Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A hemofília B génterápiás gyógyszer biztonságosságának és hatékonyságának értékelése

2023. augusztus 9. frissítette: Shanghai Belief-Delivery BioMed Co., Ltd

Vizsgálat a humán IX-es faktor transzgén expressziós kazettáját (BBM-H901) tartalmazó, adeno-asszociált vírusvektor biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére hemofíliás B betegekben

Ez egy többközpontú, egykarú, nyílt elrendezésű, egyadagos kezelési klinikai vizsgálat a BBM-H901 injekció biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére hemofília B betegeknél, ≤ 2 nemzetközi egység deciliterenként (NE/dl) maradék IX-es faktor (FIX) szintek.

A BBM-H901 egy adeno-asszociált vírus (AAV) vektor, amely rekombináns DNS technikákból származik, és tartalmazza a humán IX-es faktor (hFIX) transzgén expressziós kazettáját, és megemeli az endogén FIX keringési szintjét.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

32

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kína, 230022
        • Anhui Provincial Hospital
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kína, 100005
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kína, 510515
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
      • Shenzhen, Guangdong, Kína, 518025
        • The second people's Hospital of Shenzhen
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Kína, 063000
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kína, 450003
        • Henan Cancer Hospital
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Kína, 030001
        • The Second Hospital of Shanxi Medical University
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kína, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Kína, 650032
        • The Second Affiliated hospital of Kunming Medical University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfiak ≥ 18 éves;
  2. B-hemofíliája ≤2 NE/dl (≤2%) endogén FIX aktivitási szint mellett;
  3. ≥100 korábbi expozíciós nap (ED) volt bármilyen rekombináns és/vagy plazmából származó FIX fehérjetermékkel az alanyok feljegyzései/előzményei alapján;
  4. Vérzéses eseményei voltak és/vagy FIX fehérjetermékekkel (beleértve a rekombinációt és a plazmaforrást is) injekcióban részesült az elmúlt 12 hét során, amelyet az alanyok orvosi nyilvántartásában dokumentáltak;
  5. Korábban nem fordult elő túlérzékenység vagy anafilaxia, amely FIX vagy IV immunglobulin beadással kapcsolatos;
  6. Fogadja el, hogy megbízható akadálymentes fogamzásgátlási módszert alkalmaz a beleegyezés aláírásának kezdetétől a beadást követő 52 hétig.

Kizárási kritériumok:

  1. Pozitív hepatitis B felszíni antigénre (HBsAg) vagy hepatitis B vírus-DNS-re (HBV-DNS). Pozitív a hepatitis C vírus antitestére (HCV-Ab) vagy a hepatitis C vírus RNS-ére (HCV-RNS). Azok az alanyok, akiknek a kórtörténetében hepatitis B vagy C szerepel, csak akkor tekinthetők negatívnak, ha 2 szükséges mintavételt legalább 3 hónapos időközzel végeznek, és a fent említett indikátorok mindkét vizsgálati eredménye negatív, azaz olyan alanyok, akiknél a hepatitis B természetes clearance-e és antivirális terápia clearance-e van. vagy C jogosult;
  2. Lehetséges májbetegsége van, mint például korábban diagnosztizált portális hipertónia, splenomegalia, hepatikus encephalopathia vagy májfibrózis (fibrózis stádium ≥ 3); B-ultrahanggal csomókat vagy cisztákat találtak, vagy laboratóriumi vizsgálattal emelkedett alfa-fetoproteint mutattak ki. Olyan alanyok, akik nem alkalmasak a vizsgálatra, ha a rendellenességek klinikailag jelentősek a vizsgáló orvosi megítélése szerint;
  3. HIV-pozitív betegek;
  4. Részt vett egy korábbi génterápiás kutatási kísérletben a szűrés előtt, vagy egy klinikai vizsgálatban egy vizsgálati gyógyszerrel a vizsgálati készítmény felezési idejétől számított 5 órában, attól függően, hogy melyik a hosszabb;
  5. Alkohol- vagy drogfüggősége van, vagy nem tudja abbahagyni az ivást a vizsgálat során;
  6. Bármely egyidejű, klinikailag jelentős betegség vagy állapot, amelyet a vizsgáló alkalmatlannak ítél a vizsgálatban való részvételre.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A BBM-H901 karja
1×10^13 vg/kg, Egyadagos kezelés
Genetikai: A BBM-H901 egyszeri dózisú intravénás injekciója
Egyszeri dózisú intravénás infúzió BBM-H901-ből, egy adeno-asszociált vírus (AAV) vektorból, amely rekombináns DNS-technikákból származik, és amely a humán IX-es faktor (hFIX) transzgén expressziós kazettáját tartalmazza a májban. A BBM-H901 adagja 1×10^13 vg/kg lesz

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Dóziskorlátozó toxicitási (DLT) események előfordulása.
Időkeret: 6 vagy 10 hét
A Biztonsági Adatok Felülvizsgálati Bizottsága (SRC) által meghatározott DLT-események számának elérése a beadást követő 6 vagy 10 héten belül.
6 vagy 10 hét
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) előfordulása
Időkeret: 52 hét
A BBM-H901 injekció biztonságosságának értékelése TEAE és SAE által.
52 hét
Változások a májműködésben
Időkeret: 52 hét
A májműködésben a kezelés előtt és után bekövetkezett változások értékelésére, beleértve az alanin-aminotranszferázt (ALT), az aszpartát-aminotranszferázt (AST), a teljes bilirubint (TBIL), az alkalikus foszfatázt (ALP) és a gamma-glutamil-transzpeptidázt (GGT).
52 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
FIX tevékenység
Időkeret: 52 hét
A résztvevőktől a plazma FIX aktivitási szintjére gyűjtött összes mintát elemezték, és felhasználták a csúcs és az egyensúlyi állapot vektorból származó keringő FIX aktivitási szint meghatározására.
52 hét
FIX antigén szint
Időkeret: 52 hét
A FIX antigénszint értékelése a beadást követő 52 héten belül.
52 hét
Az AAV vektor vírusterhelése
Időkeret: 52 hét
Az AAV vektor vírusterhelésének felmérése a beadást követő 52 héten belül.
52 hét
Éves vérzési arány (ABR)
Időkeret: 52 hét
Az ABR értékelésére, beleértve a spontán vérzést és a beadás utáni traumás vérzést.
52 hét
A páciens életminőségének javítása
Időkeret: 52 hét
Azon alanyok arányának felmérése, akiknek életük javult a kiindulási állapothoz képest a hemofília ízületi egészségi pontszám (HJHS), a hemofil korai arthropathia ultrahanggal történő felismerése Kínában (HEAD-US-C) és a Medical Outcomes Study (MOS) eleme az egészségügyi felmérésből (SF) -36) 4, 12, 26 és 52 héten.
52 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Shanghai Belief-Delivery BioMed Co., Ltd

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
  • Tanulmányi igazgató: Caifeng Yang, Master, Shanghai Belief-Delivery BioMed Co., Ltd

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. december 30.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. június 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. december 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. január 18.

Első közzététel (Tényleges)

2022. január 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. augusztus 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 9.

Utolsó ellenőrzés

2023. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BBM001-CLN1001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Hemofília B

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Montenegro

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel