Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk langtidsevaluering av glutamintilskudd ved MELAS-syndrom

27. september 2023 oppdatert av: Jesús González de la Aleja Tejera, Hospital Universitario 12 de Octubre

Klinisk langtidsevaluering av glutamintilskudd ved MELAS (mitokondriell encefalopati, melkesyreacidose og slaglignende episoder) syndrom for å forhindre nevrologisk skade.

Formålet med denne studien er å vurdere den kliniske effekten av oralt tilskudd med glutamin over 3 år.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Mitokondriell encefalomyopati, laktacidose og slaglignende episoder (MELAS) syndrom er en genetisk heterogen lidelse. Den vanligste mutasjonen er i mtDNA-genet MT-TL1 som koder for mitokondriell tRNALeu (UUR). For å forstå utviklingen av anfall hos pasienter med mitokondriell sykdom, har en studie nylig lagt vekt på mangelen på astrocytisk glutaminsyntetase, noe som skaper et hemmet nevronalt nettverk for generering av anfall. Etterforskerne foreslår å evaluere ni pasienter med mitokondriell DNA-mutasjon og MELAS. Pasienter vil få oralt tilskudd med 12-18 g/dag glutamin (justert for vekt og plasmakonsentrasjoner). Det primære utfallet måler modifikasjon i kliniske skalaer.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

9

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Spania
      • Madrid, Spania, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • MELAS syndrom Klinisk og genetisk bekreftet.
  • Pasienter har allerede deltatt i GLN-9-MIT-studien

Ekskluderingskriterier:

  • forsøkspersoner som har en MELAS-relatert patogen mtDNA-mutasjon som ikke oppfyller de fullstendige diagnostiske kriteriene for MELAS-fenotypen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: MELAS
Pasienter med MELAS syndrom vil få 12-18 g glutamin per dag
Kosttilskudd: Glutamin oralt tilskudd
12-18 g/dag med glutamintilskudd

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk effekt; JMDRS
Tidsramme: 36 måneder
Endring fra baseline klinisk skala (japansk mitokondriell sykdomsvurderingsskala (JMDRS)) ved 12,24,36 måneder for å teste klinisk effekt av oralt tilskudd
36 måneder
Klinisk effekt; MMSE
Tidsramme: 36 måneder
Endring fra baseline kognitiv test (Mini-Mental State Examination (MMSE)) ved 12,24,36 måneder til å teste klinisk effekt av oralt tilskudd
36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsrelaterte uønskede hendelser vurdert av CTCAE v5.0
Tidsramme: 36 måneder
For å registrere alle uønskede hendelser karakterer; med spesiell interesse for undersøkelser (CTCAE v5.0, 2017)
36 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hospital Universitario 12 de Octubre

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jesús González de la Ajeja Tejera, MD, PhD, Hospital Universitario 12 Octubre

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2021

Primær fullføring (Faktiske)

15. juli 2022

Studiet fullført (Antatt)

24. juli 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. januar 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. februar 2022

Først lagt ut (Faktiske)

24. februar 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GLN-9-MIT2

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere