Havainnollinen, monikeskustutkimus Dopteletin® käytön ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on ITP (ADOPT)
perjantai 11. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Swedish Orphan Biovitrum
Havainnollinen, monikeskustutkimus Dopteletin® (Avatrombopag) käytön ja tehokkuuden arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on immuunitrombosytopenia (ITP)
Tämä on monikeskus, havainnollinen, vaiheen 4 tutkimus potilailla, joilla on immuunitrombosytopenia (ITP), jonka tarkoituksena on kuvata Dopteletin todellista tehokkuutta ja arvioida lääkkeiden käyttötapoja lisätäkseen Dopteletin rutiininomaista käyttöä koskevaa tietopohjaa. lääkärin käytäntö.
Osallistumiskelpoiset potilaat saavat osana rutiininomaista lääketieteellistä hoitoaan Dopteletia ITP:n hoitoon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on monikeskus, havainnollinen, vaiheen 4 tutkimus ITP-potilailla, ja se on suunniteltu kuvaamaan Dopteletin todellista tehokkuutta ja arvioimaan lääkkeiden käyttötapoja, jotta voidaan lisätä tietopohjaa Dopteletin käytöstä rutiininomaisessa lääketieteellisessä käytännössä.
Osallistumiskelpoiset potilaat saavat osana rutiininomaista lääketieteellistä hoitoaan Dopteletia ITP:n hoitoon.
Tutkimuksen tavoitteena on kerätä sekä retrospektiivistä että prospektiivista tietoa. Pääosa tutkimuksesta on tulevaisuuden tietojen kerääminen käytöstä, tehokkuudesta, turvallisuudesta, potilaiden ja lääkärien raportoimista tuloksista ja terveystaloudellisista parametreista, kun taas retrospektiivinen osa koostuu tietojen keräämisestä aiemmista hoidoista, hoidon vaihdon syystä, terveydenhuollon resursseista. käyttö ja tarvittaessa Doptelet-hoito ennen ilmoittautumista. Takautuva tiedonkeruu perustuu potilaan potilaskertomusten tietoihin. Tietoja kerätään enintään 12 kuukauden ajalta ennen Doptelet-hoidon aloittamista.
Tulevia tietoja kerätään rutiinikäynneillä koko tutkimuksen ajan. Potilaita seurataan 12 (+6) kuukauden ajan, ja heidät otetaan mukaan ensimmäiseen määrättyyn käyntiin 12 kuukauden kuluttua ilmoittautumisesta tai ennenaikaiseen lopettamiseen sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
199
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Apeldoorn, Alankomaat, 7334 DZ
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 202
-
Arnhem, Alankomaat
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 204
-
Den Haag, Alankomaat
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 203
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 611
-
Burgos, Espanja
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 609
-
Granada, Espanja
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 610
-
Madrid, Espanja
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 601
-
Madrid, Espanja
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 605
-
Murcia, Espanja
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 607
-
Oviedo, Espanja
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 606
-
Palma De Mallorca, Espanja
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 608
-
Salamanca, Espanja
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 602
-
Sevilla, Espanja
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 604
-
Vigo, Espanja
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 603
-
-
-
-
-
Bologna, Italia
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 509
-
Catania, Italia
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 504
-
Firenze, Italia
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 502
-
Meldola, Italia
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 506
-
Milan, Italia
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 511
-
Milano, Italia
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 510
-
Roma, Italia
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 503
-
Rome, Italia
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 505
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatia
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 131
-
-
-
-
-
Bergen, Norja
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 302
-
Oslo, Norja
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 301
-
-
-
-
-
Aschaffenburg, Saksa
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 108
-
Augsburg, Saksa
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 114
-
Augsburg, Saksa
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 116
-
Bad Homburg, Saksa
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 103
-
Berlin, Saksa
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 106
-
Dresden, Saksa
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 113
-
Frankfurt, Saksa
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 102
-
Frankfurt, Saksa
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 105
-
Hannover, Saksa
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 104
-
Kaiserslautern, Saksa
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 112
-
Kassel, Saksa
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 101
-
Leipzig, Saksa
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 115
-
Schorndorf, Saksa
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 109
-
Stolberg, Saksa
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 111
-
-
-
-
-
Basel, Sveitsi
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 802
-
Lausanne, Sveitsi
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 801
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 122
-
Ostrava, Tšekki
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 123
-
Praha, Tšekki
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 121
-
Praha, Tšekki
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 124
-
Praha, Tšekki
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 125
-
-
-
-
-
Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 701
-
Leicester, Yhdistynyt kuningaskunta
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 704
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 707
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 710
-
Newcastle, Yhdistynyt kuningaskunta
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 705
-
Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 702
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 703
-
-
Scotland
-
Edinburgh, Scotland, Yhdistynyt kuningaskunta
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 709
-
Glasgow, Scotland, Yhdistynyt kuningaskunta
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 708
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tutkijat yrittävät rekisteröidä peräkkäin kaikki kelvolliset potilaat, jotka saapuvat rutiininomaiselle kliiniselle käynnille tai rutiinikäynnille, jossa potilaalle aloitetaan Doptelet-hoito (uudet Dopteletin käyttäjät).
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilas on ≥18-vuotias
- Vakiintunut ja hyvin dokumentoitu ITP-diagnoosi
- Potilasta hoidetaan ITP:n Dopteletilla tai rekisteröinnin yhteydessä. Päätöksen hoidon aloittamisesta tekee hoitava lääkäri ja riippumatta päätöksestä ottaa potilas mukaan tutkimukseen
- Potilaan antama allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyvien toimien suorittamista
- Halukas ja kykenevä noudattamaan protokollavaatimuksia
Poissulkemiskriteerit:
- Ilmoittautuminen samanaikaiseen kliiniseen interventiotutkimukseen tai tutkittavan lääkkeen (IMP) nauttiminen kolmen kuukauden sisällä ennen osallistumista tähän tutkimukseen
- Evanin oireyhtymän, lupuksen ja muiden autoimmuunisairauksien sekundaarinen ITP
- ITP on sekundaarinen muihin hematologisiin sairauksiin ja hematologisiin pahanlaatuisiin kasvaimiin
- ITP, joka on sekundaarinen muihin pahanlaatuisiin kasvaimiin nähden
- ITP on toissijainen tunnetun lääketoksisuuden vuoksi
- ITP, joka on sekundaarinen minkä tahansa muun tutkijan merkityksellisenä pitämän sairauden vuoksi
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Muut
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Täysi analyysisarja (FAS)
FAS sisältää kaikki ilmoittautuneet potilaat.
FAS-järjestelmää käytetään kaikissa analyyseissä.
|
Reseptin mukaan
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Viikkojen kumulatiivinen lukumäärä, kun verihiutaleiden määrä on ≥30 × 109/l Doptelet-hoidon aikana.
Aikaikkuna: Tietoja kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
Verihiutaleiden määrän laboratoriomittaukset kerätään, jos ne suoritetaan rutiininomaisen kliinisen käytännön mukaisesti ja ne ovat saatavilla potilaan potilasasiakirjoissa. Kaikki verihiutaleiden määrän analyysit perustuvat paikallisiin laboratoriotuloksiin. Verihiutalemäärä on hyväksytty korvikemerkki verenvuotoriskille. Verihiutaleiden määrä on standardimittaus, jota käytetään yleisesti sekä kliinisessä käytännössä että tutkimuksissa ITP-potilailla. Verihiutaleiden määrää pelastuslääkityksen käytön aikana ja 4 viikon sisällä pelastuslääkityksen lopettamisesta tai pernan poiston jälkeen ei lasketa viikkojen kumulatiiviseen määrään. |
Tietoja kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Viikkojen kumulatiivinen lukumäärä, kun verihiutaleiden määrä on ≥50 × 109/l Doptelet-hoidon aikana.
Aikaikkuna: Tietoja kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
Verihiutaleiden määrän laboratoriomittaukset kerätään, jos ne suoritetaan rutiininomaisen kliinisen käytännön mukaisesti ja ne ovat saatavilla potilaan potilasasiakirjoissa. Kaikki verihiutaleiden määrän analyysit perustuvat paikallisiin laboratoriotuloksiin. Verihiutalemäärä on hyväksytty korvikemerkki verenvuotoriskille. Verihiutaleiden määrä on standardimittaus, jota käytetään yleisesti sekä kliinisessä käytännössä että tutkimuksissa ITP-potilailla. Verihiutaleiden määrää pelastuslääkityksen käytön aikana ja 4 viikon sisällä pelastuslääkityksen lopettamisesta tai pernan poiston jälkeen ei lasketa viikkojen kumulatiiviseen määrään. |
Tietoja kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
|
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joiden verihiutaleiden määrä on ≥30 × 109/l, vähintään 8 peräkkäisen viikon ajan.
Aikaikkuna: Tietoja kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
Verihiutaleiden määrän laboratoriomittaukset kerätään, jos ne suoritetaan rutiininomaisen kliinisen käytännön mukaisesti ja ne ovat saatavilla potilaan potilasasiakirjoissa.
Kaikki verihiutaleiden määrän analyysit perustuvat paikallisiin laboratoriotuloksiin. Verihiutaleiden määrä on hyväksytty verenvuotoriskin korvikemerkki.
Verihiutaleiden määrä on standardimittaus, jota käytetään yleisesti sekä kliinisessä käytännössä että tutkimuksissa ITP-potilailla.
|
Tietoja kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
|
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joiden verihiutaleiden määrä on ≥50 × 109/l vähintään 8 peräkkäisen viikon ajan.
Aikaikkuna: Tietoja kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
Verihiutaleiden määrän laboratoriomittaukset kerätään, jos ne suoritetaan rutiininomaisen kliinisen käytännön mukaisesti ja ne ovat saatavilla potilaan potilasasiakirjoissa.
Kaikki verihiutaleiden määrän analyysit perustuvat paikallisiin laboratoriotuloksiin. Verihiutaleiden määrä on hyväksytty verenvuotoriskin korvikemerkki.
Verihiutaleiden määrä on standardimittaus, jota käytetään yleisesti sekä kliinisessä käytännössä että tutkimuksissa ITP-potilailla.
|
Tietoja kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
|
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joilla on WHO:n verenvuotoaste ≥ 2.
Aikaikkuna: Tietoja kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
Tutkija arvioi kaikki verenvuototapahtumat WHO:n verenvuotoasteikon mukaisesti, jossa verenvuodon vakavuusasteikko on 0–4 (0 = ei verenvuotoa; 1 = petekiaalinen verenvuoto; 2 = lievä verenhukka (kliinisesti merkittävä); 3 = suuri verenhukka, vaatii verensiirron (vakava); 4 = heikentävä verenhukka, verkkokalvon tai aivovaurion aiheuttama kuolema.
|
Tietoja kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
|
Pelastuslääkitystä tarvitsevien potilaiden lukumäärä ja osuus.
Aikaikkuna: Tietoja kerätään takautuvasti potilaskertomusten kautta 12 kuukauden ajalta ennen Dopteletin aloittamista sekä prospektiivisesti kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
Tiedot kerätään potilaan sairauskertomusten kautta.
|
Tietoja kerätään takautuvasti potilaskertomusten kautta 12 kuukauden ajalta ennen Dopteletin aloittamista sekä prospektiivisesti kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
|
Aika Doptelet-hoidon aloittamisesta verihiutaleiden määrään ≥30×109/l.
Aikaikkuna: Tietoja kerätään takautuvasti potilaskertomusten kautta 12 kuukauden ajalta ennen Dopteletin aloittamista sekä prospektiivisesti kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
Verihiutaleiden määrän laboratoriomittaukset kerätään, jos ne suoritetaan rutiininomaisen kliinisen käytännön mukaisesti ja ne ovat saatavilla potilaan potilasasiakirjoissa.
Kaikki verihiutaleiden määrän analyysit perustuvat paikallisiin laboratoriotuloksiin. Verihiutaleiden määrä on hyväksytty verenvuotoriskin korvikemerkki.
Verihiutaleiden määrä on standardimittaus, jota käytetään yleisesti sekä kliinisessä käytännössä että tutkimuksissa ITP-potilailla.
|
Tietoja kerätään takautuvasti potilaskertomusten kautta 12 kuukauden ajalta ennen Dopteletin aloittamista sekä prospektiivisesti kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
|
Aika Doptelet-hoidon aloittamisesta verihiutaleiden määrään ≥50×109/l.
Aikaikkuna: Tietoja kerätään takautuvasti potilaskertomusten kautta 12 kuukauden ajalta ennen Dopteletin aloittamista sekä prospektiivisesti kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
Verihiutaleiden määrän laboratoriomittaukset kerätään, jos ne suoritetaan rutiininomaisen kliinisen käytännön mukaisesti ja ne ovat saatavilla potilaan potilasasiakirjoissa.
Kaikki verihiutaleiden määrän analyysit perustuvat paikallisiin laboratoriotuloksiin. Verihiutaleiden määrä on hyväksytty verenvuotoriskin korvikemerkki.
Verihiutaleiden määrä on standardimittaus, jota käytetään yleisesti sekä kliinisessä käytännössä että tutkimuksissa ITP-potilailla.
|
Tietoja kerätään takautuvasti potilaskertomusten kautta 12 kuukauden ajalta ennen Dopteletin aloittamista sekä prospektiivisesti kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
|
Doptelet-annos ja annostustiheys potilasta kohti (reseptin mukaan).
Aikaikkuna: Tietoja kerätään takautuvasti potilaskertomusten kautta 12 kuukauden ajalta ennen Dopteletin aloittamista sekä prospektiivisesti kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
Tiedot kerätään potilaan sairauskertomusten kautta.
|
Tietoja kerätään takautuvasti potilaskertomusten kautta 12 kuukauden ajalta ennen Dopteletin aloittamista sekä prospektiivisesti kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
|
Syy ITP-hoidon keskeyttämiseen tai yhdestä ITP-hoidosta toiseen vaihtamiseen sekä ennen tutkimusta että sen aikana.
Aikaikkuna: Tietoja kerätään takautuvasti potilaskertomusten kautta 12 kuukauden ajalta ennen Dopteletin aloittamista sekä prospektiivisesti kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
Tiedot kerätään potilaan sairauskertomusten kautta.
|
Tietoja kerätään takautuvasti potilaskertomusten kautta 12 kuukauden ajalta ennen Dopteletin aloittamista sekä prospektiivisesti kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
|
Potilaiden tyytyväisyys Doptelet-hoidon tulokseen käyttämällä hoitotyytyväisyyskyselyä lääkitykseen (TSQM-9).
Aikaikkuna: Tietoja kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
TSQM-9 on itse annettava yleinen mitta, jolla arvioidaan potilaiden tyytyväisyyttä lääkitykseensä.
Se koostuu yhdeksästä kohdasta, jotka on jaettu kolmeen ulottuvuuteen: tehokkuus (3 kohdetta), mukavuus (3 kohdetta) ja maailmanlaajuinen tyytyväisyysasteikko (3 kohtaa).
Kunkin verkkotunnuksen pisteet vaihtelevat 0–100, korkeampi pistemäärä osoittaa suurempaa tyytyväisyyttä.
|
Tietoja kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
|
Lääkärin tyytyväisyys Doptelet-hoidon tulokseen 5 pisteen asteikolla.
Aikaikkuna: Tietoja kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
Hoitava lääkäri arvioi tyytyväisyyttä Doptelet-hoitoon vastaamalla kysymykseen: "Miten arvioisit tyytyväisyyttäsi Doptelet-hoidon toivottuun hoitotulokseen asteikolla 1-5, jossa 5 on erittäin tyytyväinen ja 1 erittäin tyytymätön? "
|
Tietoja kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
|
Doptelet-hoidon kliinisen muutoksen lääkärin arviointi CGIC (Clinical Global Impression of Change) -asteikolla.
Aikaikkuna: Tietoja kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
Hoitava lääkäri arvioi Doptelet-hoidon kliinisen muutoksen arvostelemalla muutoksen 7 pisteen asteikolla; erittäin paljon parantunut, paljon parantunut, vähän parantunut, ei muutosta, vähän huonompi, paljon huonompi, erittäin paljon huonompi.
|
Tietoja kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
|
Muutos Euroopan elämänlaatu - 5 Dimensions (EQ-5D-5L) asteikolla ilmoittautumisesta.
Aikaikkuna: Tietoja kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
EQ-5D on standardoitu yleinen instrumentti, jota käytetään terveydenhuollon tulosten mittaamiseen.
EQ-5D koostuu kahdesta osasta - EQ-5D:n kuvaavasta profiilista, joka on kartoitettu yhdeksi terveydentilan indeksiarvoksi (hyötyarvo) ja EQ:n visuaaliseen analogiseen asteikkoon (EQ VAS).
EQ-5D-5L kuvaava järjestelmä sisältää seuraavat 5 ulottuvuutta: liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus.
Jokaisella ulottuvuudella on 5 tasoa: ei ongelmia, vähäisiä ongelmia, kohtalaisia ongelmia, vakavia ongelmia ja äärimmäisiä ongelmia.
|
Tietoja kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
|
Muutos Immune Thrombocytopenic Purppura Patient Assessment Questionnaire (ITP-PAQ) -kyselyyn ilmoittautumisesta.
Aikaikkuna: Tietoja kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
ITP-PAQ on sairausspesifinen itseannostelutyökalu, joka on kehitetty ja validoitu arvioimaan terveyteen liittyvää elämänlaatua (HRQoL) aikuisilla ITP-potilailla käyttämällä 4 viikon palautusjaksoa.
Se koostuu 44 osasta, jotka on jaettu 10 ulottuvuuteen: oireet (6 kohdetta), vaiva-fyysinen terveys (3 kohdetta), väsymys/uni (4 kohdetta), aktiivisuus (2 kohdetta), pelko (5 kohdetta), psykologinen terveys (5 kohdetta). ), työ (4 kohdetta), sosiaalinen toiminta (4 kohdetta), naisten lisääntymisterveys (6 kohdetta) ja yleinen elämänlaatu (5 kohdetta).
Jokainen asteikko pisteytetään 0–100, ja korkeammat pisteet edustavat parempaa HRQoL:ää.
|
Tietoja kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
|
Muutos kroonisen sairauden hoidon toiminnallisen arvioinnin - väsymys (FACIT-Fatigue) -kyselyyn ilmoittautumisesta.
Aikaikkuna: Tietoja kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
FACIT-Fatigue on 13 kohdan asteikko, joka on kehitetty arvioimaan erityisesti kroonisia sairauksia sairastavien potilaiden väsymykseen liittyviä elämänlaatuongelmia.
Asteikko kehitettiin alun perin arvioimaan syöpään liittyvää väsymystä, mutta siitä lähtien sitä on käytetty ja psykometrisesti validoitu muissa kroonisissa sairauksissa, mukaan lukien ITP.
Instrumentti sisältää esimerkiksi väsymystä, heikkoutta, välinpitämättömyyttä, energian puutetta ja näiden tunteiden vaikutusta päivittäiseen toimintaan viimeisen seitsemän päivän aikana.
Jokainen esine pisteytetään 5-pisteen Likert-asteikolla, joka vaihtelee "0-Ei ollenkaan" ja "4-Hyvin paljon".
|
Tietoja kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
|
Muutos rekisteröinnistä PGIC (Patient Global Impression of Change) -asteikolla.
Aikaikkuna: Tietoja kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
PGIC:tä käytetään arvioimaan potilaiden käsitystä ITP-oireidensa vakavuuden muutoksista asteikolla: erittäin paljon parantunut, paljon parantunut, parantunut minimaalisesti, ei muutosta, vähän huonompi, paljon huonompi, erittäin paljon huonompi.
|
Tietoja kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
|
Muutos Work Productivity and Activity Impairment (WPAI) -kyselyyn ilmoittautumisesta.
Aikaikkuna: Tietoja kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
WPAI tiettyä terveysongelmaa varten, WPAI:SHP v2.0 -kyselylomake on yleinen ja vakioväline, joka on kehitetty mittaamaan tiettyjen terveysongelmien ja oireiden vakavuuden vaikutusta työn tuottavuuteen ja säännöllisiin toimintoihin viimeisen seitsemän päivän aikana.
Se sisältää kuusi kohtaa, jotka määrittävät työllisyystilanteen ja ilmaisevat terveysongelmista johtuvia poissaoloja, läsnäoloa ja yleistä terveyteen liittyvää heikkenemistä sekä palkkatyössä että säännöllisissä toimissa viimeisten 7 päivän aikana.
WPAI tarjoaa taloudellisen mallintamisen kanssa yhteensopivia määrällisiä tietoja tuotetasolla.
|
Tietoja kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
|
Terveydenhuollon resurssien käyttö mukaan lukien; Potilas- ja/tai avohoitokäynnit edellisen rutiinikäynnin jälkeen.
Aikaikkuna: Tietoja kerätään takautuvasti potilaskertomusten kautta 12 kuukauden ajalta ennen Dopteletin aloittamista sekä prospektiivisesti kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
Seuraavat potilas- ja/tai avohoitokäyntejä koskevat tiedot kerätään edellisen rutiinikäynnin jälkeen:
|
Tietoja kerätään takautuvasti potilaskertomusten kautta 12 kuukauden ajalta ennen Dopteletin aloittamista sekä prospektiivisesti kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
|
Samanaikainen ITP-lääkkeiden käyttö koko tutkimuksen ajan.
Aikaikkuna: Tietoja kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
Tiedot kerätään potilaan sairauskertomusten kautta.
|
Tietoja kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
|
Vakavat haittatapahtumat (SAE)
Aikaikkuna: Tietoja kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
Tiedot kerätään tutkijoiden raporttien avulla potilaan sairauskertomusten perusteella.
|
Tietoja kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
|
Erityisen kiinnostavat haittatapahtumat (AESI:t) (esim. tromboemboliset tapahtumat, merkittävä verenvuoto (WHO:n verenvuotoasteikon aste ≥ 3)).
Aikaikkuna: Tietoja kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
Tiedot kerätään tutkijoiden raporttien avulla potilaan sairauskertomusten perusteella.
|
Tietoja kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
|
Doptelet-hoidon lopettamiseen johtaneet haittavaikutukset.
Aikaikkuna: Tietoja kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
Tiedot kerätään tutkijoiden raporttien avulla potilaan sairauskertomusten perusteella.
|
Tietoja kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 mutta enintään 18 kuukautta.
|
|
8-kappaleisen morisky-lääkityksen tarttumisasteikon (MMAS-8) avulla arvioitu dopternihoidon noudattaminen.
Aikaikkuna: Tiedot kerätään kaikista tutkimusjakson aikana valmistuneista rutiini -vierailuista, jotka ovat vähintään 12, mutta enintään 18 kuukautta.
|
MMAS-8 on 8-osainen jäsennelty, itse ilmoitettu lääkityksen tarttumismitta. Itse ilmoitettu lääkityksen mittaus kehitettiin aiemmin validoidusta 4-kappaleisesta asteikosta ja täydennettiin lisäkohteilla, joissa käsiteltiin tarttumiskäyttäytymistä koskevia olosuhteita. Jokainen esine mittaa erityistä lääkityksen käyttäytymistä eikä tarttumiskäyttäytymisen määräävää tekijää. Vastausluokat ovat kyllä/ei jokaiselle kohteelle, jolla on kaksitahoinen vaste ja 5-pisteinen Likert-vastaus viimeiselle tuotteelle. Kiinnittyneet potilaat tunnistetaan pisteet 8 asteikolla, keskisuuret kiinnittimet, joiden pistemäärä on 6 - <8, ja matalalla kiinnittimellä pistemäärällä <6. MMAS-8-asteikko, sisältö, nimi ja tavaramerkit suojaavat Yhdysvaltain tekijänoikeus- ja tavaramerkkilakeja. Vaaditaan lupa asteikon ja sen koodauksen käyttöön. Lisenssisopimus on saatavana Donald E. Morisky, SCD, SCM, MSPH; donald.morisky@moriskycale.com. |
Tiedot kerätään kaikista tutkimusjakson aikana valmistuneista rutiini -vierailuista, jotka ovat vähintään 12, mutta enintään 18 kuukautta.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Nina Skuban, MD, Swedish Orphan Biovitrum AB
- Opintojohtaja: Vickie McDonald, MD, Royal London Hospital, London, UK
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 22. helmikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 10. kesäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 10. kesäkuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 21. kesäkuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 21. kesäkuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 29. kesäkuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 14. heinäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 11. heinäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. heinäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sytopenia
- Patologiset prosessit
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Verenvuoto
- Ihon ilmenemismuodot
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Verihiutaleiden häiriöt
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Purppura, trombosytopeeninen
- Purpura
- Trombosytopenia
- Purppura, trombosytopeeninen, idiopaattinen
Muut tutkimustunnusnumerot
- Sobi.Doptelet-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Sobin tiedonjakokäytännön mukaan Sobi voi jakaa anonymisoituja kliinisiä tutkimustietoja pätevien tutkijoiden kanssa.
Sobi sitoutuu jakamaan osallistujatason kliiniset tutkimustiedot sekä Euroopan lääkeviraston (EMA) ja/tai Food and Drug Administrationin (FDA) hyväksymien lääkkeiden ja käyttöaiheiden yhteenvetotiedot.
Tietoihin pääsy myönnetään pätevien tutkimuspyyntöjen perusteella.
Sobissa toimiva poikkitoiminnallinen asiantuntijapaneeli arvioi kaikki pyynnöt.
IPD-jaon aikakehys
Arvioidaan tapauskohtaisesti
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tietojen jakamista koskeva päätös perustuu seuraaviin seikkoihin:
- Ehdotuksen tieteellinen ansio – eli ehdotuksen tulee olla tieteellisesti perusteltu, eettinen ja sillä on oltava mahdollisuus edistää kansanterveyttä.
- Tutkimusehdotuksen toteutettavuus – eli sitä pyytävän tutkimusryhmän on oltava tieteellisesti pätevä ja sillä on oltava resurssit ehdotetun hankkeen toteuttamiseen.
- Henkilökohtaisen koskemattomuuden ylläpito - ts. Sobi ei harkitse yksittäisten tietojen jakamista, jos on olemassa vaara, että henkilöt tunnistetaan uudelleen asianmukaisesta anonymisoinnista huolimatta. Lisäksi potilaiden tietoista suostumusta kunnioitetaan aina. Sobi pidättää oikeuden hylätä ehdotus, jos anonymisointiprosessi tekee tiedoista käyttökelvottomia.
- Tulosten julkaiseminen - hakijoiden tulee sitoutua toimittamaan havaintonsa vertaisarvioituun tieteelliseen julkaisuun tai vaihtoehtoisesti esittelemään tulokset kongressissa (juliste tai vastaava) tutkimustuloksesta riippumatta.
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .