Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení bezpečnosti a účinnosti léku genové terapie hemofilie B

26. března 2026 aktualizováno: Shanghai Xinzhi BioMed Co., Ltd.

Studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti adeno-asociovaného virového vektoru obsahujícího expresní kazetu injekce transgenu lidského faktoru IX (BBM-H901) u pacientů s hemofilií B

Jedná se o multicentrickou, jednoramennou, otevřenou klinickou studii léčby s jednou dávkou k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti injekce BBM-H901 u pacientů s hemofilií B s ≤2 mezinárodními jednotkami na decilitr (IU/dl) hladiny zbytkového faktoru IX (FIX).

BBM-H901 je vektor adeno-asociovaného viru (AAV) odvozený z technik rekombinantní DNA, který obsahuje expresní kazetu transgenu lidského faktoru IX (hFIX) a zvyšuje cirkulující hladiny endogenního FIX.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

32

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Čína, 230022
        • Anhui Provincial Hospital
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100005
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510515
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
      • Shenzhen, Guangdong, Čína, 518025
        • The Second People's Hospital of Shenzhen
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Čína, 063000
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Čína, 450003
        • Henan Cancer Hospital
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Čína, 030001
        • The Second Hospital of Shanxi Medical University
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Čína, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Čína, 650032
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži ≥ 18 let;
  2. mít hemofilii B s hladinami endogenní aktivity FIX ≤ 2 IU/dl (≤ 2 %);
  3. měli ≥ 100 dní předchozí expozice (ED) jakýmkoli rekombinantním a/nebo z plazmy odvozeným proteinovým produktům FIX na základě historických údajů ze záznamů/historie subjektů;
  4. prodělali krvácivé příhody a/nebo si injikovali proteinové produkty FIX (včetně rekombinace a zdroje plazmy) během posledních 12 týdnů zdokumentovaných v lékařských záznamech subjektů;
  5. Bez předchozí anamnézy hypersenzitivity nebo anafylaxe spojené s podáváním imunoglobulinu FIX nebo IV;
  6. Souhlaste s používáním spolehlivé bariérové ​​metody antikoncepce od začátku podpisu informovaného souhlasu do 52 týdnů po podání.

Kritéria vyloučení:

  1. Být pozitivní na povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg) nebo DNA viru hepatitidy B (HBV-DNA). Být pozitivní na protilátky proti viru hepatitidy C (HCV-Ab) nebo RNA viru hepatitidy C (HCV-RNA). Subjekty s anamnézou hepatitidy B nebo C lze považovat za negativní pouze v případě, že jsou provedeny 2 požadované odběry s odstupem alespoň 3 měsíců a oba výsledky testů výše uvedených ukazatelů jsou negativní, tedy jedinci s přirozenou clearance a clearance antivirové terapie na hepatitidu B nebo C jsou způsobilé;
  2. Máte potenciální onemocnění jater, jako je předchozí diagnóza portální hypertenze, splenomegalie, jaterní encefalopatie nebo jaterní fibróza (stadium fibrózy ≥ 3); B ultrazvukem byly nalezeny uzliny nebo cysty nebo laboratorními testy zjištěn zvýšený alfa-fetoprotein. Subjekty, které nejsou způsobilé pro studii, pokud jsou abnormality klinicky významné s ohledem na lékařský úsudek zkoušejícího;
  3. HIV pozitivní pacienti;
  4. Účastnili jste se předchozí výzkumné studie genové terapie před screeningem nebo klinické studie s hodnoceným lékem s poločasem 5 hodnoceného přípravku, podle toho, co je delší;
  5. mít závislost na alkoholu nebo drogách nebo během studie nemůže přestat pít;
  6. Jakékoli souběžné klinicky významné závažné onemocnění nebo stav, které zkoušející považuje za nevhodné pro účast ve studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ARM BBM-H901
Ošetření s jednou dávkou
Genetický: Jedna dávka intravenózní injekce BBM-H901
Jedna dávka intravenózní infuze BBM-H901, adeno-asociovaného viru (AAV) vektoru odvozeného z technik rekombinantní DNA tak, aby obsahovala expresní kazetu transgenu lidského faktoru IX (HFIX) v játrech.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze 1/2: Výskyt událostí omezující toxicitu dávky (DLT)
Časové okno: 10 týdnů po infuzi
Pro přístup k počtu událostí DLT určených Výborem pro přezkum bezpečnosti (SRC) v období pozorování DLT po infuzi BBM-H901.
10 týdnů po infuzi
Fáze 1/2: Výskyt nežádoucích účinků (AES) a vážných nežádoucích účinků (SAES)
Časové okno: 10 týdnů po infuzi
Posoudit bezpečnost injekce BBM-H901 pomocí AES a SAE.
10 týdnů po infuzi
Fáze 1/2: Změny ve funkci jater
Časové okno: 10 týdnů po infuzi
Posoudit změny ve funkci jater před a po léčbě, včetně alaninového aminotransferázy (ALT) a aspartátu aminotransferázy (AST).
10 týdnů po infuzi
Fáze 3: Anualizovaná míra krvácení (ABR)
Časové okno: 52 týdnů po infuzi
Posoudit ABR, včetně spontánního krvácení a traumatického krvácení po podání.
52 týdnů po infuzi

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze 1/2: Změny ve funkci jater
Časové okno: 52 týdnů po infuzi
Posoudit změny ve funkci jater před a po léčbě, včetně alaninového aminotransferázy (ALT) a aspartátu aminotransferázy (AST).
52 týdnů po infuzi
Fáze 1/2/3: Průměrná úroveň fixové aktivity Padovy
Časové okno: 52 týdnů po infuzi
Měření průměrné úrovně aktivity Padovy fix v průběhu 52týdenního období po injekci BBM-H901.
52 týdnů po infuzi
Fáze 1/2/3: Jiné využití proteinového produktu proteinu
Časové okno: 52 týdnů po infuzi
Počet a celkový objem infuzí exogenních fixových proteinových produktů (rekombinantní nebo plazmatické) podávané do 52 týdnů po BBM-H901 injekci.
52 týdnů po infuzi
Fáze 1/2/3: Počet cílových kloubů
Časové okno: 52 týdnů po infuzi
Počet cílových kloubů zaznamenaných do 52 týdnů po injekci BBM-H901.
52 týdnů po infuzi
Fáze 1/2/3: Epizody krvácení kloubů
Časové okno: 52 týdnů po infuzi
Celkový počet událostí krvácení kloubů, které se vyskytují během 52 týdnů po injekci BBM-H901.
52 týdnů po infuzi
Fáze 1/2/3: předměty bez krvácení
Časové okno: 52 týdnů po infuzi
Podíl subjektů, které nezažívají žádné krvácející události do 52 týdnů po injekci BBM-H901.
52 týdnů po infuzi
Fáze 1/2/3: Incidence nežádoucích událostí
Časové okno: 52 týdnů po infuzi
Výskyt nežádoucích účinků (AES) a vážných nežádoucích účinků (SAE) do 52 týdnů po injekci BBM-H901.
52 týdnů po infuzi
Fáze 1/2/3: Oprava inhibitoru inhibitoru
Časové okno: 52 týdnů po infuzi
Výskyt inhibitorů fix měřených testy Bethesda nebo Nijmegen-Bethesda během 52 týdnů po BBM-H901 injekci.
52 týdnů po infuzi
Fáze 1/2/3: Odlévání vektoru AAV
Časové okno: 52 týdnů po infuzi
Změny v uvolňování vektoru AAV v plazmě, moči, spermatu, slinách a PBMC do 52 týdnů po BBM-H901 injekci.
52 týdnů po infuzi

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shanghai Xinzhi BioMed Co., Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
  • Ředitel studie: Caifeng Yang, Master, Shanghai Xinzhi BioMed Co., Ltd.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. prosince 2021

Primární dokončení (Aktuální)

16. dubna 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. prosince 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. ledna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

24. ledna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BBM001-CLN1001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit