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Avaliação Clínica de Longo Prazo do Suplemento de Glutamina na Síndrome MELAS

27 de setembro de 2023 atualizado por: Jesús González de la Aleja Tejera, Hospital Universitario 12 de Octubre

Avaliação Clínica de Longo Prazo do Suplemento de Glutamina na Síndrome MELAS (Encefalopatia Mitocondrial, Acidose Láctica e Episódios Semelhantes a AVC) para Prevenir Danos Neurológicos.

O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia clínica da suplementação oral com glutamina ao longo de 3 anos.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A síndrome de encefalomiopatia mitocondrial, acidose láctica e episódios semelhantes a acidente vascular cerebral (MELAS) é uma doença geneticamente heterogênea. A mutação mais comum é no gene mtDNA MT-TL1 que codifica o tRNALeu mitocondrial (UUR). Para entender o desenvolvimento de convulsões em pacientes com doença mitocondrial, um estudo enfatizou recentemente a deficiência da glutamina sintetase astrocítica, criando uma rede neuronal desinibida para a geração de convulsões. Os pesquisadores se propõem a avaliar nove pacientes com mutação no DNA mitocondrial e MELAS. Os pacientes receberão suplementação oral com 12-18 g/dia de glutamina (ajustada para peso e concentrações plasmáticas). O resultado primário mede a modificação em escalas clínicas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

9

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Síndrome MELAS Confirmada clínica e geneticamente.
  • Os pacientes já participaram do estudo GLN-9-MIT

Critério de exclusão:

  • indivíduos portadores de uma mutação mtDNA patogênica relacionada ao MELAS que não cumprem os critérios diagnósticos completos para o fenótipo MELAS

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: MELAS
Pacientes com síndrome MELAS receberão 12-18g/dia de glutamina
Suplemento dietético: Suplemento oral de glutamina
12-18 g/dia de suplementação de glutamina

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia clínica; JMDRS
Prazo: 36 meses
Alteração da escala clínica de referência (escala japonesa de avaliação da doença mitocondrial (JMDRS)) aos 12,24,36 meses para testar a eficácia clínica da suplementação oral
36 meses
Eficácia clínica; MEEM
Prazo: 36 meses
Alteração do teste cognitivo de linha de base (Mini-Exame do Estado Mental (MEEM)) aos 12,24,36 meses para testar a eficácia clínica da suplementação oral
36 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, conforme avaliado por CTCAE v5.0
Prazo: 36 meses
Registrar todos os graus de eventos adversos; com especial interesse em investigações (CTCAE v5.0, 2017)
36 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Hospital Universitario 12 de Octubre

Investigadores

  • Investigador principal: Jesús González de la Ajeja Tejera, MD, PhD, Hospital Universitario 12 Octubre

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de julho de 2021

Conclusão Primária (Real)

15 de julho de 2022

Conclusão do estudo (Estimado)

24 de julho de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de janeiro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de fevereiro de 2022

Primeira postagem (Real)

24 de fevereiro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de setembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de setembro de 2023

Última verificação

1 de setembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GLN-9-MIT2

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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