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Fotoferesi extracorporea nella sindrome di Sezary (ECP)

23 dicembre 2025 aggiornato da: Oleg E. Akilov, MD, PhD

Studio di fase II in aperto, a coorte singola e monocentrico che valuta l'immunità tumore-specifica dopo fotoferesi extracorporea in pazienti con sindrome di Sézary alla risoluzione di una singola cellula

L'endpoint primario è determinare se l'ECP induce una diminuzione della percentuale di cellule tumorali dopo il trattamento. 15 pazienti con sindrome di Sezary riceveranno ECP settimanalmente x4, poi bisettimanale per 5 mesi. Ogni paziente donerà 5 campioni per determinare le risposte immunitarie nel sangue periferico. Ulteriori valutazioni cliniche saranno una valutazione ponderata della pelle modificata e citometria a flusso al basale e ai mesi 3 e 6. Una scansione TC sarà ottenuta al basale e ripetuta solo se la patologia è presente al basale. Il microambiente tumorale sarà studiato confrontando la trascrittomica dei campioni di sangue prima, 1 giorno dopo il primo trattamento con ECP, ciclo 1, 1, 3 e 6 mesi dopo il trattamento con ECP mediante scRNAseq (5 campioni in totale per paziente).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il linfoma cutaneo a cellule T (CTCL) è un gruppo di linfomi cutanei in cui i linfociti maligni si infiltrano nella pelle e, nelle fasi successive, si diffondono ai linfonodi e al sangue (leucemia). Nelle prime fasi, il CTCL ha generalmente un decorso lento, ma nelle malattie avanzate, come la sindrome di Sezary (la forma leucemica della malattia), c'è un rapido deterioramento. La sindrome di Sezary è una variante terminale del CTCL con una sopravvivenza media di 1,5 anni nonostante le terapie aggressive. Le opzioni terapeutiche per la malattia avanzata sono fortemente limitate.

In questo studio, il consenso informato sarà offerto ai pazienti che sono candidati per lo standard di cura ECP e hanno una diagnosi di Sindrome di Sezary. I pazienti partecipanti saranno sottoposti a ECP due volte alla settimana per 4 settimane, quindi due volte al mese per altri 5 mesi (mese 6 di terapia). I campioni di sangue di ricerca per valutare le risposte immunitarie saranno ottenuti da un prelievo di sangue al basale (prima di iniziare l'ECP), un giorno dopo il primo ECP e ai mesi 1, 3 e 6. Le valutazioni dello standard di cura per determinare la risposta obiettiva includeranno la misurazione del carico tumorale della pelle (mSWAT), del carico tumorale del sangue (citometria a flusso) e la scansione TC al basale e ripetuta solo al mese 3 e 6 se viene identificato il coinvolgimento linfonodale o viscerale (organo) alla base.

I ricercatori propongono di stabilire i cambiamenti nel microambiente tumorale dopo l'ECP, confrontare le differenze trascrittomiche nei linfociti maligni, nei monociti, nelle DC e negli effettori CD8 prima e dopo l'ECP per testare l'ipotesi che le risposte immunitarie antitumorali possano essere indotte dall'ECP. Impiegheremo una tecnologia altamente innovativa come il sequenziamento dell'RNA a singola cellula (scRNAseq) accoppiato con il sequenziamento del TCR per caratterizzare il cambiamento correlato all'ECP nelle cellule maligne utilizzando un set di geni personalizzato e convalidare i dati della proteina a singola cellula mediante coniugati anticorpo-oligo. Per comprendere meglio la rilevanza delle modifiche dei biomarcatori alla progressione della malattia, i cambiamenti osservati correlati all'ECP nel microambiente tumorale saranno correlati con gli esiti clinici.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

20

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Charity Ruhl, LPN
  • Numero di telefono: 4126472013
  • Email: ruhlcl@upmc.edu

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Non ancora reclutamento
        • Emory University School of Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Pamela B Allen, MD, MSc
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Reclutamento
        • Cutaneous Translational Research Program - Johns Hopkins Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sima Rozati, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Reclutamento
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Oleg E Akilov, MD, PhD
        • Contatto:
          • Charity Ruhl, LPN
          • Numero di telefono: 412-647-2013
          • Email: ruhlcl@upmc.edu

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 100 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con sindrome di Sezary

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Paziente con diagnosi accertata di sindrome di Sezary (stadio IVA1)
  2. Il paziente deve avere un periodo minimo di wash-out di 3 settimane tra l'ultima dose della precedente terapia sistemica
  3. I pazienti dovrebbero essersi ripresi da tutti gli eventi avversi correlati alla terapia precedente a ≤ grado 1
  4. Modulo di consenso informato firmato prima di qualsiasi procedura specifica del protocollo.

Criteri di esclusione:

  1. Metastasi viscerali del linfoma
  2. Somministrazione concomitante di radioterapia o terapia antitumorale sistemica inclusi ma non limitati a: chemioterapia, agenti biologici o immunoterapia
  3. Pazienti con infezione virale, batterica o fungina attiva nota NCI CTCAE di grado 3 o superiore.
  4. - Pazienti con qualsiasi grave condizione medica di base che possa compromettere la loro capacità di ricevere o tollerare il trattamento pianificato e/o rispettare il protocollo dello studio.
  5. Pazienti con demenza o stato mentale alterato che precluderebbero la comprensione e la presentazione del documento di consenso informato.
  6. Pazienti con allergia nota al metoxsalene o all'eparina -

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Sindrome di Sezary
20 soggetti con Sindrome di Sezary costituiranno il braccio singolo di questo studio
Dispositivo: Fotoferesi extracorporea (ECP)
La fotoferesi extracorporea è un processo che espone una raccolta di globuli bianchi e plasma a un agente fotosensibilizzante, il metoxsalene, e restituisce quel compartimento al corpo.
Altri nomi:
  • ECP
  • fotoferesi
Droga: Iniezione di metoxsalene
Methoxsalen è un composto sterile fotosensibilizzante aggiunto ai globuli bianchi e al plasma raccolti durante l'ECP.
Altri nomi:
  • Uvadex

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nell'immunità tumore-specifica
Lasso di tempo: Fino a 3 mesi dopo il basale
Valutare le risposte immunitarie post ECP utilizzando una tecnologia innovativa come il sequenziamento dell'RNA a singola cellula (scRNAseq) accoppiato con il sequenziamento del TCR per caratterizzare il cambiamento correlato all'ECP nelle cellule maligne
Fino a 3 mesi dopo il basale
Variazione rispetto al basale nell'immunità tumore-specifica
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo il basale
Valutare le risposte immunitarie post ECP utilizzando una tecnologia innovativa come il sequenziamento dell'RNA a singola cellula (scRNAseq) accoppiato con il sequenziamento del TCR per caratterizzare il cambiamento correlato all'ECP nelle cellule maligne
Fino a 6 mesi dopo il basale

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del tasso di risposta obiettiva per la terapia ECP
Lasso di tempo: Fino a 3 mesi dopo il basale
.Valutare la risposta nella pelle e nel sangue utilizzando uno strumento di valutazione del peso cutaneo modificato che valuta il carico tumorale nella citometria del flusso sanguigno e della pelle che valuta il carico tumorale nel sangue. Se il carico tumorale viene rilevato internamente (viscerale) o nei linfonodi al basale, verranno utilizzate scansioni TC di follow-up per valutare la risposta linfonodale e/o viscerale. Il tasso di risposta è definito come una riduzione del 50% o superiore del carico tumorale cutaneo, linfonodale/viscerale o del sangue
Fino a 3 mesi dopo il basale
Variazione rispetto al basale del tasso di risposta obiettiva per la terapia ECP
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo il basale
.Valutare la risposta nella pelle e nel sangue utilizzando uno strumento di valutazione del peso cutaneo modificato che valuta il carico tumorale nella citometria del flusso sanguigno e della pelle che valuta il carico tumorale nel sangue. Se il carico tumorale viene rilevato internamente (viscerale) o nei linfonodi al basale, verranno utilizzate scansioni TC di follow-up per valutare la risposta linfonodale e/o viscerale. Il tasso di risposta è definito come una riduzione del 50% o superiore del carico tumorale cutaneo, linfonodale/viscerale o del sangue
Fino a 6 mesi dopo il basale

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del tasso di risposta obiettiva per compartimento della malattia
Lasso di tempo: Fino a 3 mesi dopo il basale
Valutazione delle risposte obiettive separate per ciascun sottogruppo di potenziale coinvolgimento (sangue, pelle, linfonodi e visceri (se presenti).
Fino a 3 mesi dopo il basale
Variazione rispetto al basale del tasso di risposta obiettiva per compartimento della malattia
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo il basale
Valutazione delle risposte obiettive separate per ciascun sottogruppo di potenziale coinvolgimento (sangue, pelle, linfonodi e visceri (se presenti).
Fino a 6 mesi dopo il basale
Correlazione delle risposte cliniche e dei cambiamenti nel microambiente tumorale nel sangue.
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo il basale
La tecnologia che utilizza scRNAseq per analizzare il microambiente sanguigno sarà correlata con le risposte cliniche osservate.
Fino a 6 mesi dopo il basale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Oleg E. Akilov, MD, PhD

Collaboratori

Therakos

Investigatori

  • Investigatore principale: Oleg E Akilov, MD, PhD, University of Pittsburgh

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 aprile 2023

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 novembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 dicembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

15 dicembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STUDY21100115

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

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