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Klinische Langzeitbewertung der Glutaminergänzung beim MELAS-Syndrom

27. September 2023 aktualisiert von: Jesús González de la Aleja Tejera, Hospital Universitario 12 de Octubre

Klinische Langzeitbewertung der Glutaminergänzung beim MELAS-Syndrom (mitochondriale Enzephalopathie, Laktatazidose und schlaganfallähnliche Episoden) zur Vorbeugung neurologischer Schäden.

Der Zweck dieser Studie ist es, die klinische Wirksamkeit einer oralen Supplementierung mit Glutamin über 3 Jahre zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das MELAS-Syndrom (mitochondriale Enzephalomyopathie, Laktatazidose und schlaganfallähnliche Episoden) ist eine genetisch heterogene Erkrankung. Die häufigste Mutation befindet sich im mtDNA-Gen MT-TL1, das für die mitochondriale tRNALeu (UUR) kodiert. Um die Entwicklung von Anfällen bei Patienten mit mitochondrialen Erkrankungen zu verstehen, hat eine Studie kürzlich den Mangel an astrozytischer Glutaminsynthetase betont, wodurch ein enthemmtes neuronales Netzwerk für die Anfallserzeugung geschaffen wird. Die Forscher schlagen vor, neun Patienten mit mitochondrialer DNA-Mutation und MELAS zu untersuchen. Die Patienten erhalten eine orale Supplementierung mit 12-18 g Glutamin pro Tag (angepasst an Gewicht und Plasmakonzentration). Das primäre Ergebnis misst die Veränderung der klinischen Skalen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

9

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • MELAS-Syndrom Klinisch und genetisch bestätigt.
  • Patienten haben bereits an der GLN-9-MIT-Studie teilgenommen

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit einer MELAS-assoziierten pathogenen mtDNA-Mutation, die nicht alle diagnostischen Kriterien für den MELAS-Phänotyp erfüllen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: MELAS
Patienten mit MELAS-Syndrom erhalten 12-18 g/Tag Glutamin
Nahrungsergänzungsmittel: Glutamin orale Ergänzung
12-18 g / Tag Glutamin-Supplementierung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinische Wirksamkeit; JMDRS
Zeitfenster: 36 Monate
Änderung der klinischen Baseline-Skala (japanische Bewertungsskala für mitochondriale Erkrankungen (JMDRS)) nach 12, 24, 36 Monaten, um die klinische Wirksamkeit der oralen Supplementierung zu testen
36 Monate
Klinische Wirksamkeit; MMSE
Zeitfenster: 36 Monate
Änderung des kognitiven Ausgangstests (Mini-Mental State Examination (MMSE)) nach 12, 24, 36 Monaten, um die klinische Wirksamkeit der oralen Supplementierung zu testen
36 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE v5.0
Zeitfenster: 36 Monate
Um alle Grade von unerwünschten Ereignissen aufzuzeichnen; mit besonderem Interesse an Ermittlungen (CTCAE v5.0, 2017)
36 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hospital Universitario 12 de Octubre

Ermittler

  • Hauptermittler: Jesús González de la Ajeja Tejera, MD, PhD, Hospital Universitario 12 Octubre

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juli 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. Juli 2022

Studienabschluss (Geschätzt)

24. Juli 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Januar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Februar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Februar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GLN-9-MIT2

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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