Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine multizentrische Beobachtungsstudie zur Bewertung der Verwendung und Wirksamkeit von Doptelet® bei Patienten mit ITP (ADOPT)

11. Juli 2025 aktualisiert von: Swedish Orphan Biovitrum

Eine multizentrische Beobachtungsstudie zur Bewertung der Anwendung und Wirksamkeit von Doptelet® (Avatrombopag) bei erwachsenen Patienten mit Immunthrombozytopenie (ITP)

Dies ist eine multizentrische Phase-4-Beobachtungsstudie bei Patienten mit Immunthrombozytopenie (ITP), die darauf ausgelegt ist, die Wirksamkeit von Doptelet in der Praxis zu beschreiben und die Muster der Arzneimittelanwendung zu bewerten, um die Wissensbasis zur routinemäßigen Anwendung von Doptelet zu erweitern medizinische Übung. Patienten, die für eine Teilnahme in Frage kommen, erhalten im Rahmen ihrer routinemäßigen medizinischen Versorgung Doptelet zur Behandlung von ITP.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische Phase-4-Beobachtungsstudie bei Patienten mit ITP, die darauf abzielt, die praktische Wirksamkeit von Doptelet zu beschreiben und die Muster der Arzneimittelanwendung zu bewerten, um die Wissensbasis über die Verwendung von Doptelet in der routinemäßigen medizinischen Praxis zu erweitern.

Patienten, die für eine Teilnahme in Frage kommen, erhalten im Rahmen ihrer routinemäßigen medizinischen Versorgung Doptelet zur Behandlung von ITP.

Ziel der Studie ist es, sowohl retrospektive als auch prospektive Daten zu erheben. Der Hauptteil der Studie wird die prospektive Erhebung von Daten zu Anwendung, Wirksamkeit, Sicherheit, von Patienten und Ärzten gemeldeten Ergebnissen und gesundheitsökonomischen Parametern sein, während der retrospektive Teil aus der Erhebung von Informationen zu früheren Behandlungen, Gründen für den Behandlungswechsel und Gesundheitsressourcen bestehen wird Verwendung und gegebenenfalls Doptelet-Behandlung vor der Einschreibung. Die retrospektive Datenerhebung basiert auf den in den Krankenakten des Patienten verfügbaren Informationen. Daten werden bis zu 12 Monate vor Behandlungsbeginn mit Doptelet erhoben.

Prospektive Daten werden während der gesamten Studie bei routinemäßigen klinischen Besuchen erhoben. Die Patienten werden 12 (+6) Monate lang nachbeobachtet und bis zu ihrem ersten planmäßigen Besuch nach 12 Monaten nach der Aufnahme oder bis zur vorzeitigen Beendigung aufgenommen, je nachdem, was zuerst eintritt.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

199

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Aschaffenburg, Deutschland
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 108
      • Augsburg, Deutschland
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 114
      • Augsburg, Deutschland
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 116
      • Bad Homburg, Deutschland
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 103
      • Berlin, Deutschland
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 106
      • Dresden, Deutschland
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 113
      • Frankfurt, Deutschland
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 102
      • Frankfurt, Deutschland
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 105
      • Hannover, Deutschland
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 104
      • Kaiserslautern, Deutschland
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 112
      • Kassel, Deutschland
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 101
      • Leipzig, Deutschland
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 115
      • Schorndorf, Deutschland
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 109
      • Stolberg, Deutschland
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 111
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 509
      • Catania, Italien
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 504
      • Firenze, Italien
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 502
      • Meldola, Italien
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 506
      • Milan, Italien
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 511
      • Milano, Italien
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 510
      • Roma, Italien
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 503
      • Rome, Italien
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 505
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 131
  • Niederlande
      • Apeldoorn, Niederlande, 7334 DZ
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 202
      • Arnhem, Niederlande
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 204
      • Den Haag, Niederlande
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 203
  • Norwegen
      • Bergen, Norwegen
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 302
      • Oslo, Norwegen
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 301
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 802
      • Lausanne, Schweiz
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 801
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 611
      • Burgos, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 609
      • Granada, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 610
      • Madrid, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 601
      • Madrid, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 605
      • Murcia, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 607
      • Oviedo, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 606
      • Palma De Mallorca, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 608
      • Salamanca, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 602
      • Sevilla, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 604
      • Vigo, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 603
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 122
      • Ostrava, Tschechien
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 123
      • Praha, Tschechien
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 121
      • Praha, Tschechien
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 124
      • Praha, Tschechien
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 125
  • Vereinigtes Königreich
      • Bristol, Vereinigtes Königreich
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 701
      • Leicester, Vereinigtes Königreich
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 704
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 707
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 710
      • Newcastle, Vereinigtes Königreich
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 705
      • Nottingham, Vereinigtes Königreich
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 702
      • Oxford, Vereinigtes Königreich
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 703
    • Scotland
      • Edinburgh, Scotland, Vereinigtes Königreich
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 709
      • Glasgow, Scotland, Vereinigtes Königreich
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 708

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Prüfärzte werden versuchen, nacheinander alle geeigneten Patienten aufzunehmen, die sich zu einem routinemäßigen klinischen Besuch oder während eines routinemäßigen Besuchs vorstellen, bei dem der Patient mit der Doptelet-Behandlung begonnen wird (neue Anwender von Doptelet).

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Patient ist ≥ 18 Jahre alt
  2. Etablierte und gut dokumentierte ITP-Diagnose
  3. Der Patient wird mit Doptelet für ITP behandelt oder bei der Einschreibung verschrieben. Die Entscheidung über die Einleitung der Behandlung ist vom behandelnden Arzt und unabhängig von der Entscheidung über die Aufnahme des Patienten in die Studie zu treffen
  4. Unterschriebene und datierte Einverständniserklärung des Patienten, bevor studienbezogene Aktivitäten durchgeführt werden
  5. Bereit und in der Lage, die Protokollanforderungen einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  1. Aufnahme in eine gleichzeitige klinische Interventionsstudie oder Einnahme eines Prüfpräparats (IMP) innerhalb von drei Monaten vor Aufnahme in diese Studie
  2. ITP als Folge von Evan-Syndrom, Lupus und anderen Autoimmunerkrankungen
  3. ITP sekundär zu anderen hämatologischen Erkrankungen und hämatologischen Malignomen
  4. ITP sekundär zu anderen Malignomen
  5. ITP sekundär zu bekannter Arzneimitteltoxizität
  6. ITP als Folge einer anderen Krankheit, die vom Prüfarzt als relevant erachtet wird

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Sonstiges

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Vollständiges Analyseset (FAS)
Das FAS umfasst alle eingeschriebenen Patienten. Das FAS wird für alle Analysen verwendet.
Arzneimittel: Avatrombopag
Nach Rezept
Andere Namen:
  • Doptelet®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtzahl der Wochen mit einer Thrombozytenzahl ≥ 30 × 109/l während der Behandlung mit Doptelet.
Zeitfenster: Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Studienzeitraums durchgeführt werden, der mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monate beträgt.

Labormessungen der Thrombozytenzahl werden erhoben, wenn sie gemäß der routinemäßigen klinischen Praxis durchgeführt werden und in den Krankenakten des Patienten enthalten sind. Alle Analysen der Thrombozytenzahl basieren auf lokalen Laborergebnissen. Die Thrombozytenzahl ist ein akzeptierter Surrogatmarker für das Blutungsrisiko. Die Thrombozytenzahl ist eine Standardmessung, die häufig sowohl in der klinischen Praxis als auch in Studien bei Patienten mit ITP verwendet wird.

Thrombozytenzahlen während der Anwendung von Notfallmedikation und innerhalb von 4 Wochen nach Absetzen einer Notfallmedikation oder nach einer Splenektomie werden nicht in die kumulierte Anzahl von Wochen eingerechnet.
Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Studienzeitraums durchgeführt werden, der mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monate beträgt.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtzahl der Wochen mit einer Thrombozytenzahl ≥ 50 × 109/l während der Behandlung mit Doptelet.
Zeitfenster: Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Studienzeitraums durchgeführt werden, der mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monate beträgt.

Labormessungen der Thrombozytenzahl werden erhoben, wenn sie gemäß der routinemäßigen klinischen Praxis durchgeführt werden und in den Krankenakten des Patienten enthalten sind. Alle Analysen der Thrombozytenzahl basieren auf lokalen Laborergebnissen. Die Thrombozytenzahl ist ein akzeptierter Surrogatmarker für das Blutungsrisiko. Die Thrombozytenzahl ist eine Standardmessung, die häufig sowohl in der klinischen Praxis als auch in Studien bei Patienten mit ITP verwendet wird.

Thrombozytenzahlen während der Anwendung von Notfallmedikation und innerhalb von 4 Wochen nach Absetzen einer Notfallmedikation oder nach einer Splenektomie werden nicht in die kumulierte Anzahl von Wochen eingerechnet.
Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Studienzeitraums durchgeführt werden, der mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monate beträgt.
Anzahl und Anteil der Patienten mit einer Thrombozytenzahl ≥ 30 × 109/l für mindestens 8 aufeinanderfolgende Wochen.
Zeitfenster: Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Studienzeitraums durchgeführt werden, der mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monate beträgt.
Labormessungen der Thrombozytenzahl werden erhoben, wenn sie gemäß der routinemäßigen klinischen Praxis durchgeführt werden und in den Krankenakten des Patienten enthalten sind. Alle Analysen der Thrombozytenzahl basieren auf lokalen Laborergebnissen. Die Thrombozytenzahl ist ein anerkannter Ersatzmarker für das Blutungsrisiko. Die Thrombozytenzahl ist eine Standardmessung, die häufig sowohl in der klinischen Praxis als auch in Studien bei Patienten mit ITP verwendet wird.
Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Studienzeitraums durchgeführt werden, der mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monate beträgt.
Anzahl und Anteil der Patienten mit einer Thrombozytenzahl ≥ 50 × 109/l für mindestens 8 aufeinanderfolgende Wochen.
Zeitfenster: Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Studienzeitraums durchgeführt werden, der mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monate beträgt.
Labormessungen der Thrombozytenzahl werden erhoben, wenn sie gemäß der routinemäßigen klinischen Praxis durchgeführt werden und in den Krankenakten des Patienten enthalten sind. Alle Analysen der Thrombozytenzahl basieren auf lokalen Laborergebnissen. Die Thrombozytenzahl ist ein anerkannter Ersatzmarker für das Blutungsrisiko. Die Thrombozytenzahl ist eine Standardmessung, die häufig sowohl in der klinischen Praxis als auch in Studien bei Patienten mit ITP verwendet wird.
Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Studienzeitraums durchgeführt werden, der mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monate beträgt.
Anzahl und Anteil der Patienten mit WHO-Blutungsgrad ≥ 2.
Zeitfenster: Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Studienzeitraums durchgeführt werden, der mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monate beträgt.
Alle Blutungsereignisse werden vom Prüfarzt gemäß der WHO-Blutungsskala bewertet, wobei der Schweregrad der Blutung von 0 bis 4 eingestuft wird (0 = keine Blutung; 1 = petechiale Blutung; 2 = leichter Blutverlust (klinisch signifikant); 3 = grober Blutverlust; erfordert Transfusion (schwer); 4 = schwächender Blutverlust, Netzhaut oder zerebral mit Todesfolge verbunden).
Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Studienzeitraums durchgeführt werden, der mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monate beträgt.
Anzahl und Anteil der Patienten, die Notfallmedikamente benötigen.
Zeitfenster: Daten werden rückwirkend über die Krankenakten für einen Zeitraum von 12 Monaten vor Beginn von Doptelet sowie prospektiv für alle routinemäßigen Besuche erhoben, die während des Studienzeitraums von mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monaten durchgeführt werden.
Informationen werden über die Krankenakte des Patienten gesammelt.
Daten werden rückwirkend über die Krankenakten für einen Zeitraum von 12 Monaten vor Beginn von Doptelet sowie prospektiv für alle routinemäßigen Besuche erhoben, die während des Studienzeitraums von mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monaten durchgeführt werden.
Zeit vom Beginn der Doptelet-Behandlung bis zur Thrombozytenzahl ≥ 30 × 109/l.
Zeitfenster: Daten werden rückwirkend über die Krankenakten für einen Zeitraum von 12 Monaten vor Beginn von Doptelet sowie prospektiv für alle routinemäßigen Besuche erhoben, die während des Studienzeitraums von mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monaten durchgeführt werden.
Labormessungen der Thrombozytenzahl werden erhoben, wenn sie gemäß der routinemäßigen klinischen Praxis durchgeführt werden und in den Krankenakten des Patienten enthalten sind. Alle Analysen der Thrombozytenzahl basieren auf lokalen Laborergebnissen. Die Thrombozytenzahl ist ein anerkannter Ersatzmarker für das Blutungsrisiko. Die Thrombozytenzahl ist eine Standardmessung, die häufig sowohl in der klinischen Praxis als auch in Studien bei Patienten mit ITP verwendet wird.
Daten werden rückwirkend über die Krankenakten für einen Zeitraum von 12 Monaten vor Beginn von Doptelet sowie prospektiv für alle routinemäßigen Besuche erhoben, die während des Studienzeitraums von mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monaten durchgeführt werden.
Zeit vom Behandlungsbeginn mit Doptelet bis zur Thrombozytenzahl ≥ 50 × 109/l.
Zeitfenster: Daten werden rückwirkend über die Krankenakten für einen Zeitraum von 12 Monaten vor Beginn von Doptelet sowie prospektiv für alle routinemäßigen Besuche erhoben, die während des Studienzeitraums von mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monaten durchgeführt werden.
Labormessungen der Thrombozytenzahl werden erhoben, wenn sie gemäß der routinemäßigen klinischen Praxis durchgeführt werden und in den Krankenakten des Patienten enthalten sind. Alle Analysen der Thrombozytenzahl basieren auf lokalen Laborergebnissen. Die Thrombozytenzahl ist ein anerkannter Ersatzmarker für das Blutungsrisiko. Die Thrombozytenzahl ist eine Standardmessung, die häufig sowohl in der klinischen Praxis als auch in Studien bei Patienten mit ITP verwendet wird.
Daten werden rückwirkend über die Krankenakten für einen Zeitraum von 12 Monaten vor Beginn von Doptelet sowie prospektiv für alle routinemäßigen Besuche erhoben, die während des Studienzeitraums von mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monaten durchgeführt werden.
Doptelet-Dosis und Dosierungshäufigkeit pro Patient (nach Verschreibung festgelegt).
Zeitfenster: Daten werden rückwirkend über die Krankenakten für einen Zeitraum von 12 Monaten vor Beginn von Doptelet sowie prospektiv für alle routinemäßigen Besuche erhoben, die während des Studienzeitraums von mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monaten durchgeführt werden.
Informationen werden über die Krankenakte des Patienten gesammelt.
Daten werden rückwirkend über die Krankenakten für einen Zeitraum von 12 Monaten vor Beginn von Doptelet sowie prospektiv für alle routinemäßigen Besuche erhoben, die während des Studienzeitraums von mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monaten durchgeführt werden.
Grund für den Abbruch der ITP-Behandlung oder den Wechsel von einer ITP-Behandlung zu einer anderen, sowohl vor als auch während der Studie.
Zeitfenster: Daten werden rückwirkend über die Krankenakten für einen Zeitraum von 12 Monaten vor Beginn von Doptelet sowie prospektiv für alle routinemäßigen Besuche erhoben, die während des Studienzeitraums von mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monaten durchgeführt werden.
Informationen werden über die Krankenakte des Patienten gesammelt.
Daten werden rückwirkend über die Krankenakten für einen Zeitraum von 12 Monaten vor Beginn von Doptelet sowie prospektiv für alle routinemäßigen Besuche erhoben, die während des Studienzeitraums von mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monaten durchgeführt werden.
Patientenzufriedenheit mit dem Ergebnis der Doptelet-Behandlung unter Verwendung des Behandlungszufriedenheitsfragebogens für Medikamente (TSQM-9).
Zeitfenster: Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Studienzeitraums durchgeführt werden, der mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monate beträgt.
TSQM-9 ist ein selbst angewendetes generisches Maß zur Bewertung der Zufriedenheit der Patienten mit ihrer Medikation. Er besteht aus neun Items, die auf drei Dimensionen verteilt sind: Effektivität (3 Items), Convenience (3 Items) und Globale Zufriedenheitsskala (3 Items). Jede Domain-Punktzahl reicht von 0 bis 100, wobei eine höhere Punktzahl eine größere Zufriedenheit anzeigt.
Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Studienzeitraums durchgeführt werden, der mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monate beträgt.
Zufriedenheit des Arztes mit dem Ergebnis der Doptelet-Behandlung auf einer 5-Punkte-Skala.
Zeitfenster: Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Studienzeitraums durchgeführt werden, der mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monate beträgt.
Der behandelnde Arzt bewertet die Zufriedenheit mit der Doptelet-Behandlung, indem er die folgende Frage beantwortet: „Wie würden Sie Ihre Zufriedenheit mit dem gewünschten Behandlungsergebnis der Doptelet-Behandlung auf einer Skala von 1-5 bewerten, wobei 5 für sehr zufrieden und 1 für sehr unzufrieden steht? "
Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Studienzeitraums durchgeführt werden, der mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monate beträgt.
Ärztliche Beurteilung der klinischen Veränderung der Doptelet-Behandlung unter Verwendung der Clinical Global Impression of Change (CGIC)-Skala.
Zeitfenster: Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Studienzeitraums durchgeführt werden, der mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monate beträgt.
Der behandelnde Arzt bewertet die klinische Veränderung der Doptelet-Behandlung, indem er die Veränderung auf einer 7-Punkte-Skala einstuft; sehr viel besser, viel besser, minimal besser, keine Veränderung, minimal schlechter, viel schlechter, sehr viel schlechter.
Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Studienzeitraums durchgeführt werden, der mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monate beträgt.
Wechsel von der Einschreibung in die Europäische Lebensqualitätsskala – 5 Dimensionen (EQ-5D-5L).
Zeitfenster: Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Studienzeitraums durchgeführt werden, der mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monate beträgt.
Der EQ-5D ist ein standardisiertes generisches Instrument zur Messung des Gesundheitsergebnisses. Der EQ-5D besteht aus 2 Teilen – dem EQ-5D-Beschreibungsprofil, das in einen einzigen Indexwert für den Gesundheitszustand (Gebrauchswert) und die visuelle EQ-Analogskala (EQ VAS) abgebildet wird. Das EQ-5D-5L-Beschreibungssystem umfasst die folgenden 5 Dimensionen: Mobilität, Selbstfürsorge, gewöhnliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression. Jede Dimension hat 5 Stufen: keine Probleme, leichte Probleme, mittlere Probleme, schwere Probleme und extreme Probleme.
Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Studienzeitraums durchgeführt werden, der mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monate beträgt.
Änderung gegenüber der Aufnahme in den Immune Thrombocytopenic Purpura Patient Assessment Questionnaire (ITP-PAQ).
Zeitfenster: Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Studienzeitraums durchgeführt werden, der mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monate beträgt.
ITP-PAQ ist ein krankheitsspezifisches, selbst verabreichtes Instrument, das entwickelt und validiert wurde, um die gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL) bei erwachsenen Patienten mit ITP unter Verwendung einer 4-wöchigen Recall-Periode zu bewerten. Es besteht aus 44 Items, die auf 10 Dimensionen verteilt sind: Symptome (6 Items), Störung – körperliche Gesundheit (3 Items), Müdigkeit/Schlaf (4 Items), Aktivität (2 Items), Angst (5 Items), psychische Gesundheit (5 Items). ), Arbeit (4 Punkte), Soziale Aktivität (4 Punkte), Reproduktive Gesundheit von Frauen (6 Punkte) und allgemeine Lebensqualität (5 Punkte). Jede Skala wird von 0 bis 100 bewertet, wobei höhere Werte eine bessere HRQoL darstellen.
Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Studienzeitraums durchgeführt werden, der mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monate beträgt.
Änderung gegenüber der Anmeldung zum Fragebogen Functional Assessment of Chronic Illness Therapy – Fatigue (FACIT-Fatigue).
Zeitfenster: Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Studienzeitraums durchgeführt werden, der mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monate beträgt.
FACIT-Müdigkeit ist eine 13-Punkte-Skala, die entwickelt wurde, um speziell die Lebensqualität von Patienten mit chronischen Krankheiten im Zusammenhang mit Müdigkeit zu bewerten. Die Skala wurde ursprünglich entwickelt, um krebsbedingte Erschöpfung zu bewerten, wurde jedoch seitdem bei anderen chronischen Erkrankungen, einschließlich ITP, verwendet und psychometrisch validiert. Das Instrument umfasst Items wie Müdigkeit, Schwäche, Lustlosigkeit, Energiemangel und die Auswirkungen dieser Gefühle auf die tägliche Funktionsfähigkeit in den letzten sieben Tagen. Jedes Item wird auf einer 5-Punkte-Likert-Skala bewertet, die von „0 – überhaupt nicht“ bis „4 – sehr viel“ reicht.
Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Studienzeitraums durchgeführt werden, der mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monate beträgt.
Änderung seit der Aufnahme in die Patient Global Impression of Change (PGIC)-Skala.
Zeitfenster: Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Studienzeitraums durchgeführt werden, der mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monate beträgt.
PGIC wird verwendet, um die Wahrnehmung der Patienten von Änderungen in der Schwere ihrer ITP-Symptome auf der Skala zu bewerten: sehr viel besser, viel besser, minimal besser, keine Veränderung, minimal schlechter, viel schlimmer, sehr viel schlimmer.
Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Studienzeitraums durchgeführt werden, der mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monate beträgt.
Wechsel von der Anmeldung zum Fragebogen zur Beeinträchtigung der Arbeitsproduktivität und Aktivität (WPAI).
Zeitfenster: Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Studienzeitraums durchgeführt werden, der mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monate beträgt.
WPAI für spezifische Gesundheitsprobleme, WPAI:SHP v2.0-Fragebogen ist ein generisches Standardinstrument, das entwickelt wurde, um die Auswirkungen spezifischer Gesundheitsprobleme und der Schwere der Symptome auf die Arbeitsproduktivität und regelmäßige Aktivitäten während der letzten sieben Tage zu messen. Es enthält sechs Items, die den Erwerbsstatus ermitteln und gesundheitliche Fehlzeiten, Präsentismus und allgemeine gesundheitliche Beeinträchtigungen sowohl bei Erwerbstätigkeit als auch bei regelmäßigen Aktivitäten in den letzten 7 Tagen quantifizieren. Die WPAI liefert quantitative Daten auf Artikelebene, die mit der Wirtschaftsmodellierung kompatibel sind.
Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Studienzeitraums durchgeführt werden, der mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monate beträgt.
Nutzung von Gesundheitsressourcen, einschließlich; Stationäre und/oder ambulante Besuche seit dem letzten Routinebesuch.
Zeitfenster: Daten werden rückwirkend über die Krankenakten für einen Zeitraum von 12 Monaten vor Beginn von Doptelet sowie prospektiv für alle routinemäßigen Besuche erhoben, die während des Studienzeitraums von mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monaten durchgeführt werden.

Folgende Daten zu stationären und/oder ambulanten Besuchen seit dem letzten Routinebesuch werden erhoben:

  • Länge des Krankenhausaufenthalts
  • Grund für den Besuch
  • Chirurgische Maßnahmen
  • Aufenthalt auf der Intensivstation, CT-Scans
  • Regelmäßige Blutuntersuchungen und hämatochemische Blutuntersuchungen
  • Thrombozytentransfusionen
  • Andere.
Daten werden rückwirkend über die Krankenakten für einen Zeitraum von 12 Monaten vor Beginn von Doptelet sowie prospektiv für alle routinemäßigen Besuche erhoben, die während des Studienzeitraums von mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monaten durchgeführt werden.
Verwendung von begleitenden ITP-Medikamenten während der gesamten Studie.
Zeitfenster: Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Studienzeitraums durchgeführt werden, der mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monate beträgt.
Informationen werden über die Krankenakte des Patienten gesammelt.
Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Studienzeitraums durchgeführt werden, der mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monate beträgt.
Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAE)
Zeitfenster: Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Studienzeitraums durchgeführt werden, der mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monate beträgt.
Informationen werden über Berichte von den Ermittlern auf der Grundlage der Krankenakten des Patienten gesammelt.
Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Studienzeitraums durchgeführt werden, der mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monate beträgt.
Unerwünschte Ereignisse von besonderem Interesse (AESIs) (z. B. thromboembolische Ereignisse, signifikante Blutungen (WHO-Blutungsskala Grad ≥ 3)).
Zeitfenster: Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Studienzeitraums durchgeführt werden, der mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monate beträgt.
Informationen werden über Berichte von den Ermittlern auf der Grundlage der Krankenakten des Patienten gesammelt.
Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Studienzeitraums durchgeführt werden, der mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monate beträgt.
UEs, die zum Absetzen von Doptelet führen.
Zeitfenster: Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Studienzeitraums durchgeführt werden, der mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monate beträgt.
Informationen werden über Berichte von den Ermittlern auf der Grundlage der Krankenakten des Patienten gesammelt.
Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Studienzeitraums durchgeführt werden, der mindestens 12, aber nicht mehr als 18 Monate beträgt.
Die Einhaltung der Doopolitel-Behandlung, die auf der 8-Punkte-Morisky-Medikamenten-Adhärenzskala (MMAS-8) bewertet wurde.
Zeitfenster: Die Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Untersuchungszeitraums, der mindestens 12, jedoch nicht mehr als 18 Monate beträgt, ausgeführt werden.

MMAS-8 ist ein 8-Punkte-strukturiertes, selbst gemeldetes Medikamentenbehandlungsmaß. Das selbst gemeldete Maß für die Einnahme von Medikamenten wurde aus einer zuvor validierten 4-Punkte-Skala entwickelt und mit zusätzlichen Elementen ergänzt, die sich mit den Umständen im Zusammenhang mit dem Adhärenzverhalten befassen. Jeder Artikel misst ein spezifisches Verhalten der Medikamente und nicht eine Determinante für das Adhärenzverhalten. Antwortkategorien sind für jedes Element mit Ja/Nein mit einer dichotomen Antwort und einer 5-Punkte-Likert-Antwort für das letzte Element. Anhängere Patienten werden mit dem Score von 8 auf der Skala, mittelgroßer Haftung mit einem Wert von 6 bis <8 und niedrigen Haftern mit einer Punktzahl von <6 identifiziert.

Die MMAS-8-Skala, der Inhalt, der Name und die Marken werden nach US-amerikanischen Urheber- und Markengesetzen geschützt. Erlaubnis zur Verwendung der Skala und ihrer Codierung ist erforderlich. Eine Lizenzvereinbarung ist von Donald E. Morisky, SCD, SCM, MSPH erhältlich; Donald.morisky@moriskyscale.com.
Die Daten werden für alle routinemäßigen Besuche gesammelt, die während des Untersuchungszeitraums, der mindestens 12, jedoch nicht mehr als 18 Monate beträgt, ausgeführt werden.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Ermittler

  • Studienleiter: Nina Skuban, MD, Swedish Orphan Biovitrum AB
  • Studienleiter: Vickie McDonald, MD, Royal London Hospital, London, UK

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Februar 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

10. Juni 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

10. Juni 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Juni 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Juni 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. Juni 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Sobi.Doptelet-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Gemäß der Datenfreigaberichtlinie von Sobi kann Sobi anonymisierte klinische Studiendaten mit qualifizierten Forschern teilen. Sobi verpflichtet sich, klinische Studiendaten auf Teilnehmerebene und zusammenfassende Daten für Arzneimittel und Indikationen zu teilen, die von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) und/oder der Food and Drug Administration (FDA) genehmigt wurden. Der Datenzugriff wird als Antwort auf qualifizierte Forschungsanfragen gewährt. Alle Anfragen werden von einem funktionsübergreifenden Expertengremium innerhalb von Sobi bewertet.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Von Fall zu Fall bewertet

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Eine Entscheidung über die gemeinsame Nutzung von Daten basiert auf Folgendem:

  • Der wissenschaftliche Wert des Vorschlags – d. h. der Vorschlag sollte wissenschaftlich fundiert und ethisch einwandfrei sein und das Potenzial haben, zur Förderung der öffentlichen Gesundheit beizutragen.
  • Die Durchführbarkeit des Forschungsvorhabens – d.h. das antragstellende Forschungsteam muss wissenschaftlich qualifiziert sein und über die Ressourcen zur Durchführung des beantragten Vorhabens verfügen.
  • Wahrung der persönlichen Integrität - d.h. Sobi zieht keine Weitergabe individueller Daten in Betracht, wenn trotz einer ordnungsgemäßen Anonymisierung die Gefahr einer erneuten Identifizierung von Personen besteht. Darüber hinaus wird die informierte Einwilligung der Patienten immer respektiert. Sobi behält sich das Recht vor, den Vorschlag abzulehnen, wenn der Anonymisierungsprozess zu unbrauchbaren Daten führt.
  • Veröffentlichung der Ergebnisse - Die Antragsteller sollten sich verpflichten, ihre Ergebnisse unabhängig vom Forschungsergebnis in einer von Experten begutachteten wissenschaftlichen Zeitschrift einzureichen oder alternativ die Ergebnisse auf einem Kongress (Poster oder ähnliches) zu präsentieren.

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren