Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een veiligheids-, verdraagbaarheids- en werkzaamheidsonderzoek van VRDN 001 bij gezonde vrijwilligers en personen met een schildklieraandoening (TED)

7 mei 2024 bijgewerkt door: Viridian Therapeutics, Inc.

Een Multiple Ascending Dose (MAD) veiligheids-, verdraagbaarheids- en werkzaamheidsstudie van VRDN 001, een gehumaniseerd monoklonaal antilichaam gericht tegen de IGF-1-receptor, bij normale gezonde vrijwilligers (NHV's) en proefpersonen met schildklieraandoeningen (TED)

Het onderzoeksgeneesmiddel, VRDN-001, is een monoklonaal antilichaam dat de activiteit remt van een celoppervlakreceptor die insuline-achtige groeifactor-1-receptor (IGF-1R) wordt genoemd. Remming van IGF-1R kan helpen om de ontsteking en de daarmee gepaard gaande weefselzwelling die optreedt bij patiënten met schildklierziekte (TED) te verminderen. Deze klinische studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek (de concentratie van het geneesmiddel in het bloed in de loop van de tijd) van VRDN-001 evalueren bij gezonde vrijwilligers en bij patiënten met TED. Studiedeelnemers met TED zullen in de loop van de tijd ook worden geëvalueerd op veranderingen in hun tekenen en symptomen van TED in vergelijking met hun basislijnmetingen.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

154

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Saint Leonards, Australië, 2065
        • North Shore Private Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Oshawa, Ontario, Canada, L1H 1B9
        • Oshawa Clinic
      • Ottawa, Ontario, Canada, KlH 8L6
        • Ottawa Hospital Research Institute (OHRI)
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin
      • Dresden, Duitsland, 01307
        • Klinik und Poliklinik für Augenheilkunde
      • Göttingen, Duitsland, 37075
        • University Medical Center Göttingen
  • Frankrijk
      • Angers, Frankrijk, 49933
        • Institution: CHU d'Angers
      • Montpellier, Frankrijk
        • H6pital Lapeyronie
      • Saint-Herblain, Frankrijk
        • Hôpital René et Guillaume Laennec
  • Italië
      • Milan, Italië, 20149
        • Istituto Auxologico Italiano
  • Kalkoen
      • Pendik, Kalkoen
        • Marmara University Pendik Education and Research Hospital
      • Yenimahalle, Kalkoen
        • Gazi Oniversitesi Tip Fakultesi Hastanesi,
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Amsterdam University Medical Center
      • Rotterdam, Nederland, Rotterdam
        • Erasmus MC
  • Spanje
      • Córdoba, Spanje, 14012
        • Hospital La Arruzafa Avenida de la Arruzafa
      • Córdoba, Spanje, 41009
        • Hospital La Arruzafa
      • Madrid, Spanje, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Spanje, 28034
        • Hospital Universitario Ramén y Cajal. Ctra. de Colmenar,
      • Sevilla, Spanje, 41009
        • Hospital Universitario
      • Valence, Spanje, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe Servicio Oftalmología
      • Zaragoza, Spanje, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet, Servicio de Paseo Isabel La Catdlica1
  • Verenigd Koninkrijk
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk, BS28EX
        • Pharmacy trials unit, c/o Pharmacy Stores Level 3 Bristol Royal Infirmary
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Imperial College London
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
        • Eye Research Department South Wing St Thomas' Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, W68RF
        • Western Eye Hospital and Charing Cross Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Beverly Hills, California, Verenigde Staten, 90210
        • The Private Office of Raymond Douglas
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • USC Roski Eye Institute
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90049
        • MACRO Trials, Inc.
      • Newport Beach, California, Verenigde Staten, 92260
        • Amy Patel Jain, MD
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94303
        • Byers Eye Institute/Stanford University
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 95207
        • Senta Clinic
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado - Department of Ophthalmology
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Florida Bascom Palmer Eye Center
      • Sarasota, Florida, Verenigde Staten, 34239
        • Sarasota Retina Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University Eye Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear
      • E. Weymouth, Massachusetts, Verenigde Staten, 02189
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Verenigde Staten, 48824
        • Michigan State University - Department of Neurology and Ophthalmology
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota Eye Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University St. Louis
    • New Jersey
      • Fair Lawn, New Jersey, Verenigde Staten, 07410
        • TKL Research, Inc.
      • Newark, New Jersey, Verenigde Staten, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School - Department of Ophthalmology & Visual Science
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 22710
        • Duke Eye Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Scheie Eye Institute Dept of OPH University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Department of Neuro-Ophthalmology Wills Eye Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • UPMC Eye Center
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Verenigde Staten, 77401
        • Eye Wellness Center- Neuro-Eye Clinical Trials, Inc.
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine - Alkek Eye Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • Moran Eye Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
        • University of Washington - Department of Ophthalmology
    • West Virginia
      • Huntington, West Virginia, Verenigde Staten, 25701
        • Marshall Health Dept of Clinical & Translational Sciences

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria voor gezonde vrijwilligers:

  • Moet vrij zijn van klinisch significante ziekte of medische aandoeningen zoals bepaald door de onderzoeker
  • Vrouwelijke vrijwilligers mogen geen kinderen kunnen krijgen

Belangrijkste uitsluitingscriteria voor gezonde vrijwilligers:

• Mag geen voorgeschiedenis hebben van of enig bewijs van diabetes mellitus, recent gediagnosticeerde nierfunctiestoornis of inflammatoire darmaandoening, of klinisch significante oorpathologie of gehoorstoornis

Belangrijkste opnamecriteria voor deelnemers met TED:

  • Moet matige tot ernstige actieve TED hebben met gedocumenteerd bewijs van oculaire symptomen of tekenen die binnen 1 jaar voorafgaand aan de screening begonnen
  • Moet een Clinical Activity Score (CAS) van ≥ 4 hebben op de 7-itemschaal voor het onderzoeksoog (meer proptotisch)
  • Moet ermee instemmen om zeer effectieve anticonceptie te gebruiken zoals gespecificeerd in het protocol
  • Vrouwelijke TED-deelnemers moeten een negatieve serumzwangerschapstest hebben

Belangrijkste uitsluitingscriteria voor deelnemers met TED:

  • Mag niet eerder zijn behandeld met een ander anti-IGF-1R monoklonaal antilichaam
  • Mag geen orale corticosteroïden hebben gebruikt binnen 4 weken voorafgaand aan dag 1
  • Mag geen rituximab, tocilizumab of andere immunosuppressieve middelen hebben gekregen binnen 90 dagen voorafgaand aan dag 1
  • Mag geen bewijs hebben van betrokkenheid van de oogzenuw in de afgelopen 6 maanden
  • Mag geen decompensatie van het hoornvlies hebben in het onderzoeksoog dat niet reageert op medische behandeling
  • Mag geen eerdere orbitale bestraling of operatie voor TED in het onderzoeksoog hebben gehad
  • Mag geen voorgeschiedenis van inflammatoire darmziekte hebben, of klinisch significante oorpathologie of gehoorbeschadiging
  • Mag voor geen enkele aandoening binnen 60 dagen een onderzoeksagent hebben ontvangen
  • Vrouwelijke TED-deelnemers mogen niet zwanger zijn of borstvoeding geven

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Fase 1/2 MAD (HV en TED)
Gezonde deelnemers en deelnemers met TED worden gerandomiseerd om twee intraveneuze infusies van VRDN-001 of placebo te ontvangen met een interval van 3 weken.
Geneesmiddel: VRDN-001 Fase 1/2 MAD (HV en TED)
2 infusies van meerdere oplopende doses VRDN-001, variërend van 3 mg/kg tot 20 mg/kg
Experimenteel: Fase 3 cohort (THRIVE)
Deelnemers met TED worden gerandomiseerd naar VRDN-001 10 mg/kg of placebo.
Geneesmiddel: VRDN-001 Fase 3-cohort (THRIVE)
5 infusies van VRDN-001 10 mg/kg
Geneesmiddel: VRDN-001 Placebo
5 Infusies van VRDN-001-placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v5.0
Tijdsspanne: Tot dag 50 voor gezonde MAD-vrijwilligers, tot dag 169 voor MAD TED-proefpersonen en tot week 52 voor de fase 3-studieproefpersonen
Tot dag 50 voor gezonde MAD-vrijwilligers, tot dag 169 voor MAD TED-proefpersonen en tot week 52 voor de fase 3-studieproefpersonen
Proptosis-responderpercentage
Tijdsspanne: Week 6 voor MAD TED-deelnemers en week 15 voor proefpersonen van fase 3-onderzoek
Percentage TED-deelnemers met een vermindering van proptosis van ≥ 2 mm ten opzichte van de uitgangswaarde, zoals bepaald met een exoftalmometer
Week 6 voor MAD TED-deelnemers en week 15 voor proefpersonen van fase 3-onderzoek

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij het meten van proptosis zoals bepaald met een exoftalmometer
Tijdsspanne: Tot week 12 voor MAD TED-proefpersonen en tot week 52 voor fase 3-proefpersonen
Tot week 12 voor MAD TED-proefpersonen en tot week 52 voor fase 3-proefpersonen
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in volume van orbitaal vet zoals bepaald door MRI
Tijdsspanne: Tot week 12 voor MAD TED-deelnemers en tot week 52 voor fase 3-proefpersonen
Tot week 12 voor MAD TED-deelnemers en tot week 52 voor fase 3-proefpersonen
Verandering ten opzichte van de basislijn in volume van extraoculaire spieren zoals bepaald door MRI
Tijdsspanne: Tot week 12 voor MAD TED-deelnemers en tot week 52 voor fase 3-proefpersonen
Tot week 12 voor MAD TED-deelnemers en tot week 52 voor fase 3-proefpersonen
Verandering ten opzichte van baseline in gezichtsvetvolume zoals bepaald door MRI
Tijdsspanne: Tot week 12 voor MAD TED-deelnemers en tot week 52 voor fase 3-proefpersonen
Tot week 12 voor MAD TED-deelnemers en tot week 52 voor fase 3-proefpersonen
Verandering ten opzichte van baseline in Clinical Activity Score (CAS)
Tijdsspanne: Tot week 12 voor MAD TED-deelnemers en tot week 52 voor fase 3-proefpersonen
Elk van de 7 klinische tekenen en symptomen van oogontsteking wordt gescoord als aanwezig of afwezig (score van respectievelijk 1 of 0). De CAS is de som van de individuele scores (bereik van 0 tot 7) waarbij een hogere score een grotere mate van ontsteking aangeeft.
Tot week 12 voor MAD TED-deelnemers en tot week 52 voor fase 3-proefpersonen
Verandering ten opzichte van baseline in subjectieve diplopiescore
Tijdsspanne: Tot week 12 voor MAD TED-deelnemers en tot week 52 voor fase 3-proefpersonen
Diplopie-graad wordt beoordeeld met behulp van de Gorman Subjective Diplopie Score (bereik van 0 tot 3) op basis van verbale reacties van de proefpersoon. Een hogere score duidt op een slechtere graad van diplopie.
Tot week 12 voor MAD TED-deelnemers en tot week 52 voor fase 3-proefpersonen
Verandering ten opzichte van baseline in gecombineerde score Graves Orbitopathy-Quality of Life (GO-QoL).
Tijdsspanne: Tot week 12 voor MAD TED-deelnemers en tot week 52 voor fase 3-proefpersonen
Tot week 12 voor MAD TED-deelnemers en tot week 52 voor fase 3-proefpersonen
Verandering in meting van proptosis door MRI/CT
Tijdsspanne: Tot week 12 voor MAD TED-deelnemers en tot week 52 voor fase 3-proefpersonen
Tot week 12 voor MAD TED-deelnemers en tot week 52 voor fase 3-proefpersonen

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
VRDN-001-concentraties in het bloed in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot dag 155 voor MAD-deelnemers en tot week 22 voor fase 3-proefpersonen
Tot dag 155 voor MAD-deelnemers en tot week 22 voor fase 3-proefpersonen
Incidentie van ontwikkeling van anti-drug antilichamen (ADA) bij met VRDN-001 behandelde proefpersonen in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot dag 155 voor MAD-deelnemers en tot week 22 voor fase 3-proefpersonen
Tot dag 155 voor MAD-deelnemers en tot week 22 voor fase 3-proefpersonen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Viridian Therapeutics, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Barrett Katz, MD, MBA, Viridian Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 december 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 december 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 december 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 januari 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 mei 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 mei 2024

Laatst geverifieerd

1 mei 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VRDN-001-101

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Schildklier oogziekte

Klinische onderzoeken op VRDN-001 Fase 1/2 MAD (HV en TED)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren