Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av sikkerheten og effekten av hemofili B-genterapimedisin

26. mars 2026 oppdatert av: Shanghai Xinzhi BioMed Co., Ltd.

En studie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effektiviteten til en adeno-assosiert virusvektor som inneholder en ekspresjonskassett av human faktor IX-transgenet (BBM-H901)-injeksjon hos pasienter med hemofili B

Dette er en multisenter, enarms, åpen klinisk studie med enkeltdosebehandling for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av BBM-H901-injeksjon hos hemofili B-personer med ≤2 internasjonale enheter per desiliter (IE/dl) gjenværende faktor IX (FIX) nivåer.

BBM-H901 er en adeno-assosiert virus (AAV) vektor avledet fra rekombinante DNA-teknikker for å inneholde en ekspresjonskassett av human faktor IX (hFIX) transgen og øker sirkulerende nivåer av endogen FIX.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

32

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kina, 230022
        • Anhui Provincial Hospital
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100005
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
      • Shenzhen, Guangdong, Kina, 518025
        • The Second People's Hospital of Shenzhen
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Kina, 063000
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kina, 450003
        • Henan Cancer Hospital
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Kina, 030001
        • The Second Hospital of Shanxi Medical University
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Kina, 650032
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. menn ≥ 18 år;
  2. Har hemofili B med ≤2 IE/dL (≤2 %) endogene FIX-aktivitetsnivåer;
  3. Har hatt ≥100 tidligere eksponeringsdager (EDs) for rekombinante og/eller plasmaavledede FIX-proteinprodukter basert på historiske data fra forsøkspersonens journaler/historier;
  4. Har hatt blødningshendelser og/eller injisert med FIX-proteinprodukter (inkludert rekombinasjon og plasmakilde) i løpet av de siste 12 ukene dokumentert i pasientenes journaler;
  5. Har ingen tidligere historie med overfølsomhet eller anafylaksi assosiert med noen FIX- eller IV-immunoglobulinadministrasjon;
  6. Godta å bruke en pålitelig barriereprevensjonsmetode fra begynnelsen av signering av informert samtykke til 52 uker etter administrering.

Ekskluderingskriterier:

  1. Å være positiv for hepatitt B overflateantigen (HBsAg) eller hepatitt B virus-DNA (HBV-DNA). Å være positiv for hepatitt C-virus-antistoff (HCV-Ab) eller hepatitt C-virus-RNA (HCV-RNA). Personer med sykehistorie med hepatitt B eller C kan kun betraktes som negative når 2 nødvendige prøvetakinger utføres med minst 3 måneders mellomrom og begge testresultatene av indikatorene ovenfor er negative, dvs. personer med naturlig clearance og antiviral terapi-clearance for hepatitt B eller C er kvalifisert;
  2. Har potensielle leversykdommer, slik som tidligere diagnose av portalhypertensjon, splenomegali, hepatisk encefalopati eller leverfibrose (fibrosestadium ≥ 3); knuter eller cyster ble funnet ved B-ultralyd, eller forhøyet alfa-fetoprotein ble oppdaget ved laboratorietester. Forsøkspersoner som ikke er kvalifisert for studien hvis unormalitetene er klinisk signifikante i forhold til etterforskerens medisinske vurdering;
  3. HIV-positive pasienter;
  4. Har deltatt i en tidligere genterapiforskningsstudie før screening, eller i en klinisk studie med et undersøkelseslegemiddel innen 5 halveringstid av undersøkelsesproduktet, avhengig av hva som er lengst;
  5. Har alkohol- eller narkotikaavhengighet, eller kan ikke slutte å drikke gjennom hele studien;
  6. Enhver samtidig klinisk signifikant alvorlig sykdom eller tilstand som etterforskeren anser som uegnet for deltakelse i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Arm av BBM-H901
Enkeltdosebehandling
Genetisk: Enkelt dose intravenøs injeksjon av BBM-H901
Enkelt dose intravenøs infusjon av BBM-H901, en adeno-assosiert virus (AAV) vektor avledet fra rekombinante DNA-teknikker for å inneholde en ekspresjonskassett av den humane faktoren IX (HFIX) transgen i leveren.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fase 1/2: Forekomsten av dosebegrensende toksisitet (DLT) hendelser
Tidsramme: 10 uker etter infusjon
For å få tilgang til antall DLT-hendelser bestemt av Safety Data Review Committee (SRC) i DLT-observasjonsperiode etter BBM-H901 injeksjonsinfusjon.
10 uker etter infusjon
Fase 1/2: Forekomsten av bivirkninger (AES) og alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: 10 uker etter infusjon
For å vurdere sikkerheten til BBM-H901-injeksjon av AES og SAES.
10 uker etter infusjon
Fase 1/2: Endringer i leverfunksjonen
Tidsramme: 10 uker etter infusjon
For å vurdere endringer i leverfunksjon før og etter behandling, inkludert alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST).
10 uker etter infusjon
Fase 3: årlig blødningshastighet (ABR)
Tidsramme: 52 uker etter infusjon
For å vurdere ABR, inkludert spontan blødning og traumatisk blødning etter administrering.
52 uker etter infusjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fase 1/2: Endringer i leverfunksjonen
Tidsramme: 52 uker etter infusjon
For å vurdere endringer i leverfunksjon før og etter behandling, inkludert alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST).
52 uker etter infusjon
Fase 1/2/3: Gjennomsnittlig fix PADUA -aktivitetsnivå
Tidsramme: 52 uker etter infusjon
Måling av gjennomsnittlig fix PADUA-aktivitetsnivåer over 52-ukers perioden etter BBM-H901-injeksjon.
52 uker etter infusjon
Fase 1/2/3: Annet Fix proteinproduktbruk
Tidsramme: 52 uker etter infusjon
Antall og totalt volum av infusjoner av eksogene fikseringsproteinprodukter (rekombinant eller plasma-avledet) administrert innen 52 uker etter BBM-H901 injeksjon.
52 uker etter infusjon
Fase 1/2/3: Target felles antall
Tidsramme: 52 uker etter infusjon
Antall målledd registrert innen 52 uker etter BBM-H901-injeksjon.
52 uker etter infusjon
Fase 1/2/3: Joint Bleeding Episodes
Tidsramme: 52 uker etter infusjon
Totalt antall ledende blødningshendelser som oppstår innen 52 uker etter BBM-H901-injeksjonen.
52 uker etter infusjon
Fase 1/2/3: Blødningsfrie fag
Tidsramme: 52 uker etter infusjon
Andel av personer som opplever ingen blødningshendelser innen 52 uker etter BBM-H901 injeksjon.
52 uker etter infusjon
Fase 1/2/3: forekomst av bivirkninger
Tidsramme: 52 uker etter infusjon
Forekomst av bivirkninger (AES) og alvorlige bivirkninger (SAES) innen 52 uker etter BBM-H901-injeksjonen.
52 uker etter infusjon
Fase 1/2/3: Fixhemmerforekomst
Tidsramme: 52 uker etter infusjon
Forekomst av fixhemmere målt ved Bethesda eller Nijmegen-Bethesda-analyser innen 52 uker etter BBM-H901-injeksjonen.
52 uker etter infusjon
Fase 1/2/3: AAV Vector Shedding
Tidsramme: 52 uker etter infusjon
Endringer i AAV-vektor som kaster seg i plasma, urin, sæd, spytt og PBMCs innen 52 uker etter BBM-H901 injeksjon.
52 uker etter infusjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shanghai Xinzhi BioMed Co., Ltd.

Etterforskere

  • Studiestol: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
  • Studieleder: Caifeng Yang, Master, Shanghai Xinzhi BioMed Co., Ltd.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. desember 2021

Primær fullføring (Faktiske)

16. april 2024

Studiet fullført (Antatt)

30. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. desember 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. januar 2022

Først lagt ut (Faktiske)

24. januar 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BBM001-CLN1001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere