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Um estudo de segurança, tolerabilidade e eficácia do VRDN 001 em voluntários saudáveis ​​e pessoas com doença ocular da tireoide (TED) (THRIVE)

22 de julho de 2026 atualizado por: Viridian Therapeutics, Inc.

Um Estudo de Segurança, Tolerabilidade e Eficácia de Dose Ascendente Múltipla (MAD) de VRDN 001, um Anticorpo Monoclonal Humanizado Direcionado Contra o Receptor IGF-1, em Voluntários Saudáveis ​​Normais (NHVs) e Indivíduos com Doença Ocular da Tireóide (TED)

A droga experimental, VRDN-001, é um anticorpo monoclonal que inibe a atividade de um receptor da superfície celular chamado receptor do fator de crescimento semelhante à insulina 1 (IGF-1R). A inibição do IGF-1R pode ajudar a reduzir a inflamação e o inchaço do tecido associado que ocorre em pacientes com doença ocular da tireoide (TED). Este ensaio clínico avaliará a segurança, tolerabilidade e farmacocinética (a concentração da droga no sangue ao longo do tempo) do VRDN-001 em voluntários saudáveis ​​e em pacientes com TED. Os participantes do estudo com TED também serão avaliados ao longo do tempo quanto a mudanças em seus sinais e sintomas de TED em comparação com suas medições iniciais.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

113

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Göttingen, Alemanha, 37075
        • Universitätsmedizin Göttingen
      • Mainz, Alemanha, 55131
        • Johannes Gutenberg-University Medical Center
  • Austrália
      • Sydney, Austrália, 2000
        • Sydney Eye Hospital
      • Sydney, Austrália, 2065
        • North Shore Eye Surgery
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08022
        • Clinica Bonanova de Cirugia Ocular
      • Córdoba, Espanha, 14012
        • Hospital Arruzafa
      • Madrid, Espanha, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Espanha, 28027
        • Clinica Universidad de Navarra
      • Pamplona, Espanha, 31008
        • Clinica Universidad de Navarra
      • Santiago, Espanha, 15706
        • Complexo Hospiralario Universitario de Santiago-Hospital Medico-Ciruxico de Conxo
      • Seville, Espanha, 41071
        • Hospital Universitatio Virgen De La Macarena, Servicio de Oftalmologia
      • Zaragoza, Espanha, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet, Servicio de Paseo Isabel La Catdlica1
  • Estados Unidos
    • California
      • Aurora, California, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado - Department of Ophthalmology
      • Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90210
        • The Private Office of Raymond Douglas
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • USC Roski Eye Institute
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90049
        • MACRO Trials, Inc.
      • Newport Beach, California, Estados Unidos, 92260
        • Amy Patel Jain, MD
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94303
        • Byers Eye Institute/Stanford University
      • San Diego, California, Estados Unidos, 95207
        • Senta Clinic
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Homestead, Florida, Estados Unidos, 33034
        • Sina Medical Center
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33125
        • Med-Care Research Inc.
      • Plantation, Florida, Estados Unidos, 33317
        • Edward Jenner Research Group Center LLC
      • Sarasota, Florida, Estados Unidos, 34231
        • Sarasota Retina Institute
    • Illinois
      • Orland Park, Illinois, Estados Unidos, 60462
        • Vision Medical Research Inc.
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 64108
        • University Health Diabetes, Endocrinology & Nephrology Center
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66103
        • KU Medical Center, University of Kansas
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear
      • Weymouth, Massachusetts, Estados Unidos, 02189
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • Fraser, Michigan, Estados Unidos, 48026
        • Fraser Eye Care Center
      • Livonia, Michigan, Estados Unidos, 48152
        • Kahana Oculoplastic & Orbital Surgery
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota, Department of Ophthalmology and Visual Neurosciences
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89144
        • Advanced Research International, LLC
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07103
        • Rutgers-New Jersey Medical School-Newark
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10003
        • New York Eye Ear Infirmary of Mount Sinai
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77074
        • Neuro-Eye Clinical Trials
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77074
        • Neuro-Ophthalmology of Texas PLLC
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine (BCM)-Ophthalmology
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
        • West Virgina University Eye Institute
  • França
      • Angers, França, 49100
        • CHU d'Angers
      • Nice, França, 06000
        • CH Nice
      • Paris, França, 75012
        • Centre Hospitalier National D'ophtalmologie
      • Paris, França, 75013
        • AP-HP- Hopital de la Pitie Salpetriere
  • Polônia
      • Bialystok, Polônia, 15-879
        • NZOZ E-Vita
      • Bydgoszcz, Polônia, 85-870
        • Specjakistyczny Osrodek Okulistyczny Oculomedica
      • Lodz, Polônia, 90-302
        • Santa Familia PTG Lodz
      • Warsaw, Polônia, 02-507
        • Panstwowy Instytut Medycsny MSWiA
      • Wroclaw, Polônia, 53-114
        • 4 Wojskowy Szpital Kliniczny z Polikinika SP ZOZ
  • Reino Unido
    • United Kingdon
      • London, United Kingdon, Reino Unido, HA13UJ
        • Northwick Park Hospital
      • London, United Kingdon, Reino Unido, NW1 5QH
        • Western Eye Hospital Imperial College NHS trust
      • London, United Kingdon, Reino Unido, SE1 7EH
        • Guy's and St. Thomas NHS Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios-chave de inclusão para voluntários saudáveis:

  • Deve estar livre de doenças ou condições médicas clinicamente significativas, conforme determinado pelo Investigador
  • Voluntárias do sexo feminino não devem ter potencial para engravidar

Principais Critérios de Exclusão para Voluntários Saudáveis:

• Não deve ter histórico ou qualquer evidência de diabetes mellitus, insuficiência renal recentemente diagnosticada ou doença inflamatória intestinal, ou patologia auditiva clinicamente significativa ou deficiência auditiva

Principais Critérios de Inclusão para Participantes com TED:

  • Deve ter TED ativo moderado a grave com evidência documentada de sintomas ou sinais oculares que começaram dentro de 1 ano antes da triagem
  • Deve ter pontuação de atividade clínica (CAS) de ≥ 4 na escala de 7 itens para o olho do estudo (mais proptótico)
  • Deve concordar em usar contracepção altamente eficaz, conforme especificado no protocolo
  • As participantes femininas do TED devem ter um teste de gravidez sérico negativo

Principais Critérios de Exclusão para Participantes com TED:

  • Não deve ter recebido tratamento prévio com outro anticorpo monoclonal anti-IGF-1R
  • Não deve ter usado corticosteroides orais nas 4 semanas anteriores ao Dia 1
  • Não deve ter recebido rituximabe, tocilizumabe ou outros agentes imunossupressores nos 90 dias anteriores ao Dia 1
  • Não deve ter evidência de envolvimento do nervo óptico nos últimos 6 meses
  • Não deve haver descompensação da córnea no olho do estudo que não responda ao tratamento médico
  • Não deve ter passado por irradiação orbital ou cirurgia anterior para TED no olho do estudo
  • Não deve ter histórico de doença inflamatória intestinal ou patologia auditiva clinicamente significativa ou deficiência auditiva
  • Não deve ter recebido um agente de investigação para qualquer condição dentro de 60 dias
  • As participantes femininas do TED não devem estar grávidas ou amamentando

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Veligrotug
Participants will receive veligrotug 10 mg/kg as an intravenous (IV) infusion every 3 weeks (Q3W) for 12 weeks.
Medicamento: Veligrotug
5 IV Infusions of veligrotug 10 mg/kg
Outros nomes:
  • VRDN-001
Comparador de Placebo: Placebo
Participants will receive placebo matched to veligrotug as an IV infusion Q3W for 12 weeks.
Medicamento: Placebo
5 IV Infusions of veligrotug matched placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proptosis Responder Rate (PRR) in the Study Eye As Measured by Exophthalmometer
Prazo: Baseline to Week 15
Proptosis responder in the study eye was defined as a reduction of proptosis of ≥2 millimeters (mm) from baseline in the study eye (without a corresponding increase of ≥2 mm in the fellow eye) as measured by exophthalmometer. Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Baseline to Week 15

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Change From Baseline in Proptosis in the Study Eye As Measured by Exophthalmometer
Prazo: Baseline, Week 15
Proptosis was defined as distance between the lateral orbital rim and the most anterior position of the cornea in mm, measured using an exophthalmometer. Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Baseline, Week 15
PRR in the Most Proptotic Eye As Measured by Magnetic Resonance Imaging (MRI)/Computed Tomography (CT)
Prazo: Week 15
Proptosis responder in the most proptotic eye by MRI/CT was defined as a reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye by MRI/CT (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by MRI/CT. Missing data were imputed using the Exophthalmometer Imputation method, as applicable.
Week 15
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye As Measured by MRI/CT
Prazo: Baseline, Week 15
Measurement of proptosis conducted by the central imaging reading center using MRI/CT of the orbits acquired without contrast. Measurements were conducted by 2 independent readers with adjudication if the difference between the 2 primary readers in proptosis measurement exceeded 5% (calculated as the difference divided by the larger measurement). The average of 2 (or 3 if adjudicated) measurements were used for analyses. Missing data were imputed using the Exophthalmometer Imputation method, as applicable.
Baseline, Week 15
Change From Baseline in CAS in the Study Eye
Prazo: Baseline, Week 15
The CAS was based on 7 components: spontaneous retrobulbar pain, pain on attempted eye movements (upward, side to-side, and downward gazes), conjunctival redness, redness of the eyelids, chemosis, swelling of the caruncle or plica and swelling of the eyelids. Each component was scored as present or absent (scored as 1 or 0, respectively), and the CAS was given as the sum of the scores (range, 0 to 7, with higher scores indicating greater level of inflammation). Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Baseline, Week 15
Overall Responder Rate (ORR) Comprising of PRR and Clinical Activity Responder Rate in the Study Eye
Prazo: Baseline to Week 15
ORR in the study eye was comprised of PRR in the study eye (reduction of proptosis of ≥ 2 mm from baseline [without a corresponding increase of ≥ 2 mm in the fellow eye]) and clinical activity responder in the study eye (reduction in clinical activity score [CAS] ≥ 2 points from baseline [without a corresponding increase of ≥ 2 points in the fellow eye]). CAS ranged from 0 to 7, with higher scores indicating greater level of inflammation. Proptosis (distance between the lateral orbital rim and the most anterior position of the cornea in mm) was measured using an exophthalmometer. Missing data were imputed with Multiple Imputation method.
Baseline to Week 15
Clinical Activity Responder Rate in the Study Eye
Prazo: Week 15
Clinical activity responder rate in the study eye was defined as a reduction in CAS ≥2 points from baseline in the study eye (without a corresponding increase of ≥2 points in the fellow eye). Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Week 15
Diplopia Responder Rate
Prazo: Week 15
Diplopia responder was defined as reduction in Gorman subjective diplopia score of ≥1 from baseline for participants with baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Week 15
Diplopia Resolution Rate
Prazo: Week 15
Diplopia resolution was defined as reduction in Gorman subjective diplopia score to 0 from baseline for participants with baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Week 15
Percentage of Participants With a CAS of 0 or 1 in the Study Eye
Prazo: Week 15
The CAS was based on 7 components: spontaneous retrobulbar pain, pain on attempted eye movements (upward, side to-side, and downward gazes), conjunctival redness, redness of the eyelids, chemosis, swelling of the caruncle or plica and swelling of the eyelids. Each component was scored as present or absent (scored as 1 or 0, respectively), and the CAS was given as the sum of the scores (range, 0 to 7, with higher scores indicating greater level of inflammation). Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Week 15

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Prazo
Concentrações de Veligrotug (VRDN-001) no sangue ao longo do tempo
Prazo: Até o dia 50 para participantes HV e TED MAD, e até a semana 24 para participantes da Fase 3
Até o dia 50 para participantes HV e TED MAD, e até a semana 24 para participantes da Fase 3
Incidência de desenvolvimento de anticorpos antidrogas (ADA) em participantes tratados com veligrotug (VRDN-001) ao longo do tempo
Prazo: Até o dia 50 para participantes HV e TED MAD, e até a semana 24 para participantes da Fase 3
Até o dia 50 para participantes HV e TED MAD, e até a semana 24 para participantes da Fase 3

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Viridian Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Thomas Ciulla, MD, MBA, Viridian Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de novembro de 2022

Conclusão Primária (Real)

15 de julho de 2024

Conclusão do estudo (Real)

27 de março de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de dezembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de dezembro de 2021

Primeira postagem (Real)

4 de janeiro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de julho de 2026

Última verificação

1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VRDN-001-101

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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