Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af VRDN 001 i raske frivillige og personer med skjoldbruskkirteløjensygdom (TED)

19. april 2024 opdateret af: Viridian Therapeutics, Inc.

En Multiple Ascending Dose (MAD) undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af VRDN 001, et humaniseret monoklonalt antistof rettet mod IGF-1-receptoren, hos normale sunde frivillige (NHV'er) og forsøgspersoner med skjoldbruskkirteløjensygdom (TED)

Undersøgelseslægemidlet, VRDN-001, er et monoklonalt antistof, der hæmmer aktiviteten af ​​en celleoverfladereceptor kaldet insulinlignende vækstfaktor-1-receptor (IGF-1R). Hæmning af IGF-1R kan bidrage til at reducere inflammation og associeret vævshævelse, der opstår hos patienter med skjoldbruskkirteløjensygdom (TED). Dette kliniske forsøg vil evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken (koncentrationen af ​​lægemiddel i blodet over tid) af VRDN-001 hos raske frivillige og hos patienter med TED. Studiedeltagere med TED vil også blive evalueret over tid for ændringer i deres tegn og symptomer på TED sammenlignet med deres baseline målinger.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

154

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
      • Saint Leonards, Australien, 2065
        • Rekruttering
        • North Shore Private Hospital
        • Kontakt:
          • Edwina Eade
  • Canada
    • Ontario
      • Oshawa, Ontario, Canada, L1H 1B9
        • Rekruttering
        • Oshawa Clinic
        • Ledende efterforsker:
          • Navdeep Nijhawan
        • Kontakt:
          • Navdeep Nijhawan
          • Telefonnummer: 905-721-4906
      • Ottawa, Ontario, Canada, KlH 8L6
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Ottawa Hospital Research Institute (OHRI)
  • Det Forenede Kongerige
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS28EX
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Pharmacy trials unit, c/o Pharmacy Stores Level 3 Bristol Royal Infirmary
        • Kontakt:
          • Rebecca Ford
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Imperial College London
        • Kontakt:
          • Vicki Lee
          • Telefonnummer: 00 44 7880733021
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Eye Research Department South Wing St Thomas' Hospital
        • Kontakt:
          • Susie Morley
          • Telefonnummer: (00)442071889613
      • London, Det Forenede Kongerige, W68RF
        • Rekruttering
        • Western Eye Hospital and Charing Cross Hospital
        • Kontakt:
          • Vickie Lee, MD
  • Forenede Stater
    • California
      • Beverly Hills, California, Forenede Stater, 90210
        • Afsluttet
        • The Private Office of Raymond Douglas
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • Rekruttering
        • USC Roski Eye Institute
        • Kontakt:
          • Sandy Zhang-Nunes
          • Telefonnummer: 323-442-6490
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90049
        • Rekruttering
        • MACRO Trials, Inc.
        • Kontakt:
          • Steven Leibowitz, MD
      • Newport Beach, California, Forenede Stater, 92260
        • Rekruttering
        • Amy Patel Jain, MD
        • Kontakt:
          • Amy Patel Jain, MD
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94303
        • Rekruttering
        • Byers Eye Institute/Stanford University
        • Kontakt:
          • Andrea Kossler
          • Telefonnummer: 650-498-8790
        • Ledende efterforsker:
          • Andrea Kossler
      • San Diego, California, Forenede Stater, 95207
        • Rekruttering
        • Senta Clinic
        • Kontakt:
          • Kimberly Cockerham
          • Telefonnummer: 858-925-3363
        • Ledende efterforsker:
          • Kimberly Cockerham
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of California, San Francisco
        • Kontakt:
          • Brian Winn
          • Telefonnummer: 443-494-9486
        • Ledende efterforsker:
          • Brian Winn
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • University of Colorado - Department of Ophthalmology
        • Ledende efterforsker:
          • Prem Subramanian
        • Kontakt:
          • Prem Subramanian
          • Telefonnummer: 720-848-6989
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Florida Bascom Palmer Eye Center
        • Kontakt:
          • Wendy Lee
          • Telefonnummer: 305-326-6508
        • Ledende efterforsker:
          • Wendy Lee
      • Sarasota, Florida, Forenede Stater, 34239
        • Rekruttering
        • Sarasota Retina Institute
        • Kontakt:
          • Jody Abrams
          • Telefonnummer: 232 941-921-5335
        • Ledende efterforsker:
          • Jody Abrams
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • Emory University Eye Center
        • Kontakt:
          • Adam De La Garza
          • Telefonnummer: 404-778-4430
        • Ledende efterforsker:
          • Adam De La Garza
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts Eye and Ear
        • Kontakt:
          • Michael Yoon
          • Telefonnummer: 617-573-3780
        • Ledende efterforsker:
          • Michael Yoon
      • E. Weymouth, Massachusetts, Forenede Stater, 02189
        • Rekruttering
        • Ophthalmic Consultants of Boston
        • Kontakt:
          • John Mandeville
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Forenede Stater, 48824
        • Rekruttering
        • Michigan State University - Department of Neurology and Ophthalmology
        • Kontakt:
          • David Kaufman
          • Telefonnummer: 517-884-8920
        • Ledende efterforsker:
          • David Kaufman
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Rekruttering
        • University of Minnesota Eye Clinic
        • Kontakt:
          • Andrew Harrison
          • Telefonnummer: 612-625-4120
        • Ledende efterforsker:
          • Andrew Harrison
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University St. Louis
        • Kontakt:
          • Steven Couch
          • Telefonnummer: 314-273-3557
    • New Jersey
      • Fair Lawn, New Jersey, Forenede Stater, 07410
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • TKL Research, Inc.
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07103
        • Rekruttering
        • Rutgers New Jersey Medical School - Department of Ophthalmology & Visual Science
        • Kontakt:
          • Roget Turbin
          • Telefonnummer: 973-972-8367
        • Ledende efterforsker:
          • Roget Turbin
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 22710
        • Rekruttering
        • Duke Eye Center
        • Kontakt:
          • Chantal Boisvert
          • Telefonnummer: 919-681-1572
        • Ledende efterforsker:
          • Mays Dairi
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Rekruttering
        • Department of Neuro-Ophthalmology Wills Eye Hospital
        • Kontakt:
          • Mark L. Moster, M.D.
          • Telefonnummer: 215-928-3130
        • Ledende efterforsker:
          • Charlotte Marous, M.D
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Scheie Eye Institute Dept of OPH University of Pennsylvania
        • Kontakt:
          • Madhura Tamhankar
          • Telefonnummer: 215-662-8038
        • Ledende efterforsker:
          • Madhura Tamhankar
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Rekruttering
        • UPMC Eye Center
        • Kontakt:
          • Susan Stefko
          • Telefonnummer: 412-605-1541
        • Ledende efterforsker:
          • Susan Stefko
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Forenede Stater, 77401
        • Rekruttering
        • Eye Wellness Center- Neuro-Eye Clinical Trials, Inc.
        • Kontakt:
          • Rosa Tang
          • Telefonnummer: 346-429-4135
        • Ledende efterforsker:
          • Rosa Tang
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Baylor College of Medicine - Alkek Eye Center
        • Kontakt:
          • Michael Yen
          • Telefonnummer: 713-798-7692
        • Ledende efterforsker:
          • Michael Yen
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • Rekruttering
        • Moran Eye Center
        • Ledende efterforsker:
          • Bradley Katz
        • Kontakt:
          • Bradley Katz
          • Telefonnummer: 801-213-3461
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • Rekruttering
        • University of Washington - Department of Ophthalmology
        • Kontakt:
          • Raghu Mudumbai
          • Telefonnummer: 206-520-9728
        • Ledende efterforsker:
          • Raghu Mudumbai
    • West Virginia
      • Huntington, West Virginia, Forenede Stater, 25701
        • Afsluttet
        • Marshall Health Dept of Clinical & Translational Sciences
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig, 49933
        • Rekruttering
        • Institution: CHU d'Angers
        • Kontakt:
          • Patrice Rodien, MD
      • Montpellier, Frankrig
        • Rekruttering
        • H6pital Lapeyronie
        • Kontakt:
          • Yves-Marie Pers
      • Saint-Herblain, Frankrig
        • Rekruttering
        • Hôpital René et Guillaume Laennec
        • Kontakt:
          • Delphne Drui
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Rekruttering
        • Amsterdam University Medical Center
        • Kontakt:
          • Peerooz Saeed
          • Telefonnummer: 31 20 5668618
      • Rotterdam, Holland, Rotterdam
        • Rekruttering
        • Erasmus MC
        • Kontakt:
          • Marco Medici
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: +31 10 7035956
  • Italien
      • Milan, Italien, 20149
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Istituto Auxologico Italiano
        • Ledende efterforsker:
          • Laura Fugazzola
        • Kontakt:
          • Laura Fugazzola
          • Telefonnummer: 39 02 619112271
  • Kalkun
      • Pendik, Kalkun
        • Rekruttering
        • Marmara University Pendik Education and Research Hospital
        • Kontakt:
          • Volkan Dericioglu,
      • Yenimahalle, Kalkun
        • Rekruttering
        • Gazi Oniversitesi Tip Fakultesi Hastanesi,
        • Kontakt:
          • Onur Konuk
  • Spanien
      • Córdoba, Spanien, 41009
        • Rekruttering
        • Hospital La Arruzafa
        • Kontakt:
          • J. Bermudez Pio Rendon
      • Córdoba, Spanien, 14012
        • Rekruttering
        • Hospital La Arruzafa Avenida de la Arruzafa
        • Kontakt:
          • J. Bermudez Pio Rendon, MD
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Rekruttering
        • Hospital Clínico San Carlos
        • Kontakt:
          • Angel Romo Lopez, MD
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Ramén y Cajal. Ctra. de Colmenar,
        • Kontakt:
          • Marco Sales Sanz, MD
      • Sevilla, Spanien, 41009
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario
        • Kontakt:
          • Antonio Garrido Hermosilla
      • Valence, Spanien, 46026
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe Servicio Oftalmología
        • Kontakt:
          • Marta Perez-Lopez, MD
      • Zaragoza, Spanien, 50009
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Miguel Servet, Servicio de Paseo Isabel La Catdlica1
        • Kontakt:
          • Larua Gil Arribas, MD
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Rekruttering
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin
        • Kontakt:
          • Eckart Bertelmann
          • Telefonnummer: 49 30 450 654 217
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Rekruttering
        • Klinik und Poliklinik für Augenheilkunde
        • Kontakt:
          • Dirk Sandner
          • Telefonnummer: +49 (0) 351 458 193 85
      • Göttingen, Tyskland, 37075
        • Rekruttering
        • University Medical Center Göttingen
        • Kontakt:
          • Michael Schittkowski
          • Telefonnummer: 49 551 39 64801

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier for sunde frivillige:

  • Skal være fri for klinisk signifikant sygdom eller medicinske tilstande som bestemt af investigator
  • Kvindelige frivillige må ikke være i den fødedygtige alder

Nøgleudelukkelseskriterier for raske frivillige:

• Må ikke have en historie med eller tegn på diabetes mellitus, nyligt diagnosticeret nyreinsufficiens eller inflammatorisk tarmsygdom eller klinisk signifikant ørepatologi eller hørenedsættelse

Nøgleinklusionskriterier for deltagere med TED:

  • Skal have moderat til svær aktiv TED med dokumenteret tegn på okulære symptomer eller tegn, der begyndte inden for 1 år før screening
  • Skal have Clinical Activity Score (CAS) på ≥ 4 på 7-element-skalaen for undersøgelsens (mere proptotisk) øje
  • Skal acceptere at bruge højeffektiv prævention som specificeret i protokollen
  • Kvindelige TED-deltagere skal have en negativ serumgraviditetstest

Nøgleudelukkelseskriterier for deltagere med TED:

  • Må ikke have modtaget tidligere behandling med et andet anti-IGF-1R monoklonalt antistof
  • Må ikke have brugt orale kortikosteroider inden for 4 uger før dag 1
  • Må ikke have modtaget rituximab, tocilizumab eller andre immunsuppressive midler inden for 90 dage før dag 1
  • Må ikke have tegn på optisk nervepåvirkning inden for de foregående 6 måneder
  • Må ikke have hornhindekompensation i undersøgelsesøjet, som ikke reagerer på medicinsk behandling
  • Må ikke have haft tidligere orbital bestråling eller operation for TED i undersøgelsesøjet
  • Må ikke have en tidligere inflammatorisk tarmsygdom eller klinisk signifikant ørepatologi eller hørenedsættelse
  • Må ikke have modtaget en undersøgelsesagent for nogen tilstand inden for 60 dage
  • Kvindelige TED-deltagere må ikke være gravide eller ammende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fase 1/2 MAD (HV og TED)
Raske deltagere og deltagere med TED vil blive randomiseret til at modtage to intravenøse infusioner af VRDN-001 eller placebo med et interval på 3 uger.
Medicin: VRDN-001 Fase 1/2 MAD (HV og TED)
2 Infusioner af flere stigende doser af VRDN-001, der spænder fra 3 mg/kg til 20 mg/kg
Eksperimentel: Fase 3-kohorte (TRIVE)
Deltagere med TED vil blive randomiseret til enten VRDN-001 10mg/kg eller placebo.
Medicin: VRDN-001 fase 3 kohorte (TRIVE)
5 infusioner af VRDN-001 10mg/kg
Medicin: VRDN-001 Placebo
5 infusioner af VRDN-001 placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsudspringende uønskede hændelser vurderet af CTCAE v5.0
Tidsramme: Op til dag 50 for MAD-sunde frivillige, op til dag 169 for MAD TED-personer og op til uge 52 for fase 3-studieemnerne
Op til dag 50 for MAD-sunde frivillige, op til dag 169 for MAD TED-personer og op til uge 52 for fase 3-studieemnerne
Proptosis responder rate
Tidsramme: Uge 6 for MAD TED-deltagere og uge 15 for fase 3-studiepersoner
Andel af TED-deltagere med en reduktion af proptose på ≥ 2 mm fra baseline som bestemt med exophthalmometer
Uge 6 for MAD TED-deltagere og uge 15 for fase 3-studiepersoner

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i måling af proptose som bestemt med exophthalmometer
Tidsramme: Op til uge 12 for MAD TED-fag og op til uge 52 for fase 3-fag
Op til uge 12 for MAD TED-fag og op til uge 52 for fase 3-fag
Ændring fra baseline i volumen af ​​orbitalt fedt som bestemt ved MRI
Tidsramme: Op til uge 12 for MAD TED-deltagere og op til uge 52 for fase 3-fag
Op til uge 12 for MAD TED-deltagere og op til uge 52 for fase 3-fag
Ændring fra baseline i volumen af ​​ekstraokulære muskler som bestemt ved MR
Tidsramme: Op til uge 12 for MAD TED-deltagere og op til uge 52 for fase 3-fag
Op til uge 12 for MAD TED-deltagere og op til uge 52 for fase 3-fag
Ændring fra baseline i ansigtsfedtvolumen som bestemt ved MR
Tidsramme: Op til uge 12 for MAD TED-deltagere og op til uge 52 for fase 3-fag
Op til uge 12 for MAD TED-deltagere og op til uge 52 for fase 3-fag
Ændring fra baseline i Clinical Activity Score (CAS)
Tidsramme: Op til uge 12 for MAD TED-deltagere og op til uge 52 for fase 3-fag
Hvert af 7 kliniske tegn og symptomer på øjenbetændelse bedømmes som tilstede eller fraværende (score på henholdsvis 1 eller 0). CAS er summen af ​​de individuelle scores (spænder fra 0 til 7), hvor en højere score indikerer et højere niveau af inflammation.
Op til uge 12 for MAD TED-deltagere og op til uge 52 for fase 3-fag
Ændring fra baseline i Subjective Diplopia Score
Tidsramme: Op til uge 12 for MAD TED-deltagere og op til uge 52 for fase 3-fag
Diploma-karakteren vurderes ved hjælp af Gorman Subjective Diplopia-score (fra 0 til 3) baseret på verbale svar fra forsøgspersonen. En højere score indikerer en dårligere diplopikarakter.
Op til uge 12 for MAD TED-deltagere og op til uge 52 for fase 3-fag
Ændring fra baseline i Graves Orbitopathy-Quality of Life (GO-QoL) kombineret score
Tidsramme: Op til uge 12 for MAD TED-deltagere og op til uge 52 for fase 3-fag
Op til uge 12 for MAD TED-deltagere og op til uge 52 for fase 3-fag
Ændring i måling af proptose ved MR/CT
Tidsramme: Op til uge 12 for MAD TED-deltagere og op til uge 52 for fase 3-fag
Op til uge 12 for MAD TED-deltagere og op til uge 52 for fase 3-fag

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
VRDN-001 koncentrationer i blodet over tid
Tidsramme: Op til dag 155 for MAD-deltagere og op til uge 22 for fase 3-personer
Op til dag 155 for MAD-deltagere og op til uge 22 for fase 3-personer
Forekomst af anti-drug antistof (ADA) udvikling hos VRDN-001-behandlede forsøgspersoner over tid
Tidsramme: Op til dag 155 for MAD-deltagere og op til uge 22 for fase 3-personer
Op til dag 155 for MAD-deltagere og op til uge 22 for fase 3-personer

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Viridian Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Barrett Katz, MD, MBA, Viridian Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. december 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. december 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. december 2021

Først opslået (Faktiske)

4. januar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VRDN-001-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Skjoldbruskkirtlen øjensygdom

Kliniske forsøg med VRDN-001 Fase 1/2 MAD (HV og TED)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner