Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En observasjons-, multisenterstudie for å evaluere bruken og effektiviteten av Doptelet® hos pasienter med ITP (ADOPT)

11. juli 2025 oppdatert av: Swedish Orphan Biovitrum

En observasjons-, multisenterstudie for å evaluere bruken og effektiviteten av Doptelet® (Avatrombopag) hos voksne pasienter med immun trombocytopeni (ITP)

Dette er en multisenter, observasjonsfase 4-studie på pasienter med immun trombocytopeni (ITP) designet for å beskrive den virkelige effektiviteten til Doptelet og vurdere mønstrene for legemiddelbruk for å legge til kunnskapsbasen angående bruk av Doptelet i rutinen. medisinsk praksis. Pasienter som er kvalifisert for deltakelse vil, som en del av deres rutinemessige medisinske behandling, motta Doptelet for behandling av ITP.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en multisenter, observasjonsfase 4-studie i pasienter med ITP designet for å beskrive effektiviteten til Doptelet i den virkelige verden og vurdere mønstrene for legemiddelbruk for å legge til kunnskapsbasen om bruk av Doptelet i rutinemessig medisinsk praksis.

Pasienter som er kvalifisert for deltakelse vil, som en del av deres rutinemessige medisinske behandling, motta Doptelet for behandling av ITP.

Omfanget av studien er å samle inn både retrospektive og prospektive data. Hoveddelen av studien vil være prospektiv innsamling av data om bruk, effektivitet, sikkerhet, pasient- og klinikerrapporterte utfall og helseøkonomiske parametere, mens den retrospektive delen vil bestå av innsamling av informasjon om tidligere behandlinger, årsak til behandlingsbytte, helseressurs bruk og eventuelt Doptelet-behandling før påmelding. Den retrospektive datainnsamlingen vil være basert på informasjonen som er tilgjengelig i pasientens journal. Data vil bli samlet inn i opptil 12 måneder før Doptelet-behandlingen starter.

Prospektive data vil bli samlet inn ved rutinemessige kliniske besøk gjennom hele studien. Pasienter vil bli fulgt i 12 (+6) måneder og vil bli registrert frem til deres første planlagte besøk etter 12 måneders registrering, eller til tidlig avslutning, avhengig av hva som inntreffer først.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

199

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 509
      • Catania, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 504
      • Firenze, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 502
      • Meldola, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 506
      • Milan, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 511
      • Milano, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 510
      • Roma, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 503
      • Rome, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 505
  • Kroatia
      • Zagreb, Kroatia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 131
  • Nederland
      • Apeldoorn, Nederland, 7334 DZ
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 202
      • Arnhem, Nederland
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 204
      • Den Haag, Nederland
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 203
  • Norge
      • Bergen, Norge
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 302
      • Oslo, Norge
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 301
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 611
      • Burgos, Spania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 609
      • Granada, Spania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 610
      • Madrid, Spania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 601
      • Madrid, Spania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 605
      • Murcia, Spania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 607
      • Oviedo, Spania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 606
      • Palma De Mallorca, Spania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 608
      • Salamanca, Spania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 602
      • Sevilla, Spania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 604
      • Vigo, Spania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 603
  • Storbritannia
      • Bristol, Storbritannia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 701
      • Leicester, Storbritannia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 704
      • London, Storbritannia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 707
      • London, Storbritannia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 710
      • Newcastle, Storbritannia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 705
      • Nottingham, Storbritannia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 702
      • Oxford, Storbritannia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 703
    • Scotland
      • Edinburgh, Scotland, Storbritannia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 709
      • Glasgow, Scotland, Storbritannia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 708
  • Sveits
      • Basel, Sveits
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 802
      • Lausanne, Sveits
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 801
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 122
      • Ostrava, Tsjekkia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 123
      • Praha, Tsjekkia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 121
      • Praha, Tsjekkia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 124
      • Praha, Tsjekkia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 125
  • Tyskland
      • Aschaffenburg, Tyskland
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 108
      • Augsburg, Tyskland
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 114
      • Augsburg, Tyskland
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 116
      • Bad Homburg, Tyskland
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 103
      • Berlin, Tyskland
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 106
      • Dresden, Tyskland
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 113
      • Frankfurt, Tyskland
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 102
      • Frankfurt, Tyskland
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 105
      • Hannover, Tyskland
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 104
      • Kaiserslautern, Tyskland
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 112
      • Kassel, Tyskland
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 101
      • Leipzig, Tyskland
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 115
      • Schorndorf, Tyskland
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 109
      • Stolberg, Tyskland
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site 111

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Etterforskerne vil forsøke å fortløpende registrere alle kvalifiserte pasienter som møter til et rutinemessig klinisk besøk eller under et rutinebesøk hvor pasienten starter på Doptelet-behandling (nye brukere av Doptelet).

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienten er ≥18 år
  2. Etablert og godt dokumentert ITP-diagnose
  3. Pasienten behandles med, eller ved foreskrevet påmelding, Doptelet for ITP. Beslutning om å starte behandling skal tas av behandlende lege og uavhengig av beslutningen om å inkludere pasienten i studien
  4. Signert og datert informert samtykke gitt av pasienten før noen studierelaterte aktiviteter utføres
  5. Villig og i stand til å overholde protokollkrav

Ekskluderingskriterier:

  1. Påmelding til en samtidig klinisk intervensjonsstudie, eller inntak av et undersøkelsesmedisinsk produkt (IMP), innen tre måneder før inkludering i denne studien
  2. ITP sekundært til Evans syndrom, lupus og andre autoimmune sykdommer
  3. ITP sekundært til andre hematologiske lidelser og hematologiske maligniteter
  4. ITP sekundært til andre maligniteter
  5. ITP sekundært til kjent legemiddeltoksisitet
  6. ITP sekundært til enhver annen sykdom som etterforskeren anser som relevant

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Annen

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Fullstendig analysesett (FAS)
FAS inkluderer alle påmeldte pasienter. FAS vil bli brukt for alle analyser.
Legemiddel: Avatrombopag
Etter resept
Andre navn:
  • Doptelet®

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kumulativt antall uker med blodplatetall ≥30×109/L under Doptelet-behandling.
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.

Laboratoriemålinger av antall blodplater vil bli samlet inn hvis utført i henhold til rutinemessig klinisk praksis og tilgjengelig i pasientens journal. Alle analyser av blodplatetall vil være basert på lokale laboratorieresultater. Blodplateantall er en akseptert surrogatmarkør for blødningsrisiko. Blodplateantall er en standardmåling som ofte brukes både i klinisk praksis og i studier på pasienter med ITP.

Antall blodplater under bruk av redningsmedisiner og innen 4 uker etter avsluttet redningsmedisin eller etter splenektomi vil ikke telles i det kumulative antall uker.
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Akkumulert antall uker med blodplatetall ≥50×109/L under Doptelet-behandling.
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.

Laboratoriemålinger av antall blodplater vil bli samlet inn hvis utført i henhold til rutinemessig klinisk praksis og tilgjengelig i pasientens journal. Alle analyser av blodplatetall vil være basert på lokale laboratorieresultater. Blodplateantall er en akseptert surrogatmarkør for blødningsrisiko. Blodplateantall er en standardmåling som ofte brukes både i klinisk praksis og i studier på pasienter med ITP.

Antall blodplater under bruk av redningsmedisiner og innen 4 uker etter avsluttet redningsmedisin eller etter splenektomi vil ikke telles i det kumulative antall uker.
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
Antall og andel pasienter med blodplatetall ≥30×109/L, i minst 8 påfølgende uker.
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
Laboratoriemålinger av antall blodplater vil bli samlet inn hvis utført i henhold til rutinemessig klinisk praksis og tilgjengelig i pasientens journal. Alle analyser av blodplatetall vil være basert på lokale laboratorieresultater. Blodplateantall er en akseptert surrogatmarkør for blødningsrisiko. Blodplateantall er en standardmåling som ofte brukes både i klinisk praksis og i studier på pasienter med ITP.
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
Antall og andel pasienter med blodplatetall ≥50×109/L i minst 8 påfølgende uker.
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
Laboratoriemålinger av antall blodplater vil bli samlet inn hvis utført i henhold til rutinemessig klinisk praksis og tilgjengelig i pasientens journal. Alle analyser av blodplatetall vil være basert på lokale laboratorieresultater. Blodplateantall er en akseptert surrogatmarkør for blødningsrisiko. Blodplateantall er en standardmåling som ofte brukes både i klinisk praksis og i studier på pasienter med ITP.
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
Antall og andel pasienter som opplever WHO-blødningsgrad ≥ 2.
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
Alle blødningshendelser vil bli vurdert av etterforskeren i henhold til WHOs blødningsskala, hvor alvorlighetsgraden av blødningen er gradert fra 0 til 4 (0=ingen blødning; 1=petechial blødning; 2=mildt blodtap (klinisk signifikant); 3= grovt blodtap; krever transfusjon (alvorlig); 4 = svekkende blodtap, retinal eller cerebralt forbundet med dødsfall).
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
Antall og andel pasienter som trenger redningsmedisin.
Tidsramme: Data vil bli samlet inn retrospektivt via journalen i en tidsperiode på 12 måneder før Doptelet-start samt prospektivt for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
Informasjon vil bli samlet inn via pasientens journal.
Data vil bli samlet inn retrospektivt via journalen i en tidsperiode på 12 måneder før Doptelet-start samt prospektivt for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
Tid fra Doptelet-behandling starter til blodplateantall ≥30×109/L.
Tidsramme: Data vil bli samlet inn retrospektivt via journalen i en tidsperiode på 12 måneder før Doptelet-start samt prospektivt for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
Laboratoriemålinger av antall blodplater vil bli samlet inn hvis utført i henhold til rutinemessig klinisk praksis og tilgjengelig i pasientens journal. Alle analyser av blodplatetall vil være basert på lokale laboratorieresultater. Blodplateantall er en akseptert surrogatmarkør for blødningsrisiko. Blodplateantall er en standardmåling som ofte brukes både i klinisk praksis og i studier på pasienter med ITP.
Data vil bli samlet inn retrospektivt via journalen i en tidsperiode på 12 måneder før Doptelet-start samt prospektivt for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
Tid fra Doptelet-behandling starter til blodplateantall ≥50×109/L.
Tidsramme: Data vil bli samlet inn retrospektivt via journalen i en tidsperiode på 12 måneder før Doptelet-start samt prospektivt for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
Laboratoriemålinger av antall blodplater vil bli samlet inn hvis utført i henhold til rutinemessig klinisk praksis og tilgjengelig i pasientens journal. Alle analyser av blodplatetall vil være basert på lokale laboratorieresultater. Blodplateantall er en akseptert surrogatmarkør for blødningsrisiko. Blodplateantall er en standardmåling som ofte brukes både i klinisk praksis og i studier på pasienter med ITP.
Data vil bli samlet inn retrospektivt via journalen i en tidsperiode på 12 måneder før Doptelet-start samt prospektivt for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
Dopteletdose og doseringsfrekvens per pasient (vurdert etter resept).
Tidsramme: Data vil bli samlet inn retrospektivt via journalen i en tidsperiode på 12 måneder før Doptelet-start samt prospektivt for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
Informasjon vil bli samlet inn via pasientens journal.
Data vil bli samlet inn retrospektivt via journalen i en tidsperiode på 12 måneder før Doptelet-start samt prospektivt for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
Årsak til seponering av ITP-behandling eller endring fra én ITP-behandling til en annen, både før og under studien.
Tidsramme: Data vil bli samlet inn retrospektivt via journalen i en tidsperiode på 12 måneder før Doptelet-start samt prospektivt for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
Informasjon vil bli samlet inn via pasientens journal.
Data vil bli samlet inn retrospektivt via journalen i en tidsperiode på 12 måneder før Doptelet-start samt prospektivt for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
Pasienttilfredshet med utfallet av Doptelet-behandling ved bruk av Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM-9).
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
TSQM-9 er et selvadministrert generisk mål for å vurdere pasienters tilfredshet med medisinene sine. Den består av ni elementer fordelt på tre dimensjoner: Effektivitet (3 elementer), Convenience (3 elementer) og Global tilfredshetsskala (3 elementer). Hver domenepoengsum varierer fra 0 til 100, høyere poengsum indikerer større tilfredshet.
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
Legetilfredshet med resultatet av Doptelet-behandling ved bruk av en 5-punkts skala.
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
Den behandlende legen vil vurdere tilfredsheten med Doptelet-behandlingen ved å svare på spørsmålet: «På en skala fra 1-5 der 5 er svært fornøyd og 1 er svært misfornøyd, hvordan vil du vurdere din tilfredshet med ønsket behandlingsresultat av Doptelet-behandlingen? "
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
Legevurdering av klinisk endring av Doptelet-behandling ved bruk av skalaen Clinical Global Impression of Change (CGIC).
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
Den behandlende legen vil evaluere den kliniske endringen av Doptelet-behandling ved å gradere endringen på en 7-punkts skala; veldig mye forbedret, mye forbedret, minimalt forbedret, ingen endring, minimalt verre, mye verre, veldig mye verre.
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
Endring fra registrering i European Quality of Life - 5 Dimensions (EQ-5D-5L) skala.
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
EQ-5D er et standardisert generisk instrument for bruk som et mål på helseutfall. EQ-5D består av 2 deler - den EQ-5D beskrivende profilen som er kartlagt til en enkelt indeksverdi for helsestatus (nytteverdi) og EQ visuell analog skala (EQ VAS). EQ-5D-5L beskrivende system omfatter følgende 5 dimensjoner: mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon. Hver dimensjon har 5 nivåer: ingen problemer, små problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer.
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
Endring fra registrering i Immune Trombocytopenic Purpura Patient Assessment Questionnaire (ITP-PAQ).
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
ITP-PAQ er et sykdomsspesifikt selvadministrert verktøy som ble utviklet og validert for å vurdere helserelatert livskvalitet (HRQoL) hos voksne pasienter med ITP ved bruk av en 4-ukers tilbakekallingsperiode. Den består av 44 elementer fordelt på 10 dimensjoner: Symptomer (6 elementer), plager-fysisk helse (3 elementer), Tretthet/søvn (4 elementer), Aktivitet (2 elementer), Frykt (5 elementer), Psykologisk helse (5 elementer). ), arbeid (4 elementer), sosial aktivitet (4 elementer), kvinners reproduktive helse (6 elementer) og generell QoL (5 elementer). Hver skala er skåret fra 0 til 100, med høyere skåre som representerer bedre HRQoL.
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
Endring fra påmelding til Spørreskjemaet Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (FACIT-Fatigue).
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
FACIT-Fatigue er en 13-elements skala utviklet for å vurdere spesifikt livskvalitetsproblemer knyttet til tretthet hos pasienter med kroniske sykdommer. Skalaen ble opprinnelig utviklet for å vurdere kreftrelatert tretthet, men den har siden blitt brukt og psykometrisk validert i andre kroniske sykdommer, inkludert ITP. Instrumentet inkluderer elementer som tretthet, svakhet, sløvhet, mangel på energi og innvirkningen av disse følelsene på daglig funksjon i løpet av de siste syv dagene. Hvert element scores på en 5-punkts Likert-skala som strekker seg fra "0-Ikke i det hele tatt" til "4-Veldig mye".
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
Endring fra registrering i Patient Global Impression of Change (PGIC) skala.
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
PGIC vil bli brukt til å evaluere pasientenes oppfatning av endringer i alvorlighetsgraden av deres ITP-symptomer på skalaen: veldig mye forbedret, mye forbedret, minimalt forbedret, ingen endring, minimalt verre, mye verre, veldig mye verre.
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
Endring fra påmelding i spørreskjemaet Work Productivity and Activity Impairment (WPAI).
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
WPAI for spesifikke helseproblemer, WPAI:SHP v2.0 spørreskjema er et generisk og standardinstrument utviklet for å måle effekten av spesifikke helseproblemer og symptomalvorlighet på arbeidsproduktivitet og vanlige aktiviteter i løpet av de siste syv dagene. Den inneholder seks elementer som fastslår ansettelsesstatus og kvantifiserer fravær på grunn av helseproblemer, tilstedeværelse og generell helserelatert svekkelse i både lønnet arbeid og vanlige aktiviteter de siste 7 dagene. WPAI gir kvantitative data på varenivå som er forenlig med økonomisk modellering.
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
Helseressursbruk inkludert; Innlagte og/eller polikliniske besøk siden siste rutinebesøk.
Tidsramme: Data vil bli samlet inn retrospektivt via journalen i en tidsperiode på 12 måneder før Doptelet-start samt prospektivt for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.

Følgende data knyttet til innleggelse og/eller polikliniske besøk siden siste rutinebesøk vil bli samlet inn:

  • Lengde på sykehusinnleggelse
  • Årsak til besøk
  • Kirurgiske prosedyrer
  • ICU-opphold, CT-skanninger
  • Regelmessige blodprøver og hematokjemi-blodprøver
  • Blodplatetransfusjoner
  • Annen.
Data vil bli samlet inn retrospektivt via journalen i en tidsperiode på 12 måneder før Doptelet-start samt prospektivt for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
Bruk av samtidig ITP-medisiner gjennom hele studien.
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
Informasjon vil bli samlet inn via pasientens journal.
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
Alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
Informasjon vil bli samlet inn via rapporter fra etterforskerne basert på pasientens journal.
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
Bivirkninger av spesiell interesse (AESI) (f.eks. tromboemboliske hendelser, betydelig blødning (WHOs blødningsskala grad ≥ 3)).
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
Informasjon vil bli samlet inn via rapporter fra etterforskerne basert på pasientens journal.
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
AE som fører til seponering av Doptelet.
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
Informasjon vil bli samlet inn via rapporter fra etterforskerne basert på pasientens journal.
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 men ikke mer enn 18 måneder.
Overholdelse av dopteletbehandling vurdert via 8-artikelt Morisky medisiner Adherence Scale (MMAS-8).
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinemessige besøk som er fullført i løpet av studieperioden som er minst 12, men ikke mer enn 18 måneder.

MMAS-8 er et 8-punkts strukturert, selvrapportert medisineringsmål. Det selvrapporterte målet for medisiner ble utviklet fra en tidligere validert 4-element skala og supplert med flere elementer som adresserer omstendighetene rundt atferdsatferd. Hvert element måler en spesifikk medisineringsatferd og ikke en determinant for etterlevelsesatferd. Svarskategorier er ja/nei for hvert element med dikotom respons og en 5-punkts Likert-respons for det siste elementet. Tilhørende pasienter er identifisert med poengsummen på 8 på skalaen, middels tilhengere med en poengsum på 6 til <8, og lave tilhengere med en poengsum på <6.

MMAS-8 skala, innhold, navn og varemerker er beskyttet av amerikansk copyright og varemerke-lover. Tillatelse til bruk av skalaen og kodingen er nødvendig. En lisensavtale er tilgjengelig fra Donald E. Morisky, SCD, SCM, MSPH; donald.morisky@moriskyscale.com.
Data vil bli samlet inn for alle rutinemessige besøk som er fullført i løpet av studieperioden som er minst 12, men ikke mer enn 18 måneder.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Etterforskere

  • Studieleder: Nina Skuban, MD, Swedish Orphan Biovitrum AB
  • Studieleder: Vickie McDonald, MD, Royal London Hospital, London, UK

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. februar 2022

Primær fullføring (Faktiske)

10. juni 2025

Studiet fullført (Faktiske)

10. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. juni 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. juni 2021

Først lagt ut (Faktiske)

29. juni 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. juli 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. juli 2025

Sist bekreftet

1. juli 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Sobi.Doptelet-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I henhold til Sobis datadelingspolicy kan Sobi dele anonymiserte kliniske studiedata med kvalifiserte forskere. Sobi forplikter seg til å dele kliniske studiedata på deltakernivå og sammendragsdata for medisiner og indikasjoner godkjent av European Medicines Agency (EMA) og/eller Food and Drug Administration (FDA). Datatilgang vil bli gitt som svar på kvalifiserte forskningsforespørsler. Alle forespørsler blir evaluert av et tverrfunksjonelt panel av eksperter innen Sobi.

IPD-delingstidsramme

Evaluert fra sak til sak

Tilgangskriterier for IPD-deling

En beslutning om datadeling vil være basert på følgende:

  • Forslagets vitenskapelige fortjeneste - det vil si at forslaget skal være vitenskapelig forsvarlig, etisk og ha potensial til å bidra til å fremme folkehelsen.
  • Gjennomførbarheten av forskningsforslaget - det vil si at det anmodende forskerteamet må være vitenskapelig kvalifisert og ha ressursene til å gjennomføre det foreslåtte prosjektet.
  • Opprettholdelse av personlig integritet – d.v.s. Sobi vil ikke vurdere å dele individuelle data dersom det er fare for re-identifikasjon av enkeltpersoner til tross for en forsvarlig anonymisering. Dessuten vil pasientenes informerte samtykke alltid respekteres. Sobi forbeholder seg retten til å avvise forslaget dersom anonymiseringsprosessen vil gjøre data ubrukelig.
  • Publisering av resultater - søkerne bør forplikte seg til å sende inn sine funn til et fagfellevurdert vitenskapelig tidsskrift, alternativt å presentere resultatene på en kongress (plakat eller lignende), uavhengig av forskningsresultatet.

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere