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Un estudio observacional multicéntrico para evaluar el uso y la eficacia de Doptelet® en pacientes con PTI (ADOPT)

11 de julio de 2025 actualizado por: Swedish Orphan Biovitrum

Un estudio observacional multicéntrico para evaluar el uso y la eficacia de Doptelet® (Avatrombopag) en pacientes adultos con trombocitopenia inmune (ITP)

Este es un estudio multicéntrico observacional de fase 4 en pacientes con trombocitopenia inmunitaria (ITP) diseñado para describir la eficacia real de Doptelet y evaluar los patrones de utilización del fármaco para agregar a la base de conocimientos sobre el uso de Doptelet en la rutina. práctica médica. Los pacientes elegibles para participar, como parte de su atención médica de rutina, recibirán Doptelet para el tratamiento de la PTI.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico observacional de fase 4 en pacientes con PTI diseñado para describir la eficacia real de Doptelet y evaluar los patrones de utilización de fármacos para agregar a la base de conocimientos sobre el uso de Doptelet en la práctica médica de rutina.

Los pacientes elegibles para participar, como parte de su atención médica de rutina, recibirán Doptelet para el tratamiento de la PTI.

El alcance del estudio es recopilar datos retrospectivos y prospectivos. La parte principal del estudio será la recopilación prospectiva de datos sobre el uso, la eficacia, la seguridad, los resultados informados por el paciente y el médico y los parámetros económicos de la salud, mientras que la parte retrospectiva consistirá en la recopilación de información sobre tratamientos anteriores, motivo del cambio de tratamiento, recursos de atención médica. uso y, si corresponde, tratamiento con Doptelet antes de la inscripción. La recogida retrospectiva de datos se basará en la información disponible en la historia clínica del paciente. Los datos se recopilarán hasta 12 meses antes del inicio del tratamiento con Doptelet.

Los datos prospectivos se recopilarán en las visitas clínicas de rutina durante todo el estudio. Los pacientes serán seguidos durante 12 (+6) meses y se inscribirán hasta su primera visita programada después de 12 meses de inscripción, o hasta la terminación anticipada, lo que ocurra primero.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

199

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Aschaffenburg, Alemania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 108
      • Augsburg, Alemania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 114
      • Augsburg, Alemania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 116
      • Bad Homburg, Alemania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 103
      • Berlin, Alemania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 106
      • Dresden, Alemania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 113
      • Frankfurt, Alemania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 102
      • Frankfurt, Alemania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 105
      • Hannover, Alemania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 104
      • Kaiserslautern, Alemania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 112
      • Kassel, Alemania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 101
      • Leipzig, Alemania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 115
      • Schorndorf, Alemania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 109
      • Stolberg, Alemania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 111
  • Chequia
      • Brno, Chequia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 122
      • Ostrava, Chequia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 123
      • Praha, Chequia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 121
      • Praha, Chequia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 124
      • Praha, Chequia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 125
  • Croacia
      • Zagreb, Croacia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 131
  • España
      • Barcelona, España
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 611
      • Burgos, España
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 609
      • Granada, España
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 610
      • Madrid, España
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 601
      • Madrid, España
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 605
      • Murcia, España
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 607
      • Oviedo, España
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 606
      • Palma De Mallorca, España
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 608
      • Salamanca, España
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 602
      • Sevilla, España
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 604
      • Vigo, España
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 603
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 509
      • Catania, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 504
      • Firenze, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 502
      • Meldola, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 506
      • Milan, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 511
      • Milano, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 510
      • Roma, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 503
      • Rome, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 505
  • Noruega
      • Bergen, Noruega
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 302
      • Oslo, Noruega
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 301
  • Países Bajos
      • Apeldoorn, Países Bajos, 7334 DZ
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 202
      • Arnhem, Países Bajos
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 204
      • Den Haag, Países Bajos
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 203
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 701
      • Leicester, Reino Unido
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 704
      • London, Reino Unido
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 707
      • London, Reino Unido
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 710
      • Newcastle, Reino Unido
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 705
      • Nottingham, Reino Unido
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 702
      • Oxford, Reino Unido
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 703
    • Scotland
      • Edinburgh, Scotland, Reino Unido
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 709
      • Glasgow, Scotland, Reino Unido
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 708
  • Suiza
      • Basel, Suiza
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 802
      • Lausanne, Suiza
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 801

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Los investigadores intentarán inscribir consecutivamente a todos los pacientes elegibles que se presenten para una visita clínica de rutina o durante una visita de rutina en la que el paciente comience el tratamiento con Doptelet (nuevos usuarios de Doptelet).

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El paciente tiene ≥18 años de edad
  2. Diagnóstico de PTI establecido y bien documentado
  3. El paciente recibe tratamiento con Doptelet para la PTI o se le prescribe en el momento de la inscripción. La decisión de iniciar el tratamiento la tomará el médico tratante e independientemente de la decisión de incluir al paciente en el estudio.
  4. Consentimiento informado firmado y fechado proporcionado por el paciente antes de emprender cualquier actividad relacionada con el estudio
  5. Dispuesto y capaz de cumplir con los requisitos del protocolo.

Criterio de exclusión:

  1. Inscripción en un estudio de intervención clínica concurrente, o ingesta de un medicamento en investigación (IMP), dentro de los tres meses anteriores a la inclusión en este estudio
  2. PTI secundaria a síndrome de Evan, lupus y otras enfermedades autoinmunes
  3. PTI secundaria a otros trastornos hematológicos y neoplasias hematológicas
  4. PTI secundaria a otras neoplasias
  5. PTI secundaria a toxicidad farmacológica conocida
  6. PTI secundaria a cualquier otra enfermedad considerada relevante por el Investigador

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Otro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Conjunto de análisis completo (FAS)
El FAS incluye a todos los pacientes inscritos. El FAS se utilizará para todos los análisis.
Droga: Avatrombopag
Según prescripción
Otros nombres:
  • Doptelet®

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número acumulado de semanas con un recuento de plaquetas ≥30×109/L durante el tratamiento con Doptelet.
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.

Se recogerán medidas de laboratorio de recuento de plaquetas si se realizan de acuerdo con la práctica clínica habitual y están disponibles en la historia clínica del paciente. Todos los análisis de recuentos de plaquetas se basarán en los resultados del laboratorio local. El recuento de plaquetas es un marcador sustituto aceptado para el riesgo de hemorragia. El recuento de plaquetas es una medida estándar comúnmente utilizada tanto en la práctica clínica como en estudios en pacientes con PTI.

Los recuentos de plaquetas durante el uso de medicamentos de rescate y dentro de las 4 semanas posteriores a la suspensión de un medicamento de rescate o después de la esplenectomía no se contarán en el número acumulativo de semanas.
Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número acumulado de semanas con un recuento de plaquetas ≥50×109/L durante el tratamiento con Doptelet.
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.

Se recogerán medidas de laboratorio de recuento de plaquetas si se realizan de acuerdo con la práctica clínica habitual y están disponibles en la historia clínica del paciente. Todos los análisis de recuentos de plaquetas se basarán en los resultados del laboratorio local. El recuento de plaquetas es un marcador sustituto aceptado para el riesgo de hemorragia. El recuento de plaquetas es una medida estándar comúnmente utilizada tanto en la práctica clínica como en estudios en pacientes con PTI.

Los recuentos de plaquetas durante el uso de medicamentos de rescate y dentro de las 4 semanas posteriores a la suspensión de un medicamento de rescate o después de la esplenectomía no se contarán en el número acumulativo de semanas.
Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
Número y proporción de pacientes con recuento de plaquetas ≥30×109/L, durante al menos 8 semanas consecutivas.
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
Se recogerán medidas de laboratorio de recuento de plaquetas si se realizan de acuerdo con la práctica clínica habitual y están disponibles en la historia clínica del paciente. Todos los análisis de los recuentos de plaquetas se basarán en los resultados del laboratorio local. El recuento de plaquetas es un marcador sustituto aceptado para el riesgo de hemorragia. El recuento de plaquetas es una medida estándar comúnmente utilizada tanto en la práctica clínica como en estudios en pacientes con PTI.
Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
Número y proporción de pacientes con un recuento de plaquetas ≥50×109/L durante al menos 8 semanas consecutivas.
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
Se recogerán medidas de laboratorio de recuento de plaquetas si se realizan de acuerdo con la práctica clínica habitual y están disponibles en la historia clínica del paciente. Todos los análisis de los recuentos de plaquetas se basarán en los resultados del laboratorio local. El recuento de plaquetas es un marcador sustituto aceptado para el riesgo de hemorragia. El recuento de plaquetas es una medida estándar comúnmente utilizada tanto en la práctica clínica como en estudios en pacientes con PTI.
Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
Número y proporción de pacientes que experimentaron un grado de sangrado de la OMS ≥ 2.
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
Todos los eventos de sangrado serán evaluados por el investigador de acuerdo con la escala de sangrado de la OMS donde la gravedad del sangrado se califica de 0 a 4 (0 = sin sangrado; 1 = sangrado petequial; 2 = pérdida de sangre leve (clínicamente significativa); 3 = pérdida importante de sangre; requiere transfusión (grave); 4 = pérdida de sangre debilitante, retiniana o cerebral asociada con la muerte).
Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
Número y proporción de pacientes que requieren medicación de rescate.
Periodo de tiempo: Los datos se recopilarán de forma retrospectiva a través de los registros médicos durante un período de 12 meses antes del inicio de Doptelet, así como de forma prospectiva para todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
La información se recogerá a través de la historia clínica del paciente.
Los datos se recopilarán de forma retrospectiva a través de los registros médicos durante un período de 12 meses antes del inicio de Doptelet, así como de forma prospectiva para todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
Tiempo desde el inicio del tratamiento Doptelet hasta el recuento de plaquetas ≥30×109/L.
Periodo de tiempo: Los datos se recopilarán de forma retrospectiva a través de los registros médicos durante un período de 12 meses antes del inicio de Doptelet, así como de forma prospectiva para todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
Se recogerán medidas de laboratorio de recuento de plaquetas si se realizan de acuerdo con la práctica clínica habitual y están disponibles en la historia clínica del paciente. Todos los análisis de los recuentos de plaquetas se basarán en los resultados del laboratorio local. El recuento de plaquetas es un marcador sustituto aceptado para el riesgo de hemorragia. El recuento de plaquetas es una medida estándar comúnmente utilizada tanto en la práctica clínica como en estudios en pacientes con PTI.
Los datos se recopilarán de forma retrospectiva a través de los registros médicos durante un período de 12 meses antes del inicio de Doptelet, así como de forma prospectiva para todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
Tiempo desde el inicio del tratamiento Doptelet hasta el recuento de plaquetas ≥50×109/L.
Periodo de tiempo: Los datos se recopilarán de forma retrospectiva a través de los registros médicos durante un período de 12 meses antes del inicio de Doptelet, así como de forma prospectiva para todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
Se recogerán medidas de laboratorio de recuento de plaquetas si se realizan de acuerdo con la práctica clínica habitual y están disponibles en la historia clínica del paciente. Todos los análisis de los recuentos de plaquetas se basarán en los resultados del laboratorio local. El recuento de plaquetas es un marcador sustituto aceptado para el riesgo de hemorragia. El recuento de plaquetas es una medida estándar comúnmente utilizada tanto en la práctica clínica como en estudios en pacientes con PTI.
Los datos se recopilarán de forma retrospectiva a través de los registros médicos durante un período de 12 meses antes del inicio de Doptelet, así como de forma prospectiva para todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
Dosis Doptelet y frecuencia de dosificación por paciente (evaluada por prescripción).
Periodo de tiempo: Los datos se recopilarán de forma retrospectiva a través de los registros médicos durante un período de 12 meses antes del inicio de Doptelet, así como de forma prospectiva para todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
La información se recogerá a través de la historia clínica del paciente.
Los datos se recopilarán de forma retrospectiva a través de los registros médicos durante un período de 12 meses antes del inicio de Doptelet, así como de forma prospectiva para todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
Motivo de la interrupción del tratamiento de la PTI o del cambio de un tratamiento de la PTI a otro, tanto antes como durante el estudio.
Periodo de tiempo: Los datos se recopilarán de forma retrospectiva a través de los registros médicos durante un período de 12 meses antes del inicio de Doptelet, así como de forma prospectiva para todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
La información se recogerá a través de la historia clínica del paciente.
Los datos se recopilarán de forma retrospectiva a través de los registros médicos durante un período de 12 meses antes del inicio de Doptelet, así como de forma prospectiva para todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
Satisfacción del paciente con el resultado del tratamiento Doptelet utilizando el Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento para Medicamentos (TSQM-9).
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
TSQM-9 es una medida genérica autoadministrada para evaluar la satisfacción de los pacientes con su medicación. Consta de nueve ítems distribuidos en tres dimensiones: Eficacia (3 ítems), Conveniencia (3 ítems) y Escala de satisfacción global (3 ítems). La puntuación de cada dominio varía de 0 a 100; una puntuación más alta indica una mayor satisfacción.
Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
Satisfacción del médico con el resultado del tratamiento Doptelet utilizando una escala de 5 puntos.
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
El médico tratante evaluará la satisfacción con el tratamiento Doptelet respondiendo a la pregunta: "En una escala de 1 a 5, siendo 5 muy satisfecho y 1 muy insatisfecho, ¿cómo calificaría su satisfacción con el resultado deseado del tratamiento con Doptelet? "
Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
Evaluación del médico del cambio clínico del tratamiento Doptelet usando la escala de Impresión Clínica Global de Cambio (CGIC).
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
El médico tratante evaluará el cambio clínico del tratamiento Doptelet calificando el cambio en una escala de 7 puntos; muy mejorado, muy mejorado, mínimamente mejorado, sin cambios, mínimamente peor, mucho peor, muchísimo peor.
Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
Cambio de inscripción en la escala European Quality of Life - 5 Dimensions (EQ-5D-5L).
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
El EQ-5D es un instrumento genérico estandarizado para su uso como medida de resultados de salud. El EQ-5D consta de 2 partes: el perfil descriptivo del EQ-5D que se asigna a un valor de índice único para el estado de salud (valor de utilidad) y la escala analógica visual EQ (EQ VAS). El sistema descriptivo EQ-5D-5L comprende las siguientes 5 dimensiones: movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar y ansiedad/depresión. Cada dimensión tiene 5 niveles: sin problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas severos y problemas extremos.
Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
Cambio desde la inscripción en el Cuestionario de Evaluación del Paciente con Púrpura Trombocitopénica Inmune (ITP-PAQ).
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
ITP-PAQ es una herramienta autoadministrada específica de la enfermedad que se desarrolló y validó para evaluar la calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL) en pacientes adultos con PTI utilizando un período de recuerdo de 4 semanas. Consta de 44 ítems distribuidos en 10 dimensiones: Síntomas (6 ítems), Molestias-Salud Física (3 ítems), Fatiga/Sueño (4 ítems), Actividad (2 ítems), Miedo (5 ítems), Salud Psicológica (5 ítems ), Trabajo (4 ítems), Actividad social (4 ítems), Salud reproductiva de la mujer (6 ítems) y CdV general (5 ítems). Cada escala se puntúa de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas representan una mejor CVRS.
Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
Cambio de inscripción en el cuestionario de Evaluación Funcional de la Terapia de Enfermedades Crónicas - Fatiga (FACIT-Fatigue).
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
FACIT-Fatigue es una escala de 13 ítems desarrollada para evaluar específicamente las preocupaciones sobre la calidad de vida relacionadas con la fatiga en pacientes con enfermedades crónicas. La escala se desarrolló inicialmente para evaluar la fatiga relacionada con el cáncer, sin embargo, desde entonces se ha utilizado y validado psicométricamente en otras enfermedades crónicas, incluida la PTI. El instrumento incluye elementos como cansancio, debilidad, apatía, falta de energía y el impacto de estos sentimientos en el funcionamiento diario durante los últimos siete días. Cada ítem se puntúa en una escala Likert de 5 puntos que van desde "0-Nada" hasta "4-Mucho".
Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
Cambio desde la inscripción en la escala de Impresión Global del Cambio del Paciente (PGIC).
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
PGIC se utilizará para evaluar la percepción de los pacientes de los cambios en la gravedad de sus síntomas de PTI en la escala: mucho mejor, mucho mejor, mínimamente mejor, sin cambios, mínimamente peor, mucho peor, mucho peor.
Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
Cambio de inscripción en el cuestionario de Productividad Laboral y Deterioro de la Actividad (WPAI).
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
WPAI para problemas de salud específicos, el cuestionario WPAI:SHP v2.0 es un instrumento genérico y estándar desarrollado para medir el efecto de problemas de salud específicos y la gravedad de los síntomas en la productividad laboral y las actividades regulares durante los últimos siete días. Contiene seis ítems que permiten conocer la situación laboral y cuantificar el ausentismo por problemas de salud, el presentismo y el deterioro general relacionado con la salud tanto en el trabajo remunerado como en las actividades habituales durante los últimos 7 días. El WPAI proporciona datos cuantitativos a nivel de artículo compatibles con el modelado económico.
Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
Uso de recursos de atención médica que incluye; Visitas de pacientes hospitalizados y/o ambulatorios desde la última visita de rutina.
Periodo de tiempo: Los datos se recopilarán de forma retrospectiva a través de los registros médicos durante un período de 12 meses antes del inicio de Doptelet, así como de forma prospectiva para todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.

Se recopilarán los siguientes datos relacionados con las visitas de pacientes hospitalizados y/o ambulatorios desde la última visita de rutina:

  • Duración de la hospitalización
  • Razón de la visita
  • Procedimientos quirúrgicos
  • Estancia en UCI, tomografías computarizadas
  • Análisis de sangre periódicos y análisis de sangre hematoquímicos
  • Transfusiones de plaquetas
  • Otro.
Los datos se recopilarán de forma retrospectiva a través de los registros médicos durante un período de 12 meses antes del inicio de Doptelet, así como de forma prospectiva para todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
Uso de medicamentos concomitantes para la PTI durante todo el estudio.
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
La información se recogerá a través de la historia clínica del paciente.
Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
Eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
La información se recopilará a través de informes de los Investigadores basados ​​en los registros médicos del paciente.
Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
Eventos adversos de especial interés (AESI) (p. ej., eventos tromboembólicos, sangrado significativo (grado ≥ 3 de la escala de sangrado de la OMS)).
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
La información se recopilará a través de informes de los Investigadores basados ​​en los registros médicos del paciente.
Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
EA que conducen a la interrupción de Doptelet.
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
La información se recopilará a través de informes de los Investigadores basados ​​en los registros médicos del paciente.
Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es de al menos 12 pero no más de 18 meses.
Adherencia al tratamiento con doptelet evaluado a través de la escala de adherencia a la medicación Morisky de 8 ítems (MMAS-8).
Periodo de tiempo: Los datos se recopilarán para todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es al menos 12 pero no más de 18 meses.

MMAS-8 es una medida de adherencia a la medicación estructurada de 8 ítems. La medida autoinformada de la toma de medicamentos se desarrolló a partir de una escala de 4 ítems previamente validada y se complementó con elementos adicionales que abordan las circunstancias que rodean el comportamiento de adherencia. Cada elemento mide un comportamiento específico de toma de medicamentos y no un determinante del comportamiento de adherencia. Las categorías de respuesta son sí/no para cada elemento con una respuesta dicotómica y una respuesta Likert de 5 puntos para el último elemento. Los pacientes adherentes se identifican con la puntuación de 8 en la escala, adherentes medios con una puntuación de 6 a <8 y adherentes bajos con una puntuación de <6.

La escala MMAS-8, el contenido, el nombre y las marcas registradas están protegidas por las leyes de derechos de autor y marcas comerciales estadounidenses. Se requiere permiso para el uso de la escala y su codificación. Un acuerdo de licencia está disponible en Donald E. Morisky, SCD, SCM, MSPH; donald.morisky@moriskyscale.com.
Los datos se recopilarán para todas las visitas de rutina completadas durante el período de estudio, que es al menos 12 pero no más de 18 meses.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Swedish Orphan Biovitrum

Investigadores

  • Director de estudio: Nina Skuban, MD, Swedish Orphan Biovitrum AB
  • Director de estudio: Vickie McDonald, MD, Royal London Hospital, London, UK

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de febrero de 2022

Finalización primaria (Actual)

10 de junio de 2025

Finalización del estudio (Actual)

10 de junio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de junio de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de junio de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

29 de junio de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de julio de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de julio de 2025

Última verificación

1 de julio de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • Sobi.Doptelet-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

De acuerdo con la política de intercambio de datos de Sobi, Sobi puede compartir datos de estudios clínicos anónimos con investigadores calificados. Sobi se compromete a compartir datos de estudios clínicos a nivel de participantes y datos resumidos de medicamentos e indicaciones aprobados por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y/o la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA). El acceso a los datos se otorgará en respuesta a solicitudes de investigación calificadas. Todas las solicitudes son evaluadas por un panel multifuncional de expertos dentro de Sobi.

Marco de tiempo para compartir IPD

Evaluado caso por caso

Criterios de acceso compartido de IPD

Una decisión sobre el intercambio de datos se basará en lo siguiente:

  • El mérito científico de la propuesta, es decir, la propuesta debe ser científicamente sólida, ética y tener el potencial de contribuir al avance de la salud pública.
  • La viabilidad de la propuesta de investigación, es decir, el equipo de investigación solicitante debe estar científicamente calificado y tener los recursos para llevar a cabo el proyecto propuesto.
  • Mantenimiento de la integridad personal, es decir, Sobi no considerará compartir datos individuales si existe el riesgo de volver a identificar a las personas a pesar de una anonimización adecuada. Además, siempre se respetará el consentimiento informado de los pacientes. Sobi se reserva el derecho de rechazar la propuesta si el proceso de anonimización inutiliza los datos.
  • Publicación de resultados: los solicitantes deben comprometerse a enviar sus hallazgos a una revista científica revisada por pares, o presentar los resultados en un congreso (póster o similar), independientemente del resultado de la investigación.

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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