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B형혈우병 유전자치료제의 안전성 및 유효성 평가

2023년 8월 9일 업데이트: Shanghai Belief-Delivery BioMed Co., Ltd

B형 혈우병 환자에서 Human Factor IX Transgene(BBM-H901) 주입 발현 카세트를 포함하는 아데노 관련 바이러스 벡터의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 연구

이것은 데시리터당 국제 단위(IU/dl)가 2 이하인 B형 혈우병 대상자를 대상으로 BBM-H901 주사의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 다기관, 단일군, 공개, 단일 용량 치료 임상 연구입니다. 잔여 인자 IX(FIX) 수준.

BBM-H901은 인간 인자 IX(hFIX) 트랜스진의 발현 카세트를 포함하고 내인성 FIX의 순환 수준을 높이는 재조합 DNA 기술에서 파생된 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

32

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 중국
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, 중국, 230022
        • Anhui Provincial Hospital
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, 중국, 100005
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, 중국, 510515
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
      • Shenzhen, Guangdong, 중국, 518025
        • The Second People's Hospital of Shenzhen
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, 중국, 063000
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, 중국, 450003
        • Henan Cancer Hospital
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, 중국, 030001
        • The Second Hospital of Shanxi Medical University
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, 중국, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, 중국, 650032
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 18세 이상의 남성;
  2. ≤2 IU/dL(≤2 %) 내인성 FIX 활성 수준의 B형 혈우병 환자;
  3. 피험자의 기록/이력의 과거 데이터를 기반으로 재조합 및/또는 혈장 유래 FIX 단백질 제품에 대한 이전 노출 일수(ED)가 100일 이상이었습니다.
  4. 피험자의 의료 기록에 기록된 지난 12주 동안 출혈 사건이 있었고/있거나 FIX 단백질 제품(재조합 및 혈장 공급원 포함)을 주사했습니다.
  5. FIX 또는 IV 면역글로불린 투여와 관련된 과민증 또는 아나필락시스의 이전 병력이 없습니다.
  6. 정보에 입각한 동의서 서명 시작부터 투여 후 52주까지 신뢰할 수 있는 장벽 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다.

제외 기준:

  1. B형 간염 표면 항원(HBsAg) 또는 B형 간염 바이러스-DNA(HBV-DNA)에 대해 양성입니다. C형 간염 바이러스 항체(HCV-Ab) 또는 C형 간염 바이러스 RNA(HCV-RNA)에 대해 양성입니다. B형 간염 또는 C형 간염 병력이 있는 대상자는 최소 3개월 간격으로 2회 필수 검체 채취를 실시하고 앞서 언급한 지표의 검사 결과가 모두 음성인 경우에만 음성으로 간주할 수 있습니다. 또는 C 자격이 있습니다.
  2. 문맥 고혈압, 비장 비대, 간성 뇌병증 또는 간 섬유증(섬유증 단계 ≥ 3)의 이전 진단과 같은 잠재적인 간 질환이 있는 경우 결절이나 낭종은 B 초음파에서 발견되거나 실험실 검사에서 알파-태아단백 상승이 발견되었습니다. 조사자의 의학적 판단과 관련하여 이상이 임상적으로 유의한 경우 연구에 적합하지 않은 피험자;
  3. HIV 양성 환자;
  4. 스크리닝 전에 이전 유전자 요법 연구 시험에 참여했거나 연구 제품의 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 연구 약물을 사용한 임상 연구에 참여했습니다.
  5. 알코올 또는 약물 의존성이 있거나 연구 기간 동안 술을 끊을 수 없습니다.
  6. 연구자가 연구 참여에 부적합하다고 판단하는 임상적으로 유의미한 임의의 동시 주요 질병 또는 병태.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: BBM-H901의 팔
1×10^13 vg/kg, 단회 투여
유전적: BBM-H901 단회 정맥주사
간에서 인간 인자 IX(hFIX) 트랜스진의 발현 카세트를 포함하기 위해 재조합 DNA 기술에서 파생된 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터인 BBM-H901의 단일 용량 정맥 주입. BBM-H901의 용량은 1×10^13 vg/kg입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
용량 제한 독성(DLT) 사건의 발생.
기간: 6주 또는 10주
투여 후 6주 또는 10주 이내에 안전성 데이터 검토 위원회(SRC)에서 결정한 DLT 이벤트 수에 액세스하기 위해.
6주 또는 10주
치료 관련 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)의 발생률
기간: 52주
TEAE 및 SAE에 의한 BBM-H901 주사의 안전성을 평가합니다.
52주
간 기능의 변화
기간: 52주
ALT(alanine aminotransferase), AST(aspartate aminotransferase), TBIL(total bilirubin), ALP(alkaline phosphatase), GGT(gamma-glutamyl transpeptidase)를 포함한 치료 전후 간 기능의 변화를 평가합니다.
52주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
FIX 활동
기간: 52주
혈장 FIX 활성 수준에 대해 참가자로부터 수집한 모든 샘플을 분석하고 최고 및 정상 상태 벡터 유래 순환 FIX 활성 수준을 결정하는 데 사용했습니다.
52주
FIX 항원 수준
기간: 52주
투여 후 52주 이내에 FIX 항원 수준을 평가하기 위해.
52주
AAV 벡터의 바이러스 부하
기간: 52주
투여 후 52주 이내에 AAV 벡터의 바이러스 양을 평가하기 위함.
52주
연간 출혈률(ABR)
기간: 52주
투여 후 자발 출혈 및 외상성 출혈을 포함한 ABR을 평가하기 위해.
52주
환자의 삶의 질 향상
기간: 52주
HJHS(Hemophilia Joint Health Score), HEAD-US-C(Hemophilic Early Arthropathy with UltraSound in China) 및 건강 조사(SF -36) 4주, 12주, 26주 및 52주에.
52주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Shanghai Belief-Delivery BioMed Co., Ltd

수사관

  • 연구 의자: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
  • 연구 책임자: Caifeng Yang, Master, Shanghai Belief-Delivery BioMed Co., Ltd

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 12월 30일

기본 완료 (추정된)

2024년 6월 30일

연구 완료 (추정된)

2028년 6월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 12월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 1월 18일

처음 게시됨 (실제)

2022년 1월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 8월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 8월 9일

마지막으로 확인됨

2023년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • BBM001-CLN1001

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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