Účinnost Cx601 (Darvadstrocel) pro léčbu perianální píštěle Crohnovy choroby
3. dubna 2022 aktualizováno: Dr. Christopher Dawoud, Medical University of Vienna
Účinnost Cx601 (Darvadstrocel) pro léčbu perianální píštěle Crohnovy choroby – prospektivní celostátní multicentrická studie
Použití mezenchymálních kmenových buněk je považováno za novou a slibnou terapeutickou možnost pro pacienty s perianální fistulizující Crohnovou chorobou.
Vzhledem k omezeným klinickým údajům se však tato multicentrická celostátní studie zaměřila na posouzení její klinické účinnosti při uzavírání komplexní anální píštěle.
Přehled studie
Detailní popis
Mezi říjnem 2018 a dubnem 2021 bylo zahrnuto 15 aplikací u 14 pacientů (3 muži, 11 žen) s komplexními análními píštělemi léčenými ve třech terciárních nemocnicích v Rakousku.
U každého pacienta byla provedena injekce 120 milionů alogenních expandovaných mezenchymálních kmenových buněk derivovaných z tukové tkáně (Cx601 - Darvadstrocel, Alofisel®).
Za úspěch bylo definováno uzavření zevního otvoru píštěle bez sekrece kompresí prstu.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
14
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Vienna, Rakousko, 1090
- Medical University of Vienna
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let až 86 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
N/A
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Do studie bylo zařazeno 14 pacientů s Crohnovou chorobou a komplexní píštělí.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- pacienti ve věku 18 let a starší, kteří měli neaktivní nebo mírně aktivní luminální CD s komplexní píštělí s maximálně dvěma vnitřními a třemi vnějšími píštělemi
Kritéria vyloučení:
- rektovaginální píštěle
- rektální a/nebo anální stenóza
- aktivní proktitida
- odkláněcí stomie
- absces (<2 cm), který nebyl drénován při návštěvě píštěle
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Pouze případ
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
pacientů s Crohnovou chorobou a komplexní perianální píštělí
Do této studie bylo zařazeno 14 pacientů s Crohnovou chorobou refrakterní na standardní léčbu komplexní perianální píštěle.
|
Injekce 120 milionů alogenních expandovaných mezenchymálních kmenových buněk odvozených z tukové tkáně kolem otvoru píštěle a kolem traktu píštěle
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Uzávěr píštěle
Časové okno: 1 rok
|
Primární cíl studie byl stanoven v 52. týdnu s klinicky hodnoceným uzávěrem píštěle.
|
1 rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hodnocení perianálního onemocnění
Časové okno: 1 rok
|
Při každé následné návštěvě bylo perianální onemocnění hodnoceno pomocí PDAI (Perianal disease activity index)
|
1 rok
|
|
Hodnocení Crohnovy choroby
Časové okno: 1 rok
|
Crohnova choroba byla hodnocena pomocí HBI (Harvey Bradshaw Index)
|
1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Stefan Riss, Prof.MD, Medical University of Vienna, Head of Pelvic Floor surgery
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. října 2018
Primární dokončení (Aktuální)
1. prosince 2021
Dokončení studie (Aktuální)
1. prosince 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. dubna 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
3. dubna 2022
První zveřejněno (Aktuální)
11. dubna 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. dubna 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. dubna 2022
Naposledy ověřeno
1. dubna 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 1682/2018
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Popis plánu IPD
IPD lze sdílet pouze v anonymizované podobě v případě etické dohody s jinými výzkumy.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .