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Un estudio de seguridad, tolerabilidad y eficacia de VRDN 001 en voluntarios sanos y personas con enfermedad ocular tiroidea (TED) (THRIVE)

22 de julio de 2026 actualizado por: Viridian Therapeutics, Inc.

Un estudio de seguridad, tolerabilidad y eficacia de dosis múltiples ascendentes (MAD) de VRDN 001, un anticuerpo monoclonal humanizado dirigido contra el receptor IGF-1, en voluntarios sanos normales (NHV) y sujetos con enfermedad ocular tiroidea (TED)

El fármaco en investigación, VRDN-001, es un anticuerpo monoclonal que inhibe la actividad de un receptor de la superficie celular llamado receptor del factor 1 de crecimiento similar a la insulina (IGF-1R). La inhibición de IGF-1R puede ayudar a reducir la inflamación y la hinchazón del tejido asociada que se produce en pacientes con enfermedad ocular tiroidea (TED). Este ensayo clínico evaluará la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética (la concentración del fármaco en la sangre a lo largo del tiempo) de VRDN-001 en voluntarios sanos y en pacientes con TED. Los participantes del estudio con TED también serán evaluados con el tiempo para detectar cambios en sus signos y síntomas de TED en comparación con sus mediciones iniciales.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

113

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Göttingen, Alemania, 37075
        • Universitätsmedizin Göttingen
      • Mainz, Alemania, 55131
        • Johannes Gutenberg-University Medical Center
  • Australia
      • Sydney, Australia, 2000
        • Sydney Eye Hospital
      • Sydney, Australia, 2065
        • North Shore Eye Surgery
  • España
      • Barcelona, España, 08022
        • Clinica Bonanova de Cirugia Ocular
      • Córdoba, España, 14012
        • Hospital Arruzafa
      • Madrid, España, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, España, 28027
        • Clinica Universidad de Navarra
      • Pamplona, España, 31008
        • Clinica Universidad de Navarra
      • Santiago, España, 15706
        • Complexo Hospiralario Universitario de Santiago-Hospital Medico-Ciruxico de Conxo
      • Seville, España, 41071
        • Hospital Universitatio Virgen De La Macarena, Servicio de Oftalmologia
      • Zaragoza, España, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet, Servicio de Paseo Isabel La Catdlica1
  • Estados Unidos
    • California
      • Aurora, California, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado - Department of Ophthalmology
      • Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90210
        • The Private Office of Raymond Douglas
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • USC Roski Eye Institute
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90049
        • MACRO Trials, Inc.
      • Newport Beach, California, Estados Unidos, 92260
        • Amy Patel Jain, MD
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94303
        • Byers Eye Institute/Stanford University
      • San Diego, California, Estados Unidos, 95207
        • Senta Clinic
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Homestead, Florida, Estados Unidos, 33034
        • Sina Medical Center
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33125
        • Med-Care Research Inc.
      • Plantation, Florida, Estados Unidos, 33317
        • Edward Jenner Research Group Center LLC
      • Sarasota, Florida, Estados Unidos, 34231
        • Sarasota Retina Institute
    • Illinois
      • Orland Park, Illinois, Estados Unidos, 60462
        • Vision Medical Research Inc.
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 64108
        • University Health Diabetes, Endocrinology & Nephrology Center
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66103
        • KU Medical Center, University of Kansas
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear
      • Weymouth, Massachusetts, Estados Unidos, 02189
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • Fraser, Michigan, Estados Unidos, 48026
        • Fraser Eye Care Center
      • Livonia, Michigan, Estados Unidos, 48152
        • Kahana Oculoplastic & Orbital Surgery
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota, Department of Ophthalmology and Visual Neurosciences
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89144
        • Advanced Research International, LLC
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07103
        • Rutgers-New Jersey Medical School-Newark
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10003
        • New York Eye Ear Infirmary of Mount Sinai
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77074
        • Neuro-Eye Clinical Trials
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77074
        • Neuro-Ophthalmology of Texas PLLC
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine (BCM)-Ophthalmology
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
        • West Virgina University Eye Institute
  • Francia
      • Angers, Francia, 49100
        • CHU d'Angers
      • Nice, Francia, 06000
        • CH Nice
      • Paris, Francia, 75012
        • Centre Hospitalier National D'ophtalmologie
      • Paris, Francia, 75013
        • AP-HP- Hopital de la Pitie Salpetriere
  • Polonia
      • Bialystok, Polonia, 15-879
        • NZOZ E-Vita
      • Bydgoszcz, Polonia, 85-870
        • Specjakistyczny Osrodek Okulistyczny Oculomedica
      • Lodz, Polonia, 90-302
        • Santa Familia PTG Lodz
      • Warsaw, Polonia, 02-507
        • Panstwowy Instytut Medycsny MSWiA
      • Wroclaw, Polonia, 53-114
        • 4 Wojskowy Szpital Kliniczny z Polikinika SP ZOZ
  • Reino Unido
    • United Kingdon
      • London, United Kingdon, Reino Unido, HA13UJ
        • Northwick Park Hospital
      • London, United Kingdon, Reino Unido, NW1 5QH
        • Western Eye Hospital Imperial College NHS trust
      • London, United Kingdon, Reino Unido, SE1 7EH
        • Guy's and St. Thomas NHS Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión para voluntarios saludables:

  • Debe estar libre de enfermedades clínicamente significativas o condiciones médicas según lo determine el investigador.
  • Las mujeres voluntarias no deben estar en edad fértil

Criterios clave de exclusión para voluntarios saludables:

• No debe tener antecedentes o evidencia de diabetes mellitus, insuficiencia renal recientemente diagnosticada o enfermedad inflamatoria intestinal, o patología del oído clínicamente significativa o deficiencia auditiva

Criterios clave de inclusión para participantes con TED:

  • Debe tener TED activo de moderado a grave con evidencia documentada de síntomas o signos oculares que comenzaron dentro de 1 año antes de la selección
  • Debe tener un puntaje de actividad clínica (CAS) de ≥ 4 en la escala de 7 ítems para el ojo del estudio (más proptótico)
  • Debe estar de acuerdo en usar métodos anticonceptivos altamente efectivos como se especifica en el protocolo.
  • Las participantes femeninas de TED deben tener una prueba de embarazo en suero negativa

Criterios clave de exclusión para participantes con TED:

  • No haber recibido tratamiento previo con otro anticuerpo monoclonal anti-IGF-1R
  • No debe haber usado corticosteroides orales dentro de las 4 semanas anteriores al Día 1
  • No debe haber recibido rituximab, tocilizumab u otros agentes inmunosupresores dentro de los 90 días anteriores al Día 1
  • No debe tener evidencia de compromiso del nervio óptico en los últimos 6 meses.
  • No debe tener descompensación corneal en el ojo del estudio que no responda al manejo médico
  • No debe haber tenido irradiación orbital previa o cirugía para TED en el ojo del estudio
  • No debe tener antecedentes de enfermedad inflamatoria intestinal, o patología del oído clínicamente significativa o discapacidad auditiva
  • No debe haber recibido un agente de investigación para cualquier condición dentro de los 60 días.
  • Las participantes femeninas de TED no deben estar embarazadas ni amamantando

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Veligrotug
Participants will receive veligrotug 10 mg/kg as an intravenous (IV) infusion every 3 weeks (Q3W) for 12 weeks.
Droga: Veligrotug
5 IV Infusions of veligrotug 10 mg/kg
Otros nombres:
  • VRDN-001
Comparador de placebos: Placebo
Participants will receive placebo matched to veligrotug as an IV infusion Q3W for 12 weeks.
Droga: Placebo
5 IV Infusions of veligrotug matched placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proptosis Responder Rate (PRR) in the Study Eye As Measured by Exophthalmometer
Periodo de tiempo: Baseline to Week 15
Proptosis responder in the study eye was defined as a reduction of proptosis of ≥2 millimeters (mm) from baseline in the study eye (without a corresponding increase of ≥2 mm in the fellow eye) as measured by exophthalmometer. Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Baseline to Week 15

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Change From Baseline in Proptosis in the Study Eye As Measured by Exophthalmometer
Periodo de tiempo: Baseline, Week 15
Proptosis was defined as distance between the lateral orbital rim and the most anterior position of the cornea in mm, measured using an exophthalmometer. Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Baseline, Week 15
PRR in the Most Proptotic Eye As Measured by Magnetic Resonance Imaging (MRI)/Computed Tomography (CT)
Periodo de tiempo: Week 15
Proptosis responder in the most proptotic eye by MRI/CT was defined as a reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye by MRI/CT (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by MRI/CT. Missing data were imputed using the Exophthalmometer Imputation method, as applicable.
Week 15
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye As Measured by MRI/CT
Periodo de tiempo: Baseline, Week 15
Measurement of proptosis conducted by the central imaging reading center using MRI/CT of the orbits acquired without contrast. Measurements were conducted by 2 independent readers with adjudication if the difference between the 2 primary readers in proptosis measurement exceeded 5% (calculated as the difference divided by the larger measurement). The average of 2 (or 3 if adjudicated) measurements were used for analyses. Missing data were imputed using the Exophthalmometer Imputation method, as applicable.
Baseline, Week 15
Change From Baseline in CAS in the Study Eye
Periodo de tiempo: Baseline, Week 15
The CAS was based on 7 components: spontaneous retrobulbar pain, pain on attempted eye movements (upward, side to-side, and downward gazes), conjunctival redness, redness of the eyelids, chemosis, swelling of the caruncle or plica and swelling of the eyelids. Each component was scored as present or absent (scored as 1 or 0, respectively), and the CAS was given as the sum of the scores (range, 0 to 7, with higher scores indicating greater level of inflammation). Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Baseline, Week 15
Overall Responder Rate (ORR) Comprising of PRR and Clinical Activity Responder Rate in the Study Eye
Periodo de tiempo: Baseline to Week 15
ORR in the study eye was comprised of PRR in the study eye (reduction of proptosis of ≥ 2 mm from baseline [without a corresponding increase of ≥ 2 mm in the fellow eye]) and clinical activity responder in the study eye (reduction in clinical activity score [CAS] ≥ 2 points from baseline [without a corresponding increase of ≥ 2 points in the fellow eye]). CAS ranged from 0 to 7, with higher scores indicating greater level of inflammation. Proptosis (distance between the lateral orbital rim and the most anterior position of the cornea in mm) was measured using an exophthalmometer. Missing data were imputed with Multiple Imputation method.
Baseline to Week 15
Clinical Activity Responder Rate in the Study Eye
Periodo de tiempo: Week 15
Clinical activity responder rate in the study eye was defined as a reduction in CAS ≥2 points from baseline in the study eye (without a corresponding increase of ≥2 points in the fellow eye). Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Week 15
Diplopia Responder Rate
Periodo de tiempo: Week 15
Diplopia responder was defined as reduction in Gorman subjective diplopia score of ≥1 from baseline for participants with baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Week 15
Diplopia Resolution Rate
Periodo de tiempo: Week 15
Diplopia resolution was defined as reduction in Gorman subjective diplopia score to 0 from baseline for participants with baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Week 15
Percentage of Participants With a CAS of 0 or 1 in the Study Eye
Periodo de tiempo: Week 15
The CAS was based on 7 components: spontaneous retrobulbar pain, pain on attempted eye movements (upward, side to-side, and downward gazes), conjunctival redness, redness of the eyelids, chemosis, swelling of the caruncle or plica and swelling of the eyelids. Each component was scored as present or absent (scored as 1 or 0, respectively), and the CAS was given as the sum of the scores (range, 0 to 7, with higher scores indicating greater level of inflammation). Missing data were imputed with the Multiple Imputation method.
Week 15

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Concentraciones de Veligrotug (VRDN-001) en la sangre a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta el día 50 para los participantes de HV y TED MAD, y hasta la semana 24 para los participantes de la Fase 3
Hasta el día 50 para los participantes de HV y TED MAD, y hasta la semana 24 para los participantes de la Fase 3
Incidencia del desarrollo de anticuerpos antidrogas (ADA) en participantes tratados con veligrotug (VRDN-001) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta el día 50 para los participantes de HV y TED MAD, y hasta la semana 24 para los participantes de la Fase 3
Hasta el día 50 para los participantes de HV y TED MAD, y hasta la semana 24 para los participantes de la Fase 3

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Viridian Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Thomas Ciulla, MD, MBA, Viridian Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de noviembre de 2022

Finalización primaria (Actual)

15 de julio de 2024

Finalización del estudio (Actual)

27 de marzo de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de diciembre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de diciembre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

4 de enero de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VRDN-001-101

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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