Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Obserwacyjne, wieloośrodkowe badanie oceniające zastosowanie i skuteczność preparatu Doptelet® u pacjentów z ITP (ADOPT)

11 lipca 2025 zaktualizowane przez: Swedish Orphan Biovitrum

Wieloośrodkowe badanie obserwacyjne oceniające zastosowanie i skuteczność preparatu Doptelet® (Avatrombopag) u dorosłych pacjentów z trombocytopenią immunologiczną (ITP)

Jest to wieloośrodkowe, obserwacyjne badanie fazy 4 z udziałem pacjentów z małopłytkowością immunologiczną (ITP), mające na celu opisanie rzeczywistej skuteczności preparatu Doptelet i ocenę wzorców stosowania leku w celu uzupełnienia bazy wiedzy dotyczącej rutynowego stosowania preparatu Doptelet praktyka lekarska. Pacjenci kwalifikujący się do udziału będą otrzymywać w ramach rutynowej opieki medycznej Doptelet w leczeniu ITP.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, obserwacyjne badanie fazy 4 z udziałem pacjentów z pierwotną małopłytkowością immunologiczną, którego celem jest opisanie rzeczywistej skuteczności preparatu Doptelet i ocena wzorców stosowania leku w celu uzupełnienia bazy wiedzy dotyczącej stosowania preparatu Doptelet w rutynowej praktyce medycznej.

Pacjenci kwalifikujący się do udziału będą otrzymywać w ramach rutynowej opieki medycznej Doptelet w leczeniu ITP.

Celem badania jest zebranie zarówno danych retrospektywnych, jak i prospektywnych. Główną częścią badania będzie prospektywne gromadzenie danych na temat stosowania, skuteczności, bezpieczeństwa, wyników zgłaszanych przez pacjentów i klinicystów oraz parametrów ekonomicznych zdrowia, podczas gdy część retrospektywna będzie polegała na gromadzeniu informacji na temat poprzednich terapii, powodów zmiany leczenia, zasobów opieki zdrowotnej korzystania i, jeśli ma to zastosowanie, leczenia Doptelet przed rejestracją. Retrospektywne gromadzenie danych będzie oparte na informacjach dostępnych w dokumentacji medycznej pacjenta. Dane będą zbierane przez okres do 12 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia Doptelet.

Dane prospektywne będą zbierane podczas rutynowych wizyt klinicznych w trakcie badania. Pacjenci będą obserwowani przez 12 (+6) miesięcy i zostaną zapisani do pierwszej zaplanowanej wizyty po 12 miesiącach od rejestracji lub do wcześniejszego zakończenia leczenia, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

199

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chorwacja
      • Zagreb, Chorwacja
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 131
  • Czechy
      • Brno, Czechy
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 122
      • Ostrava, Czechy
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 123
      • Praha, Czechy
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 121
      • Praha, Czechy
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 124
      • Praha, Czechy
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 125
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 611
      • Burgos, Hiszpania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 609
      • Granada, Hiszpania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 610
      • Madrid, Hiszpania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 601
      • Madrid, Hiszpania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 605
      • Murcia, Hiszpania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 607
      • Oviedo, Hiszpania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 606
      • Palma De Mallorca, Hiszpania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 608
      • Salamanca, Hiszpania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 602
      • Sevilla, Hiszpania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 604
      • Vigo, Hiszpania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 603
  • Holandia
      • Apeldoorn, Holandia, 7334 DZ
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 202
      • Arnhem, Holandia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 204
      • Den Haag, Holandia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 203
  • Niemcy
      • Aschaffenburg, Niemcy
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 108
      • Augsburg, Niemcy
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 114
      • Augsburg, Niemcy
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 116
      • Bad Homburg, Niemcy
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 103
      • Berlin, Niemcy
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 106
      • Dresden, Niemcy
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 113
      • Frankfurt, Niemcy
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 102
      • Frankfurt, Niemcy
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 105
      • Hannover, Niemcy
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 104
      • Kaiserslautern, Niemcy
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 112
      • Kassel, Niemcy
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 101
      • Leipzig, Niemcy
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 115
      • Schorndorf, Niemcy
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 109
      • Stolberg, Niemcy
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 111
  • Norwegia
      • Bergen, Norwegia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 302
      • Oslo, Norwegia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 301
  • Szwajcaria
      • Basel, Szwajcaria
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 802
      • Lausanne, Szwajcaria
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 801
  • Włochy
      • Bologna, Włochy
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 509
      • Catania, Włochy
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 504
      • Firenze, Włochy
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 502
      • Meldola, Włochy
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 506
      • Milan, Włochy
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 511
      • Milano, Włochy
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 510
      • Roma, Włochy
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 503
      • Rome, Włochy
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 505
  • Zjednoczone Królestwo
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 701
      • Leicester, Zjednoczone Królestwo
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 704
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 707
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 710
      • Newcastle, Zjednoczone Królestwo
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 705
      • Nottingham, Zjednoczone Królestwo
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 702
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 703
    • Scotland
      • Edinburgh, Scotland, Zjednoczone Królestwo
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 709
      • Glasgow, Scotland, Zjednoczone Królestwo
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 708

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Badacze będą starali się kolejno rejestrować wszystkich kwalifikujących się pacjentów, którzy zgłaszają się na rutynową wizytę kliniczną lub podczas rutynowej wizyty, na której pacjent rozpoczyna leczenie Doptelet (nowi użytkownicy Doptelet).

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjent ma ≥18 lat
  2. Ugruntowana i dobrze udokumentowana diagnoza ITP
  3. Pacjent jest leczony Dopteletem lub jest przepisywany podczas rejestracji na ITP. Decyzję o rozpoczęciu leczenia podejmuje lekarz prowadzący niezależnie od decyzji o włączeniu pacjenta do badania
  4. Podpisana i opatrzona datą świadoma zgoda udzielona przez pacjenta przed podjęciem jakichkolwiek działań związanych z badaniem
  5. Chęć i zdolność do przestrzegania wymagań protokołu

Kryteria wyłączenia:

  1. Włączenie do równoczesnego interwencyjnego badania klinicznego lub przyjęcie badanego produktu leczniczego (IMP) w ciągu trzech miesięcy przed włączeniem do tego badania
  2. ITP wtórna do zespołu Evana, tocznia i innych chorób autoimmunologicznych
  3. ITP wtórna do innych zaburzeń hematologicznych i nowotworów hematologicznych
  4. ITP wtórna do innych nowotworów złośliwych
  5. ITP wtórna do znanej toksyczności leku
  6. ITP wtórna do jakiejkolwiek innej choroby uznanej przez badacza za istotną

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Inny

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pełny zestaw do analizy (FAS)
FAS obejmuje wszystkich włączonych pacjentów. FAS będzie używany do wszystkich analiz.
Lek: Awatrombopag
Zgodnie z receptą
Inne nazwy:
  • Doptelet®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skumulowana liczba tygodni z liczbą płytek krwi ≥30×109/l podczas leczenia Dopteletem.
Ramy czasowe: Dane będą gromadzone dla wszystkich wizyt rutynowych odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.

Pomiary laboratoryjne liczby płytek krwi będą zbierane, jeśli są wykonywane zgodnie z rutynową praktyką kliniczną i są dostępne w dokumentacji medycznej pacjenta. Wszystkie analizy liczby płytek krwi będą oparte na lokalnych wynikach laboratoryjnych. Liczba płytek krwi jest akceptowanym wskaźnikiem zastępczym ryzyka krwawienia. Liczba płytek krwi jest standardowym pomiarem powszechnie stosowanym zarówno w praktyce klinicznej, jak iw badaniach pacjentów z ITP.

Liczba płytek krwi podczas stosowania leku ratunkowego oraz w ciągu 4 tygodni po zaprzestaniu podawania leku ratunkowego lub po splenektomii nie będzie wliczana do łącznej liczby tygodni.
Dane będą gromadzone dla wszystkich wizyt rutynowych odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skumulowana liczba tygodni z liczbą płytek krwi ≥50×109/l podczas leczenia Doptelet.
Ramy czasowe: Dane będą gromadzone dla wszystkich wizyt rutynowych odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.

Pomiary laboratoryjne liczby płytek krwi będą zbierane, jeśli są wykonywane zgodnie z rutynową praktyką kliniczną i są dostępne w dokumentacji medycznej pacjenta. Wszystkie analizy liczby płytek krwi będą oparte na lokalnych wynikach laboratoryjnych. Liczba płytek krwi jest akceptowanym wskaźnikiem zastępczym ryzyka krwawienia. Liczba płytek krwi jest standardowym pomiarem powszechnie stosowanym zarówno w praktyce klinicznej, jak iw badaniach pacjentów z ITP.

Liczba płytek krwi podczas stosowania leku ratunkowego oraz w ciągu 4 tygodni po zaprzestaniu podawania leku ratunkowego lub po splenektomii nie będzie wliczana do łącznej liczby tygodni.
Dane będą gromadzone dla wszystkich wizyt rutynowych odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Liczba i odsetek pacjentów z liczbą płytek krwi ≥30×109/l przez co najmniej 8 kolejnych tygodni.
Ramy czasowe: Dane będą gromadzone dla wszystkich wizyt rutynowych odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Pomiary laboratoryjne liczby płytek krwi będą zbierane, jeśli są wykonywane zgodnie z rutynową praktyką kliniczną i są dostępne w dokumentacji medycznej pacjenta. Wszystkie analizy liczby płytek krwi będą oparte na lokalnych wynikach laboratoryjnych. Liczba płytek krwi jest akceptowanym wskaźnikiem zastępczym ryzyka krwawienia. Liczba płytek krwi jest standardowym pomiarem powszechnie stosowanym zarówno w praktyce klinicznej, jak iw badaniach pacjentów z ITP.
Dane będą gromadzone dla wszystkich wizyt rutynowych odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Liczba i odsetek pacjentów z liczbą płytek krwi ≥50×109/l przez co najmniej 8 kolejnych tygodni.
Ramy czasowe: Dane będą gromadzone dla wszystkich wizyt rutynowych odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Pomiary laboratoryjne liczby płytek krwi będą zbierane, jeśli są wykonywane zgodnie z rutynową praktyką kliniczną i są dostępne w dokumentacji medycznej pacjenta. Wszystkie analizy liczby płytek krwi będą oparte na lokalnych wynikach laboratoryjnych. Liczba płytek krwi jest akceptowanym wskaźnikiem zastępczym ryzyka krwawienia. Liczba płytek krwi jest standardowym pomiarem powszechnie stosowanym zarówno w praktyce klinicznej, jak iw badaniach pacjentów z ITP.
Dane będą gromadzone dla wszystkich wizyt rutynowych odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Liczba i odsetek pacjentów, u których wystąpiło krwawienie stopnia ≥ 2 wg WHO.
Ramy czasowe: Dane będą gromadzone dla wszystkich wizyt rutynowych odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Wszystkie krwawienia zostaną ocenione przez badacza zgodnie ze skalą krwawień WHO, w której stopień ciężkości krwawienia ocenia się od 0 do 4 (0=brak krwawienia; 1=krwawienie wybroczynowe; 2=niewielka utrata krwi (istotna klinicznie); 3= duża utrata krwi; wymaga transfuzji (poważna); 4 = wyniszczająca utrata krwi, siatkówkowa lub mózgowa związana ze zgonem).
Dane będą gromadzone dla wszystkich wizyt rutynowych odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Liczba i odsetek pacjentów wymagających leczenia ratunkowego.
Ramy czasowe: Dane będą gromadzone retrospektywnie poprzez dokumentację medyczną za okres 12 miesięcy przed uruchomieniem Doptelet, jak również prospektywnie dla wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Informacje będą zbierane za pośrednictwem dokumentacji medycznej pacjenta.
Dane będą gromadzone retrospektywnie poprzez dokumentację medyczną za okres 12 miesięcy przed uruchomieniem Doptelet, jak również prospektywnie dla wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Czas od rozpoczęcia leczenia Doptelet do liczby płytek krwi ≥30×109/L.
Ramy czasowe: Dane będą gromadzone retrospektywnie poprzez dokumentację medyczną za okres 12 miesięcy przed uruchomieniem Doptelet, jak również prospektywnie dla wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Pomiary laboratoryjne liczby płytek krwi będą zbierane, jeśli są wykonywane zgodnie z rutynową praktyką kliniczną i są dostępne w dokumentacji medycznej pacjenta. Wszystkie analizy liczby płytek krwi będą oparte na lokalnych wynikach laboratoryjnych. Liczba płytek krwi jest akceptowanym wskaźnikiem zastępczym ryzyka krwawienia. Liczba płytek krwi jest standardowym pomiarem powszechnie stosowanym zarówno w praktyce klinicznej, jak iw badaniach pacjentów z ITP.
Dane będą gromadzone retrospektywnie poprzez dokumentację medyczną za okres 12 miesięcy przed uruchomieniem Doptelet, jak również prospektywnie dla wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Czas od rozpoczęcia leczenia Doptelet do liczby płytek krwi ≥50×109/l.
Ramy czasowe: Dane będą gromadzone retrospektywnie poprzez dokumentację medyczną za okres 12 miesięcy przed uruchomieniem Doptelet, jak również prospektywnie dla wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Pomiary laboratoryjne liczby płytek krwi będą zbierane, jeśli są wykonywane zgodnie z rutynową praktyką kliniczną i są dostępne w dokumentacji medycznej pacjenta. Wszystkie analizy liczby płytek krwi będą oparte na lokalnych wynikach laboratoryjnych. Liczba płytek krwi jest akceptowanym wskaźnikiem zastępczym ryzyka krwawienia. Liczba płytek krwi jest standardowym pomiarem powszechnie stosowanym zarówno w praktyce klinicznej, jak iw badaniach pacjentów z ITP.
Dane będą gromadzone retrospektywnie poprzez dokumentację medyczną za okres 12 miesięcy przed uruchomieniem Doptelet, jak również prospektywnie dla wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Dawka Doptelet i częstotliwość dawkowania na pacjenta (oceniane na receptę).
Ramy czasowe: Dane będą gromadzone retrospektywnie poprzez dokumentację medyczną za okres 12 miesięcy przed uruchomieniem Doptelet, jak również prospektywnie dla wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Informacje będą zbierane za pośrednictwem dokumentacji medycznej pacjenta.
Dane będą gromadzone retrospektywnie poprzez dokumentację medyczną za okres 12 miesięcy przed uruchomieniem Doptelet, jak również prospektywnie dla wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Powód przerwania leczenia ITP lub zmiany leczenia na ITP, zarówno przed badaniem, jak iw jego trakcie.
Ramy czasowe: Dane będą gromadzone retrospektywnie poprzez dokumentację medyczną za okres 12 miesięcy przed uruchomieniem Doptelet, jak również prospektywnie dla wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Informacje będą zbierane za pośrednictwem dokumentacji medycznej pacjenta.
Dane będą gromadzone retrospektywnie poprzez dokumentację medyczną za okres 12 miesięcy przed uruchomieniem Doptelet, jak również prospektywnie dla wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Zadowolenie pacjentów z wyników leczenia Doptelet za pomocą Kwestionariusza Satysfakcji z Leczenia dla Leków (TSQM-9).
Ramy czasowe: Dane będą gromadzone dla wszystkich wizyt rutynowych odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
TSQM-9 jest generyczną miarą do samodzielnego stosowania, służącą do oceny zadowolenia pacjentów z przyjmowanych leków. Składa się z dziewięciu pozycji rozmieszczonych w trzech wymiarach: Skuteczność (3 pozycje), Wygoda (3 pozycje) i Globalna skala satysfakcji (3 pozycje). Każdy wynik domeny mieści się w zakresie od 0 do 100, wyższy wynik wskazuje na większą satysfakcję.
Dane będą gromadzone dla wszystkich wizyt rutynowych odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Zadowolenie lekarzy z wyniku leczenia metodą Doptelet w 5-stopniowej skali.
Ramy czasowe: Dane będą gromadzone dla wszystkich wizyt rutynowych odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Lekarz prowadzący oceni zadowolenie z leczenia Doptelet, odpowiadając na pytanie: „W skali od 1 do 5, gdzie 5 oznacza duże zadowolenie, a 1 duże niezadowolenie, jak oceniłby Pan(i) swoje zadowolenie z pożądanego efektu leczenia Dopteletem? "
Dane będą gromadzone dla wszystkich wizyt rutynowych odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Ocena zmiany klinicznej leczenia Doptelet przez lekarza za pomocą skali Clinical Global Impression of Change (CGIC).
Ramy czasowe: Dane będą gromadzone dla wszystkich wizyt rutynowych odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Lekarz prowadzący oceni zmianę kliniczną leczenia preparatem Doptelet, oceniając zmianę w 7-stopniowej skali; bardzo się poprawiło, znacznie się poprawiło, minimalnie się poprawiło, bez zmian, minimalnie gorzej, znacznie gorzej, bardzo dużo gorzej.
Dane będą gromadzone dla wszystkich wizyt rutynowych odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Zmiana od zapisania się do Europejskiej Skali Jakości Życia - 5 Wymiarów (EQ-5D-5L).
Ramy czasowe: Dane będą gromadzone dla wszystkich wizyt rutynowych odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
EQ-5D to znormalizowany ogólny instrument do stosowania jako miara wyniku zdrowotnego. EQ-5D składa się z 2 części - profilu opisowego EQ-5D, który jest odwzorowywany na pojedynczą wartość wskaźnika stanu zdrowia (wartość użytkowa) oraz wizualnej skali analogowej EQ (EQ VAS). System opisowy EQ-5D-5L obejmuje 5 następujących wymiarów: mobilność, dbanie o siebie, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz niepokój/depresja. Każdy wymiar ma 5 poziomów: brak problemów, niewielkie problemy, umiarkowane problemy, poważne problemy i ekstremalne problemy.
Dane będą gromadzone dla wszystkich wizyt rutynowych odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Zmiana w stosunku do rejestracji w kwestionariuszu oceny pacjenta z immunologiczną plamicą małopłytkową (ITP-PAQ).
Ramy czasowe: Dane będą gromadzone dla wszystkich wizyt rutynowych odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
ITP-PAQ to specyficzne dla choroby narzędzie do samodzielnego stosowania, które zostało opracowane i zatwierdzone do oceny jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL) u dorosłych pacjentów z ITP przy użyciu 4-tygodniowego okresu przypominania. Składa się z 44 pozycji podzielonych na 10 wymiarów: Objawy (6 pozycji), Problemy ze zdrowiem fizycznym (3 pozycje), Zmęczenie/Sen (4 pozycje), Aktywność (2 pozycje), Strach (5 pozycji), Zdrowie psychiczne (5 pozycji) ), praca (4 pozycje), aktywność społeczna (4 pozycje), zdrowie reprodukcyjne kobiet (6 pozycji) i ogólna jakość życia (5 pozycji). Każda skala jest punktowana od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki reprezentują lepszą HRQoL.
Dane będą gromadzone dla wszystkich wizyt rutynowych odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Zmiana w porównaniu z kwestionariuszem oceny funkcjonalnej leczenia chorób przewlekłych - zmęczenie (FACIT-Fatigue).
Ramy czasowe: Dane będą gromadzone dla wszystkich wizyt rutynowych odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
FACIT-Fatigue to 13-punktowa skala opracowana w celu oceny problemów związanych z jakością życia związanych ze zmęczeniem u pacjentów z chorobami przewlekłymi. Skala została pierwotnie opracowana do oceny zmęczenia związanego z chorobą nowotworową, jednak od tego czasu jest stosowana i sprawdzana psychometrycznie w innych chorobach przewlekłych, w tym w ITP. W narzędziu uwzględniono pozycje takie jak zmęczenie, osłabienie, apatia, brak energii oraz wpływ tych odczuć na codzienne funkcjonowanie w ciągu ostatnich siedmiu dni. Każda pozycja jest oceniana na 5-punktowej skali Likerta, od „0 – wcale” do „4 – bardzo”.
Dane będą gromadzone dla wszystkich wizyt rutynowych odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Zmiana od rejestracji w skali Patient Global Impression of Change (PGIC).
Ramy czasowe: Dane będą gromadzone dla wszystkich wizyt rutynowych odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
PGIC posłuży do oceny postrzegania przez pacjentów zmian nasilenia objawów ITP w skali: bardzo dużo, dużo lepiej, minimalnie lepiej, brak zmian, minimalnie gorzej, dużo gorzej, bardzo dużo gorzej.
Dane będą gromadzone dla wszystkich wizyt rutynowych odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Zmiana od rejestracji w kwestionariuszu wydajności pracy i upośledzenia aktywności (WPAI).
Ramy czasowe: Dane będą gromadzone dla wszystkich wizyt rutynowych odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Kwestionariusz WPAI dla konkretnego problemu zdrowotnego, WPAI:SHP v2.0 to ogólne i standardowe narzędzie opracowane w celu pomiaru wpływu określonych problemów zdrowotnych i nasilenia objawów na wydajność pracy i regularne czynności w ciągu ostatnich siedmiu dni. Zawiera sześć pozycji, które określają status zatrudnienia i określają ilościowo absencję z powodu problemów zdrowotnych, prezenteizmu i ogólnego upośledzenia zdrowia związanego zarówno z pracą zarobkową, jak i regularnymi czynnościami w ciągu ostatnich 7 dni. WPAI dostarcza danych ilościowych na poziomie pozycji zgodnych z modelowaniem ekonomicznym.
Dane będą gromadzone dla wszystkich wizyt rutynowych odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej, w tym; Wizyty w szpitalu i/lub ambulatorium od ostatniej rutynowej wizyty.
Ramy czasowe: Dane będą gromadzone retrospektywnie poprzez dokumentację medyczną za okres 12 miesięcy przed uruchomieniem Doptelet, jak również prospektywnie dla wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.

Gromadzone będą następujące dane dotyczące wizyt szpitalnych i/lub ambulatoryjnych od ostatniej rutynowej wizyty:

  • Długość hospitalizacji
  • Powód wizyty
  • Zabiegi chirurgiczne
  • Pobyt na OIOM-ie, tomografia komputerowa
  • Regularne badania krwi i badania hematochemiczne krwi
  • Transfuzje płytek krwi
  • Inne.
Dane będą gromadzone retrospektywnie poprzez dokumentację medyczną za okres 12 miesięcy przed uruchomieniem Doptelet, jak również prospektywnie dla wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Jednoczesne stosowanie leków na ITP w trakcie badania.
Ramy czasowe: Dane będą gromadzone dla wszystkich wizyt rutynowych odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Informacje będą zbierane za pośrednictwem dokumentacji medycznej pacjenta.
Dane będą gromadzone dla wszystkich wizyt rutynowych odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Dane będą gromadzone dla wszystkich wizyt rutynowych odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Informacje będą zbierane za pośrednictwem raportów od badaczy na podstawie dokumentacji medycznej pacjenta.
Dane będą gromadzone dla wszystkich wizyt rutynowych odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI) (np. zdarzenia zakrzepowo-zatorowe, znaczne krwawienie (stopień ≥ 3 w skali krwawień WHO)).
Ramy czasowe: Dane będą gromadzone dla wszystkich wizyt rutynowych odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Informacje będą zbierane za pośrednictwem raportów od badaczy na podstawie dokumentacji medycznej pacjenta.
Dane będą gromadzone dla wszystkich wizyt rutynowych odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
AE prowadzące do przerwania stosowania Doptelet.
Ramy czasowe: Dane będą gromadzone dla wszystkich wizyt rutynowych odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Informacje będą zbierane za pośrednictwem raportów od badaczy na podstawie dokumentacji medycznej pacjenta.
Dane będą gromadzone dla wszystkich wizyt rutynowych odbytych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie więcej niż 18 miesięcy.
Przyleganie do leczenia dopcheletowego oceniane przez 8-elementową skalę przylegania leków moryszowych (MMAS-8).
Ramy czasowe: Dane zostaną zebrane dla wszystkich rutynowych wizyt zakończonych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie dłużej niż 18 miesięcy.

MMAS-8 jest 8-elementowym, zgłaszanym przez siebie miarą przyczepności leków. Zgłoszona przez siebie miarę przyjmowania leków została opracowana z wcześniej zatwierdzonej 4-elementowej skali i uzupełniona dodatkowymi pozycjami dotyczącymi okoliczności związanych z zachowaniem przylegania. Każda pozycja mierzy określone zachowanie podejmowania leków, a nie wyznacznik zachowania przylegania. Kategorie odpowiedzi są tak/nie dla każdego elementu z reakcją dychotomiczną i 5-punktową odpowiedzią Likerta dla ostatniego elementu. Przylegający pacjenci są identyfikowani z wynikiem 8 na skali, średnimi adreterzy z wynikiem od 6 do 8 i niskimi przylegającymi z wynikiem <6.

Skala, treść, nazwa i znaki towarowe MMAS-8 są chronione przez amerykańskie prawa autorskie i znak towarowy. Wymagane jest pozwolenie na wykorzystanie skali i kodowania. Umowa licencyjna jest dostępna od Donalda E. Morisky, SCD, SCM, MSPH; donald.morisky@moriskyscale.com.
Dane zostaną zebrane dla wszystkich rutynowych wizyt zakończonych w okresie badania, który wynosi co najmniej 12, ale nie dłużej niż 18 miesięcy.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Nina Skuban, MD, Swedish Orphan Biovitrum AB
  • Dyrektor Studium: Vickie McDonald, MD, Royal London Hospital, London, UK

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 lutego 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

10 czerwca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 czerwca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 czerwca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 czerwca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Sobi.Doptelet-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie z polityką udostępniania danych Sobi Sobi może udostępniać anonimowe dane z badań klinicznych wykwalifikowanym badaczom. Firma Sobi zobowiązuje się do udostępniania danych z badań klinicznych na poziomie uczestników oraz danych podsumowujących dotyczących leków i wskazań zatwierdzonych przez Europejską Agencję Leków (EMA) i/lub Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Dostęp do danych zostanie udzielony w odpowiedzi na kwalifikowane zapytania badawcze. Wszystkie wnioski są oceniane przez interdyscyplinarny panel ekspertów w ramach Sobi.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Oceniane indywidualnie dla każdego przypadku

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Decyzja o udostępnieniu danych zostanie podjęta na podstawie:

  • Wartość naukowa wniosku – tj. wniosek powinien być naukowo uzasadniony, etyczny i mieć potencjał przyczynienia się do rozwoju zdrowia publicznego.
  • Wykonalność propozycji badawczej – tj. wnioskujący zespół badawczy musi posiadać kwalifikacje naukowe i dysponować zasobami do przeprowadzenia proponowanego projektu.
  • Zachowanie integralności osobistej – tj. Sobi nie rozważy udostępnienia danych osobowych, jeżeli istnieje ryzyko ponownej identyfikacji osób pomimo prawidłowej anonimizacji. Ponadto świadoma zgoda pacjentów będzie zawsze respektowana. Sobi zastrzega sobie prawo do odrzucenia wniosku, jeśli proces anonimizacji spowoduje, że dane staną się bezużyteczne.
  • Publikacja wyników – wnioskodawcy powinni zobowiązać się do przedłożenia wyników badań w recenzowanym czasopiśmie naukowym, ewentualnie do zaprezentowania wyników na kongresie (plakat lub podobny), niezależnie od wyniku badań.

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj