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Uno studio sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia di VRDN 001 in volontari sani e persone con malattie dell'occhio della tiroide (TED) (THRIVE)

22 luglio 2026 aggiornato da: Viridian Therapeutics, Inc.

Uno studio di sicurezza, tollerabilità ed efficacia a dose ascendente multipla (MAD) di VRDN 001, un anticorpo monoclonale umanizzato diretto contro il recettore IGF-1, in volontari sani normali (NHV) e soggetti con malattia dell'occhio tiroideo (TED)

Il farmaco sperimentale, VRDN-001, è un anticorpo monoclonale che inibisce l'attività di un recettore della superficie cellulare chiamato recettore del fattore di crescita simile all'insulina-1 (IGF-1R). L'inibizione dell'IGF-1R può aiutare a ridurre l'infiammazione e il gonfiore dei tessuti associato che si verifica nei pazienti con malattia dell'occhio tiroideo (TED). Questo studio clinico valuterà la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica (la concentrazione di farmaco nel sangue nel tempo) di VRDN-001 in volontari sani e in pazienti con TED. I partecipanti allo studio con TED saranno anche valutati nel tempo per i cambiamenti nei loro segni e sintomi di TED rispetto alle loro misurazioni di base.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

113

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Sydney, Australia, 2000
        • Sydney Eye Hospital
      • Sydney, Australia, 2065
        • North Shore Eye Surgery
  • Francia
      • Angers, Francia, 49100
        • CHU d'Angers
      • Nice, Francia, 06000
        • CH Nice
      • Paris, Francia, 75012
        • Centre Hospitalier National D'ophtalmologie
      • Paris, Francia, 75013
        • AP-HP- Hopital de la Pitie Salpetriere
  • Germania
      • Göttingen, Germania, 37075
        • Universitätsmedizin Göttingen
      • Mainz, Germania, 55131
        • Johannes Gutenberg-University Medical Center
  • Polonia
      • Bialystok, Polonia, 15-879
        • NZOZ E-Vita
      • Bydgoszcz, Polonia, 85-870
        • Specjakistyczny Osrodek Okulistyczny Oculomedica
      • Lodz, Polonia, 90-302
        • Santa Familia PTG Lodz
      • Warsaw, Polonia, 02-507
        • Panstwowy Instytut Medycsny MSWiA
      • Wroclaw, Polonia, 53-114
        • 4 Wojskowy Szpital Kliniczny z Polikinika SP ZOZ
  • Regno Unito
    • United Kingdon
      • London, United Kingdon, Regno Unito, HA13UJ
        • Northwick Park Hospital
      • London, United Kingdon, Regno Unito, NW1 5QH
        • Western Eye Hospital Imperial College NHS trust
      • London, United Kingdon, Regno Unito, SE1 7EH
        • Guy's and St. Thomas NHS Trust
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08022
        • Clinica Bonanova de Cirugia Ocular
      • Córdoba, Spagna, 14012
        • Hospital Arruzafa
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Spagna, 28027
        • Clinica Universidad de Navarra
      • Pamplona, Spagna, 31008
        • Clinica Universidad de Navarra
      • Santiago, Spagna, 15706
        • Complexo Hospiralario Universitario de Santiago-Hospital Medico-Ciruxico de Conxo
      • Seville, Spagna, 41071
        • Hospital Universitatio Virgen De La Macarena, Servicio de Oftalmologia
      • Zaragoza, Spagna, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet, Servicio de Paseo Isabel La Catdlica1
  • Stati Uniti
    • California
      • Aurora, California, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado - Department of Ophthalmology
      • Beverly Hills, California, Stati Uniti, 90210
        • The Private Office of Raymond Douglas
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • USC Roski Eye Institute
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90049
        • MACRO Trials, Inc.
      • Newport Beach, California, Stati Uniti, 92260
        • Amy Patel Jain, MD
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94303
        • Byers Eye Institute/Stanford University
      • San Diego, California, Stati Uniti, 95207
        • Senta Clinic
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Homestead, Florida, Stati Uniti, 33034
        • Sina Medical Center
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33125
        • Med-Care Research Inc.
      • Plantation, Florida, Stati Uniti, 33317
        • Edward Jenner Research Group Center LLC
      • Sarasota, Florida, Stati Uniti, 34231
        • Sarasota Retina Institute
    • Illinois
      • Orland Park, Illinois, Stati Uniti, 60462
        • Vision Medical Research Inc.
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 64108
        • University Health Diabetes, Endocrinology & Nephrology Center
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66103
        • KU Medical Center, University of Kansas
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear
      • Weymouth, Massachusetts, Stati Uniti, 02189
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • Fraser, Michigan, Stati Uniti, 48026
        • Fraser Eye Care Center
      • Livonia, Michigan, Stati Uniti, 48152
        • Kahana Oculoplastic & Orbital Surgery
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota, Department of Ophthalmology and Visual Neurosciences
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89144
        • Advanced Research International, LLC
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07103
        • Rutgers-New Jersey Medical School-Newark
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10003
        • New York Eye Ear Infirmary of Mount Sinai
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77074
        • Neuro-Eye Clinical Trials
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77074
        • Neuro-Ophthalmology of Texas PLLC
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine (BCM)-Ophthalmology
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
        • West Virgina University Eye Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione per volontari sani:

  • Deve essere privo di malattie o condizioni mediche clinicamente significative come determinato dallo sperimentatore
  • Le volontarie donne non devono essere in età fertile

Criteri chiave di esclusione per volontari sani:

• Non deve avere una storia o alcuna evidenza di diabete mellito, compromissione renale o malattia infiammatoria intestinale di recente diagnosi, o patologia dell'orecchio clinicamente significativa o compromissione dell'udito

Criteri chiave di inclusione per i partecipanti con TED:

  • Deve avere TED attivo da moderato a grave con evidenza documentata di sintomi o segni oculari che sono iniziati entro 1 anno prima dello screening
  • Deve avere un punteggio di attività clinica (CAS) di ≥ 4 sulla scala a 7 elementi per l'occhio dello studio (più proptotico)
  • Deve accettare di utilizzare una contraccezione altamente efficace come specificato nel protocollo
  • Le partecipanti al TED di sesso femminile devono avere un test di gravidanza su siero negativo

Criteri chiave di esclusione per i partecipanti con TED:

  • Non deve aver ricevuto un trattamento precedente con un altro anticorpo monoclonale anti-IGF-1R
  • Non deve aver usato corticosteroidi orali entro 4 settimane prima del giorno 1
  • Non deve aver ricevuto rituximab, tocilizumab o altri agenti immunosoppressori nei 90 giorni precedenti il ​​Giorno 1
  • Non deve avere evidenza di coinvolgimento del nervo ottico nei 6 mesi precedenti
  • Non deve avere scompenso corneale nell'occhio dello studio che non risponde alla gestione medica
  • Non deve aver subito precedenti irradiazioni orbitali o interventi chirurgici per TED nell'occhio dello studio
  • Non deve avere una storia di malattia infiammatoria intestinale, o patologia dell'orecchio clinicamente significativa o compromissione dell'udito
  • Non deve aver ricevuto un agente sperimentale per qualsiasi condizione entro 60 giorni
  • Le partecipanti al TED di sesso femminile non devono essere incinte o in allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Veligrotug
Participants will receive veligrotug 10 mg/kg as an intravenous (IV) infusion every 3 weeks (Q3W) for 12 weeks.
Droga: Veligrotug
5 IV Infusions of veligrotug 10 mg/kg
Altri nomi:
  • VRDN-001
Comparatore placebo: Placebo
Participants will receive placebo matched to veligrotug as an IV infusion Q3W for 12 weeks.
Droga: Placebo
5 IV Infusions of veligrotug matched placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proptosis Responder Rate (PRR) in the Study Eye As Measured by Exophthalmometer
Lasso di tempo: Baseline to Week 15
Proptosis responder in the study eye was defined as a reduction of proptosis of ≥2 millimeters (mm) from baseline in the study eye (without a corresponding increase of ≥2 mm in the fellow eye) as measured by exophthalmometer. Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Baseline to Week 15

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change From Baseline in Proptosis in the Study Eye As Measured by Exophthalmometer
Lasso di tempo: Baseline, Week 15
Proptosis was defined as distance between the lateral orbital rim and the most anterior position of the cornea in mm, measured using an exophthalmometer. Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Baseline, Week 15
PRR in the Most Proptotic Eye As Measured by Magnetic Resonance Imaging (MRI)/Computed Tomography (CT)
Lasso di tempo: Week 15
Proptosis responder in the most proptotic eye by MRI/CT was defined as a reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye by MRI/CT (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by MRI/CT. Missing data were imputed using the Exophthalmometer Imputation method, as applicable.
Week 15
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye As Measured by MRI/CT
Lasso di tempo: Baseline, Week 15
Measurement of proptosis conducted by the central imaging reading center using MRI/CT of the orbits acquired without contrast. Measurements were conducted by 2 independent readers with adjudication if the difference between the 2 primary readers in proptosis measurement exceeded 5% (calculated as the difference divided by the larger measurement). The average of 2 (or 3 if adjudicated) measurements were used for analyses. Missing data were imputed using the Exophthalmometer Imputation method, as applicable.
Baseline, Week 15
Change From Baseline in CAS in the Study Eye
Lasso di tempo: Baseline, Week 15
The CAS was based on 7 components: spontaneous retrobulbar pain, pain on attempted eye movements (upward, side to-side, and downward gazes), conjunctival redness, redness of the eyelids, chemosis, swelling of the caruncle or plica and swelling of the eyelids. Each component was scored as present or absent (scored as 1 or 0, respectively), and the CAS was given as the sum of the scores (range, 0 to 7, with higher scores indicating greater level of inflammation). Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Baseline, Week 15
Overall Responder Rate (ORR) Comprising of PRR and Clinical Activity Responder Rate in the Study Eye
Lasso di tempo: Baseline to Week 15
ORR in the study eye was comprised of PRR in the study eye (reduction of proptosis of ≥ 2 mm from baseline [without a corresponding increase of ≥ 2 mm in the fellow eye]) and clinical activity responder in the study eye (reduction in clinical activity score [CAS] ≥ 2 points from baseline [without a corresponding increase of ≥ 2 points in the fellow eye]). CAS ranged from 0 to 7, with higher scores indicating greater level of inflammation. Proptosis (distance between the lateral orbital rim and the most anterior position of the cornea in mm) was measured using an exophthalmometer. Missing data were imputed with Multiple Imputation method.
Baseline to Week 15
Clinical Activity Responder Rate in the Study Eye
Lasso di tempo: Week 15
Clinical activity responder rate in the study eye was defined as a reduction in CAS ≥2 points from baseline in the study eye (without a corresponding increase of ≥2 points in the fellow eye). Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Week 15
Diplopia Responder Rate
Lasso di tempo: Week 15
Diplopia responder was defined as reduction in Gorman subjective diplopia score of ≥1 from baseline for participants with baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Week 15
Diplopia Resolution Rate
Lasso di tempo: Week 15
Diplopia resolution was defined as reduction in Gorman subjective diplopia score to 0 from baseline for participants with baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Week 15
Percentage of Participants With a CAS of 0 or 1 in the Study Eye
Lasso di tempo: Week 15
The CAS was based on 7 components: spontaneous retrobulbar pain, pain on attempted eye movements (upward, side to-side, and downward gazes), conjunctival redness, redness of the eyelids, chemosis, swelling of the caruncle or plica and swelling of the eyelids. Each component was scored as present or absent (scored as 1 or 0, respectively), and the CAS was given as the sum of the scores (range, 0 to 7, with higher scores indicating greater level of inflammation). Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Week 15

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazioni di Veligroug (VRDN-001) nel sangue nel tempo
Lasso di tempo: Fino al giorno 50 per i partecipanti HV e TED MAD e fino alla settimana 24 per i partecipanti alla Fase 3
Fino al giorno 50 per i partecipanti HV e TED MAD e fino alla settimana 24 per i partecipanti alla Fase 3
Incidenza dello sviluppo di anticorpi anti-farmaco (ADA) nei partecipanti trattati con veligrotug (VRDN-001) nel tempo
Lasso di tempo: Fino al giorno 50 per i partecipanti HV e TED MAD e fino alla settimana 24 per i partecipanti alla Fase 3
Fino al giorno 50 per i partecipanti HV e TED MAD e fino alla settimana 24 per i partecipanti alla Fase 3

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Viridian Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Thomas Ciulla, MD, MBA, Viridian Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 novembre 2022

Completamento primario (Effettivo)

15 luglio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

27 marzo 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 dicembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 dicembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

4 gennaio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 luglio 2026

Ultimo verificato

1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VRDN-001-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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