Evaluación de la seguridad y eficacia del fármaco de terapia génica para la hemofilia B

Criterios de inclusión:

1. Varones ≥ 18 años de edad;
2. Tener hemofilia B con ≤2 UI/dL (≤2 %) niveles de actividad del FIX endógeno;
3. Haber tenido ≥100 días de exposición previa (DE) a cualquier producto de proteína FIX recombinante y/o derivado de plasma según los datos históricos de los registros/historiales de los sujetos;
4. Haber tenido eventos hemorrágicos y/o haberse inyectado con productos de proteína FIX (incluida la recombinación y la fuente de plasma) durante las últimas 12 semanas documentados en los registros médicos de los sujetos;
5. No tener antecedentes de hipersensibilidad o anafilaxia asociada con cualquier administración de inmunoglobulina FIX o IV;
6. Aceptar utilizar un método anticonceptivo de barrera confiable desde el inicio de la firma del consentimiento informado hasta 52 semanas después de la administración.

Criterio de exclusión:

1. Ser positivo para el antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg) o el ADN del virus de la hepatitis B (ADN-VHB). Ser positivo para el anticuerpo del virus de la hepatitis C (HCV-Ab) o el ARN del virus de la hepatitis C (HCV-RNA). Los sujetos con antecedentes médicos de hepatitis B o C pueden considerarse negativos solo cuando se realizan 2 muestras requeridas con al menos 3 meses de diferencia y ambos resultados de las pruebas de los indicadores antes mencionados son negativos, es decir, sujetos con aclaramiento natural y aclaramiento de terapia antiviral para hepatitis B. o C son elegibles;
2. Tener enfermedades hepáticas potenciales, como diagnóstico previo de hipertensión portal, esplenomegalia, encefalopatía hepática o fibrosis hepática (fibrosis estadio ≥ 3); se encontraron nódulos o quistes por ultrasonido B, o se detectó alfa-fetoproteína elevada por pruebas de laboratorio. Sujetos que no son elegibles para el estudio si las anormalidades son clínicamente significativas con respecto al juicio médico del investigador;
3. pacientes VIH positivos;
4. Haber participado en un ensayo de investigación de terapia génica anterior antes de la selección, o en un estudio clínico con un fármaco en investigación dentro de los 5 años de vida media del producto en investigación, lo que sea más largo;
5. Tiene dependencia del alcohol o las drogas, o no puede dejar de beber durante el estudio;
6. Cualquier enfermedad o afección importante clínicamente significativa concurrente que el investigador considere inadecuada para participar en el estudio.