Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti VRDN 001 u zdravých dobrovolníků a osob s onemocněním štítné žlázy (TED) (THRIVE)

22. července 2026 aktualizováno: Viridian Therapeutics, Inc.

Studie bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti vícenásobné vzestupné dávky (MAD) VRDN 001, humanizované monoklonální protilátky namířené proti receptoru IGF-1, u normálních zdravých dobrovolníků (NHV) a pacientů s onemocněním štítné žlázy (TED)

Zkoumaný lék, VRDN-001, je monoklonální protilátka, která inhibuje aktivitu receptoru buněčného povrchu nazývaného receptor inzulinu podobného růstového faktoru-1 (IGF-1R). Inhibice IGF-1R může pomoci snížit zánět a související otok tkání, ke kterému dochází u pacientů s onemocněním štítné žlázy (TED). Tato klinická studie vyhodnotí bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku (koncentrace léčiva v krvi v čase) VRDN-001 u zdravých dobrovolníků a u pacientů s TED. Účastníci studie s TED budou také hodnoceni v průběhu času na změny v jejich známkách a symptomech TED ve srovnání s jejich základními měřeními.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

113

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Sydney, Austrálie, 2000
        • Sydney Eye Hospital
      • Sydney, Austrálie, 2065
        • North Shore Eye Surgery
  • Francie
      • Angers, Francie, 49100
        • CHU d'Angers
      • Nice, Francie, 06000
        • CH Nice
      • Paris, Francie, 75012
        • Centre Hospitalier National D'ophtalmologie
      • Paris, Francie, 75013
        • AP-HP- Hopital de la Pitie Salpetriere
  • Německo
      • Göttingen, Německo, 37075
        • Universitätsmedizin Göttingen
      • Mainz, Německo, 55131
        • Johannes Gutenberg-University Medical Center
  • Polsko
      • Bialystok, Polsko, 15-879
        • NZOZ E-Vita
      • Bydgoszcz, Polsko, 85-870
        • Specjakistyczny Osrodek Okulistyczny Oculomedica
      • Lodz, Polsko, 90-302
        • Santa Familia PTG Lodz
      • Warsaw, Polsko, 02-507
        • Panstwowy Instytut Medycsny MSWiA
      • Wroclaw, Polsko, 53-114
        • 4 Wojskowy Szpital Kliniczny z Polikinika SP ZOZ
  • Spojené království
    • United Kingdon
      • London, United Kingdon, Spojené království, HA13UJ
        • Northwick Park Hospital
      • London, United Kingdon, Spojené království, NW1 5QH
        • Western Eye Hospital Imperial College NHS trust
      • London, United Kingdon, Spojené království, SE1 7EH
        • Guy's and St. Thomas NHS Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Aurora, California, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado - Department of Ophthalmology
      • Beverly Hills, California, Spojené státy, 90210
        • The Private Office of Raymond Douglas
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • USC Roski Eye Institute
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90049
        • MACRO Trials, Inc.
      • Newport Beach, California, Spojené státy, 92260
        • Amy Patel Jain, MD
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94303
        • Byers Eye Institute/Stanford University
      • San Diego, California, Spojené státy, 95207
        • Senta Clinic
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Homestead, Florida, Spojené státy, 33034
        • Sina Medical Center
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33125
        • Med-Care Research Inc.
      • Plantation, Florida, Spojené státy, 33317
        • Edward Jenner Research Group Center LLC
      • Sarasota, Florida, Spojené státy, 34231
        • Sarasota Retina Institute
    • Illinois
      • Orland Park, Illinois, Spojené státy, 60462
        • Vision Medical Research Inc.
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 64108
        • University Health Diabetes, Endocrinology & Nephrology Center
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66103
        • KU Medical Center, University of Kansas
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear
      • Weymouth, Massachusetts, Spojené státy, 02189
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • Fraser, Michigan, Spojené státy, 48026
        • Fraser Eye Care Center
      • Livonia, Michigan, Spojené státy, 48152
        • Kahana Oculoplastic & Orbital Surgery
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota, Department of Ophthalmology and Visual Neurosciences
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89144
        • Advanced Research International, LLC
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Spojené státy, 07103
        • Rutgers-New Jersey Medical School-Newark
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10003
        • New York Eye Ear Infirmary of Mount Sinai
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77074
        • Neuro-Eye Clinical Trials
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77074
        • Neuro-Ophthalmology of Texas PLLC
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine (BCM)-Ophthalmology
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Spojené státy, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
        • West Virgina University Eye Institute
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08022
        • Clinica Bonanova de Cirugia Ocular
      • Córdoba, Španělsko, 14012
        • Hospital Arruzafa
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Španělsko, 28027
        • Clinica Universidad de Navarra
      • Pamplona, Španělsko, 31008
        • Clinica Universidad de Navarra
      • Santiago, Španělsko, 15706
        • Complexo Hospiralario Universitario de Santiago-Hospital Medico-Ciruxico de Conxo
      • Seville, Španělsko, 41071
        • Hospital Universitatio Virgen De La Macarena, Servicio de Oftalmologia
      • Zaragoza, Španělsko, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet, Servicio de Paseo Isabel La Catdlica1

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení zdravých dobrovolníků:

  • Musí být bez klinicky významného onemocnění nebo zdravotních stavů, jak určí zkoušející
  • Dobrovolnice nesmí být ve fertilním věku

Klíčová kritéria vyloučení pro zdravé dobrovolníky:

• Nesmí mít v anamnéze nebo jakékoli známky diabetes mellitus, nedávno diagnostikovaného poškození ledvin nebo zánětlivého onemocnění střev nebo klinicky významné ušní nebo sluchové vady.

Klíčová kritéria pro zařazení pro účastníky s TED:

  • Musí mít středně závažnou až závažnou aktivní TED s dokumentovanými známkami očních symptomů nebo známek, které začaly během 1 roku před screeningem
  • Musí mít skóre klinické aktivity (CAS) ≥ 4 na 7položkové škále pro studijní (proptotičtější) oko
  • Musí souhlasit s používáním vysoce účinné antikoncepce, jak je uvedeno v protokolu
  • Účastnice TED musí mít negativní těhotenský test v séru

Klíčová kritéria vyloučení pro účastníky s TED:

  • Nesmí podstoupit předchozí léčbu jinou anti-IGF-1R monoklonální protilátkou
  • Nesmí užívat perorální kortikosteroidy během 4 týdnů před 1. dnem
  • Nesmí dostat rituximab, tocilizumab nebo jiná imunosupresiva během 90 dnů před 1. dnem
  • Nesmí mít známky postižení zrakového nervu během předchozích 6 měsíců
  • Nesmí mít dekompenzaci rohovky ve studovaném oku, která nereaguje na lékařskou péči
  • Nesmí mít předchozí orbitální ozařování nebo operaci TED ve studovaném oku
  • Nesmí mít v anamnéze zánětlivé onemocnění střev nebo klinicky významnou patologii ucha nebo sluchové postižení
  • Nesmí obdržet vyšetřujícího agenta pro jakýkoli stav do 60 dnů
  • Účastnice TED nesmí být těhotné ani kojící

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Veligrotug
Participants will receive veligrotug 10 mg/kg as an intravenous (IV) infusion every 3 weeks (Q3W) for 12 weeks.
Lék: Veligrotug
5 IV Infusions of veligrotug 10 mg/kg
Ostatní jména:
  • VRDN-001
Komparátor placeba: Placebo
Participants will receive placebo matched to veligrotug as an IV infusion Q3W for 12 weeks.
Lék: Placebo
5 IV Infusions of veligrotug matched placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Proptosis Responder Rate (PRR) in the Study Eye As Measured by Exophthalmometer
Časové okno: Baseline to Week 15
Proptosis responder in the study eye was defined as a reduction of proptosis of ≥2 millimeters (mm) from baseline in the study eye (without a corresponding increase of ≥2 mm in the fellow eye) as measured by exophthalmometer. Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Baseline to Week 15

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change From Baseline in Proptosis in the Study Eye As Measured by Exophthalmometer
Časové okno: Baseline, Week 15
Proptosis was defined as distance between the lateral orbital rim and the most anterior position of the cornea in mm, measured using an exophthalmometer. Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Baseline, Week 15
PRR in the Most Proptotic Eye As Measured by Magnetic Resonance Imaging (MRI)/Computed Tomography (CT)
Časové okno: Week 15
Proptosis responder in the most proptotic eye by MRI/CT was defined as a reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye by MRI/CT (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by MRI/CT. Missing data were imputed using the Exophthalmometer Imputation method, as applicable.
Week 15
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye As Measured by MRI/CT
Časové okno: Baseline, Week 15
Measurement of proptosis conducted by the central imaging reading center using MRI/CT of the orbits acquired without contrast. Measurements were conducted by 2 independent readers with adjudication if the difference between the 2 primary readers in proptosis measurement exceeded 5% (calculated as the difference divided by the larger measurement). The average of 2 (or 3 if adjudicated) measurements were used for analyses. Missing data were imputed using the Exophthalmometer Imputation method, as applicable.
Baseline, Week 15
Change From Baseline in CAS in the Study Eye
Časové okno: Baseline, Week 15
The CAS was based on 7 components: spontaneous retrobulbar pain, pain on attempted eye movements (upward, side to-side, and downward gazes), conjunctival redness, redness of the eyelids, chemosis, swelling of the caruncle or plica and swelling of the eyelids. Each component was scored as present or absent (scored as 1 or 0, respectively), and the CAS was given as the sum of the scores (range, 0 to 7, with higher scores indicating greater level of inflammation). Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Baseline, Week 15
Overall Responder Rate (ORR) Comprising of PRR and Clinical Activity Responder Rate in the Study Eye
Časové okno: Baseline to Week 15
ORR in the study eye was comprised of PRR in the study eye (reduction of proptosis of ≥ 2 mm from baseline [without a corresponding increase of ≥ 2 mm in the fellow eye]) and clinical activity responder in the study eye (reduction in clinical activity score [CAS] ≥ 2 points from baseline [without a corresponding increase of ≥ 2 points in the fellow eye]). CAS ranged from 0 to 7, with higher scores indicating greater level of inflammation. Proptosis (distance between the lateral orbital rim and the most anterior position of the cornea in mm) was measured using an exophthalmometer. Missing data were imputed with Multiple Imputation method.
Baseline to Week 15
Clinical Activity Responder Rate in the Study Eye
Časové okno: Week 15
Clinical activity responder rate in the study eye was defined as a reduction in CAS ≥2 points from baseline in the study eye (without a corresponding increase of ≥2 points in the fellow eye). Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Week 15
Diplopia Responder Rate
Časové okno: Week 15
Diplopia responder was defined as reduction in Gorman subjective diplopia score of ≥1 from baseline for participants with baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Week 15
Diplopia Resolution Rate
Časové okno: Week 15
Diplopia resolution was defined as reduction in Gorman subjective diplopia score to 0 from baseline for participants with baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Week 15
Percentage of Participants With a CAS of 0 or 1 in the Study Eye
Časové okno: Week 15
The CAS was based on 7 components: spontaneous retrobulbar pain, pain on attempted eye movements (upward, side to-side, and downward gazes), conjunctival redness, redness of the eyelids, chemosis, swelling of the caruncle or plica and swelling of the eyelids. Each component was scored as present or absent (scored as 1 or 0, respectively), and the CAS was given as the sum of the scores (range, 0 to 7, with higher scores indicating greater level of inflammation). Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Week 15

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Veligrotug (VRDN-001) koncentrace v krvi v průběhu času
Časové okno: Do 50. dne pro účastníky HV a TED MAD a do 24. týdne pro účastníky fáze 3
Do 50. dne pro účastníky HV a TED MAD a do 24. týdne pro účastníky fáze 3
Výskyt vývoje protilátek (ADA) u účastníků léčených veligrotugem (VRDN-001) v průběhu času
Časové okno: Do 50. dne pro účastníky HV a TED MAD a do 24. týdne pro účastníky fáze 3
Do 50. dne pro účastníky HV a TED MAD a do 24. týdne pro účastníky fáze 3

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Viridian Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Thomas Ciulla, MD, MBA, Viridian Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. listopadu 2022

Primární dokončení (Aktuální)

15. července 2024

Dokončení studie (Aktuální)

27. března 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. prosince 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. prosince 2021

První zveřejněno (Aktuální)

4. ledna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. července 2026

Naposledy ověřeno

1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VRDN-001-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit