Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pozaustrojowa fotofereza w zespole Sezary'ego (ECP)

23 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Oleg E. Akilov, MD, PhD

Otwarte, jednokohortowe i jednoośrodkowe badanie fazy II oceniające odporność specyficzną dla nowotworu po fotoferezie pozaustrojowej u pacjentów z zespołem Sezary'ego w rozdzielczości pojedynczej komórki

Pierwszorzędowym punktem końcowym jest określenie, czy ECP powoduje spadek odsetka komórek nowotworowych po leczeniu. 15 pacjentów z zespołem Sezary'ego otrzyma ECP co tydzień x4, a następnie co dwa tygodnie przez 5 miesięcy. Każdy pacjent odda 5 próbek w celu określenia odpowiedzi immunologicznej we krwi obwodowej. Dodatkowymi ocenami klinicznymi będą zmodyfikowana ocena ważenia skóry i cytometria przepływowa na początku badania oraz w miesiącach 3 i 6. Tomografia komputerowa zostanie uzyskana na początku badania i powtórzona tylko wtedy, gdy patologia jest obecna na początku badania. Mikrośrodowisko guza będzie badane przez porównanie transkryptomiki próbek krwi przed, 1 dzień po pierwszym leczeniu ECP, cykl 1, 1, 3 i 6 miesięcy po leczeniu ECP za pomocą scRNAseq (łącznie 5 próbek na pacjenta).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Chłoniak skórny T-komórkowy (CTCL) to grupa chłoniaków skóry, w których złośliwe limfocyty naciekają skórę, aw późniejszych stadiach rozprzestrzeniają się do węzłów chłonnych i krwi (białaczka). We wczesnych stadiach CTCL na ogół ma powolny przebieg, ale w zaawansowanych chorobach, takich jak zespół Sezary'ego (białaczkowa postać choroby), następuje szybkie pogorszenie. Zespół Sezary'ego jest schyłkową odmianą CTCL ze średnim przeżyciem wynoszącym 1,5 roku pomimo agresywnych terapii. Możliwości leczenia zaawansowanej choroby są poważnie ograniczone.

W tym badaniu świadoma zgoda zostanie zaoferowana pacjentom, którzy są kandydatami do ECP standardowej opieki i mają rozpoznanie zespołu Sezary'ego. Uczestniczący pacjenci będą poddawani ECP dwa razy w tygodniu przez 4 tygodnie, a następnie dwa razy w miesiącu przez kolejne 5 miesięcy (6. miesiąc terapii). Badane próbki krwi w celu oceny odpowiedzi immunologicznych zostaną uzyskane z pobrania krwi na początku badania (przed rozpoczęciem ECP), jeden dzień po pierwszym ECP oraz w miesiącach 1, 3 i 6. Standardowa ocena opieki w celu określenia obiektywnej odpowiedzi będzie obejmowała pomiar obciążenia guzem skóry (mSWAT), obciążenia guzem krwi (cytometria przepływowa) i tomografię komputerową na początku badania i powtórzenie tylko w 3 i 6 miesiącu, jeśli wykryto zajęcie węzłów chłonnych lub narządów (narządów) na linii bazowej.

Badacze proponują ustalenie zmian w mikrośrodowisku guza po ECP, porównanie różnic transkryptomicznych w złośliwych limfocytach, monocytach, efektorach DC i CD8 przed i po ECP, aby przetestować hipotezę, że przeciwnowotworowe odpowiedzi immunologiczne mogą być indukowane przez ECP. Zastosujemy wysoce innowacyjną technologię, taką jak sekwencjonowanie RNA pojedynczych komórek (scRNAseq) w połączeniu z sekwencjonowaniem TCR, aby scharakteryzować zmiany związane z ECP w komórkach złośliwych z wykorzystaniem niestandardowego zestawu genów i zweryfikować dane dotyczące białek jednokomórkowych za pomocą koniugatów przeciwciało-oligo. Aby lepiej zrozumieć znaczenie zmian biomarkerów dla progresji choroby, obserwowane zmiany związane z ECP w mikrośrodowisku guza zostaną skorelowane z wynikami klinicznymi.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

20

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Charity Ruhl, LPN
  • Numer telefonu: 4126472013
  • E-mail: ruhlcl@upmc.edu

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Emory University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Pamela B Allen, MD, MSc
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Rekrutacyjny
        • Cutaneous Translational Research Program - Johns Hopkins Medicine
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Sima Rozati, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Rekrutacyjny
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Oleg E Akilov, MD, PhD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 100 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z zespołem Sezary'ego

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjent z ustalonym rozpoznaniem zespołu Sezary'ego (stadium IVA1)
  2. U pacjenta należy zachować minimalny okres wypłukiwania wynoszący 3 tygodnie między ostatnią dawką wcześniejszej terapii ogólnoustrojowej
  3. Pacjenci powinni powrócić do stanu ≤ 1. po wszystkich zdarzeniach niepożądanych związanych z wcześniejszą terapią
  4. Podpisany formularz świadomej zgody przed wszelkimi procedurami specyficznymi dla protokołu.

Kryteria wyłączenia:

  1. Trzewne przerzuty chłoniaka
  2. Jednoczesne podawanie radioterapii lub ogólnoustrojowej terapii przeciwnowotworowej, w tym między innymi: chemioterapii, leków biologicznych lub immunoterapii
  3. Pacjenci z rozpoznaną czynną ogólnoustrojową lub skórną infekcją wirusową, bakteryjną lub grzybiczą stopnia NCI CTCAE stopnia 3 lub wyższego.
  4. Pacjenci z jakimkolwiek poważnym schorzeniem, które osłabiałoby ich zdolność do przyjęcia lub tolerowania planowanego leczenia i/lub przestrzegania protokołu badania.
  5. Pacjenci z demencją lub zmienionym stanem psychicznym, który uniemożliwiałby zrozumienie i przedstawienie dokumentu świadomej zgody.
  6. Pacjenci ze stwierdzoną alergią na metoksalen lub heparynę -

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Zespół Sézary'ego
20 pacjentów z zespołem Sezary'ego będzie stanowić pojedyncze ramię tego badania
Urządzenie: Fotofereza pozaustrojowa (ECP)
Fotofereza pozaustrojowa to proces, który wystawia zbiór białych krwinek i osocza na środek uczulający na światło, metoksalen, i zwraca ten przedział do organizmu.
Inne nazwy:
  • ECP
  • fotofereza
Lek: Zastrzyki z metoksalenu
Metoksalen jest sterylnym związkiem uczulającym na światło, dodawanym do pobranych krwinek białych i osocza podczas ECP.
Inne nazwy:
  • Uvadex

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w odporności swoistej dla nowotworu
Ramy czasowe: Do 3 miesięcy po linii bazowej
Ocena odpowiedzi immunologicznych po ECP przy użyciu innowacyjnej technologii, takiej jak sekwencjonowanie RNA pojedynczych komórek (scRNAseq) w połączeniu z sekwencjonowaniem TCR w celu scharakteryzowania zmian związanych z ECP w komórkach złośliwych
Do 3 miesięcy po linii bazowej
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w odporności swoistej dla nowotworu
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy po linii bazowej
Ocena odpowiedzi immunologicznych po ECP przy użyciu innowacyjnej technologii, takiej jak sekwencjonowanie RNA pojedynczych komórek (scRNAseq) w połączeniu z sekwencjonowaniem TCR w celu scharakteryzowania zmian związanych z ECP w komórkach złośliwych
Do 6 miesięcy po linii bazowej

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w odsetku obiektywnych odpowiedzi na terapię ECP
Ramy czasowe: Do 3 miesięcy po linii bazowej
.Oceń odpowiedź w skórze i krwi za pomocą zmodyfikowanego narzędzia oceny wagi skóry, które ocenia obciążenie guzem w skórze i cytometrii przepływowej krwi, która ocenia obciążenie guzem we krwi. Jeśli obciążenie guzem wykryto wewnętrznie (trzewne) lub w węzłach chłonnych na początku badania, do oceny odpowiedzi węzłów chłonnych i/lub trzewnej zostaną wykorzystane kontrolne skany TK. Wskaźnik odpowiedzi definiuje się jako zmniejszenie o 50% lub więcej obciążenia guzem skóry, węzłów chłonnych/trzewnych lub krwi
Do 3 miesięcy po linii bazowej
Zmiana od wartości wyjściowej w odsetku obiektywnych odpowiedzi na terapię ECP
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy po linii bazowej
.Oceń odpowiedź w skórze i krwi za pomocą zmodyfikowanego narzędzia oceny wagi skóry, które ocenia obciążenie guzem w skórze i cytometrii przepływowej krwi, która ocenia obciążenie guzem we krwi. Jeśli obciążenie guzem wykryto wewnętrznie (trzewne) lub w węzłach chłonnych na początku badania, do oceny odpowiedzi węzłów chłonnych i/lub trzewnej zostaną wykorzystane kontrolne skany TK. Wskaźnik odpowiedzi definiuje się jako zmniejszenie o 50% lub więcej obciążenia guzem skóry, węzłów chłonnych/trzewnych lub krwi
Do 6 miesięcy po linii bazowej

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w odsetku obiektywnych odpowiedzi według przedziału chorobowego
Ramy czasowe: Do 3 miesięcy po linii bazowej
Ocena obiektywnych odpowiedzi w podziale na każdą podgrupę potencjalnego zaangażowania (krew, skóra, węzły chłonne i wnętrzności (jeśli występują).
Do 3 miesięcy po linii bazowej
Zmiana od wartości wyjściowej w odsetku obiektywnych odpowiedzi według przedziału chorobowego
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy po linii bazowej
Ocena obiektywnych odpowiedzi w podziale na każdą podgrupę potencjalnego zaangażowania (krew, skóra, węzły chłonne i wnętrzności (jeśli występują).
Do 6 miesięcy po linii bazowej
Korelacja odpowiedzi klinicznych i zmian w mikrośrodowisku guza we krwi.
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy po linii bazowej
Technologia wykorzystująca scRNAseq do analizy mikrośrodowiska krwi będzie skorelowana z obserwowanymi odpowiedziami klinicznymi.
Do 6 miesięcy po linii bazowej

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Oleg E. Akilov, MD, PhD

Współpracownicy

Therakos

Śledczy

  • Główny śledczy: Oleg E Akilov, MD, PhD, University of Pittsburgh

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 kwietnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 listopada 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 grudnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 grudnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STUDY21100115

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj