Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności VRDN 001 u zdrowych ochotników i osób z chorobą tarczycy (TED) (THRIVE)

22 lipca 2026 zaktualizowane przez: Viridian Therapeutics, Inc.

Badanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności wielokrotnej dawki rosnącej (MAD) VRDN 001, humanizowanego przeciwciała monoklonalnego skierowanego przeciwko receptorowi IGF-1, u zdrowych ochotników (NHV) i osób z chorobą tarczycy (TED)

Badany lek, VRDN-001, jest przeciwciałem monoklonalnym, które hamuje aktywność receptora powierzchniowego komórki, zwanego receptorem insulinopodobnego czynnika wzrostu-1 (IGF-1R). Hamowanie IGF-1R może pomóc zmniejszyć stan zapalny i związany z nim obrzęk tkanek, który występuje u pacjentów z chorobą tarczycy (TED). To badanie kliniczne oceni bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę (stężenie leku we krwi w czasie) VRDN-001 u zdrowych ochotników i pacjentów z TED. Uczestnicy badania z TED będą również oceniani w czasie pod kątem zmian w objawach przedmiotowych i podmiotowych TED w porównaniu z ich pomiarami wyjściowymi.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

113

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Sydney, Australia, 2000
        • Sydney Eye Hospital
      • Sydney, Australia, 2065
        • North Shore Eye Surgery
  • Francja
      • Angers, Francja, 49100
        • CHU d'Angers
      • Nice, Francja, 06000
        • CH Nice
      • Paris, Francja, 75012
        • Centre Hospitalier National D'ophtalmologie
      • Paris, Francja, 75013
        • AP-HP- Hopital de la Pitie Salpetriere
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08022
        • Clinica Bonanova de Cirugia Ocular
      • Córdoba, Hiszpania, 14012
        • Hospital Arruzafa
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Hiszpania, 28027
        • Clinica Universidad de Navarra
      • Pamplona, Hiszpania, 31008
        • Clinica Universidad de Navarra
      • Santiago, Hiszpania, 15706
        • Complexo Hospiralario Universitario de Santiago-Hospital Medico-Ciruxico de Conxo
      • Seville, Hiszpania, 41071
        • Hospital Universitatio Virgen De La Macarena, Servicio de Oftalmologia
      • Zaragoza, Hiszpania, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet, Servicio de Paseo Isabel La Catdlica1
  • Niemcy
      • Göttingen, Niemcy, 37075
        • Universitätsmedizin Göttingen
      • Mainz, Niemcy, 55131
        • Johannes Gutenberg-University Medical Center
  • Polska
      • Bialystok, Polska, 15-879
        • NZOZ E-Vita
      • Bydgoszcz, Polska, 85-870
        • Specjakistyczny Osrodek Okulistyczny Oculomedica
      • Lodz, Polska, 90-302
        • Santa Familia PTG Lodz
      • Warsaw, Polska, 02-507
        • Panstwowy Instytut Medycsny MSWiA
      • Wroclaw, Polska, 53-114
        • 4 Wojskowy Szpital Kliniczny z Polikinika SP ZOZ
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Aurora, California, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado - Department of Ophthalmology
      • Beverly Hills, California, Stany Zjednoczone, 90210
        • The Private Office of Raymond Douglas
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
        • USC Roski Eye Institute
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90049
        • MACRO Trials, Inc.
      • Newport Beach, California, Stany Zjednoczone, 92260
        • Amy Patel Jain, MD
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94303
        • Byers Eye Institute/Stanford University
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 95207
        • Senta Clinic
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Homestead, Florida, Stany Zjednoczone, 33034
        • Sina Medical Center
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33125
        • Med-Care Research Inc.
      • Plantation, Florida, Stany Zjednoczone, 33317
        • Edward Jenner Research Group Center LLC
      • Sarasota, Florida, Stany Zjednoczone, 34231
        • Sarasota Retina Institute
    • Illinois
      • Orland Park, Illinois, Stany Zjednoczone, 60462
        • Vision Medical Research Inc.
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 64108
        • University Health Diabetes, Endocrinology & Nephrology Center
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66103
        • KU Medical Center, University of Kansas
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear
      • Weymouth, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02189
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • Fraser, Michigan, Stany Zjednoczone, 48026
        • Fraser Eye Care Center
      • Livonia, Michigan, Stany Zjednoczone, 48152
        • Kahana Oculoplastic & Orbital Surgery
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota, Department of Ophthalmology and Visual Neurosciences
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89144
        • Advanced Research International, LLC
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07103
        • Rutgers-New Jersey Medical School-Newark
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10003
        • New York Eye Ear Infirmary of Mount Sinai
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77074
        • Neuro-Eye Clinical Trials
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77074
        • Neuro-Ophthalmology of Texas PLLC
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine (BCM)-Ophthalmology
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26506
        • West Virgina University Eye Institute
  • Zjednoczone Królestwo
    • United Kingdon
      • London, United Kingdon, Zjednoczone Królestwo, HA13UJ
        • Northwick Park Hospital
      • London, United Kingdon, Zjednoczone Królestwo, NW1 5QH
        • Western Eye Hospital Imperial College NHS trust
      • London, United Kingdon, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • Guy's and St. Thomas NHS Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia dla zdrowych ochotników:

  • Musi być wolny od klinicznie istotnych chorób lub schorzeń określonych przez Badacza
  • Wolontariuszki nie mogą być w wieku rozrodczym

Kluczowe kryteria wykluczenia dla zdrowych ochotników:

• Nie może mieć historii ani żadnych objawów cukrzycy, niedawno zdiagnozowanej niewydolności nerek lub choroby zapalnej jelit, ani klinicznie istotnej patologii ucha lub upośledzenia słuchu

Kluczowe kryteria włączenia dla uczestników z TED:

  • Musi mieć umiarkowany do ciężkiego aktywny TED z udokumentowanymi objawami lub oznakami ocznymi, które rozpoczęły się w ciągu 1 roku przed badaniem przesiewowym
  • Musi mieć ocenę aktywności klinicznej (CAS) ≥ 4 w 7-punktowej skali dla badanego oka (bardziej wytrzeszczowe)
  • Musi wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji zgodnie z protokołem
  • Uczestniczki TED muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy

Kluczowe kryteria wykluczenia dla uczestników z TED:

  • Nie może być wcześniej leczony innym przeciwciałem monoklonalnym anty-IGF-1R
  • Nie może stosować doustnych kortykosteroidów w ciągu 4 tygodni przed dniem 1
  • Nie może otrzymywać rytuksymabu, tocilizumabu ani innych leków immunosupresyjnych w ciągu 90 dni przed 1. dniem
  • Nie może mieć dowodów zajęcia nerwu wzrokowego w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Nie może występować dekompensacja rogówki w badanym oku, która nie reaguje na postępowanie medyczne
  • Nie może mieć wcześniejszego naświetlania oczodołu ani operacji TED w badanym oku
  • Nie może mieć w wywiadzie choroby zapalnej jelit ani istotnej klinicznie patologii ucha lub upośledzenia słuchu
  • Nie może otrzymać agenta dochodzeniowego z powodu jakiegokolwiek schorzenia w ciągu 60 dni
  • Uczestniczki TED nie mogą być w ciąży ani karmić piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Veligrotug
Participants will receive veligrotug 10 mg/kg as an intravenous (IV) infusion every 3 weeks (Q3W) for 12 weeks.
Lek: Veligrotug
5 IV Infusions of veligrotug 10 mg/kg
Inne nazwy:
  • VRDN-001
Komparator placebo: Placebo
Participants will receive placebo matched to veligrotug as an IV infusion Q3W for 12 weeks.
Lek: Placebo
5 IV Infusions of veligrotug matched placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Proptosis Responder Rate (PRR) in the Study Eye As Measured by Exophthalmometer
Ramy czasowe: Baseline to Week 15
Proptosis responder in the study eye was defined as a reduction of proptosis of ≥2 millimeters (mm) from baseline in the study eye (without a corresponding increase of ≥2 mm in the fellow eye) as measured by exophthalmometer. Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Baseline to Week 15

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change From Baseline in Proptosis in the Study Eye As Measured by Exophthalmometer
Ramy czasowe: Baseline, Week 15
Proptosis was defined as distance between the lateral orbital rim and the most anterior position of the cornea in mm, measured using an exophthalmometer. Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Baseline, Week 15
PRR in the Most Proptotic Eye As Measured by Magnetic Resonance Imaging (MRI)/Computed Tomography (CT)
Ramy czasowe: Week 15
Proptosis responder in the most proptotic eye by MRI/CT was defined as a reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye by MRI/CT (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by MRI/CT. Missing data were imputed using the Exophthalmometer Imputation method, as applicable.
Week 15
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye As Measured by MRI/CT
Ramy czasowe: Baseline, Week 15
Measurement of proptosis conducted by the central imaging reading center using MRI/CT of the orbits acquired without contrast. Measurements were conducted by 2 independent readers with adjudication if the difference between the 2 primary readers in proptosis measurement exceeded 5% (calculated as the difference divided by the larger measurement). The average of 2 (or 3 if adjudicated) measurements were used for analyses. Missing data were imputed using the Exophthalmometer Imputation method, as applicable.
Baseline, Week 15
Change From Baseline in CAS in the Study Eye
Ramy czasowe: Baseline, Week 15
The CAS was based on 7 components: spontaneous retrobulbar pain, pain on attempted eye movements (upward, side to-side, and downward gazes), conjunctival redness, redness of the eyelids, chemosis, swelling of the caruncle or plica and swelling of the eyelids. Each component was scored as present or absent (scored as 1 or 0, respectively), and the CAS was given as the sum of the scores (range, 0 to 7, with higher scores indicating greater level of inflammation). Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Baseline, Week 15
Overall Responder Rate (ORR) Comprising of PRR and Clinical Activity Responder Rate in the Study Eye
Ramy czasowe: Baseline to Week 15
ORR in the study eye was comprised of PRR in the study eye (reduction of proptosis of ≥ 2 mm from baseline [without a corresponding increase of ≥ 2 mm in the fellow eye]) and clinical activity responder in the study eye (reduction in clinical activity score [CAS] ≥ 2 points from baseline [without a corresponding increase of ≥ 2 points in the fellow eye]). CAS ranged from 0 to 7, with higher scores indicating greater level of inflammation. Proptosis (distance between the lateral orbital rim and the most anterior position of the cornea in mm) was measured using an exophthalmometer. Missing data were imputed with Multiple Imputation method.
Baseline to Week 15
Clinical Activity Responder Rate in the Study Eye
Ramy czasowe: Week 15
Clinical activity responder rate in the study eye was defined as a reduction in CAS ≥2 points from baseline in the study eye (without a corresponding increase of ≥2 points in the fellow eye). Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Week 15
Diplopia Responder Rate
Ramy czasowe: Week 15
Diplopia responder was defined as reduction in Gorman subjective diplopia score of ≥1 from baseline for participants with baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Week 15
Diplopia Resolution Rate
Ramy czasowe: Week 15
Diplopia resolution was defined as reduction in Gorman subjective diplopia score to 0 from baseline for participants with baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Week 15
Percentage of Participants With a CAS of 0 or 1 in the Study Eye
Ramy czasowe: Week 15
The CAS was based on 7 components: spontaneous retrobulbar pain, pain on attempted eye movements (upward, side to-side, and downward gazes), conjunctival redness, redness of the eyelids, chemosis, swelling of the caruncle or plica and swelling of the eyelids. Each component was scored as present or absent (scored as 1 or 0, respectively), and the CAS was given as the sum of the scores (range, 0 to 7, with higher scores indicating greater level of inflammation). Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Week 15

Inne miary wyników

Miara wyniku
Ramy czasowe
Stężenie Veligrotuga (VRDN-001) we krwi w czasie
Ramy czasowe: Do 50. dnia w przypadku uczestników HV i TED MAD oraz do 24. tygodnia w przypadku uczestników fazy 3
Do 50. dnia w przypadku uczestników HV i TED MAD oraz do 24. tygodnia w przypadku uczestników fazy 3
Częstość występowania rozwoju przeciwciał przeciwlekowych (ADA) u uczestników leczonych veligrotugiem (VRDN-001) w czasie
Ramy czasowe: Do 50. dnia w przypadku uczestników HV i TED MAD oraz do 24. tygodnia w przypadku uczestników fazy 3
Do 50. dnia w przypadku uczestników HV i TED MAD oraz do 24. tygodnia w przypadku uczestników fazy 3

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Viridian Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Thomas Ciulla, MD, MBA, Viridian Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 listopada 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 lipca 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 marca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 grudnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 grudnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 stycznia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VRDN-001-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj