Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Mimotělní fotoferéza u Sezaryho syndromu (ECP)

23. prosince 2025 aktualizováno: Oleg E. Akilov, MD, PhD

Otevřená, jednokohortová a jednocentrová studie fáze II hodnotící nádorově specifickou imunitu po extrakorporální fotoforéze u pacientů se Sézaryho syndromem při rozlišení jedné buňky

Primárním cílem je určit, zda ECP indukuje pokles % nádorových buněk po léčbě. 15 pacientů se Sezaryho syndromem bude dostávat ECP jednou týdně x4, poté dvakrát týdně po dobu 5 měsíců. Každý pacient daruje 5 vzorků k určení imunitních reakcí v periferní krvi. Další klinická hodnocení budou modifikované hodnocení vážené kůží a průtoková cytometrie na začátku a ve 3. a 6. měsíci. CT vyšetření bude provedeno na začátku a pouze opakováno, pokud je na počátku přítomna patologie. Nádorové mikroprostředí bude studováno porovnáním transkriptomiky krevních vzorků před, 1 den po prvním ošetření ECP, cyklu 1, 1, 3 a 6 měsíců po ošetření ECP pomocí scRNAseq (celkem 5 vzorků na pacienta).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Kožní T-buněčný lymfom (CTCL) je skupina kožních lymfomů, při kterých maligní lymfocyty infiltrují kůži a v pozdějších stádiích se šíří do lymfatických uzlin a krve (leukémie). V časných stádiích má CTCL obecně pomalý průběh, ale u pokročilých onemocnění, jako je Sezaryho syndrom (leukemická forma onemocnění), dochází k rychlému zhoršování. Sezaryho syndrom je varianta CTCL v konečném stádiu s průměrným přežitím 1,5 roku i přes agresivní terapie. Možnosti léčby pokročilého onemocnění jsou značně omezené.

V této studii bude nabídnut informovaný souhlas pacientům, kteří jsou kandidáty na standardní péči ECP a mají diagnózu Sezaryho syndrom. Zúčastnění pacienti budou podstupovat ECP dvakrát týdně po dobu 4 týdnů a poté dvakrát měsíčně po dobu dalších 5 měsíců (6. měsíc terapie). Vzorky krve pro výzkum k posouzení imunitních reakcí budou získány z odběru krve na začátku (před zahájením ECP), jeden den po prvním ECP a v měsících 1, 3 a 6. Standardní hodnocení péče ke stanovení objektivní odpovědi bude zahrnovat měření zátěže kožními nádory (mSWAT), zátěže krevními nádory (průtoková cytometrie) a CT skenování na začátku a pouze opakované ve 3. a 6. měsíci, pokud je identifikováno postižení lymfatických uzlin nebo viscerálních (orgánů) na základní linii.

Výzkumníci navrhují stanovit změny v mikroprostředí nádoru po ECP, porovnat transkriptomické rozdíly v maligních lymfocytech, monocytech, DC a CD8 efektorech před a po ECP, aby se ověřila hypotéza, že protinádorové imunitní reakce mohou být indukovány ECP. Použijeme vysoce inovativní technologii, jako je sekvenování jednobuněčné RNA (scRNAseq) spojené se sekvenováním TCR, abychom charakterizovali změny související s ECP v maligních buňkách s využitím vlastní sady genů a ověřili data jednobuněčných proteinů pomocí konjugátů protilátka-oligo. Abychom lépe pochopili význam změn biomarkerů pro progresi onemocnění, pozorované změny související s ECP v mikroprostředí nádoru budou korelovány s klinickými výsledky.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

20

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Nicolena Verardi, PA-C
  • Telefonní číslo: 412-864-3682
  • E-mail: verardin3@upmc.edu

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Charity Ruhl, LPN
  • Telefonní číslo: 4126472013
  • E-mail: ruhlcl@upmc.edu

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Zatím nenabíráme
        • Emory University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Pamela B Allen, MD, MSc
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Nábor
        • Cutaneous Translational Research Program - Johns Hopkins Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sima Rozati, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Nábor
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Oleg E Akilov, MD, PhD
        • Kontakt:
          • Charity Ruhl, LPN
          • Telefonní číslo: 412-647-2013
          • E-mail: ruhlcl@upmc.edu

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 100 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti se Sezaryho syndromem

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacient se stanovenou diagnózou Sezaryho syndrom (stadium IVA1)
  2. Mezi poslední dávkou předchozí systémové terapie musí být u pacienta minimální doba vymývání 3 týdny
  3. Pacienti by se měli zotavit ze všech nežádoucích příhod souvisejících s předchozí terapií do stupně ≤ 1
  4. Podepsaný informovaný souhlas před jakýmikoli procedurami specifickými pro protokol.

Kritéria vyloučení:

  1. Viscerální metastázy lymfomu
  2. Současné podávání radioterapie nebo systémové protinádorové terapie včetně, ale bez omezení na: chemoterapie, biologických látek nebo imunoterapie
  3. Pacienti se známou aktivní systémovou nebo kožní virovou, bakteriální nebo plísňovou infekcí stupně 3 nebo vyšší NCI CTCAE.
  4. Pacienti s jakýmkoli závažným základním zdravotním stavem, který by narušil jejich schopnost přijímat nebo tolerovat plánovanou léčbu a/nebo dodržovat protokol studie.
  5. Pacienti s demencí nebo změněným duševním stavem, který by znemožňoval pochopení a poskytnutí dokumentu informovaného souhlasu.
  6. Pacienti se známou alergií na metoxsalen nebo heparin -

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Sezaryho syndrom
20 subjektů se Sezaryho syndromem bude tvořit jedinou skupinu této studie
Přístroj: Mimotělní fotoforéza (ECP)
Mimotělní fotoforéza je proces, který vystavuje sbírku bílých krvinek a plazmy světelnému senzibilizačnímu činidlu, methoxsalenu, a vrací tento kompartment do těla.
Ostatní jména:
  • ECP
  • fotoforéza
Lék: Methoxsalenová injekce
Methoxsalen je sterilní sloučenina senzibilizující na světlo, která se přidává do odebraných bílých krvinek a plazmy během ECP.
Ostatní jména:
  • Uvadex

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v nádorově specifické imunitě
Časové okno: Až 3 měsíce po výchozím stavu
Vyhodnoťte imunitní reakce po ECP pomocí inovativní technologie, jako je sekvenování jednobuněčné RNA (scRNAseq) spojené se sekvenováním TCR k charakterizaci změn souvisejících s ECP v maligních buňkách
Až 3 měsíce po výchozím stavu
Změna od výchozí hodnoty v nádorově specifické imunitě
Časové okno: Až 6 měsíců po výchozím stavu
Vyhodnoťte imunitní reakce po ECP pomocí inovativní technologie, jako je sekvenování jednobuněčné RNA (scRNAseq) spojené se sekvenováním TCR k charakterizaci změn souvisejících s ECP v maligních buňkách
Až 6 měsíců po výchozím stavu

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v míře objektivní odpovědi na terapii ECP
Časové okno: Až 3 měsíce po výchozím stavu
.Vyhodnoťte odezvu v kůži a krvi pomocí upraveného nástroje pro hodnocení vážené kůží, který hodnotí nádorovou zátěž v kůži a krevní průtokovou cytometrii, která hodnotí nádorovou zátěž v krvi. Je-li nádorová zátěž detekována interně (viscerálně) nebo v lymfatických uzlinách na počátku studie, použijí se kontrolní CT vyšetření k vyhodnocení odpovědi lymfatických uzlin a/nebo viscerálních orgánů. Míra odezvy je definována jako 50% nebo větší snížení zátěže kůže, lymfatických uzlin/viscerálních nebo krevních nádorů
Až 3 měsíce po výchozím stavu
Změna od výchozí hodnoty v míře objektivní odpovědi na terapii ECP
Časové okno: Až 6 měsíců po výchozím stavu
.Vyhodnoťte odezvu v kůži a krvi pomocí upraveného nástroje pro hodnocení vážené kůží, který hodnotí nádorovou zátěž v kůži a krevní průtokovou cytometrii, která hodnotí nádorovou zátěž v krvi. Je-li nádorová zátěž detekována interně (viscerálně) nebo v lymfatických uzlinách na počátku studie, použijí se kontrolní CT vyšetření k vyhodnocení odpovědi lymfatických uzlin a/nebo viscerálních orgánů. Míra odezvy je definována jako 50% nebo větší snížení zátěže kůže, lymfatických uzlin/viscerálních nebo krevních nádorů
Až 6 měsíců po výchozím stavu

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v míře objektivní odpovědi podle kompartmentu onemocnění
Časové okno: Až 3 měsíce po výchozím stavu
Hodnocení objektivních odpovědí oddělených podle každé podskupiny potenciálního postižení (krev, kůže, lymfatické uzliny a vnitřnosti (pokud jsou přítomny).
Až 3 měsíce po výchozím stavu
Změna od výchozí hodnoty v míře objektivní odpovědi podle kompartmentu onemocnění
Časové okno: Až 6 měsíců po výchozím stavu
Hodnocení objektivních odpovědí oddělených podle každé podskupiny potenciálního postižení (krev, kůže, lymfatické uzliny a vnitřnosti (pokud jsou přítomny).
Až 6 měsíců po výchozím stavu
Korelace klinických odpovědí a změn v nádorovém mikroprostředí v krvi.
Časové okno: Až 6 měsíců po výchozím stavu
Technologie využívající scRNAseq k analýze krevního mikroprostředí bude korelována s pozorovanými klinickými reakcemi.
Až 6 měsíců po výchozím stavu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Oleg E. Akilov, MD, PhD

Spolupracovníci

Therakos

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Oleg E Akilov, MD, PhD, University of Pittsburgh

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. dubna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. listopadu 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. prosince 2021

První zveřejněno (Aktuální)

15. prosince 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STUDY21100115

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit