Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Fotoféresis extracorpórea en el síndrome de Sézary (ECP)

23 de diciembre de 2025 actualizado por: Oleg E. Akilov, MD, PhD

Estudio de fase II de etiqueta abierta, de cohorte única y de centro único que evalúa la inmunidad tumoral específica después de la fotoféresis extracorpórea en pacientes con síndrome de Sézary con resolución unicelular

El criterio principal de valoración es determinar si ECP induce una disminución en el % de células tumorales después del tratamiento. 15 pacientes con Síndrome de Sezary recibirán ECP semanalmente x4, luego quincenalmente durante 5 meses. Cada paciente donará 5 muestras para determinar respuestas inmunes en sangre periférica. Las evaluaciones clínicas adicionales serán una evaluación ponderada de la piel modificada y una citometría de flujo al inicio y en los meses 3 y 6. Se obtendrá una tomografía computarizada al inicio y solo se repetirá si la patología está presente al inicio. El microambiente tumoral se estudiará comparando la transcriptómica de las muestras de sangre antes, 1 día después del primer tratamiento con ECP, ciclo 1, 1, 3 y 6 meses después del tratamiento con ECP mediante scRNAseq (5 muestras en total por paciente).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El linfoma cutáneo de células T (CTCL, por sus siglas en inglés) es un grupo de linfomas cutáneos en los que los linfocitos malignos se infiltran en la piel y, en las últimas etapas, se diseminan a los ganglios linfáticos y la sangre (leucemia). En las primeras etapas, el CTCL generalmente tiene un curso lento, pero en enfermedades avanzadas, como el síndrome de Sezary (la forma leucémica de la enfermedad), hay un rápido deterioro. El síndrome de Sezary es una variante en etapa terminal de CTCL con una supervivencia media de 1,5 años a pesar de las terapias agresivas. Las opciones de tratamiento para la enfermedad avanzada son muy limitadas.

En este estudio, se ofrecerá el consentimiento informado a los pacientes que son candidatos para la PAE de atención estándar y tienen un diagnóstico de Síndrome de Sezary. Los pacientes participantes se someterán a ECP dos veces por semana durante 4 semanas y luego dos veces al mes durante 5 meses más (mes 6 de terapia). Se obtendrán muestras de sangre de investigación para evaluar las respuestas inmunitarias a partir de una extracción de sangre al inicio (antes de comenzar la PAE), un día después de la primera PAE y en los meses 1, 3 y 6. Las evaluaciones estándar de atención para determinar la respuesta objetiva incluirán la medición de la carga tumoral en la piel (mSWAT), la carga tumoral en la sangre (citometría de flujo) y la tomografía computarizada al inicio y solo se repetirán en los meses 3 y 6 si se identifica compromiso de ganglios linfáticos o viscerales (órganos). en la línea de base.

Los investigadores proponen establecer cambios en el microambiente tumoral después de la ECP, comparar las diferencias transcriptómicas en linfocitos malignos, monocitos, CD y efectores CD8 antes y después de la ECP para probar la hipótesis de que la ECP puede inducir respuestas inmunitarias antitumorales. Emplearemos una tecnología altamente innovadora, como la secuenciación de ARN de una sola célula (scRNAseq) junto con la secuenciación de TCR para caracterizar el cambio relacionado con ECP en células malignas utilizando un conjunto de genes personalizado y validar los datos de proteínas de una sola célula mediante conjugados de anticuerpo-oligo. Para comprender mejor la relevancia de los cambios de biomarcadores en la progresión de la enfermedad, los cambios observados relacionados con ECP en el microambiente tumoral se correlacionarán con los resultados clínicos.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

20

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Nicolena Verardi, PA-C
  • Número de teléfono: 412-864-3682
  • Correo electrónico: verardin3@upmc.edu

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Charity Ruhl, LPN
  • Número de teléfono: 4126472013
  • Correo electrónico: ruhlcl@upmc.edu

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Aún no reclutando
        • Emory University School of Medicine
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Pamela B Allen, MD, MSc
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Reclutamiento
        • Cutaneous Translational Research Program - Johns Hopkins Medicine
        • Contacto:
          • Toan Bui, BS
          • Número de teléfono: 443-856-7329
          • Correo electrónico: toanbui9@jhmi.edu
        • Investigador principal:
          • Sima Rozati, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Reclutamiento
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Contacto:
          • Nicolena Verardi, PA-C
          • Número de teléfono: 412-864-3682
          • Correo electrónico: verardin3@upmc.edu
        • Investigador principal:
          • Oleg E Akilov, MD, PhD
        • Contacto:
          • Charity Ruhl, LPN
          • Número de teléfono: 412-647-2013
          • Correo electrónico: ruhlcl@upmc.edu

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 100 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes con síndrome de Sézary

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Paciente con diagnóstico establecido de síndrome de Sezary (estadio IVA1)
  2. El paciente debe tener un período mínimo de lavado de 3 semanas entre la última dosis de la terapia sistémica anterior
  3. Los pacientes deben haberse recuperado de todos los eventos adversos relacionados con la terapia previa a ≤ grado 1
  4. Formulario de consentimiento informado firmado antes de cualquier procedimiento específico del protocolo.

Criterio de exclusión:

  1. Metástasis visceral de linfoma
  2. Administración concomitante de radioterapia o terapia anticancerosa sistémica que incluye pero no se limita a: quimioterapia, agentes biológicos o inmunoterapia
  3. Pacientes con infección vírica, bacteriana o fúngica sistémica o cutánea conocida de grado 3 o superior según los CTCAE del NCI.
  4. Pacientes con cualquier condición médica subyacente grave que pudiera afectar su capacidad para recibir o tolerar el tratamiento planificado y/o cumplir con el protocolo del estudio.
  5. Pacientes con demencia o estado mental alterado que imposibilite la comprensión y entrega del documento de consentimiento informado.
  6. Pacientes con alergia conocida al metoxsaleno o a la heparina -

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Síndrome de Sézary
20 sujetos con síndrome de Sézary conformarán el brazo único de este estudio
Dispositivo: Fotoféresis extracorpórea (FEC)
La fotoféresis extracorpórea es un proceso que expone una colección de glóbulos blancos y plasma a un agente sensibilizador a la luz, el metoxsaleno, y devuelve ese compartimento al cuerpo.
Otros nombres:
  • PAE
  • fotoféresis
Droga: Inyección de metoxsaleno
Methoxsalen es un compuesto estéril sensibilizador a la luz que se agrega a los glóbulos blancos y al plasma recolectados durante la ECP.
Otros nombres:
  • Uvadex

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la inmunidad específica de tumor
Periodo de tiempo: Hasta 3 meses después de la línea de base
Evalúe las respuestas inmunitarias posteriores a la ECP utilizando tecnología innovadora como la secuenciación de ARN de una sola célula (scRNAseq) junto con la secuenciación de TCR para caracterizar el cambio relacionado con la ECP en las células malignas
Hasta 3 meses después de la línea de base
Cambio desde el inicio en la inmunidad específica de tumor
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses después de la línea de base
Evalúe las respuestas inmunitarias posteriores a la ECP utilizando tecnología innovadora como la secuenciación de ARN de una sola célula (scRNAseq) junto con la secuenciación de TCR para caracterizar el cambio relacionado con la ECP en las células malignas
Hasta 6 meses después de la línea de base

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la tasa de respuesta objetiva para la terapia ECP
Periodo de tiempo: Hasta 3 meses después de la línea de base
.Evaluar la respuesta en la piel y la sangre utilizando una herramienta de evaluación ponderada de la piel modificada que evalúa la carga tumoral en la piel y la citometría de flujo sanguíneo que evalúa la carga tumoral en la sangre. Si la carga tumoral se detecta internamente (visceral) o en los ganglios linfáticos al inicio del estudio, se utilizarán tomografías computarizadas de seguimiento para evaluar la respuesta de los ganglios linfáticos y/o viscerales. La tasa de respuesta se define como una disminución del 50 % o más en la carga tumoral en la piel, los ganglios linfáticos/viscerales o la sangre.
Hasta 3 meses después de la línea de base
Cambio desde el inicio en la tasa de respuesta objetiva para la terapia ECP
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses después de la línea de base
.Evaluar la respuesta en la piel y la sangre utilizando una herramienta de evaluación ponderada de la piel modificada que evalúa la carga tumoral en la piel y la citometría de flujo sanguíneo que evalúa la carga tumoral en la sangre. Si la carga tumoral se detecta internamente (visceral) o en los ganglios linfáticos al inicio del estudio, se utilizarán tomografías computarizadas de seguimiento para evaluar la respuesta de los ganglios linfáticos y/o viscerales. La tasa de respuesta se define como una disminución del 50 % o más en la carga tumoral en la piel, los ganglios linfáticos/viscerales o la sangre.
Hasta 6 meses después de la línea de base

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la tasa de respuesta objetiva por compartimento de enfermedad
Periodo de tiempo: Hasta 3 meses después de la línea de base
Evaluación de respuestas objetivas separadas por cada subgrupo de compromiso potencial (sangre, piel, ganglios linfáticos y vísceras (si están presentes).
Hasta 3 meses después de la línea de base
Cambio desde el inicio en la tasa de respuesta objetiva por compartimento de enfermedad
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses después de la línea de base
Evaluación de respuestas objetivas separadas por cada subgrupo de compromiso potencial (sangre, piel, ganglios linfáticos y vísceras (si están presentes).
Hasta 6 meses después de la línea de base
Correlación de respuestas clínicas y cambios en el microambiente tumoral en la sangre.
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses después de la línea de base
La tecnología que utiliza scRNAseq para analizar el microambiente sanguíneo se correlacionará con las respuestas clínicas observadas.
Hasta 6 meses después de la línea de base

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Oleg E. Akilov, MD, PhD

Colaboradores

Therakos

Investigadores

  • Investigador principal: Oleg E Akilov, MD, PhD, University of Pittsburgh

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de abril de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de noviembre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de diciembre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

15 de diciembre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

30 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de diciembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • STUDY21100115

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir