Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

VRDN 001:n turvallisuus-, siedettävyys- ja tehokkuustutkimus terveillä vapaaehtoisilla ja kilpirauhasen silmäsairautta sairastavilla henkilöillä (TED) (THRIVE)

keskiviikko 22. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Viridian Therapeutics, Inc.

Multiple Ascending Dose (MAD) -turvallisuus-, siedettävyys- ja tehokkuustutkimus VRDN 001:stä, humanisoidusta monoklonaalisesta vasta-aineesta, joka on suunnattu IGF-1-reseptoria vastaan, normaaleille terveille vapaaehtoisille (NHV) ja potilaille, joilla on kilpirauhassilmäsairaus (TED)

Tutkimuslääke, VRDN-001, on monoklonaalinen vasta-aine, joka estää insuliinin kaltaisen kasvutekijä-1-reseptorin (IGF-1R) toiminnan. IGF-1R:n esto voi auttaa vähentämään tulehdusta ja siihen liittyvää kudosturvotusta potilailla, joilla on kilpirauhasen silmäsairaus (TED). Tässä kliinisessä tutkimuksessa arvioidaan VRDN-001:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa (lääkkeen pitoisuus veressä ajan myötä) terveillä vapaaehtoisilla ja TED-potilailla. Tutkimukseen osallistuvien, joilla on TED, arvioidaan myös ajan mittaan muutosten varalta heidän TED-oireissaan verrattuna lähtötilanteen mittauksiin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

113

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Sydney, Australia, 2000
        • Sydney Eye Hospital
      • Sydney, Australia, 2065
        • North Shore Eye Surgery
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08022
        • Clinica Bonanova de Cirugia Ocular
      • Córdoba, Espanja, 14012
        • Hospital Arruzafa
      • Madrid, Espanja, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Espanja, 28027
        • Clinica Universidad de Navarra
      • Pamplona, Espanja, 31008
        • Clinica Universidad de Navarra
      • Santiago, Espanja, 15706
        • Complexo Hospiralario Universitario de Santiago-Hospital Medico-Ciruxico de Conxo
      • Seville, Espanja, 41071
        • Hospital Universitatio Virgen De La Macarena, Servicio de Oftalmologia
      • Zaragoza, Espanja, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet, Servicio de Paseo Isabel La Catdlica1
  • Puola
      • Bialystok, Puola, 15-879
        • NZOZ E-Vita
      • Bydgoszcz, Puola, 85-870
        • Specjakistyczny Osrodek Okulistyczny Oculomedica
      • Lodz, Puola, 90-302
        • Santa Familia PTG Lodz
      • Warsaw, Puola, 02-507
        • Panstwowy Instytut Medycsny MSWiA
      • Wroclaw, Puola, 53-114
        • 4 Wojskowy Szpital Kliniczny z Polikinika SP ZOZ
  • Ranska
      • Angers, Ranska, 49100
        • CHU d'Angers
      • Nice, Ranska, 06000
        • CH Nice
      • Paris, Ranska, 75012
        • Centre Hospitalier National D'ophtalmologie
      • Paris, Ranska, 75013
        • AP-HP- Hopital de la Pitie Salpetriere
  • Saksa
      • Göttingen, Saksa, 37075
        • Universitätsmedizin Göttingen
      • Mainz, Saksa, 55131
        • Johannes Gutenberg-University Medical Center
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • United Kingdon
      • London, United Kingdon, Yhdistynyt kuningaskunta, HA13UJ
        • Northwick Park Hospital
      • London, United Kingdon, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 5QH
        • Western Eye Hospital Imperial College NHS trust
      • London, United Kingdon, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
        • Guy's and St. Thomas NHS Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • Aurora, California, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado - Department of Ophthalmology
      • Beverly Hills, California, Yhdysvallat, 90210
        • The Private Office of Raymond Douglas
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
        • USC Roski Eye Institute
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90049
        • MACRO Trials, Inc.
      • Newport Beach, California, Yhdysvallat, 92260
        • Amy Patel Jain, MD
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94303
        • Byers Eye Institute/Stanford University
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 95207
        • Senta Clinic
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Homestead, Florida, Yhdysvallat, 33034
        • Sina Medical Center
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33125
        • Med-Care Research Inc.
      • Plantation, Florida, Yhdysvallat, 33317
        • Edward Jenner Research Group Center LLC
      • Sarasota, Florida, Yhdysvallat, 34231
        • Sarasota Retina Institute
    • Illinois
      • Orland Park, Illinois, Yhdysvallat, 60462
        • Vision Medical Research Inc.
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 64108
        • University Health Diabetes, Endocrinology & Nephrology Center
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66103
        • KU Medical Center, University of Kansas
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear
      • Weymouth, Massachusetts, Yhdysvallat, 02189
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • Fraser, Michigan, Yhdysvallat, 48026
        • Fraser Eye Care Center
      • Livonia, Michigan, Yhdysvallat, 48152
        • Kahana Oculoplastic & Orbital Surgery
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota, Department of Ophthalmology and Visual Neurosciences
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89144
        • Advanced Research International, LLC
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Yhdysvallat, 07103
        • Rutgers-New Jersey Medical School-Newark
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10003
        • New York Eye Ear Infirmary of Mount Sinai
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77074
        • Neuro-Eye Clinical Trials
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77074
        • Neuro-Ophthalmology of Texas PLLC
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine (BCM)-Ophthalmology
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat, 26506
        • West Virgina University Eye Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Terveiden vapaaehtoisten tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Ei saa olla kliinisesti merkittäviä sairauksia tai lääketieteellisiä tiloja, jotka tutkija on määrittänyt
  • Naispuoliset vapaaehtoiset eivät saa olla hedelmällisessä iässä

Keskeiset poissulkemiskriteerit terveille vapaaehtoisille:

• Sinulla ei saa olla aiemmin diagnosoitua diabetes mellitusta, äskettäin diagnosoitua munuaisten vajaatoimintaa tai tulehduksellista suolistosairautta tai kliinisesti merkittävää korvasairautta tai kuulon heikkenemistä.

Tärkeimmät osallistumiskriteerit osallistujille, joilla on TED:

  • Sinulla on oltava keskivaikea tai vaikea aktiivinen TED, jossa on dokumentoituja todisteita silmäoireista tai merkeistä, jotka ovat alkaneet vuoden sisällä ennen seulontaa
  • Kliinisen aktiivisuuspisteen (CAS) on oltava ≥ 4 tutkimuksen 7-pisteen asteikolla (proptoottisempi) silmälle
  • On suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä pöytäkirjan mukaisesti
  • Naispuolisilla TED-osallistujilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit osallistujille, joilla on TED:

  • Hän ei ole saanut aiemmin hoitoa toisella monoklonaalisella anti-IGF-1R-vasta-aineella
  • Ei saa olla käyttänyt oraalisia kortikosteroideja 4 viikon aikana ennen päivää 1
  • Hän ei saa olla saanut rituksimabia, tosilitsumabia tai muita immunosuppressiivisia aineita 90 päivää ennen päivää 1
  • Hänellä ei saa olla näyttöä näköhermon vaikutuksesta edellisten 6 kuukauden aikana
  • Tutkimussilmässä ei saa olla sarveiskalvon dekompensaatiota, joka ei reagoi lääketieteelliseen hoitoon
  • Tutkittavassa silmässä ei saa olla aikaisempaa orbitaalista säteilytystä tai TED-leikkausta
  • Hänellä ei saa olla aiempaa tulehduksellista suolistosairautta tai kliinisesti merkittävää korvan patologiaa tai kuulon vajaatoimintaa
  • Hän ei saa olla saanut tutkimusagenttia minkään sairauden vuoksi 60 päivän kuluessa
  • Naispuoliset TED-osallistujat eivät saa olla raskaana tai imettävät

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Veligrotug
Participants will receive veligrotug 10 mg/kg as an intravenous (IV) infusion every 3 weeks (Q3W) for 12 weeks.
Lääke: Veligrotug
5 IV Infusions of veligrotug 10 mg/kg
Muut nimet:
  • VRDN-001
Placebo Comparator: Placebo
Participants will receive placebo matched to veligrotug as an IV infusion Q3W for 12 weeks.
Lääke: Placebo
5 IV Infusions of veligrotug matched placebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Proptosis Responder Rate (PRR) in the Study Eye As Measured by Exophthalmometer
Aikaikkuna: Baseline to Week 15
Proptosis responder in the study eye was defined as a reduction of proptosis of ≥2 millimeters (mm) from baseline in the study eye (without a corresponding increase of ≥2 mm in the fellow eye) as measured by exophthalmometer. Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Baseline to Week 15

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Change From Baseline in Proptosis in the Study Eye As Measured by Exophthalmometer
Aikaikkuna: Baseline, Week 15
Proptosis was defined as distance between the lateral orbital rim and the most anterior position of the cornea in mm, measured using an exophthalmometer. Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Baseline, Week 15
PRR in the Most Proptotic Eye As Measured by Magnetic Resonance Imaging (MRI)/Computed Tomography (CT)
Aikaikkuna: Week 15
Proptosis responder in the most proptotic eye by MRI/CT was defined as a reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye by MRI/CT (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by MRI/CT. Missing data were imputed using the Exophthalmometer Imputation method, as applicable.
Week 15
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye As Measured by MRI/CT
Aikaikkuna: Baseline, Week 15
Measurement of proptosis conducted by the central imaging reading center using MRI/CT of the orbits acquired without contrast. Measurements were conducted by 2 independent readers with adjudication if the difference between the 2 primary readers in proptosis measurement exceeded 5% (calculated as the difference divided by the larger measurement). The average of 2 (or 3 if adjudicated) measurements were used for analyses. Missing data were imputed using the Exophthalmometer Imputation method, as applicable.
Baseline, Week 15
Change From Baseline in CAS in the Study Eye
Aikaikkuna: Baseline, Week 15
The CAS was based on 7 components: spontaneous retrobulbar pain, pain on attempted eye movements (upward, side to-side, and downward gazes), conjunctival redness, redness of the eyelids, chemosis, swelling of the caruncle or plica and swelling of the eyelids. Each component was scored as present or absent (scored as 1 or 0, respectively), and the CAS was given as the sum of the scores (range, 0 to 7, with higher scores indicating greater level of inflammation). Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Baseline, Week 15
Overall Responder Rate (ORR) Comprising of PRR and Clinical Activity Responder Rate in the Study Eye
Aikaikkuna: Baseline to Week 15
ORR in the study eye was comprised of PRR in the study eye (reduction of proptosis of ≥ 2 mm from baseline [without a corresponding increase of ≥ 2 mm in the fellow eye]) and clinical activity responder in the study eye (reduction in clinical activity score [CAS] ≥ 2 points from baseline [without a corresponding increase of ≥ 2 points in the fellow eye]). CAS ranged from 0 to 7, with higher scores indicating greater level of inflammation. Proptosis (distance between the lateral orbital rim and the most anterior position of the cornea in mm) was measured using an exophthalmometer. Missing data were imputed with Multiple Imputation method.
Baseline to Week 15
Clinical Activity Responder Rate in the Study Eye
Aikaikkuna: Week 15
Clinical activity responder rate in the study eye was defined as a reduction in CAS ≥2 points from baseline in the study eye (without a corresponding increase of ≥2 points in the fellow eye). Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Week 15
Diplopia Responder Rate
Aikaikkuna: Week 15
Diplopia responder was defined as reduction in Gorman subjective diplopia score of ≥1 from baseline for participants with baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Week 15
Diplopia Resolution Rate
Aikaikkuna: Week 15
Diplopia resolution was defined as reduction in Gorman subjective diplopia score to 0 from baseline for participants with baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Week 15
Percentage of Participants With a CAS of 0 or 1 in the Study Eye
Aikaikkuna: Week 15
The CAS was based on 7 components: spontaneous retrobulbar pain, pain on attempted eye movements (upward, side to-side, and downward gazes), conjunctival redness, redness of the eyelids, chemosis, swelling of the caruncle or plica and swelling of the eyelids. Each component was scored as present or absent (scored as 1 or 0, respectively), and the CAS was given as the sum of the scores (range, 0 to 7, with higher scores indicating greater level of inflammation). Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Week 15

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Veligrotug (VRDN-001) -pitoisuudet veressä ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa päivä 50 HV- ja TED MAD -osallistujille ja viikko 24 asti vaiheen 3 osallistujille
Jopa päivä 50 HV- ja TED MAD -osallistujille ja viikko 24 asti vaiheen 3 osallistujille
Lääkevasta-aineiden (ADA) kehittymisen ilmaantuvuus veligrotugilla (VRDN-001) hoidetuilla osallistujilla ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa päivä 50 HV- ja TED MAD -osallistujille ja viikko 24 asti vaiheen 3 osallistujille
Jopa päivä 50 HV- ja TED MAD -osallistujille ja viikko 24 asti vaiheen 3 osallistujille

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Viridian Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Thomas Ciulla, MD, MBA, Viridian Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 16. marraskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 15. heinäkuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 27. maaliskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 15. joulukuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 15. joulukuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 4. tammikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 13. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 22. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VRDN-001-101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa