En observationel multicenterundersøgelse til evaluering af brugen og effektiviteten af Doptelet® hos patienter med ITP (ADOPT)
11. juli 2025 opdateret af: Swedish Orphan Biovitrum
En observationel multicenterundersøgelse til evaluering af brugen og effektiviteten af Doptelet® (Avatrombopag) hos voksne patienter med immun trombocytopeni (ITP)
Dette er et multicenter, observationelt, fase 4-studie i patienter med immun trombocytopeni (ITP) designet til at beskrive effektiviteten af Doptelet i den virkelige verden og vurdere mønstrene for lægemiddelanvendelse for at tilføje videnbasen vedrørende brugen af Doptelet i rutinen. lægepraksis.
Patienter, der er berettiget til deltagelse, vil, som en del af deres rutinemæssige lægebehandling, modtage Doptelet til behandling af ITP.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et multicenter, observationelt fase 4-studie i patienter med ITP designet til at beskrive effektiviteten af Doptelet i den virkelige verden og vurdere mønstrene for lægemiddelbrug for at tilføje videnbasen vedrørende brugen af Doptelet i rutinemæssig medicinsk praksis.
Patienter, der er berettiget til deltagelse, vil, som en del af deres rutinemæssige lægebehandling, modtage Doptelet til behandling af ITP.
Undersøgelsens omfang er at indsamle både retrospektive og prospektive data. Hoveddelen af undersøgelsen vil være prospektiv indsamling af data om brug, effektivitet, sikkerhed, patient- og kliniker-rapporterede resultater og sundhedsøkonomiske parametre, mens den retrospektive del vil bestå af indsamling af information om tidligere behandlinger, årsag til behandlingsskift, sundhedsressource. brug og, hvis det er relevant, Doptelet-behandling før tilmelding. Den retrospektive dataindsamling vil være baseret på de oplysninger, der er tilgængelige i patientens journaler. Data vil blive indsamlet i op til 12 måneder før Doptelet-behandlingens start.
Prospektive data vil blive indsamlet ved rutinemæssige kliniske besøg under hele undersøgelsen. Patienter vil blive fulgt i 12 (+6) måneder og vil blive indskrevet indtil deres første planlagte besøg efter 12 måneders tilmelding, eller indtil tidlig afslutning, alt efter hvad der indtræffer først.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
199
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Bristol, Det Forenede Kongerige
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 701
-
Leicester, Det Forenede Kongerige
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 704
-
London, Det Forenede Kongerige
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 707
-
London, Det Forenede Kongerige
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 710
-
Newcastle, Det Forenede Kongerige
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 705
-
Nottingham, Det Forenede Kongerige
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 702
-
Oxford, Det Forenede Kongerige
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 703
-
-
Scotland
-
Edinburgh, Scotland, Det Forenede Kongerige
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 709
-
Glasgow, Scotland, Det Forenede Kongerige
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 708
-
-
-
-
-
Apeldoorn, Holland, 7334 DZ
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 202
-
Arnhem, Holland
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 204
-
Den Haag, Holland
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 203
-
-
-
-
-
Bologna, Italien
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 509
-
Catania, Italien
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 504
-
Firenze, Italien
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 502
-
Meldola, Italien
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 506
-
Milan, Italien
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 511
-
Milano, Italien
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 510
-
Roma, Italien
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 503
-
Rome, Italien
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 505
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatien
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 131
-
-
-
-
-
Bergen, Norge
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 302
-
Oslo, Norge
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 301
-
-
-
-
-
Basel, Schweiz
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 802
-
Lausanne, Schweiz
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 801
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 611
-
Burgos, Spanien
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 609
-
Granada, Spanien
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 610
-
Madrid, Spanien
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 601
-
Madrid, Spanien
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 605
-
Murcia, Spanien
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 607
-
Oviedo, Spanien
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 606
-
Palma De Mallorca, Spanien
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 608
-
Salamanca, Spanien
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 602
-
Sevilla, Spanien
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 604
-
Vigo, Spanien
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 603
-
-
-
-
-
Brno, Tjekkiet
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 122
-
Ostrava, Tjekkiet
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 123
-
Praha, Tjekkiet
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 121
-
Praha, Tjekkiet
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 124
-
Praha, Tjekkiet
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 125
-
-
-
-
-
Aschaffenburg, Tyskland
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 108
-
Augsburg, Tyskland
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 114
-
Augsburg, Tyskland
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 116
-
Bad Homburg, Tyskland
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 103
-
Berlin, Tyskland
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 106
-
Dresden, Tyskland
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 113
-
Frankfurt, Tyskland
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 102
-
Frankfurt, Tyskland
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 105
-
Hannover, Tyskland
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 104
-
Kaiserslautern, Tyskland
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 112
-
Kassel, Tyskland
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 101
-
Leipzig, Tyskland
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 115
-
Schorndorf, Tyskland
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 109
-
Stolberg, Tyskland
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site 111
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Efterforskerne vil forsøge fortløbende at tilmelde alle kvalificerede patienter, som møder op til et rutinemæssigt klinisk besøg eller under et rutinebesøg, hvor patienten starter på Doptelet-behandling (nye brugere af Doptelet).
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienten er ≥18 år
- Etableret og veldokumenteret ITP-diagnose
- Patienten behandles med eller ved ordineret indskrivning Doptelet til ITP. Beslutning om at påbegynde behandling skal træffes af den behandlende læge og uafhængigt af beslutningen om at inkludere patienten i undersøgelsen
- Underskrevet og dateret informeret samtykke givet af patienten før undersøgelsesrelaterede aktiviteter udføres
- Villig og i stand til at overholde protokolkrav
Ekskluderingskriterier:
- Tilmelding til en samtidig klinisk interventionsundersøgelse eller indtagelse af et undersøgelseslægemiddel (IMP) inden for tre måneder før inklusion i denne undersøgelse
- ITP sekundært til Evans syndrom, lupus og andre autoimmune sygdomme
- ITP sekundært til andre hæmatologiske lidelser og hæmatologiske maligniteter
- ITP sekundært til enhver anden malignitet
- ITP sekundært til kendt lægemiddeltoksicitet
- ITP sekundært til enhver anden sygdom, der anses for relevant af investigator
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Andet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Fuldt analysesæt (FAS)
FAS omfatter alle indskrevne patienter.
FAS vil blive brugt til alle analyser.
|
Efter recept
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kumulativt antal uger med et trombocyttal ≥30×109/L under Doptelet-behandling.
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
Laboratoriemålinger af trombocyttal vil blive indsamlet, hvis de udføres i overensstemmelse med rutinemæssig klinisk praksis og er tilgængelige i patientens journaler. Alle analyser af blodpladetal vil være baseret på lokale laboratorieresultater. Blodpladetal er en accepteret surrogatmarkør for blødningsrisiko. Blodpladetal er en standardmåling, der almindeligvis anvendes både i klinisk praksis og i undersøgelser af patienter med ITP. Blodpladetal under brug af redningsmedicin og inden for 4 uger efter ophør med en redningsmedicin eller efter splenektomi vil ikke blive talt i det kumulative antal uger. |
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kumulativt antal uger med et trombocyttal ≥50×109/L under Doptelet-behandling.
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
Laboratoriemålinger af trombocyttal vil blive indsamlet, hvis de udføres i overensstemmelse med rutinemæssig klinisk praksis og er tilgængelige i patientens journaler. Alle analyser af blodpladetal vil være baseret på lokale laboratorieresultater. Blodpladetal er en accepteret surrogatmarkør for blødningsrisiko. Blodpladetal er en standardmåling, der almindeligvis anvendes både i klinisk praksis og i undersøgelser af patienter med ITP. Blodpladetal under brug af redningsmedicin og inden for 4 uger efter ophør med en redningsmedicin eller efter splenektomi vil ikke blive talt i det kumulative antal uger. |
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
|
Antal og andel af patienter med et trombocyttal ≥30×109/L i mindst 8 på hinanden følgende uger.
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
Laboratoriemålinger af trombocyttal vil blive indsamlet, hvis de udføres i overensstemmelse med rutinemæssig klinisk praksis og er tilgængelige i patientens journaler.
Alle analyser af blodpladetal vil være baseret på lokale laboratorieresultater. Blodpladetal er en accepteret surrogatmarkør for blødningsrisiko.
Blodpladetal er en standardmåling, der almindeligvis anvendes både i klinisk praksis og i undersøgelser af patienter med ITP.
|
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
|
Antal og andel af patienter med et trombocyttal ≥50×109/L i mindst 8 på hinanden følgende uger.
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
Laboratoriemålinger af trombocyttal vil blive indsamlet, hvis de udføres i overensstemmelse med rutinemæssig klinisk praksis og er tilgængelige i patientens journaler.
Alle analyser af blodpladetal vil være baseret på lokale laboratorieresultater. Blodpladetal er en accepteret surrogatmarkør for blødningsrisiko.
Blodpladetal er en standardmåling, der almindeligvis anvendes både i klinisk praksis og i undersøgelser af patienter med ITP.
|
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
|
Antal og andel af patienter, der oplever WHO-blødningsgrad ≥ 2.
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
Alle blødningshændelser vil blive vurderet af investigator i henhold til WHO's blødningsskala, hvor sværhedsgraden af blødningen er graderet fra 0 til 4 (0=ingen blødning; 1=petechial blødning; 2=mildt blodtab (klinisk signifikant); 3= groft blodtab; kræver transfusion (alvorlig); 4=invaliderende blodtab, retinal eller cerebralt forbundet med dødsfald).
|
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
|
Antal og andel af patienter, der har behov for redningsmedicin.
Tidsramme: Data vil blive indsamlet retrospektivt via lægejournalerne i en periode på 12 måneder før Doptelet-start samt prospektivt for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
Oplysninger vil blive indsamlet via patientens journal.
|
Data vil blive indsamlet retrospektivt via lægejournalerne i en periode på 12 måneder før Doptelet-start samt prospektivt for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
|
Tid fra Doptelet-behandling start til trombocyttal ≥30×109/L.
Tidsramme: Data vil blive indsamlet retrospektivt via lægejournalerne i en periode på 12 måneder før Doptelet-start samt prospektivt for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
Laboratoriemålinger af trombocyttal vil blive indsamlet, hvis de udføres i overensstemmelse med rutinemæssig klinisk praksis og er tilgængelige i patientens journaler.
Alle analyser af blodpladetal vil være baseret på lokale laboratorieresultater. Blodpladetal er en accepteret surrogatmarkør for blødningsrisiko.
Blodpladetal er en standardmåling, der almindeligvis anvendes både i klinisk praksis og i undersøgelser af patienter med ITP.
|
Data vil blive indsamlet retrospektivt via lægejournalerne i en periode på 12 måneder før Doptelet-start samt prospektivt for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
|
Tid fra Doptelet-behandling start til trombocyttal ≥50×109/L.
Tidsramme: Data vil blive indsamlet retrospektivt via lægejournalerne i en periode på 12 måneder før Doptelet-start samt prospektivt for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
Laboratoriemålinger af trombocyttal vil blive indsamlet, hvis de udføres i overensstemmelse med rutinemæssig klinisk praksis og er tilgængelige i patientens journaler.
Alle analyser af blodpladetal vil være baseret på lokale laboratorieresultater. Blodpladetal er en accepteret surrogatmarkør for blødningsrisiko.
Blodpladetal er en standardmåling, der almindeligvis anvendes både i klinisk praksis og i undersøgelser af patienter med ITP.
|
Data vil blive indsamlet retrospektivt via lægejournalerne i en periode på 12 måneder før Doptelet-start samt prospektivt for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
|
Doptelet dosis og doseringshyppighed pr. patient (vurderet efter recept).
Tidsramme: Data vil blive indsamlet retrospektivt via lægejournalerne i en periode på 12 måneder før Doptelet-start samt prospektivt for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
Oplysninger vil blive indsamlet via patientens journal.
|
Data vil blive indsamlet retrospektivt via lægejournalerne i en periode på 12 måneder før Doptelet-start samt prospektivt for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
|
Årsag til seponering af ITP-behandling eller ændring fra én ITP-behandling til en anden, såvel forud for som under undersøgelsen.
Tidsramme: Data vil blive indsamlet retrospektivt via lægejournalerne i en periode på 12 måneder før Doptelet-start samt prospektivt for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
Oplysninger vil blive indsamlet via patientens journal.
|
Data vil blive indsamlet retrospektivt via lægejournalerne i en periode på 12 måneder før Doptelet-start samt prospektivt for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
|
Patienttilfredshed med resultatet af Doptelet-behandling ved brug af Treatment Satisfaction Questionnaire for Medicine (TSQM-9).
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
TSQM-9 er et selvadministreret generisk mål til at vurdere patienters tilfredshed med deres medicin.
Den består af ni elementer fordelt på tre dimensioner: Effektivitet (3 varer), Bekvemmelighed (3 varer) og Global tilfredshedsskala (3 varer).
Hver domænescore varierer fra 0 til 100, højere score indikerer større tilfredshed.
|
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
|
Lægens tilfredshed med resultatet af Doptelet-behandling ved hjælp af en 5-punkts skala.
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
Den behandlende læge vil vurdere tilfredsheden med Doptelet-behandlingen ved at besvare spørgsmålet: "På en skala fra 1-5, hvor 5 er meget tilfreds og 1 er meget utilfreds, hvordan vil du vurdere din tilfredshed med det ønskede behandlingsresultat af Doptelet-behandlingen? "
|
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
|
Lægevurdering af klinisk ændring af Doptelet-behandling ved hjælp af Clinical Global Impression of Change (CGIC)-skalaen.
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
Den behandlende læge vil evaluere den kliniske ændring af Doptelet-behandling ved at bedømme ændringen på en 7-trins skala; meget forbedret, meget forbedret, minimalt forbedret, ingen ændring, minimalt værre, meget værre, meget meget værre.
|
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
|
Ændring fra indskrivning i den europæiske livskvalitet - 5 dimensioner (EQ-5D-5L) skala.
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
EQ-5D er et standardiseret generisk instrument til brug som et mål for sundhedsresultater.
EQ-5D består af 2 dele - den EQ-5D beskrivende profil, som er kortlagt i en enkelt indeksværdi for sundhedsstatus (brugsværdi) og EQ visuelle analoge skala (EQ VAS).
EQ-5D-5L beskrivende system omfatter følgende 5 dimensioner: mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression.
Hver dimension har 5 niveauer: ingen problemer, lette problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer.
|
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
|
Ændring fra tilmelding til Immune Trombocytopenic Purpura Patient Assessment Questionnaire (ITP-PAQ).
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
ITP-PAQ er et sygdomsspecifikt selvadministreret værktøj, som blev udviklet og valideret til at vurdere sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) hos voksne patienter med ITP ved hjælp af en 4-ugers tilbagekaldelsesperiode.
Den består af 44 genstande fordelt på 10 dimensioner: Symptomer (6 genstande), Besvær-fysisk sundhed (3 genstande), Træthed/søvn (4 genstande), Aktivitet (2 genstande), Frygt (5 genstande), Psykologisk sundhed (5 genstande). ), arbejde (4 genstande), social aktivitet (4 genstande), kvinders reproduktive sundhed (6 genstande) og overordnet QoL (5 genstande).
Hver skala scores fra 0 til 100, hvor højere score repræsenterer bedre HRQoL.
|
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
|
Ændring fra tilmelding til Spørgeskemaet Funktionsvurdering af kronisk sygdomsterapi - træthed (FACIT-træthed).
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
FACIT-Fatigue er en skala med 13 punkter udviklet til at vurdere specifikke livskvalitetsproblemer relateret til træthed hos patienter med kroniske sygdomme.
Skalaen blev oprindeligt udviklet til at vurdere kræftrelateret træthed, men den er siden da blevet brugt og psykometrisk valideret ved andre kroniske sygdomme, herunder ITP.
Instrumentet inkluderer ting som træthed, svaghed, sløvhed, mangel på energi og disse følelsers indvirkning på den daglige funktion i løbet af de sidste syv dage.
Hvert element scores på en 5-punkts Likert-skala, der spænder fra "0-Ikke overhovedet" til "4-Meget meget".
|
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
|
Ændring fra tilmelding i Patient Global Impression of Change (PGIC) skala.
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
PGIC vil blive brugt til at evaluere patienters opfattelse af ændringer i sværhedsgraden af deres ITP-symptomer på skalaen: meget forbedret, meget forbedret, minimalt forbedret, ingen ændring, minimalt værre, meget værre, meget værre.
|
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
|
Ændring fra tilmelding til Work Productivity and Activity Impairment (WPAI) spørgeskema.
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
WPAI for specifikke helbredsproblemer, WPAI:SHP v2.0 spørgeskema er et generisk og standardinstrument udviklet til at måle effekten af specifikke helbredsproblemer og symptomernes sværhedsgrad på arbejdsproduktivitet og regelmæssige aktiviteter i løbet af de seneste syv dage.
Den indeholder seks punkter, som fastslår beskæftigelsesstatus og kvantificerer fravær på grund af helbredsproblemer, tilstedeværelse og generel helbredsrelateret svækkelse i både lønnet arbejde og almindelige aktiviteter i løbet af de foregående 7 dage.
WPAI'en leverer kvantitative data på vareniveau, der er kompatibelt med økonomisk modellering.
|
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
|
Brug af sundhedsressourcer, herunder; Indlagte og/eller ambulante besøg siden sidste rutinebesøg.
Tidsramme: Data vil blive indsamlet retrospektivt via lægejournalerne i en periode på 12 måneder før Doptelet-start samt prospektivt for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
Følgende data relateret til indlagte og/eller ambulante besøg siden sidste rutinebesøg vil blive indsamlet:
|
Data vil blive indsamlet retrospektivt via lægejournalerne i en periode på 12 måneder før Doptelet-start samt prospektivt for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
|
Brug af samtidig ITP-medicin gennem hele undersøgelsen.
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
Oplysninger vil blive indsamlet via patientens journal.
|
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
|
Alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
Oplysninger vil blive indsamlet via rapporter fra efterforskerne baseret på patientens journaler.
|
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
|
Bivirkninger af særlig interesse (AESI'er) (f.eks. tromboemboliske hændelser, signifikant blødning (WHOs blødningsskala grad ≥ 3)).
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
Oplysninger vil blive indsamlet via rapporter fra efterforskerne baseret på patientens journaler.
|
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
|
AE'er, der fører til seponering af Doptelet.
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
Oplysninger vil blive indsamlet via rapporter fra efterforskerne baseret på patientens journaler.
|
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 men ikke mere end 18 måneder.
|
|
Adhæsion til Doptelet-behandling vurderet via den 8-punkts Morisky-medicinadhæsionsskala (MMAS-8).
Tidsramme: Data indsamles for alle rutinemæssige besøg afsluttet i undersøgelsesperioden, som er mindst 12, men ikke mere end 18 måneder.
|
MMAS-8 er en 8-punkts struktureret, selvrapporteret medicinadhæsionsforanstaltning. Det selvrapporterede mål for medicinering blev udviklet fra en tidligere valideret 4-punkts skala og suppleret med yderligere genstande, der vedrører omstændighederne omkring adhæsionsadfærd. Hver vare måler en specifik medicinsk opførsel og ikke en determinant for adhæsionsadfærd. Responskategorier er ja/nej for hvert emne med en dikotom respons og en 5-punkts Likert-respons for det sidste emne. Adhærente patienter identificeres med scoringen på 8 på skalaen, medium adhærere med en score på 6 til <8, og lave tilhængere med en score på <6. MMAS-8-skalaen, indholdet, navnet og varemærkerne er beskyttet af amerikanske ophavsret og varemærke. Tilladelse til brug af skalaen og dens kodning er påkrævet. En licensaftale er tilgængelig fra Donald E. Morisky, SCD, SCM, MSPH; donald.morisky@moriskyscale.com. |
Data indsamles for alle rutinemæssige besøg afsluttet i undersøgelsesperioden, som er mindst 12, men ikke mere end 18 måneder.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Nina Skuban, MD, Swedish Orphan Biovitrum AB
- Studieleder: Vickie McDonald, MD, Royal London Hospital, London, UK
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
22. februar 2022
Primær færdiggørelse (Faktiske)
10. juni 2025
Studieafslutning (Faktiske)
10. juni 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
21. juni 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
21. juni 2021
Først opslået (Faktiske)
29. juni 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
14. juli 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
11. juli 2025
Sidst verificeret
1. juli 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Cytopeni
- Patologiske processer
- Autoimmune sygdomme
- Sygdomme i immunsystemet
- Blødning
- Hudmanifestationer
- Hæmatologiske sygdomme
- Blodkoagulationsforstyrrelser
- Hæmoragiske lidelser
- Blodpladeforstyrrelser
- Trombotiske mikroangiopatier
- Purpura, trombocytopenisk
- Purpura
- Trombocytopeni
- Purpura, trombocytopenisk, idiopatisk
Andre undersøgelses-id-numre
- Sobi.Doptelet-001
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Ifølge Sobis datadelingspolitik kan Sobi dele anonymiserede kliniske undersøgelsesdata med kvalificerede forskere.
Sobi forpligter sig til at dele kliniske undersøgelsesdata på deltagerniveau og sammenfattende data for lægemidler og indikationer godkendt af European Medicines Agency (EMA) og/eller Food and Drug Administration (FDA).
Dataadgang vil blive givet som svar på kvalificerede forskningsanmodninger.
Alle anmodninger bliver evalueret af et tværfunktionelt panel af eksperter i Sobi.
IPD-delingstidsramme
Vurderet fra sag til sag
IPD-delingsadgangskriterier
En beslutning om datadeling vil være baseret på følgende:
- Forslagets videnskabelige værdi - dvs. forslaget skal være videnskabeligt forsvarligt, etisk og have potentiale til at bidrage til at fremme folkesundheden.
- Gennemførligheden af forskningsforslaget - dvs. det anmodende forskerhold skal være videnskabeligt kvalificeret og have ressourcerne til at gennemføre det foreslåede projekt.
- Opretholdelse af personlig integritet - dvs. Sobi vil ikke overveje at dele individuelle data, hvis der er risiko for genidentifikation af personer på trods af en ordentlig anonymisering. Desuden vil patienternes informerede samtykke altid blive respekteret. Sobi forbeholder sig retten til at afvise forslaget, hvis anonymiseringsprocessen vil gøre data ubrugelige.
- Offentliggørelse af resultater - ansøgerne skal forpligte sig til at indsende deres resultater til et peer-reviewed videnskabeligt tidsskrift, alternativt at præsentere resultaterne på en kongres (plakat eller lignende), uanset forskningsresultatet.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .