Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hemofilia B -geeniterapialääkkeen turvallisuuden ja tehon arviointi

keskiviikko 9. elokuuta 2023 päivittänyt: Shanghai Belief-Delivery BioMed Co., Ltd

Tutkimus ihmisen faktorin IX siirtogeenin (BBM-H901) ekspressiokasetin sisältävän adenosiin liittyvän virusvektorin turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden arvioimiseksi hemofilia B -potilailla

Tämä on monikeskus, yksihaarainen, avoin, kerta-annoshoidon kliininen tutkimus, jossa arvioidaan BBM-H901-injektion turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa hemofilia B -potilailla, joiden arvo on ≤2 kansainvälistä yksikköä desilitraa kohden (IU/dl). jäännöstekijä IX (FIX) tasot.

BBM-H901 on adeno-assosioitunut virus (AAV) vektori, joka on johdettu yhdistelmä-DNA-tekniikoista sisältämään ekspressiokasetin ihmisen tekijä IX (hFIX) siirtogeenistä ja nostaa endogeenisen FIX:n tasoja verenkierrossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

32

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kiina, 230022
        • Anhui Provincial Hospital
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kiina, 100005
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510515
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
      • Shenzhen, Guangdong, Kiina, 518025
        • The second people's Hospital of Shenzhen
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Kiina, 063000
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kiina, 450003
        • Henan Cancer Hospital
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Kiina, 030001
        • The Second Hospital of Shanxi Medical University
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kiina, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Kiina, 650032
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Miehet ≥ 18-vuotiaat;
  2. sinulla on hemofilia B, jonka endogeeninen FIX-aktiivisuus on ≤2 IU/dl (≤2 %);
  3. Sinulla on ollut ≥ 100 aiempaa altistuspäivää mille tahansa rekombinantille ja/tai plasmasta johdetulle FIX-proteiinituotteelle koehenkilöiden tallenteiden/historian historiallisten tietojen perusteella;
  4. Sinulla on ollut verenvuototapahtumia ja/tai heillä on ollut FIX-proteiinivalmisteita (mukaan lukien rekombinaatio ja plasmalähde) viimeisten 12 viikon aikana, jotka on dokumentoitu koehenkilöiden lääketieteellisiin asiakirjoihin;
  5. Sinulla ei ole aiempaa yliherkkyyttä tai anafylaksiaa, joka liittyy mihinkään FIX- tai IV-immunoglobuliinin antamiseen;
  6. Sitoudu käyttämään luotettavaa esteehkäisymenetelmää tietoisen suostumuksen allekirjoittamisen alusta 52 viikkoon annon jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeenille (HBsAg) tai hepatiitti B -viruksen DNA:lle (HBV-DNA). Positiivinen hepatiitti C -viruksen vasta-aineelle (HCV-Ab) tai hepatiitti C -viruksen RNA:lle (HCV-RNA). Koehenkilöitä, joilla on ollut hepatiitti B tai C, voidaan pitää negatiivisena vain, jos 2 vaadittua näytettä on otettu vähintään 3 kuukauden välein ja molemmat edellä mainittujen indikaattoreiden testitulokset ovat negatiivisia, eli henkilöt, joilla on luonnollinen puhdistuma ja antiviraalisen hoidon puhdistuma B-hepatiittia vastaan tai C ovat tukikelpoisia;
  2. sinulla on mahdollisia maksasairauksia, kuten aiemmin diagnosoitu portaalihypertensio, splenomegalia, hepaattinen enkefalopatia tai maksafibroosi (fibroosivaihe ≥ 3); kyhmyjä tai kystaa löydettiin B-ultraäänellä tai kohonnut alfafetoproteiini havaittiin laboratoriokokeissa. Koehenkilöt, jotka eivät ole kelvollisia tutkimukseen, jos poikkeamat ovat kliinisesti merkittäviä tutkijan lääketieteellisen arvion mukaan;
  3. HIV-positiiviset potilaat;
  4. ovat osallistuneet aiempaan geeniterapiatutkimukseen ennen seulontaa tai kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä 5 puoliintumisajan sisällä tutkimustuotteesta sen mukaan, kumpi on pidempi;
  5. sinulla on alkoholi- tai huumeriippuvuus tai et pysty lopettamaan juomista koko tutkimuksen ajan;
  6. Mikä tahansa samanaikainen kliinisesti merkittävä vakava sairaus tai tila, jonka tutkija ei pidä sopimattomana osallistumaan tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BBM-H901:n varsi
1×10^13 vg/kg, kerta-annoshoito
Geneettinen: BBM-H901:n kerta-annos suonensisäinen injektio
Yhden annoksen suonensisäinen infuusio BBM-H901:tä, adeno-associated virus (AAV) -vektoria, joka on peräisin yhdistelmä-DNA-tekniikoista ja joka sisältää ihmisen tekijä IX:n (hFIX) siirtogeenin ekspressiokasetin maksassa. BBM-H901:n annos on 1×10^13 vg/kg

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Annosta rajoittavien toksisuustapahtumien (DLT) esiintyvyys.
Aikaikkuna: 6 tai 10 viikkoa
Turvallisuustietojen tarkastelukomitean (SRC) määrittämien DLT-tapahtumien lukumäärän käyttö 6 tai 10 viikon kuluessa annosta.
6 tai 10 viikkoa
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Arvioida BBM-H901-injektion turvallisuutta TEAE:n ja SAE:n toimesta.
52 viikkoa
Muutokset maksan toiminnassa
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Maksan toiminnan muutosten arvioimiseksi ennen hoitoa ja sen jälkeen, mukaan lukien alaniiniaminotransferaasi (ALT), aspartaattiaminotransferaasi (AST), kokonaisbilirubiini (TBIL), alkalinen fosfataasi (ALP) ja gamma-glutamyylitranspeptidaasi (GGT).
52 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
KORJAA toimintaa
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Kaikki osallistujilta plasman FIX-aktiivisuustasoja varten kerätyt näytteet analysoitiin ja niitä käytettiin huippu- ja vakaan tilan vektorista peräisin olevien verenkierron FIX-aktiivisuustasojen määrittämiseen.
52 viikkoa
FIX antigeenitaso
Aikaikkuna: 52 viikkoa
FIX-antigeenitason arvioimiseksi 52 viikon sisällä annosta.
52 viikkoa
AAV-vektorin viruskuorma
Aikaikkuna: 52 viikkoa
AAV-vektorin viruskuorman arvioimiseksi 52 viikon sisällä annosta.
52 viikkoa
Vuosittainen verenvuotonopeus (ABR)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
ABR:n arvioimiseksi, mukaan lukien spontaani verenvuoto ja traumaattinen verenvuoto annon jälkeen.
52 viikkoa
Potilaan elämänlaadun parantaminen
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Arvioida niiden koehenkilöiden osuutta, joiden elämä parantunut lähtötilanteesta hemofilian nivelten terveyspisteiden (HJHS), hemofilisen varhaisen artropatian havaitsemisen ultraäänellä Kiinassa (HEAD-US-C) ja lääketieteellisten tulosten tutkimuksen (MOS) osion kautta terveyskyselystä (SF) -36) viikolla 4, 12, 26 ja 52.
52 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shanghai Belief-Delivery BioMed Co., Ltd

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
  • Opintojohtaja: Caifeng Yang, Master, Shanghai Belief-Delivery BioMed Co., Ltd

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 30. joulukuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 30. kesäkuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 30. kesäkuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 29. joulukuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. tammikuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 24. tammikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 14. elokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 9. elokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BBM001-CLN1001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia B

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Malta

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa