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Eine Sicherheits-, Verträglichkeits- und Wirksamkeitsstudie von VRDN 001 bei gesunden Freiwilligen und Personen mit Schilddrüsen-Augenerkrankungen (TED) (THRIVE)

22. Juli 2026 aktualisiert von: Viridian Therapeutics, Inc.

Eine Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit bei multipler aufsteigender Dosis (MAD) von VRDN 001, einem humanisierten monoklonalen Antikörper, der gegen den IGF-1-Rezeptor gerichtet ist, bei normalen gesunden Freiwilligen (NHVs) und Probanden mit Thyroid Eye Disease (TED)

Das Prüfpräparat VRDN-001 ist ein monoklonaler Antikörper, der die Aktivität eines Zelloberflächenrezeptors namens insulinähnlicher Wachstumsfaktor-1-Rezeptor (IGF-1R) hemmt. Die Hemmung von IGF-1R kann helfen, die Entzündung und die damit verbundene Gewebeschwellung zu reduzieren, die bei Patienten mit Schilddrüsen-Augenerkrankungen (TED) auftritt. Diese klinische Studie wird die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik (die Konzentration des Arzneimittels im Blut im Laufe der Zeit) von VRDN-001 bei gesunden Probanden und bei Patienten mit TED bewerten. Studienteilnehmer mit TED werden im Laufe der Zeit auch auf Veränderungen ihrer Anzeichen und Symptome von TED im Vergleich zu ihren Ausgangsmessungen untersucht.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

113

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Sydney, Australien, 2000
        • Sydney Eye Hospital
      • Sydney, Australien, 2065
        • North Shore Eye Surgery
  • Deutschland
      • Göttingen, Deutschland, 37075
        • Universitätsmedizin Göttingen
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • Johannes Gutenberg-University Medical Center
  • Frankreich
      • Angers, Frankreich, 49100
        • CHU d'Angers
      • Nice, Frankreich, 06000
        • CH Nice
      • Paris, Frankreich, 75012
        • Centre Hospitalier National D'ophtalmologie
      • Paris, Frankreich, 75013
        • AP-HP- Hopital de la Pitie Salpetriere
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-879
        • NZOZ E-Vita
      • Bydgoszcz, Polen, 85-870
        • Specjakistyczny Osrodek Okulistyczny Oculomedica
      • Lodz, Polen, 90-302
        • Santa Familia PTG Lodz
      • Warsaw, Polen, 02-507
        • Panstwowy Instytut Medycsny MSWiA
      • Wroclaw, Polen, 53-114
        • 4 Wojskowy Szpital Kliniczny z Polikinika SP ZOZ
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08022
        • Clinica Bonanova de Cirugia Ocular
      • Córdoba, Spanien, 14012
        • Hospital Arruzafa
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Spanien, 28027
        • Clinica Universidad de Navarra
      • Pamplona, Spanien, 31008
        • Clinica Universidad de Navarra
      • Santiago, Spanien, 15706
        • Complexo Hospiralario Universitario de Santiago-Hospital Medico-Ciruxico de Conxo
      • Seville, Spanien, 41071
        • Hospital Universitatio Virgen De La Macarena, Servicio de Oftalmologia
      • Zaragoza, Spanien, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet, Servicio de Paseo Isabel La Catdlica1
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Aurora, California, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado - Department of Ophthalmology
      • Beverly Hills, California, Vereinigte Staaten, 90210
        • The Private Office of Raymond Douglas
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • USC Roski Eye Institute
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90049
        • MACRO Trials, Inc.
      • Newport Beach, California, Vereinigte Staaten, 92260
        • Amy Patel Jain, MD
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94303
        • Byers Eye Institute/Stanford University
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 95207
        • Senta Clinic
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Homestead, Florida, Vereinigte Staaten, 33034
        • Sina Medical Center
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33125
        • Med-Care Research Inc.
      • Plantation, Florida, Vereinigte Staaten, 33317
        • Edward Jenner Research Group Center LLC
      • Sarasota, Florida, Vereinigte Staaten, 34231
        • Sarasota Retina Institute
    • Illinois
      • Orland Park, Illinois, Vereinigte Staaten, 60462
        • Vision Medical Research Inc.
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 64108
        • University Health Diabetes, Endocrinology & Nephrology Center
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66103
        • KU Medical Center, University of Kansas
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear
      • Weymouth, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02189
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • Fraser, Michigan, Vereinigte Staaten, 48026
        • Fraser Eye Care Center
      • Livonia, Michigan, Vereinigte Staaten, 48152
        • Kahana Oculoplastic & Orbital Surgery
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota, Department of Ophthalmology and Visual Neurosciences
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89144
        • Advanced Research International, LLC
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07103
        • Rutgers-New Jersey Medical School-Newark
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10003
        • New York Eye Ear Infirmary of Mount Sinai
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77074
        • Neuro-Eye Clinical Trials
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77074
        • Neuro-Ophthalmology of Texas PLLC
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine (BCM)-Ophthalmology
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Vereinigte Staaten, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten, 26506
        • West Virgina University Eye Institute
  • Vereinigtes Königreich
    • United Kingdon
      • London, United Kingdon, Vereinigtes Königreich, HA13UJ
        • Northwick Park Hospital
      • London, United Kingdon, Vereinigtes Königreich, NW1 5QH
        • Western Eye Hospital Imperial College NHS trust
      • London, United Kingdon, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • Guy's and St. Thomas NHS Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien für gesunde Freiwillige:

  • Muss frei von klinisch signifikanten Krankheiten oder medizinischen Zuständen sein, wie vom Ermittler festgestellt
  • Weibliche Freiwillige dürfen nicht im gebärfähigen Alter sein

Wichtige Ausschlusskriterien für gesunde Freiwillige:

• Darf keine Vorgeschichte oder Hinweise auf Diabetes mellitus, kürzlich diagnostizierte Nierenfunktionsstörung oder entzündliche Darmerkrankung oder klinisch signifikante Ohrpathologie oder Hörstörung haben

Wichtige Einschlusskriterien für Teilnehmer mit TED:

  • Muss eine mittelschwere bis schwere aktive TED mit dokumentierten Anzeichen von Augensymptomen oder -zeichen haben, die innerhalb von 1 Jahr vor dem Screening begannen
  • Muss einen Clinical Activity Score (CAS) von ≥ 4 auf der 7-Punkte-Skala für das Studienauge (eher proptotisch) haben
  • Muss zustimmen, eine hochwirksame Empfängnisverhütung gemäß dem Protokoll zu verwenden
  • Weibliche TED-Teilnehmerinnen müssen einen negativen Serum-Schwangerschaftstest haben

Wichtige Ausschlusskriterien für Teilnehmer mit TED:

  • Darf zuvor nicht mit einem anderen monoklonalen Anti-IGF-1R-Antikörper behandelt worden sein
  • Darf innerhalb von 4 Wochen vor Tag 1 keine oralen Kortikosteroide verwendet haben
  • Darf innerhalb von 90 Tagen vor Tag 1 kein Rituximab, Tocilizumab oder andere immunsuppressive Mittel erhalten haben
  • Darf innerhalb der letzten 6 Monate keinen Hinweis auf eine Beteiligung des Sehnervs haben
  • Darf keine Hornhautdekompensation im Studienauge aufweisen, die nicht auf eine medizinische Behandlung anspricht
  • Darf keine vorherige orbitale Bestrahlung oder Operation für TED im Studienauge gehabt haben
  • Darf keine entzündliche Darmerkrankung oder klinisch signifikante Ohrpathologie oder Hörbehinderung in der Vorgeschichte haben
  • Darf innerhalb von 60 Tagen keinen Untersuchungsbeauftragten für irgendeinen Zustand erhalten haben
  • Weibliche TED-Teilnehmerinnen dürfen nicht schwanger sein oder stillen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Veligrotug
Participants will receive veligrotug 10 mg/kg as an intravenous (IV) infusion every 3 weeks (Q3W) for 12 weeks.
Arzneimittel: Veligrotug
5 IV Infusions of veligrotug 10 mg/kg
Andere Namen:
  • VRDN-001
Placebo-Komparator: Placebo
Participants will receive placebo matched to veligrotug as an IV infusion Q3W for 12 weeks.
Arzneimittel: Placebo
5 IV Infusions of veligrotug matched placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Proptosis Responder Rate (PRR) in the Study Eye As Measured by Exophthalmometer
Zeitfenster: Baseline to Week 15
Proptosis responder in the study eye was defined as a reduction of proptosis of ≥2 millimeters (mm) from baseline in the study eye (without a corresponding increase of ≥2 mm in the fellow eye) as measured by exophthalmometer. Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Baseline to Week 15

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Change From Baseline in Proptosis in the Study Eye As Measured by Exophthalmometer
Zeitfenster: Baseline, Week 15
Proptosis was defined as distance between the lateral orbital rim and the most anterior position of the cornea in mm, measured using an exophthalmometer. Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Baseline, Week 15
PRR in the Most Proptotic Eye As Measured by Magnetic Resonance Imaging (MRI)/Computed Tomography (CT)
Zeitfenster: Week 15
Proptosis responder in the most proptotic eye by MRI/CT was defined as a reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye by MRI/CT (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by MRI/CT. Missing data were imputed using the Exophthalmometer Imputation method, as applicable.
Week 15
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye As Measured by MRI/CT
Zeitfenster: Baseline, Week 15
Measurement of proptosis conducted by the central imaging reading center using MRI/CT of the orbits acquired without contrast. Measurements were conducted by 2 independent readers with adjudication if the difference between the 2 primary readers in proptosis measurement exceeded 5% (calculated as the difference divided by the larger measurement). The average of 2 (or 3 if adjudicated) measurements were used for analyses. Missing data were imputed using the Exophthalmometer Imputation method, as applicable.
Baseline, Week 15
Change From Baseline in CAS in the Study Eye
Zeitfenster: Baseline, Week 15
The CAS was based on 7 components: spontaneous retrobulbar pain, pain on attempted eye movements (upward, side to-side, and downward gazes), conjunctival redness, redness of the eyelids, chemosis, swelling of the caruncle or plica and swelling of the eyelids. Each component was scored as present or absent (scored as 1 or 0, respectively), and the CAS was given as the sum of the scores (range, 0 to 7, with higher scores indicating greater level of inflammation). Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Baseline, Week 15
Overall Responder Rate (ORR) Comprising of PRR and Clinical Activity Responder Rate in the Study Eye
Zeitfenster: Baseline to Week 15
ORR in the study eye was comprised of PRR in the study eye (reduction of proptosis of ≥ 2 mm from baseline [without a corresponding increase of ≥ 2 mm in the fellow eye]) and clinical activity responder in the study eye (reduction in clinical activity score [CAS] ≥ 2 points from baseline [without a corresponding increase of ≥ 2 points in the fellow eye]). CAS ranged from 0 to 7, with higher scores indicating greater level of inflammation. Proptosis (distance between the lateral orbital rim and the most anterior position of the cornea in mm) was measured using an exophthalmometer. Missing data were imputed with Multiple Imputation method.
Baseline to Week 15
Clinical Activity Responder Rate in the Study Eye
Zeitfenster: Week 15
Clinical activity responder rate in the study eye was defined as a reduction in CAS ≥2 points from baseline in the study eye (without a corresponding increase of ≥2 points in the fellow eye). Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Week 15
Diplopia Responder Rate
Zeitfenster: Week 15
Diplopia responder was defined as reduction in Gorman subjective diplopia score of ≥1 from baseline for participants with baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Week 15
Diplopia Resolution Rate
Zeitfenster: Week 15
Diplopia resolution was defined as reduction in Gorman subjective diplopia score to 0 from baseline for participants with baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Week 15
Percentage of Participants With a CAS of 0 or 1 in the Study Eye
Zeitfenster: Week 15
The CAS was based on 7 components: spontaneous retrobulbar pain, pain on attempted eye movements (upward, side to-side, and downward gazes), conjunctival redness, redness of the eyelids, chemosis, swelling of the caruncle or plica and swelling of the eyelids. Each component was scored as present or absent (scored as 1 or 0, respectively), and the CAS was given as the sum of the scores (range, 0 to 7, with higher scores indicating greater level of inflammation). Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Week 15

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veligrotug (VRDN-001)-Konzentrationen im Blut im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis zu Tag 50 für HV- und TED-MAD-Teilnehmer und bis zu Woche 24 für Teilnehmer der Phase 3
Bis zu Tag 50 für HV- und TED-MAD-Teilnehmer und bis zu Woche 24 für Teilnehmer der Phase 3
Inzidenz der Entwicklung von Anti-Drug-Antikörpern (ADA) bei mit Veligrotug (VRDN-001) behandelten Teilnehmern im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis zu Tag 50 für HV- und TED-MAD-Teilnehmer und bis zu Woche 24 für Teilnehmer der Phase 3
Bis zu Tag 50 für HV- und TED-MAD-Teilnehmer und bis zu Woche 24 für Teilnehmer der Phase 3

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Viridian Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Thomas Ciulla, MD, MBA, Viridian Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. November 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. Juli 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

27. März 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Dezember 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Dezember 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. Januar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VRDN-001-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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