Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische langetermijnevaluatie van glutaminesupplement bij het MELAS-syndroom

27 september 2023 bijgewerkt door: Jesús González de la Aleja Tejera, Hospital Universitario 12 de Octubre

Klinische langetermijnevaluatie van glutaminesupplement bij het MELAS-syndroom (Mitochondriale encefalopathie, lactaatacidose en beroerte-achtige episodes) om neurologische schade te voorkomen.

Het doel van deze studie is om de klinische werkzaamheid van orale suppletie met glutamine gedurende 3 jaar te beoordelen.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Mitochondriale encefalomyopathie, lactaatacidose en stroke-like episodes (MELAS)-syndroom is een genetisch heterogene aandoening. De meest voorkomende mutatie zit in het mtDNA-gen MT-TL1 dat codeert voor het mitochondriale tRNALeu (UUR). Om de ontwikkeling van aanvallen bij patiënten met een mitochondriale ziekte te begrijpen, heeft een onderzoek onlangs de nadruk gelegd op het tekort aan astrocytisch glutaminesynthetase, waardoor een ongeremd neuronaal netwerk ontstaat voor het genereren van aanvallen. De onderzoekers stellen voor om negen patiënten met mitochondriale DNA-mutatie en MELAS te evalueren. Patiënten krijgen orale suppletie met 12-18 g glutamine per dag (aangepast aan gewicht en plasmaconcentraties). De primaire uitkomst meet wijziging in klinische schalen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

9

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • MELAS-syndroom Klinisch en genetisch bevestigd.
  • Patiënten hebben al deelgenomen aan de GLN-9-MIT-studie

Uitsluitingscriteria:

  • proefpersonen met een MELAS-gerelateerde pathogene mtDNA-mutatie die niet voldoet aan de volledige diagnostische criteria voor het MELAS-fenotype

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: MELAS
Patiënten met het MELAS-syndroom krijgen 12-18 g glutamine per dag
Voedingssupplement: Glutamine oraal supplement
12-18 g glutaminesuppletie per dag

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Klinische werkzaamheid; JMDRS
Tijdsspanne: 36 maanden
Verandering ten opzichte van baseline klinische schaal (Japanse mitochondriale ziektebeoordelingsschaal (JMDRS)) na 12,24,36 maanden om te testen Klinische werkzaamheid van orale suppletie
36 maanden
Klinische werkzaamheid; MMSE
Tijdsspanne: 36 maanden
Verandering ten opzichte van Baseline cognitieve test (Mini-Mental State Examination (MMSE)) na 12,24,36 maanden om te testen Klinische werkzaamheid van orale suppletie
36 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v5.0
Tijdsspanne: 36 maanden
Om alle bijwerkingen te registreren; met speciale interesse in onderzoeken (CTCAE v5.0, 2017)
36 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hospital Universitario 12 de Octubre

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jesús González de la Ajeja Tejera, MD, PhD, Hospital Universitario 12 Octubre

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juli 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 juli 2022

Studie voltooiing (Geschat)

24 juli 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 januari 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 februari 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 februari 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 september 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 september 2023

Laatst geverifieerd

1 september 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GLN-9-MIT2

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren