Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobé klinické hodnocení glutaminového doplňku u MELAS syndromu

27. září 2023 aktualizováno: Jesús González de la Aleja Tejera, Hospital Universitario 12 de Octubre

Dlouhodobé klinické hodnocení doplňku glutaminu u syndromu MELAS (mitochondriální encefalopatie, laktátová acidóza a epizody podobné mrtvici) za účelem prevence neurologického poškození.

Účelem této studie je posoudit klinickou účinnost perorální suplementace glutaminem po dobu 3 let.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Mitochondriální encefalomyopatie, laktátová acidóza a syndrom epizod podobných mrtvici (MELAS) je geneticky heterogenní onemocnění. Nejčastější mutace je v mtDNA genu MT-TL1 kódujícím mitochondriální tRNALeu (UUR). Aby bylo možné porozumět vývoji záchvatů u pacientů s mitochondriálním onemocněním, studie nedávno zdůraznila nedostatek astrocytární glutaminsyntetázy, což vytváří dezinhibovanou neuronovou síť pro generování záchvatů. Výzkumníci navrhují vyhodnotit devět pacientů s mutací mitochondriální DNA a MELAS. Pacienti budou dostávat perorální suplementaci 12-18 g/den glutaminu (upraveno podle hmotnosti a plazmatických koncentrací). Primární výsledek měří modifikaci v klinických škálách.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

9

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • MELAS syndrom Klinicky a geneticky potvrzeno.
  • Pacienti se již zúčastnili studie GLN-9-MIT

Kritéria vyloučení:

  • subjekty s patogenní mutací mtDNA související s MELAS, které nesplňují úplná diagnostická kritéria pro fenotyp MELAS

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: MELAS
Pacienti se syndromem MELAS budou dostávat 12-18 g/den glutaminu
Doplněk stravy: Orální doplněk glutaminu
12-18 g /den suplementace glutaminu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinická účinnost; JMDRS
Časové okno: 36 měsíců
Změna od základní klinické škály (Japonská škála hodnocení mitochondriálních onemocnění (JMDRS)) po 12, 24, 36 měsících za účelem testování klinické účinnosti perorální suplementace
36 měsíců
Klinická účinnost; MMSE
Časové okno: 36 měsíců
Změna ze základního kognitivního testu (Mini-Mental State Examination (MMSE)) po 12, 24, 36 měsících za účelem testování klinické účinnosti perorální suplementace
36 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v5.0
Časové okno: 36 měsíců
Zaznamenat všechny stupně nežádoucích účinků; se zvláštním zájmem o vyšetřování (CTCAE v5.0, 2017)
36 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hospital Universitario 12 de Octubre

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jesús González de la Ajeja Tejera, MD, PhD, Hospital Universitario 12 Octubre

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. července 2021

Primární dokončení (Aktuální)

15. července 2022

Dokončení studie (Odhadovaný)

24. července 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. ledna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. února 2022

První zveřejněno (Aktuální)

24. února 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GLN-9-MIT2

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit