Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kliniczna długoterminowa ocena suplementu glutaminy w zespole MELAS

27 września 2023 zaktualizowane przez: Jesús González de la Aleja Tejera, Hospital Universitario 12 de Octubre

Kliniczna długoterminowa ocena suplementu glutaminy w zespole MELAS (encefalopatia mitochondrialna, kwasica mleczanowa i epizody udaropodobne) w celu zapobiegania uszkodzeniom neurologicznym.

Celem tego badania jest ocena skuteczności klinicznej doustnej suplementacji glutaminą przez okres 3 lat.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zespół encefalomiopatii mitochondrialnej, kwasicy mleczanowej i epizodów podobnych do udaru mózgu (MELAS) jest chorobą heterogenną genetycznie. Najczęstsza mutacja występuje w genie mtDNA MT-TL1 kodującym mitochondrialny tRNALeu (UUR). Aby zrozumieć rozwój napadów u pacjentów z chorobą mitochondrialną, w niedawno przeprowadzonym badaniu podkreślono niedobór syntetazy glutaminy astrocytarnej, tworząc odhamowaną sieć neuronową do generowania napadów. Badacze proponują ocenę dziewięciu pacjentów z mutacją mitochondrialnego DNA i MELAS. Pacjenci będą otrzymywać doustną suplementację glutaminy w dawce 12-18 g dziennie (dostosowanej do masy ciała i stężenia w osoczu). Podstawowy wynik mierzy modyfikację w skalach klinicznych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

9

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zespół MELAS Potwierdzony klinicznie i genetycznie.
  • Pacjenci brali już udział w badaniu GLN-9-MIT

Kryteria wyłączenia:

  • osoby z patogenną mutacją mtDNA związaną z MELAS niespełniające pełnych kryteriów diagnostycznych dla fenotypu MELAS

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: MELAS
Pacjenci z zespołem MELAS będą otrzymywać glutaminę w dawce 12-18 g/dobę
Suplement diety: Doustny suplement glutaminy
12-18 g/dzień suplementacji glutaminą

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność kliniczna; JMDRS
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Zmiana od wyjściowej skali klinicznej (japońska skala oceny chorób mitochondrialnych (JMDRS)) po 12, 24, 36 miesiącach do badania Skuteczność kliniczna doustnej suplementacji
36 miesięcy
Skuteczność kliniczna; MMSE
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Zmiana z podstawowego testu funkcji poznawczych (Mini-Mental State Examination (MMSE)) po 12, 24, 36 miesiącach na badanie Skuteczność kliniczna suplementacji doustnej
36 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem według oceny CTCAE v5.0
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Aby zarejestrować wszystkie stopnie zdarzeń niepożądanych; ze szczególnym uwzględnieniem dochodzeń (CTCAE v5.0, 2017)
36 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hospital Universitario 12 de Octubre

Śledczy

  • Główny śledczy: Jesús González de la Ajeja Tejera, MD, PhD, Hospital Universitario 12 Octubre

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 lipca 2022

Ukończenie studiów (Szacowany)

24 lipca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 stycznia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 lutego 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 lutego 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GLN-9-MIT2

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj