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Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit des Hämophilie-B-Gentherapie-Medikaments

26. März 2026 aktualisiert von: Shanghai Xinzhi BioMed Co., Ltd.

Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit eines Adeno-assoziierten Virusvektors, der eine Expressionskassette des humanen Faktor-IX-Transgens (BBM-H901) zur Injektion bei Patienten mit Hämophilie B enthält

Dies ist eine multizentrische, einarmige, unverblindete klinische Einzeldosis-Behandlungsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der BBM-H901-Injektion bei Hämophilie-B-Patienten mit ≤2 Internationalen Einheiten pro Deziliter (IE/dl) verbleibende Faktor IX (FIX)-Spiegel.

BBM-H901 ist ein Adeno-assoziierter Virus (AAV)-Vektor, der aus rekombinanten DNA-Techniken gewonnen wird, um eine Expressionskassette des humanen Faktor IX (hFIX)-Transgens zu enthalten und die zirkulierenden Spiegel von endogenem FIX zu erhöhen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

32

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, China, 230022
        • Anhui Provincial Hospital
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100005
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518025
        • The Second People's Hospital of Shenzhen
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, China, 063000
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China, 450003
        • Henan Cancer Hospital
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, China, 030001
        • The Second Hospital of Shanxi Medical University
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, China, 650032
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männer ≥ 18 Jahre;
  2. Hämophilie B mit endogenen FIX-Aktivitätswerten von ≤2 IU/dL (≤2 %) haben;
  3. ≥ 100 vorherige Expositionstage (EDs) gegenüber rekombinanten und/oder aus Plasma gewonnenen FIX-Proteinprodukten hatten, basierend auf historischen Daten aus den Aufzeichnungen/Geschichten der Probanden;
  4. In den letzten 12 Wochen, die in den Krankenakten der Probanden dokumentiert sind, Blutungsereignisse gehabt und/oder FIX-Proteinprodukte (einschließlich Rekombination und Plasmaquelle) injiziert haben;
  5. Keine Vorgeschichte von Überempfindlichkeit oder Anaphylaxie im Zusammenhang mit einer FIX- oder IV-Immunglobulin-Verabreichung haben;
  6. Stimmen Sie zu, ab dem Beginn der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis 52 Wochen nach der Verabreichung eine zuverlässige Barriere-Verhütungsmethode anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

  1. Positiv für Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg) oder Hepatitis-B-Virus-DNA (HBV-DNA). Positiv für Hepatitis-C-Virus-Antikörper (HCV-Ab) oder Hepatitis-C-Virus-RNA (HCV-RNA). Personen mit Hepatitis B oder C in der Krankengeschichte können nur dann als negativ angesehen werden, wenn 2 erforderliche Probennahmen im Abstand von mindestens 3 Monaten durchgeführt werden und beide Testergebnisse der oben genannten Indikatoren negativ sind, d. h. Personen mit natürlicher Clearance und Clearance der antiviralen Therapie für Hepatitis B oder C berechtigt sind;
  2. Potenzielle Lebererkrankungen haben, wie z. B. frühere Diagnose von portaler Hypertonie, Splenomegalie, hepatischer Enzephalopathie oder Leberfibrose (Fibrosestadium ≥ 3); Knötchen oder Zysten wurden durch B-Ultraschall gefunden oder erhöhtes Alpha-Fetoprotein wurde durch Labortests nachgewiesen. Probanden, die nicht für die Studie in Frage kommen, wenn die Anomalien nach medizinischer Einschätzung des Prüfarztes klinisch signifikant sind;
  3. HIV-positive Patienten;
  4. Vor dem Screening an einer früheren Gentherapie-Forschungsstudie oder an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat innerhalb von 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats teilgenommen haben, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist;
  5. Alkohol- oder Drogenabhängigkeit haben oder während der Studie nicht aufhören können zu trinken;
  6. Jede gleichzeitige klinisch signifikante schwere Krankheit oder Bedingung, die der Prüfarzt für ungeeignet für die Teilnahme an der Studie hält.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arm von BBM-H901
Einzeldosisbehandlung
Genetisch: Intravenöse Single-Dosis-Injektion von BBM-H901
Intravenöse Single-Dosis-Infusion von BBM-H901, einem Adeno-assoziierten Virus (AAV) -Vektor, der aus rekombinanten DNA-Techniken stammt, um eine Expressionskassette des menschlichen Faktors IX (HFIX) Transgen in Leber zu enthalten.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Phase 1/2: Die Inzidenz von Dosisbegrenzungstoxizität (DLT) Ereignisse
Zeitfenster: 10 Wochen nach der Infusion
Zugriff auf die Anzahl der vom Sicherheitsdatenüberprüfungsausschuss (SRC) in DLT-Beobachtungszeit nach BBM-H901-Injektionsinfusion ermittelten DLT-Ereignisse.
10 Wochen nach der Infusion
Phase 1/2: Die Inzidenz von unerwünschten Ereignissen (AES) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAES)
Zeitfenster: 10 Wochen nach der Infusion
Bewertung der Sicherheit der BBM-H901-Injektion durch AES und SAES.
10 Wochen nach der Infusion
Phase 1/2: Änderungen der Leberfunktion
Zeitfenster: 10 Wochen nach der Infusion
Bewertung der Veränderungen der Leberfunktion vor und nach der Behandlung, einschließlich Alaninaminotransferase (ALT) und Aspartat Aminotransferase (AST).
10 Wochen nach der Infusion
Phase 3: annualisierte Blutungsrate (ABR)
Zeitfenster: 52 Wochen nach der Infusion
ABR zu bewerten, einschließlich spontaner Blutungen und traumatischer Blutungen nach der Verabreichung.
52 Wochen nach der Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Phase 1/2: Änderungen der Leberfunktion
Zeitfenster: 52 Wochen nach der Infusion
Bewertung der Veränderungen der Leberfunktion vor und nach der Behandlung, einschließlich Alaninaminotransferase (ALT) und Aspartat Aminotransferase (AST).
52 Wochen nach der Infusion
Phase 1/2/3: Mittelwertpadua -Aktivitätsniveau
Zeitfenster: 52 Wochen nach der Infusion
Messung der mittleren Fix-Padua-Aktivitätsniveaus über den Zeitraum von 52 Wochen nach BBM-H901-Injektion.
52 Wochen nach der Infusion
Phase 1/2/3: Andere Fixproteinproduktverwendung
Zeitfenster: 52 Wochen nach der Infusion
Anzahl und Gesamtvolumen der Infusionen exogener Fixproteinprodukte (rekombinantes oder von Plasma abgeleiteter) Verabreichung innerhalb von 52 Wochen nach dem BBM-H901-Injektion.
52 Wochen nach der Infusion
Phase 1/2/3: Zielverbindungsanzahl
Zeitfenster: 52 Wochen nach der Infusion
Anzahl der Zielverbindungen, die innerhalb von 52 Wochen nach dem BBM-H901-Injektion aufgezeichnet wurden.
52 Wochen nach der Infusion
Phase 1/2/3: Gelenkblutungsepisoden
Zeitfenster: 52 Wochen nach der Infusion
Gesamtzahl der Ereignisse der Gelenkblutung innerhalb von 52 Wochen nach dem BBM-H901-Injektion.
52 Wochen nach der Infusion
Phase 1/2/3: blutfreie Probanden
Zeitfenster: 52 Wochen nach der Infusion
Anteil der Probanden, die innerhalb von 52 Wochen nach dem BBM-H901-Injektion keine Blutungsereignisse erleben.
52 Wochen nach der Infusion
Phase 1
Zeitfenster: 52 Wochen nach der Infusion
Inzidenz von unerwünschten Ereignissen (AES) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) innerhalb von 52 Wochen nach der BBM-H901-Injektion.
52 Wochen nach der Infusion
Phase 1/2/3: Inzidenz des Inhibitors beheben
Zeitfenster: 52 Wochen nach der Infusion
Inzidenz von Fixinhibitoren, gemessen von Bethesda oder Nijmegen-Bethesda-Assays innerhalb von 52 Wochen nach der BBM-H901-Injektion.
52 Wochen nach der Infusion
Phase 1/2/3: AAV -Vektorausschüttung
Zeitfenster: 52 Wochen nach der Infusion
Änderungen des AAV-Vektors in Plasma, Urin, Sperma, Speichel und PBMCs innerhalb von 52 Wochen nach dem BBM-H901-Injektion.
52 Wochen nach der Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shanghai Xinzhi BioMed Co., Ltd.

Ermittler

  • Studienstuhl: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
  • Studienleiter: Caifeng Yang, Master, Shanghai Xinzhi BioMed Co., Ltd.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. Dezember 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

16. April 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Dezember 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Januar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Januar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BBM001-CLN1001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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