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Uno studio osservazionale multicentrico per valutare l'uso e l'efficacia di Doptelet® nei pazienti con ITP (ADOPT)

11 luglio 2025 aggiornato da: Swedish Orphan Biovitrum

Uno studio osservazionale multicentrico per valutare l'uso e l'efficacia di Doptelet® (Avatrombopag) in pazienti adulti con trombocitopenia immunitaria (ITP)

Questo è uno studio multicentrico, osservazionale, di Fase 4 in pazienti con Trombocitopenia Immune (ITP) progettato per descrivere l'efficacia nel mondo reale di Doptelet e valutare i modelli di utilizzo del farmaco da aggiungere alla base di conoscenza relativa all'uso di Doptelet nella routine pratica medica. I pazienti idonei alla partecipazione riceveranno, come parte delle loro cure mediche di routine, Doptelet per il trattamento dell'ITP.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico, osservazionale, di fase 4 in pazienti con ITP progettato per descrivere l'efficacia nel mondo reale di Doptelet e valutare i modelli di utilizzo del farmaco da aggiungere alla base di conoscenze sull'uso di Doptelet nella pratica medica di routine.

I pazienti idonei alla partecipazione riceveranno, come parte delle loro cure mediche di routine, Doptelet per il trattamento dell'ITP.

Lo scopo dello studio è raccogliere dati retrospettivi e prospettici. La parte principale dello studio sarà la raccolta prospettica di dati sull'uso, l'efficacia, la sicurezza, i risultati riportati dal paziente e dal medico e i parametri economici sanitari, mentre la parte retrospettiva consisterà nella raccolta di informazioni sui trattamenti precedenti, sul motivo del cambio di trattamento, sulle risorse sanitarie uso e, se applicabile, trattamento Doptelet prima dell'arruolamento. La raccolta retrospettiva dei dati si baserà sulle informazioni disponibili nella cartella clinica del paziente. I dati saranno raccolti fino a 12 mesi prima dell'inizio del trattamento con Doptelet.

I dati prospettici saranno raccolti durante le visite cliniche di routine durante lo studio. I pazienti saranno seguiti per 12 (+6) mesi e saranno arruolati fino alla prima visita programmata dopo 12 mesi dall'arruolamento o fino alla cessazione anticipata, a seconda di quale evento si verifichi per primo.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

199

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cechia
      • Brno, Cechia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 122
      • Ostrava, Cechia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 123
      • Praha, Cechia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 121
      • Praha, Cechia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 124
      • Praha, Cechia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 125
  • Croazia
      • Zagreb, Croazia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 131
  • Germania
      • Aschaffenburg, Germania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 108
      • Augsburg, Germania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 114
      • Augsburg, Germania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 116
      • Bad Homburg, Germania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 103
      • Berlin, Germania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 106
      • Dresden, Germania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 113
      • Frankfurt, Germania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 102
      • Frankfurt, Germania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 105
      • Hannover, Germania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 104
      • Kaiserslautern, Germania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 112
      • Kassel, Germania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 101
      • Leipzig, Germania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 115
      • Schorndorf, Germania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 109
      • Stolberg, Germania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 111
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 509
      • Catania, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 504
      • Firenze, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 502
      • Meldola, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 506
      • Milan, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 511
      • Milano, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 510
      • Roma, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 503
      • Rome, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 505
  • Norvegia
      • Bergen, Norvegia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 302
      • Oslo, Norvegia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 301
  • Olanda
      • Apeldoorn, Olanda, 7334 DZ
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 202
      • Arnhem, Olanda
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 204
      • Den Haag, Olanda
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 203
  • Regno Unito
      • Bristol, Regno Unito
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 701
      • Leicester, Regno Unito
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 704
      • London, Regno Unito
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 707
      • London, Regno Unito
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 710
      • Newcastle, Regno Unito
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 705
      • Nottingham, Regno Unito
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 702
      • Oxford, Regno Unito
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 703
    • Scotland
      • Edinburgh, Scotland, Regno Unito
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 709
      • Glasgow, Scotland, Regno Unito
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 708
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 611
      • Burgos, Spagna
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 609
      • Granada, Spagna
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 610
      • Madrid, Spagna
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 601
      • Madrid, Spagna
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 605
      • Murcia, Spagna
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 607
      • Oviedo, Spagna
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 606
      • Palma De Mallorca, Spagna
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 608
      • Salamanca, Spagna
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 602
      • Sevilla, Spagna
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 604
      • Vigo, Spagna
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 603
  • Svizzera
      • Basel, Svizzera
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 802
      • Lausanne, Svizzera
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 801

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Gli investigatori tenteranno di arruolare consecutivamente tutti i pazienti idonei che si presentano per una visita clinica di routine o durante una visita di routine in cui il paziente inizia il trattamento con Doptelet (nuovi utenti di Doptelet).

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il paziente ha ≥18 anni di età
  2. Diagnosi di ITP accertata e ben documentata
  3. Il paziente è trattato con, o al momento dell'arruolamento prescritto, Doptelet per ITP. La decisione di iniziare il trattamento deve essere presa dal medico curante e indipendentemente dalla decisione di includere il paziente nello studio
  4. Consenso informato firmato e datato fornito dal paziente prima che venga intrapresa qualsiasi attività correlata allo studio
  5. Disposto e in grado di rispettare i requisiti del protocollo

Criteri di esclusione:

  1. Iscrizione a uno studio clinico interventistico concomitante o assunzione di un medicinale sperimentale (IMP) entro tre mesi prima dell'inclusione in questo studio
  2. PTI secondaria a sindrome di Evan, lupus e altre malattie autoimmuni
  3. ITP secondaria ad altri disturbi ematologici e neoplasie ematologiche
  4. ITP secondaria a qualsiasi altro tumore maligno
  5. PTI secondaria a tossicità nota del farmaco
  6. ITP secondaria a qualsiasi altra malattia considerata rilevante dallo sperimentatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Altro

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Set completo di analisi (FAS)
Il FAS include tutti i pazienti arruolati. Il FAS sarà utilizzato per tutte le analisi.
Droga: Avatrombopag
Secondo prescrizione
Altri nomi:
  • Doptlet®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero cumulativo di settimane con una conta piastrinica ≥30×109/L durante il trattamento con Doptelet.
Lasso di tempo: I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.

Le misure di laboratorio della conta piastrinica saranno raccolte se eseguite secondo la pratica clinica di routine e disponibili nella cartella clinica del paziente. Tutte le analisi della conta piastrinica saranno basate sui risultati del laboratorio locale. La conta piastrinica è un marcatore surrogato accettato per il rischio di sanguinamento. La conta piastrinica è una misurazione standard comunemente utilizzata sia nella pratica clinica che negli studi su pazienti con ITP.

La conta piastrinica durante l'uso di farmaci di salvataggio ed entro 4 settimane dopo l'interruzione di un farmaco di salvataggio o dopo la splenectomia non verrà conteggiata nel numero cumulativo di settimane.
I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero cumulativo di settimane con una conta piastrinica ≥50×109/L durante il trattamento con Doptelet.
Lasso di tempo: I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.

Le misure di laboratorio della conta piastrinica saranno raccolte se eseguite secondo la pratica clinica di routine e disponibili nella cartella clinica del paziente. Tutte le analisi della conta piastrinica saranno basate sui risultati del laboratorio locale. La conta piastrinica è un marcatore surrogato accettato per il rischio di sanguinamento. La conta piastrinica è una misurazione standard comunemente utilizzata sia nella pratica clinica che negli studi su pazienti con ITP.

La conta piastrinica durante l'uso di farmaci di salvataggio ed entro 4 settimane dopo l'interruzione di un farmaco di salvataggio o dopo la splenectomia non verrà conteggiata nel numero cumulativo di settimane.
I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
Numero e proporzione di pazienti con conta piastrinica ≥30×109/L, per almeno 8 settimane consecutive.
Lasso di tempo: I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
Le misure di laboratorio della conta piastrinica saranno raccolte se eseguite secondo la pratica clinica di routine e disponibili nella cartella clinica del paziente. Tutte le analisi della conta piastrinica si baseranno sui risultati del laboratorio locale. La conta piastrinica è un marcatore surrogato accettato per il rischio di sanguinamento. La conta piastrinica è una misurazione standard comunemente utilizzata sia nella pratica clinica che negli studi su pazienti con ITP.
I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
Numero e proporzione di pazienti con conta piastrinica ≥50×109/L per almeno 8 settimane consecutive.
Lasso di tempo: I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
Le misure di laboratorio della conta piastrinica saranno raccolte se eseguite secondo la pratica clinica di routine e disponibili nella cartella clinica del paziente. Tutte le analisi della conta piastrinica si baseranno sui risultati del laboratorio locale. La conta piastrinica è un marcatore surrogato accettato per il rischio di sanguinamento. La conta piastrinica è una misurazione standard comunemente utilizzata sia nella pratica clinica che negli studi su pazienti con ITP.
I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
Numero e proporzione di pazienti con grado di sanguinamento OMS ≥ 2.
Lasso di tempo: I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
Tutti gli eventi di sanguinamento saranno valutati dallo sperimentatore secondo la scala di sanguinamento dell'OMS in cui la gravità del sanguinamento è classificata da 0 a 4 (0=nessun sanguinamento; 1=sanguinamento petecchiale; 2=lieve perdita di sangue (clinicamente significativa); 3= perdita di sangue macroscopica; richiede trasfusione (grave); 4=perdita di sangue debilitante, retinica o cerebrale associata a fatalità).
I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
Numero e proporzione di pazienti che necessitano di farmaci al bisogno.
Lasso di tempo: I dati saranno raccolti retrospettivamente tramite le cartelle cliniche per un periodo di tempo di 12 mesi prima dell'inizio di Doptelet, nonché in modo prospettico per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
Le informazioni saranno raccolte tramite la cartella clinica del paziente.
I dati saranno raccolti retrospettivamente tramite le cartelle cliniche per un periodo di tempo di 12 mesi prima dell'inizio di Doptelet, nonché in modo prospettico per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
Tempo dall'inizio del trattamento con Doptelet alla conta piastrinica ≥30×109/L.
Lasso di tempo: I dati saranno raccolti retrospettivamente tramite le cartelle cliniche per un periodo di tempo di 12 mesi prima dell'inizio di Doptelet, nonché in modo prospettico per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
Le misure di laboratorio della conta piastrinica saranno raccolte se eseguite secondo la pratica clinica di routine e disponibili nella cartella clinica del paziente. Tutte le analisi della conta piastrinica si baseranno sui risultati del laboratorio locale. La conta piastrinica è un marcatore surrogato accettato per il rischio di sanguinamento. La conta piastrinica è una misurazione standard comunemente utilizzata sia nella pratica clinica che negli studi su pazienti con ITP.
I dati saranno raccolti retrospettivamente tramite le cartelle cliniche per un periodo di tempo di 12 mesi prima dell'inizio di Doptelet, nonché in modo prospettico per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
Tempo dall'inizio del trattamento con Doptelet alla conta piastrinica ≥50×109/L.
Lasso di tempo: I dati saranno raccolti retrospettivamente tramite le cartelle cliniche per un periodo di tempo di 12 mesi prima dell'inizio di Doptelet, nonché in modo prospettico per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
Le misure di laboratorio della conta piastrinica saranno raccolte se eseguite secondo la pratica clinica di routine e disponibili nella cartella clinica del paziente. Tutte le analisi della conta piastrinica si baseranno sui risultati del laboratorio locale. La conta piastrinica è un marcatore surrogato accettato per il rischio di sanguinamento. La conta piastrinica è una misurazione standard comunemente utilizzata sia nella pratica clinica che negli studi su pazienti con ITP.
I dati saranno raccolti retrospettivamente tramite le cartelle cliniche per un periodo di tempo di 12 mesi prima dell'inizio di Doptelet, nonché in modo prospettico per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
Dose di Doptelet e frequenza di somministrazione per paziente (valutata in base alla prescrizione).
Lasso di tempo: I dati saranno raccolti retrospettivamente tramite le cartelle cliniche per un periodo di tempo di 12 mesi prima dell'inizio di Doptelet, nonché in modo prospettico per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
Le informazioni saranno raccolte tramite la cartella clinica del paziente.
I dati saranno raccolti retrospettivamente tramite le cartelle cliniche per un periodo di tempo di 12 mesi prima dell'inizio di Doptelet, nonché in modo prospettico per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
Motivo dell'interruzione del trattamento per ITP o del passaggio da un trattamento per ITP a un altro, prima e durante lo studio.
Lasso di tempo: I dati saranno raccolti retrospettivamente tramite le cartelle cliniche per un periodo di tempo di 12 mesi prima dell'inizio di Doptelet, nonché in modo prospettico per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
Le informazioni saranno raccolte tramite la cartella clinica del paziente.
I dati saranno raccolti retrospettivamente tramite le cartelle cliniche per un periodo di tempo di 12 mesi prima dell'inizio di Doptelet, nonché in modo prospettico per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
Soddisfazione del paziente per l'esito del trattamento con Doptelet utilizzando il questionario sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM-9).
Lasso di tempo: I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
TSQM-9 è una misura generica autosomministrata per valutare la soddisfazione dei pazienti con i loro farmaci. Si compone di nove elementi distribuiti su tre dimensioni: Efficacia (3 elementi), Convenienza (3 elementi) e Scala di soddisfazione globale (3 elementi). Ogni punteggio di dominio varia da 0 a 100, il punteggio più alto indica una maggiore soddisfazione.
I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
Soddisfazione del medico per l'esito del trattamento con Doptelet utilizzando una scala a 5 punti.
Lasso di tempo: I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
Il medico curante valuterà la soddisfazione per il trattamento Doptelet rispondendo alla domanda: "Su una scala da 1 a 5 dove 5 è molto soddisfatto e 1 è molto insoddisfatto, come valuteresti la tua soddisfazione per l'esito desiderato del trattamento Doptelet? "
I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
Valutazione del medico del cambiamento clinico del trattamento Doptelet utilizzando la scala CGIC (Clinical Global Impression of Change).
Lasso di tempo: I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
Il medico curante valuterà il cambiamento clinico del trattamento Doptelet classificando il cambiamento su una scala a 7 punti; molto migliorato, molto migliorato, minimamente migliorato, nessun cambiamento, minimamente peggiorato, molto peggio, molto molto peggio.
I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
Cambiamento dall'iscrizione alla scala European Quality of Life - 5 Dimensions (EQ-5D-5L).
Lasso di tempo: I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
L'EQ-5D è uno strumento generico standardizzato da utilizzare come misura dell'esito sanitario. L'EQ-5D è composto da 2 parti: il profilo descrittivo EQ-5D che è mappato in un singolo valore indice per lo stato di salute (valore di utilità) e la scala analogica visiva EQ (EQ VAS). Il sistema descrittivo EQ-5D-5L comprende le seguenti 5 dimensioni: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. Ogni dimensione ha 5 livelli: nessun problema, problemi lievi, problemi moderati, problemi gravi e problemi estremi.
I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
Modifica rispetto all'arruolamento nel questionario di valutazione del paziente con porpora trombocitopenica immunitaria (ITP-PAQ).
Lasso di tempo: I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
ITP-PAQ è uno strumento autosomministrato specifico per la malattia che è stato sviluppato e convalidato per valutare la qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) in pazienti adulti con ITP utilizzando un periodo di richiamo di 4 settimane. Consiste in 44 voci distribuite su 10 dimensioni: Sintomi (6 voci), Disturbo-Salute fisica (3 voci), Fatica/Sonno (4 voci), Attività (2 voci), Paura (5 voci), Salute psicologica (5 voci ), Lavoro (4 voci), Attività sociale (4 voci), Salute riproduttiva femminile (6 voci) e Qualità di vita complessiva (5 voci). Ogni scala ha un punteggio da 0 a 100, con punteggi più alti che rappresentano una migliore HRQoL.
I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
Modifica dall'iscrizione al questionario di valutazione funzionale della terapia per malattie croniche - Fatica (FACIT-Fatigue).
Lasso di tempo: I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
FACIT-Fatigue è una scala di 13 item sviluppata per valutare specificamente i problemi di qualità della vita legati alla fatica nei pazienti con malattie croniche. La scala è stata inizialmente sviluppata per valutare l'affaticamento correlato al cancro, tuttavia da allora è stata utilizzata e validata psicometricamente in altre malattie croniche, inclusa la PTI. Lo strumento include elementi come stanchezza, debolezza, svogliatezza, mancanza di energia e l'impatto di questi sentimenti sul funzionamento quotidiano negli ultimi sette giorni. Ogni elemento viene valutato su una scala Likert a 5 punti che va da "0-Per niente" a "4-Molto".
I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
Modifica dall'arruolamento nella scala Patient Global Impression of Change (PGIC).
Lasso di tempo: I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
PGIC sarà utilizzato per valutare la percezione dei pazienti dei cambiamenti nella gravità dei loro sintomi ITP sulla scala: molto migliorato, molto migliorato, minimamente migliorato, nessun cambiamento, minimamente peggiorato, molto peggio, molto molto peggio.
I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
Modifica rispetto all'iscrizione al questionario WPAI (Work Productivity and Activity Impairment).
Lasso di tempo: I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
WPAI per problemi di salute specifici, il questionario WPAI:SHP v2.0 è uno strumento generico e standard sviluppato per misurare l'effetto di specifici problemi di salute e la gravità dei sintomi sulla produttività lavorativa e sulle attività regolari durante gli ultimi sette giorni. Contiene sei voci che accertano la condizione occupazionale e quantificano l'assenteismo per problemi di salute, il presenzialismo e la compromissione generale della salute sia nel lavoro retribuito che nelle attività regolari nei 7 giorni precedenti. Il WPAI fornisce dati quantitativi a livello di articolo compatibili con la modellazione economica.
I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
Uso delle risorse sanitarie incluso; Visite ospedaliere e/o ambulatoriali dall'ultima visita di routine.
Lasso di tempo: I dati saranno raccolti retrospettivamente tramite le cartelle cliniche per un periodo di tempo di 12 mesi prima dell'inizio di Doptelet, nonché in modo prospettico per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.

Verranno raccolti i seguenti dati relativi alle visite di ricovero e/o ambulatoriali dall'ultima visita di routine:

  • Durata del ricovero
  • Ragione per visitare
  • Procedure chirurgiche
  • Degenza in terapia intensiva, TAC
  • Esami del sangue regolari ed esami del sangue ematochimici
  • Trasfusioni di piastrine
  • Altro.
I dati saranno raccolti retrospettivamente tramite le cartelle cliniche per un periodo di tempo di 12 mesi prima dell'inizio di Doptelet, nonché in modo prospettico per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
Uso di farmaci ITP concomitanti durante lo studio.
Lasso di tempo: I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
Le informazioni saranno raccolte tramite la cartella clinica del paziente.
I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
Eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
Le informazioni saranno raccolte tramite i rapporti degli investigatori sulla base delle cartelle cliniche del paziente.
I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
Eventi avversi di interesse speciale (AESI) (ad es. eventi tromboembolici, sanguinamento significativo (grado della scala di sanguinamento dell'OMS ≥ 3)).
Lasso di tempo: I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
Le informazioni saranno raccolte tramite i rapporti degli investigatori sulla base delle cartelle cliniche del paziente.
I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
Eventi avversi che hanno portato all'interruzione di Doptelet.
Lasso di tempo: I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
Le informazioni saranno raccolte tramite i rapporti degli investigatori sulla base delle cartelle cliniche del paziente.
I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 ma non più di 18 mesi.
L'adesione al trattamento doppetto valutato tramite la scala di aderenza ai farmaci Morisky a 8 elementi (MMAS-8).
Lasso di tempo: I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è almeno 12 ma non più di 18 mesi.

MMAS-8 è una misura di aderenza ai farmaci strutturata a 8 elementi. La misura auto-segnalata dell'assunzione di farmaci è stata sviluppata da una scala di 4 elementi precedentemente validata e integrata con ulteriori elementi che affrontano le circostanze relative al comportamento di aderenza. Ogni articolo misura un comportamento specifico per l'assunzione di farmaci e non un determinante del comportamento di aderenza. Le categorie di risposta sono sì/no per ogni elemento con una risposta dicotomica e una risposta Likert a 5 punti per l'ultimo elemento. I pazienti aderenti sono identificati con il punteggio di 8 sulla scala, aderenti medi con un punteggio da 6 a <8 e aderenti a bassa segnalazione con un punteggio di <6.

La scala MMAS-8, il contenuto, il nome e i marchi sono protetti dalle leggi sul copyright e sui marchi statunitensi. È richiesto l'autorizzazione per l'uso della scala e la sua codifica. Un accordo di licenza è disponibile da Donald E. Morisky, SCD, SCM, MSPH; DONALD.MORISKY@MORISKYSCALE.com.
I dati saranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è almeno 12 ma non più di 18 mesi.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Investigatori

  • Direttore dello studio: Nina Skuban, MD, Swedish Orphan Biovitrum AB
  • Direttore dello studio: Vickie McDonald, MD, Royal London Hospital, London, UK

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 febbraio 2022

Completamento primario (Effettivo)

10 giugno 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

10 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 giugno 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 giugno 2021

Primo Inserito (Effettivo)

29 giugno 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 luglio 2025

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Sobi.Doptelet-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Secondo la politica di condivisione dei dati di Sobi, Sobi può condividere dati di studi clinici resi anonimi con ricercatori qualificati. Sobi si impegna a condividere i dati degli studi clinici a livello di partecipanti e i dati di sintesi per i medicinali e le indicazioni approvati dall'Agenzia europea per i medicinali (EMA) e/o dalla Food and Drug Administration (FDA). L'accesso ai dati sarà concesso in risposta a richieste di ricerca qualificate. Tutte le richieste vengono valutate da un panel interfunzionale di esperti all'interno di Sobi.

Periodo di condivisione IPD

Valutato caso per caso

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Una decisione sulla condivisione dei dati si baserà su quanto segue:

  • Il merito scientifico della proposta, ovvero la proposta dovrebbe essere scientificamente valida, etica e avere il potenziale per contribuire al progresso della salute pubblica.
  • La fattibilità della proposta di ricerca, ovvero il gruppo di ricerca richiedente deve essere scientificamente qualificato e disporre delle risorse per condurre il progetto proposto.
  • Mantenimento dell'integrità personale, ad es. Sobi non prenderà in considerazione la condivisione di dati individuali se esiste il rischio di reidentificazione degli individui nonostante un'adeguata anonimizzazione. Inoltre, il consenso informato dei pazienti sarà sempre rispettato. Sobi si riserva il diritto di rifiutare la proposta qualora il processo di anonimizzazione renda inutilizzabili i dati.
  • Pubblicazione dei risultati - i candidati devono impegnarsi a sottoporre i propri risultati a una rivista scientifica sottoposta a revisione paritaria, in alternativa a presentare i risultati a un congresso (poster o simili), indipendentemente dall'esito della ricerca.

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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