Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En sikkerhet, tolerabilitet og effektivitetsstudie av VRDN 001 hos friske frivillige og personer med skjoldbruskkjerteløyesykdom (TED)

7. mai 2024 oppdatert av: Viridian Therapeutics, Inc.

En Multiple Ascending Dose (MAD) studie av sikkerhet, tolerabilitet og effektivitet av VRDN 001, et humanisert monoklonalt antistoff rettet mot IGF-1-reseptoren, hos normale friske frivillige (NHV) og personer med skjoldbruskkjerteløyesykdom (TED)

Undersøkelsesmedisinen, VRDN-001, er et monoklonalt antistoff som hemmer aktiviteten til en celleoverflatereseptor kalt insulinlignende vekstfaktor-1-reseptor (IGF-1R). Hemming av IGF-1R kan bidra til å redusere betennelsen og tilhørende vevshevelse som oppstår hos pasienter med skjoldbruskkjerteløyesykdom (TED). Denne kliniske studien vil evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken (konsentrasjonen av legemiddel i blodet over tid) av VRDN-001 hos friske frivillige og hos pasienter med TED. Studiedeltakere med TED vil også bli evaluert over tid for endringer i deres tegn og symptomer på TED sammenlignet med baseline-målingene.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

154

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Saint Leonards, Australia, 2065
        • North Shore Private Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Oshawa, Ontario, Canada, L1H 1B9
        • Oshawa Clinic
      • Ottawa, Ontario, Canada, KlH 8L6
        • Ottawa Hospital Research Institute (OHRI)
  • Forente stater
    • California
      • Beverly Hills, California, Forente stater, 90210
        • The Private Office of Raymond Douglas
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90033
        • USC Roski Eye Institute
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90049
        • MACRO Trials, Inc.
      • Newport Beach, California, Forente stater, 92260
        • Amy Patel Jain, MD
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94303
        • Byers Eye Institute/Stanford University
      • San Diego, California, Forente stater, 95207
        • Senta Clinic
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado - Department of Ophthalmology
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Florida Bascom Palmer Eye Center
      • Sarasota, Florida, Forente stater, 34239
        • Sarasota Retina Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University Eye Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear
      • E. Weymouth, Massachusetts, Forente stater, 02189
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Forente stater, 48824
        • Michigan State University - Department of Neurology and Ophthalmology
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota Eye Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University St. Louis
    • New Jersey
      • Fair Lawn, New Jersey, Forente stater, 07410
        • TKL Research, Inc.
      • Newark, New Jersey, Forente stater, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School - Department of Ophthalmology & Visual Science
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 22710
        • Duke Eye Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Scheie Eye Institute Dept of OPH University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Department of Neuro-Ophthalmology Wills Eye Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • UPMC Eye Center
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Forente stater, 77401
        • Eye Wellness Center- Neuro-Eye Clinical Trials, Inc.
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine - Alkek Eye Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • Moran Eye Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98104
        • University of Washington - Department of Ophthalmology
    • West Virginia
      • Huntington, West Virginia, Forente stater, 25701
        • Marshall Health Dept of Clinical & Translational Sciences
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike, 49933
        • Institution: CHU d'Angers
      • Montpellier, Frankrike
        • H6pital Lapeyronie
      • Saint-Herblain, Frankrike
        • Hôpital René et Guillaume Laennec
  • Italia
      • Milan, Italia, 20149
        • Istituto Auxologico Italiano
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Amsterdam University Medical Center
      • Rotterdam, Nederland, Rotterdam
        • Erasmus MC
  • Spania
      • Córdoba, Spania, 14012
        • Hospital La Arruzafa Avenida de la Arruzafa
      • Córdoba, Spania, 41009
        • Hospital La Arruzafa
      • Madrid, Spania, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Spania, 28034
        • Hospital Universitario Ramén y Cajal. Ctra. de Colmenar,
      • Sevilla, Spania, 41009
        • Hospital Universitario
      • Valence, Spania, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe Servicio Oftalmología
      • Zaragoza, Spania, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet, Servicio de Paseo Isabel La Catdlica1
  • Storbritannia
      • Bristol, Storbritannia, BS28EX
        • Pharmacy trials unit, c/o Pharmacy Stores Level 3 Bristol Royal Infirmary
      • London, Storbritannia
        • Imperial College London
      • London, Storbritannia, SE1 7EH
        • Eye Research Department South Wing St Thomas' Hospital
      • London, Storbritannia, W68RF
        • Western Eye Hospital and Charing Cross Hospital
  • Tyrkia
      • Pendik, Tyrkia
        • Marmara University Pendik Education and Research Hospital
      • Yenimahalle, Tyrkia
        • Gazi Oniversitesi Tip Fakultesi Hastanesi,
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Klinik und Poliklinik für Augenheilkunde
      • Göttingen, Tyskland, 37075
        • University Medical Center Göttingen

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier for friske frivillige:

  • Må være fri for klinisk signifikant sykdom eller medisinske tilstander som bestemt av etterforskeren
  • Kvinnelige frivillige må ikke være i fertil alder

Viktige eksklusjonskriterier for friske frivillige:

• Må ikke ha en historie med eller noen tegn på diabetes mellitus, nylig diagnostisert nedsatt nyrefunksjon eller inflammatorisk tarmsykdom, eller klinisk signifikant ørepatologi eller hørselshemming

Viktige inkluderingskriterier for deltakere med TED:

  • Må ha moderat til alvorlig aktiv TED med dokumentert bevis på okulære symptomer eller tegn som begynte innen 1 år før screening
  • Må ha Clinical Activity Score (CAS) på ≥ 4 på 7-elementskalaen for studiet (mer proptotisk) øye
  • Må godta å bruke svært effektiv prevensjon som spesifisert i protokollen
  • Kvinnelige TED-deltakere må ha en negativ serumgraviditetstest

Viktige eksklusjonskriterier for deltakere med TED:

  • Må ikke ha mottatt tidligere behandling med et annet anti-IGF-1R monoklonalt antistoff
  • Må ikke ha brukt orale kortikosteroider innen 4 uker før dag 1
  • Må ikke ha mottatt rituximab, tocilizumab eller andre immunsuppressive midler innen 90 dager før dag 1
  • Må ikke ha tegn på optisk nervepåvirkning innen de siste 6 månedene
  • Må ikke ha hornhinnedekompensasjon i studieøyet som ikke reagerer på medisinsk behandling
  • Må ikke ha hatt tidligere orbital bestråling eller kirurgi for TED i studieøyet
  • Må ikke ha en historie med inflammatorisk tarmsykdom, eller klinisk signifikant ørepatologi eller hørselshemming
  • Må ikke ha mottatt en undersøkelsesagent for noen tilstand innen 60 dager
  • Kvinnelige TED-deltakere må ikke være gravide eller ammende

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Fase 1/2 MAD (HV og TED)
Friske deltakere og deltakere med TED vil bli randomisert til å motta to intravenøse infusjoner av VRDN-001 eller placebo med et intervall på 3 uker.
Legemiddel: VRDN-001 Fase 1/2 MAD (HV og TED)
2 infusjoner av flere stigende doser av VRDN-001, fra 3 mg/kg til 20 mg/kg
Eksperimentell: Fase 3-kohort (TRIVE)
Deltakere med TED vil bli randomisert til enten VRDN-001 10mg/kg eller placebo.
Legemiddel: VRDN-001 fase 3-kohort (TRIVE)
5 infusjoner av VRDN-001 10mg/kg
Legemiddel: VRDN-001 Placebo
5 infusjoner av VRDN-001 placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser som oppstår ved behandling som vurdert av CTCAE v5.0
Tidsramme: Opp til dag 50 for MAD-friske frivillige, opp til dag 169 for MAD TED-fag, og opptil uke 52 for Fase 3-studiefagene
Opp til dag 50 for MAD-friske frivillige, opp til dag 169 for MAD TED-fag, og opptil uke 52 for Fase 3-studiefagene
Proptosis responder rate
Tidsramme: Uke 6 for MAD TED-deltakere, og uke 15 for fase 3-studiefag
Andel av TED-deltakere med en reduksjon av proptose på ≥ 2 mm fra baseline som bestemt med eksophthalmometer
Uke 6 for MAD TED-deltakere, og uke 15 for fase 3-studiefag

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i måling av proptose som bestemt med eksophthalmometer
Tidsramme: Opp til uke 12 for MAD TED-fag, og opptil uke 52 for fase 3-emner
Opp til uke 12 for MAD TED-fag, og opptil uke 52 for fase 3-emner
Endring fra baseline i volum av orbitalt fett som bestemt ved MR
Tidsramme: Opp til uke 12 for MAD TED-deltakere, og opp til uke 52 for fase 3-fag
Opp til uke 12 for MAD TED-deltakere, og opp til uke 52 for fase 3-fag
Endring fra baseline i volum av ekstraokulære muskler som bestemt ved MR
Tidsramme: Opp til uke 12 for MAD TED-deltakere, og opp til uke 52 for fase 3-fag
Opp til uke 12 for MAD TED-deltakere, og opp til uke 52 for fase 3-fag
Endring fra baseline i ansiktsfettvolum som bestemt ved MR
Tidsramme: Opp til uke 12 for MAD TED-deltakere, og opp til uke 52 for fase 3-fag
Opp til uke 12 for MAD TED-deltakere, og opp til uke 52 for fase 3-fag
Endring fra baseline i Clinical Activity Score (CAS)
Tidsramme: Opp til uke 12 for MAD TED-deltakere, og opp til uke 52 for fase 3-fag
Hvert av 7 kliniske tegn og symptomer på okulær betennelse vurderes som tilstede eller fraværende (score på henholdsvis 1 eller 0). CAS er summen av de individuelle skårene (spenner fra 0 til 7) der en høyere skåre indikerer et høyere nivå av betennelse.
Opp til uke 12 for MAD TED-deltakere, og opp til uke 52 for fase 3-fag
Endring fra baseline i Subjective Diplopia Score
Tidsramme: Opp til uke 12 for MAD TED-deltakere, og opp til uke 52 for fase 3-fag
Diplopikarakteren vurderes ved å bruke Gorman Subjective Diplopia Score (fra 0 til 3) basert på verbale svar fra studiepersonen. En høyere poengsum indikerer en dårligere diplopikarakter.
Opp til uke 12 for MAD TED-deltakere, og opp til uke 52 for fase 3-fag
Endring fra baseline i Graves Orbitopathy-Quality of Life (GO-QoL) kombinert poengsum
Tidsramme: Opp til uke 12 for MAD TED-deltakere, og opp til uke 52 for fase 3-fag
Opp til uke 12 for MAD TED-deltakere, og opp til uke 52 for fase 3-fag
Endring i måling av proptose ved MR/CT
Tidsramme: Opp til uke 12 for MAD TED-deltakere, og opp til uke 52 for fase 3-fag
Opp til uke 12 for MAD TED-deltakere, og opp til uke 52 for fase 3-fag

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
VRDN-001-konsentrasjoner i blodet over tid
Tidsramme: Opp til dag 155 for MAD-deltakere og opp til uke 22 for fase 3-emner
Opp til dag 155 for MAD-deltakere og opp til uke 22 for fase 3-emner
Forekomst av anti-drug antistoff (ADA) utvikling hos VRDN-001-behandlede personer over tid
Tidsramme: Opp til dag 155 for MAD-deltakere og opp til uke 22 for fase 3-emner
Opp til dag 155 for MAD-deltakere og opp til uke 22 for fase 3-emner

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Viridian Therapeutics, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Barrett Katz, MD, MBA, Viridian Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

3. desember 2021

Primær fullføring (Antatt)

1. juli 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. mars 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. desember 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. desember 2021

Først lagt ut (Faktiske)

4. januar 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. mai 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. mai 2024

Sist bekreftet

1. mai 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VRDN-001-101

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Skjoldbrusk øyesykdom

Kliniske studier på VRDN-001 Fase 1/2 MAD (HV og TED)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Lithuania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere