocytopenií (ITP) navržená tak, aby popsala účinnost Doptelet v reálném světě a zhodnotila vzorce užívání léků a doplnila tak znalostní základnu týkající se běžného používání Dopteletu. lékařská praxe. Pacienti způsobilí k účasti budou v rámci své běžné lékařské péče dostávat Doptelet pro léčbu ITP.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je multicentrická observační studie fáze 4 u pacientů s ITP navržená tak, aby popsala skutečnou účinnost Doptelet a zhodnotila vzorce užívání léků, aby doplnila znalostní základnu týkající se použití Doptelet v běžné lékařské praxi.

Pacienti způsobilí k účasti budou v rámci své běžné lékařské péče dostávat Doptelet pro léčbu ITP.

Cílem studie je shromáždit jak retrospektivní, tak prospektivní data. Hlavní částí studie bude prospektivní sběr dat o používání, účinnosti, bezpečnosti, pacientem a klinikem hlášených výsledcích a zdravotně ekonomických parametrech, zatímco retrospektivní část bude sestávat ze sběru informací o předchozí léčbě, důvodu změny léčby, zdroji zdravotní péče. použít a případně léčbu Doptelet před zařazením. Retrospektivní sběr dat bude vycházet z informací dostupných ve zdravotnické dokumentaci pacienta. Údaje budou shromažďovány po dobu až 12 měsíců před zahájením léčby Dopteletem.

Prospektivní data budou shromažďována při rutinních klinických návštěvách v průběhu studie. Pacienti budou sledováni po dobu 12 (+6) měsíců a budou zařazováni do své první plánované návštěvy po 12 měsících od zařazení, nebo do předčasného ukončení, podle toho, co nastane dříve.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

199

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Chorvatsko
      • Zagreb, Chorvatsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 131
  • Holandsko
      • Apeldoorn, Holandsko, 7334 DZ
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 202
      • Arnhem, Holandsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 204
      • Den Haag, Holandsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 203
  • Itálie
      • Bologna, Itálie
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 509
      • Catania, Itálie
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 504
      • Firenze, Itálie
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 502
      • Meldola, Itálie
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 506
      • Milan, Itálie
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 511
      • Milano, Itálie
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 510
      • Roma, Itálie
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 503
      • Rome, Itálie
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 505
  • Norsko
      • Bergen, Norsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 302
      • Oslo, Norsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 301
  • Německo
      • Aschaffenburg, Německo
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 108
      • Augsburg, Německo
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 114
      • Augsburg, Německo
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 116
      • Bad Homburg, Německo
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 103
      • Berlin, Německo
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 106
      • Dresden, Německo
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 113
      • Frankfurt, Německo
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 102
      • Frankfurt, Německo
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 105
      • Hannover, Německo
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 104
      • Kaiserslautern, Německo
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 112
      • Kassel, Německo
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 101
      • Leipzig, Německo
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 115
      • Schorndorf, Německo
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 109
      • Stolberg, Německo
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 111
  • Spojené království
      • Bristol, Spojené království
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 701
      • Leicester, Spojené království
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 704
      • London, Spojené království
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 707
      • London, Spojené království
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 710
      • Newcastle, Spojené království
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 705
      • Nottingham, Spojené království
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 702
      • Oxford, Spojené království
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 703
    • Scotland
      • Edinburgh, Scotland, Spojené království
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 709
      • Glasgow, Scotland, Spojené království
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 708
  • Česko
      • Brno, Česko
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 122
      • Ostrava, Česko
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 123
      • Praha, Česko
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 121
      • Praha, Česko
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 124
      • Praha, Česko
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 125
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 611
      • Burgos, Španělsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 609
      • Granada, Španělsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 610
      • Madrid, Španělsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 601
      • Madrid, Španělsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 605
      • Murcia, Španělsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 607
      • Oviedo, Španělsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 606
      • Palma De Mallorca, Španělsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 608
      • Salamanca, Španělsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 602
      • Sevilla, Španělsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 604
      • Vigo, Španělsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 603
  • Švýcarsko
      • Basel, Švýcarsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 802
      • Lausanne, Švýcarsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 801

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Zkoušející se pokusí postupně zapsat všechny způsobilé pacienty, kteří se dostaví na rutinní klinickou návštěvu nebo během rutinní návštěvy, kde je u pacienta zahájena léčba Dopteletem (noví uživatelé Dopteletu).

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacientovi je ≥18 let
  2. Stanovená a dobře zdokumentovaná diagnóza ITP
  3. Pacient je léčen přípravkem Doptelet pro ITP nebo při jeho zápisu. Rozhodnutí o zahájení léčby učiní ošetřující lékař nezávisle na rozhodnutí o zařazení pacienta do studie
  4. Podepsaný a datovaný informovaný souhlas poskytnutý pacientem před provedením jakýchkoli činností souvisejících se studií
  5. Ochota a schopnost plnit protokolární požadavky

Kritéria vyloučení:

  1. Zařazení do souběžné klinické intervenční studie nebo příjem Investigational Medicinal Product (IMP) během tří měsíců před zařazením do této studie
  2. ITP sekundární k Evanovu syndromu, lupusu a dalším autoimunitním onemocněním
  3. ITP sekundární k jiným hematologickým poruchám a hematologickým malignitám
  4. ITP sekundární k jakýmkoli jiným malignitám
  5. ITP sekundární ke známé toxicitě léku
  6. ITP sekundární k jakémukoli jinému onemocnění, které zkoušející považuje za relevantní

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Jiný

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Kompletní sada analýzy (FAS)
FAS zahrnuje všechny zapsané pacienty. FAS bude použit pro všechny analýzy.
Lék: Avatrombopag
Podle předpisu
Ostatní jména:
  • Doptelet®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kumulativní počet týdnů s počtem krevních destiček ≥30×109/l během léčby Doptelet.
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.

Laboratorní měření počtu krevních destiček bude shromážděno, pokud bude provedeno v souladu s běžnou klinickou praxí a bude k dispozici ve zdravotnické dokumentaci pacienta. Všechny analýzy počtu krevních destiček budou založeny na místních laboratorních výsledcích. Počet krevních destiček je uznávaným náhradním ukazatelem rizika krvácení. Počet krevních destiček je standardní měření běžně používané jak v klinické praxi, tak ve studiích u pacientů s ITP.

Počty krevních destiček během užívání záchranné medikace a do 4 týdnů po ukončení záchranné medikace nebo po splenektomii se do kumulativního počtu týdnů nezapočítávají.
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kumulativní počet týdnů s počtem krevních destiček ≥50×109/l během léčby Doptelet.
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.

Laboratorní měření počtu krevních destiček bude shromážděno, pokud bude provedeno v souladu s běžnou klinickou praxí a bude k dispozici ve zdravotnické dokumentaci pacienta. Všechny analýzy počtu krevních destiček budou založeny na místních laboratorních výsledcích. Počet krevních destiček je uznávaným náhradním ukazatelem rizika krvácení. Počet krevních destiček je standardní měření běžně používané jak v klinické praxi, tak ve studiích u pacientů s ITP.

Počty krevních destiček během užívání záchranné medikace a do 4 týdnů po ukončení záchranné medikace nebo po splenektomii se do kumulativního počtu týdnů nezapočítávají.
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
Počet a podíl pacientů s počtem krevních destiček ≥30×109/l po dobu alespoň 8 po sobě jdoucích týdnů.
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
Laboratorní měření počtu krevních destiček bude shromážděno, pokud bude provedeno v souladu s běžnou klinickou praxí a bude k dispozici ve zdravotnické dokumentaci pacienta. Všechny analýzy počtu krevních destiček budou založeny na místních laboratorních výsledcích. Počet krevních destiček je uznávaným náhradním ukazatelem rizika krvácení. Počet krevních destiček je standardní měření běžně používané jak v klinické praxi, tak ve studiích u pacientů s ITP.
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
Počet a podíl pacientů s počtem krevních destiček ≥50×109/l po dobu alespoň 8 po sobě jdoucích týdnů.
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
Laboratorní měření počtu krevních destiček bude shromážděno, pokud bude provedeno v souladu s běžnou klinickou praxí a bude k dispozici ve zdravotnické dokumentaci pacienta. Všechny analýzy počtu krevních destiček budou založeny na místních laboratorních výsledcích. Počet krevních destiček je uznávaným náhradním ukazatelem rizika krvácení. Počet krevních destiček je standardní měření běžně používané jak v klinické praxi, tak ve studiích u pacientů s ITP.
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
Počet a podíl pacientů se stupněm krvácení podle WHO ≥ 2.
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
Všechny krvácivé příhody posoudí zkoušející podle stupnice krvácení WHO, kde je závažnost krvácení odstupňována od 0 do 4 (0 = žádné krvácení; 1 = petechiální krvácení; 2 = mírná ztráta krve (klinicky významná); 3 = velká ztráta krve, vyžaduje transfuzi (závažná), 4=vysilující ztráta krve, retinální nebo mozková spojená s úmrtím).
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
Počet a podíl pacientů vyžadujících záchrannou medikaci.
Časové okno: Údaje budou shromažďovány retrospektivně prostřednictvím lékařských záznamů po dobu 12 měsíců před zahájením Doptelet, jakož i prospektivně pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
Informace budou shromažďovány prostřednictvím zdravotní dokumentace pacienta.
Údaje budou shromažďovány retrospektivně prostřednictvím lékařských záznamů po dobu 12 měsíců před zahájením Doptelet, jakož i prospektivně pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
Doba od začátku léčby Doptelet do počtu krevních destiček ≥30×109/l.
Časové okno: Údaje budou shromažďovány retrospektivně prostřednictvím lékařských záznamů po dobu 12 měsíců před zahájením Doptelet, jakož i prospektivně pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
Laboratorní měření počtu krevních destiček bude shromážděno, pokud bude provedeno v souladu s běžnou klinickou praxí a bude k dispozici ve zdravotnické dokumentaci pacienta. Všechny analýzy počtu krevních destiček budou založeny na místních laboratorních výsledcích. Počet krevních destiček je uznávaným náhradním ukazatelem rizika krvácení. Počet krevních destiček je standardní měření běžně používané jak v klinické praxi, tak ve studiích u pacientů s ITP.
Údaje budou shromažďovány retrospektivně prostřednictvím lékařských záznamů po dobu 12 měsíců před zahájením Doptelet, jakož i prospektivně pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
Doba od začátku léčby Doptelet do počtu krevních destiček ≥50×109/l.
Časové okno: Údaje budou shromažďovány retrospektivně prostřednictvím lékařských záznamů po dobu 12 měsíců před zahájením Doptelet, jakož i prospektivně pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
Laboratorní měření počtu krevních destiček bude shromážděno, pokud bude provedeno v souladu s běžnou klinickou praxí a bude k dispozici ve zdravotnické dokumentaci pacienta. Všechny analýzy počtu krevních destiček budou založeny na místních laboratorních výsledcích. Počet krevních destiček je uznávaným náhradním ukazatelem rizika krvácení. Počet krevních destiček je standardní měření běžně používané jak v klinické praxi, tak ve studiích u pacientů s ITP.
Údaje budou shromažďovány retrospektivně prostřednictvím lékařských záznamů po dobu 12 měsíců před zahájením Doptelet, jakož i prospektivně pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
Dávka doptelet a frekvence dávkování na pacienta (posouzeno podle předpisu).
Časové okno: Údaje budou shromažďovány retrospektivně prostřednictvím lékařských záznamů po dobu 12 měsíců před zahájením Doptelet, jakož i prospektivně pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
Informace budou shromažďovány prostřednictvím zdravotní dokumentace pacienta.
Údaje budou shromažďovány retrospektivně prostřednictvím lékařských záznamů po dobu 12 měsíců před zahájením Doptelet, jakož i prospektivně pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
Důvod přerušení léčby ITP nebo změna z jedné léčby ITP na jinou, před i během studie.
Časové okno: Údaje budou shromažďovány retrospektivně prostřednictvím lékařských záznamů po dobu 12 měsíců před zahájením Doptelet, jakož i prospektivně pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
Informace budou shromažďovány prostřednictvím zdravotní dokumentace pacienta.
Údaje budou shromažďovány retrospektivně prostřednictvím lékařských záznamů po dobu 12 měsíců před zahájením Doptelet, jakož i prospektivně pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
Spokojenost pacientů s výsledkem léčby Doptelet pomocí dotazníku spokojenosti s léčbou pro medikaci (TSQM-9).
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
TSQM-9 je samoobslužné generické opatření k posouzení spokojenosti pacientů s jejich medikací. Skládá se z devíti položek rozdělených do tří dimenzí: Efektivita (3 položky), Pohodlí (3 položky) a Globální stupnice spokojenosti (3 položky). Skóre každé domény se pohybuje od 0 do 100, vyšší skóre znamená větší spokojenost.
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
Spokojenost lékaře s výsledkem léčby Doptelet pomocí 5 bodové škály.
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
Ošetřující lékař vyhodnotí spokojenost s léčbou Doptelet odpovědí na otázku: „Jak byste ohodnotili svou spokojenost s požadovaným léčebným výsledkem léčby Doptelet na škále 1–5, kde 5 jste velmi spokojeni a 1 velmi nespokojeni? "
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
Hodnocení klinické změny léčby Doptelet lékařem pomocí škály Clinical Global Impression of Change (CGIC).
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
Ošetřující lékař vyhodnotí klinickou změnu léčby Doptelet klasifikací změny na 7bodové škále; velmi se zlepšilo, hodně se zlepšilo, minimálně zlepšilo, žádná změna, minimálně horší, mnohem horší, velmi mnohem horší.
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
Změna oproti zápisu do evropské stupnice kvality života – 5 dimenzí (EQ-5D-5L).
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
EQ-5D je standardizovaný generický nástroj pro použití jako měřítko zdravotního výsledku. EQ-5D se skládá ze 2 částí - popisného profilu EQ-5D, který je mapován do jedné hodnoty indexu pro zdravotní stav (užitná hodnota) a vizuální analogové stupnice EQ (EQ VAS). Popisný systém EQ-5D-5L zahrnuje následujících 5 dimenzí: mobilita, sebeobsluha, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese. Každá dimenze má 5 úrovní: žádné problémy, mírné problémy, střední problémy, vážné problémy a extrémní problémy.
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
Změna oproti zápisu do dotazníku pro hodnocení pacientů s imunitní trombocytopenickou purpurou (ITP-PAQ).
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
ITP-PAQ je samostatně podávaný nástroj pro specifické onemocnění, který byl vyvinut a ověřen za účelem hodnocení kvality života související se zdravím (HRQoL) u dospělých pacientů s ITP pomocí 4týdenní periody. Skládá se ze 44 položek rozdělených do 10 dimenzí: Symptomy (6 položek), Obtěžování-fyzické zdraví (3 položky), Únava/spánek (4 položky), Aktivita (2 položky), Strach (5 položek), Psychologické zdraví (5 položek). ), Práce (4 položky), Sociální aktivita (4 položky), Reprodukční zdraví žen (6 položek) a Celková kvalita života (5 položek). Každá stupnice je bodována od 0 do 100, přičemž vyšší skóre představuje lepší HRQoL.
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
Změna oproti zápisu do dotazníku Funkční hodnocení terapie chronického onemocnění – únava (FACIT-Fatigue).
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
FACIT-Fatigue je 13-ti položková stupnice vyvinutá za účelem konkrétního posouzení problémů kvality života souvisejících s únavou u pacientů s chronickými onemocněními. Škála byla původně vyvinuta pro hodnocení únavy související s rakovinou, ale od té doby se používá a psychometricky ověřuje u jiných chronických onemocnění, včetně ITP. Nástroj zahrnuje položky jako únava, slabost, apatie, nedostatek energie a dopad těchto pocitů na každodenní fungování za posledních sedm dní. Každá položka je hodnocena na 5bodové Likertově stupnici v rozsahu od „0 – vůbec ne“ do „4 – velmi mnoho“.
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
Změna od zápisu do stupnice Patient Global Impression of Change (PGIC).
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
PGIC bude použito k hodnocení pacientů, jak vnímají změny v závažnosti jejich příznaků ITP na škále: velmi zlepšené, hodně zlepšené, minimálně zlepšené, žádná změna, minimálně horší, mnohem horší, velmi výrazně horší.
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
Změna oproti zápisu do dotazníku Work Productivity and Activity Impairment (WPAI).
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
WPAI pro konkrétní zdravotní problém, dotazník WPAI:SHP v2.0 je obecný a standardní nástroj vyvinutý k měření vlivu konkrétních zdravotních problémů a závažnosti symptomů na produktivitu práce a pravidelné aktivity během posledních sedmi dnů. Obsahuje šest položek, které zjišťují zaměstnanecký status a kvantifikují nepřítomnost z důvodu zdravotních problémů, prezence a celkového zdravotního postižení jak v placené práci, tak v pravidelných činnostech za posledních 7 dní. WPAI poskytuje kvantitativní data na úrovni položek kompatibilní s ekonomickým modelováním.
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
Využití zdrojů zdravotní péče včetně; Návštěvy hospitalizovaných a/nebo ambulantních pacientů od poslední rutinní návštěvy.
Časové okno: Údaje budou shromažďovány retrospektivně prostřednictvím lékařských záznamů po dobu 12 měsíců před zahájením Doptelet, jakož i prospektivně pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.

Budou shromažďovány následující údaje týkající se návštěv u hospitalizovaných pacientů a/nebo ambulantních pacientů od poslední rutinní návštěvy:

  • Délka hospitalizace
  • Důvod návštěvy
  • Chirurgické zákroky
  • Pobyt na JIP, CT vyšetření
  • Pravidelné krevní testy a hematochemické krevní testy
  • Transfuze krevních destiček
  • Jiný.
Údaje budou shromažďovány retrospektivně prostřednictvím lékařských záznamů po dobu 12 měsíců před zahájením Doptelet, jakož i prospektivně pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
Použití souběžných ITP léků v průběhu studie.
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
Informace budou shromažďovány prostřednictvím zdravotní dokumentace pacienta.
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
Závažné nežádoucí příhody (SAE)
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
Informace budou shromažďovány prostřednictvím zpráv od zkoušejících na základě lékařských záznamů pacienta.
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
Nežádoucí příhody zvláštního zájmu (AESI) (např. tromboembolické příhody, významné krvácení (stupeň krvácení podle WHO ≥ 3)).
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
Informace budou shromažďovány prostřednictvím zpráv od zkoušejících na základě lékařských záznamů pacienta.
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
AE vedoucí k přerušení Doptelet.
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
Informace budou shromažďovány prostřednictvím zpráv od zkoušejících na základě lékařských záznamů pacienta.
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je alespoň 12, ale ne více než 18 měsíců.
Dodržování ošetření dopteletů hodnocené pomocí 8-bodové měřítka léků Morisky Medication Scale (MMAS-8).
Časové okno: Data budou shromažďována pro všechny rutinní návštěvy dokončené během studijního období, které je nejméně 12, ale ne více než 18 měsíců.

MMAS-8 je 8-bodová strukturovaná, samostatně hlášená opatření na dodržování léků. Self-uváděná míra užívání léků byla vyvinuta z dříve ověřeného 4-bodového stupnice a doplněna dalšími položkami, které se zabývají okolnostmi obklopujícím chování při adherenci. Každá položka měří specifické chování při provádění léků a nikoli determinant chování při adherenci. Kategorie odpovědí jsou pro každou položku ano/ne s dichotomickou odpovědí a 5-bodovou Likertovou odpovědí pro poslední položku. Adherentní pacienti jsou identifikováni se skóre 8 na stupnici, středních přidržovačů se skóre 6 až 8 a nízkými přilnavosti se skóre <6.

Měřítko, obsah, obsah, název a ochranné známky jsou chráněny americkými zákony o autorských právech a ochranných známkách. Je vyžadováno povolení pro použití měřítka a jeho kódování. Licenční smlouva je k dispozici od Donalda E. Morisky, SCD, SCM, MSPH; donald.morisky@moriskyscale.com.
Data budou shromažďována pro všechny rutinní návštěvy dokončené během studijního období, které je nejméně 12, ale ne více než 18 měsíců.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Swedish Orphan Biovitrum

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Nina Skuban, MD, Swedish Orphan Biovitrum AB
  • Ředitel studie: Vickie McDonald, MD, Royal London Hospital, London, UK

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. února 2022

Primární dokončení (Aktuální)

10. června 2025

Dokončení studie (Aktuální)

10. června 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. června 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. června 2021

První zveřejněno (Aktuální)

29. června 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. července 2025

Naposledy ověřeno

1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Sobi.Doptelet-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Podle zásad sdílení dat společnosti Sobi může společnost Sobi sdílet anonymizovaná data z klinických studií s kvalifikovanými výzkumníky. Sobi se zavazuje sdílet údaje z klinických studií na úrovni účastníků a souhrnné údaje pro léky a indikace schválené Evropskou lékovou agenturou (EMA) a/nebo Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Přístup k datům bude udělen v reakci na kvalifikované žádosti o výzkum. Všechny požadavky vyhodnocuje mezifunkční panel odborníků v rámci Sobi.

Časový rámec sdílení IPD

Hodnotí se případ od případu

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Rozhodnutí o sdílení údajů bude založeno na následujícím:

  • Vědecká podstata návrhu – tj. návrh by měl být vědecky podložený, etický a měl by mít potenciál přispět k pokroku v oblasti veřejného zdraví.
  • Proveditelnost výzkumného návrhu – tj. žádající výzkumný tým musí být vědecky kvalifikovaný a mít zdroje k provedení navrhovaného projektu.
  • Zachování osobní integrity - tzn. Společnost Sobi nebude uvažovat o sdílení osobních údajů, pokud existuje riziko opětovné identifikace osob i přes řádnou anonymizaci. Navíc bude vždy respektován informovaný souhlas pacientů. Sobi si vyhrazuje právo odmítnout návrh, pokud proces anonymizace učiní nepoužitelná data.
  • Zveřejnění výsledků - žadatelé by se měli zavázat, že svá zjištění předloží recenzovanému vědeckému časopisu, případně budou prezentovat výsledky na kongresu (poster nebo podobný), bez ohledu na výsledek výzkumu.

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit