Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk langtidsevaluering af glutamintilskud ved MELAS-syndrom

27. september 2023 opdateret af: Jesús González de la Aleja Tejera, Hospital Universitario 12 de Octubre

Klinisk langtidsevaluering af glutamintilskud ved MELAS (mitokondriel encefalopati, mælkesyreacidose og slagtilfælde-lignende episoder) syndrom for at forhindre neurologiske skader.

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere den kliniske effekt af oralt tilskud med glutamin over 3 år.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Mitokondriel encefalomyopati, laktatacidose og slagtilfælde-lignende episoder (MELAS) syndrom er en genetisk heterogen lidelse. Den mest almindelige mutation er i mtDNA-genet MT-TL1, der koder for mitokondrielle tRNALeu (UUR). For at forstå udviklingen af ​​anfald hos patienter med mitokondriel sygdom har en undersøgelse for nylig understreget manglen på astrocytisk glutaminsyntetase, hvilket skaber et uhæmmet neuronalt netværk til generering af anfald. Efterforskerne foreslår at evaluere ni patienter med mitokondriel DNA-mutation og MELAS. Patienterne vil modtage oralt tilskud med 12-18 g/dag glutamin (justeret for vægt og plasmakoncentrationer). Det primære resultat måler modifikation i kliniske skalaer.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

9

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • MELAS syndrom Klinisk og genetisk bekræftet.
  • Patienter har allerede deltaget i GLN-9-MIT undersøgelse

Ekskluderingskriterier:

  • forsøgspersoner med en MELAS-relateret patogen mtDNA-mutation, der ikke opfylder de komplette diagnostiske kriterier for MELAS-fænotypen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: MELAS
Patienter med MELAS syndrom vil modtage 12-18 g/dag glutamin
Kosttilskud: Glutamin oralt tilskud
12-18 g/dag af glutamintilskud

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk effekt; JMDRS
Tidsramme: 36 måneder
Ændring fra baseline klinisk skala (japansk mitokondriel sygdomsvurderingsskala (JMDRS)) efter 12, 24, 36 måneder for at teste den kliniske effekt af oralt tilskud
36 måneder
Klinisk effekt; MMSE
Tidsramme: 36 måneder
Skift fra baseline kognitiv test (Mini-Mental State Examination (MMSE)) efter 12,24,36 måneder til at teste den kliniske effekt af oralt tilskud
36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger vurderet af CTCAE v5.0
Tidsramme: 36 måneder
At registrere alle uønskede hændelser karakterer; med særlig interesse for undersøgelser (CTCAE v5.0, 2017)
36 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hospital Universitario 12 de Octubre

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jesús González de la Ajeja Tejera, MD, PhD, Hospital Universitario 12 Octubre

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. juli 2022

Studieafslutning (Anslået)

24. juli 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. januar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. februar 2022

Først opslået (Faktiske)

24. februar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GLN-9-MIT2

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner