Cx601:n (Darvadstrocel) teho perianaalisen fisteloivan Crohnin taudin hoidossa
sunnuntai 3. huhtikuuta 2022 päivittänyt: Dr. Christopher Dawoud, Medical University of Vienna
Cx601:n (Darvadstrocel) tehokkuus perianaalisen fistuloivan Crohnin taudin hoidossa – tuleva valtakunnallinen monikeskustutkimus
Mesenkymaalisten kantasolujen käyttöä pidetään uudenlaisena ja lupaavana hoitovaihtoehtona potilaille, joilla on perianaalinen fistuloiva Crohnin tauti.
Rajallisten kliinisten tietojen vuoksi tämän monikeskustutkimuksen tavoitteena oli kuitenkin arvioida sen kliinistä tehoa monimutkaisen peräaukon fisteliin sulkemisessa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Lokakuun 2018 ja huhtikuun 2021 välisenä aikana otettiin mukaan 15 hakemusta 14 potilaalle (3 miestä, 11 naista), joilla oli monimutkainen peräaukon fisteli, joita hoidettiin kolmessa korkea-asteen sairaalassa Itävallassa.
Kullekin potilaalle suoritettiin 120 miljoonan allogeenisen paisutetun rasvaperäisen mesenkymaalisen kantasolun (Cx601 - Darvadstrocel, Alofisel®) injektio.
Fistulan ulkoisen aukon sulkeminen ilman eritystä sormipuristuksen avulla määriteltiin onnistuneeksi.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
14
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Vienna, Itävalta, 1090
- Medical University of Vienna
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta - 86 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tähän tutkimukseen otettiin mukaan 14 potilasta, joilla oli Crohnin tauti ja monimutkainen fisteli.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18-vuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat, joilla oli ei-aktiivinen tai lievästi aktiivinen luminaalinen CD, jossa on monimutkainen fisteli ja enintään kaksi sisäistä ja kolme ulkoista fisteliä
Poissulkemiskriteerit:
- peräsuolen fistulit
- peräsuolen ja/tai peräaukon ahtauma
- aktiivinen proktiitti
- suuntaavat stoomat
- paise (<2cm), jota ei tyhjennetty fistelin valmistelukäynnillä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Vain tapaus
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
potilailla, joilla on Crohnin tauti ja monimutkainen perianaalinen fisteli
Tähän tutkimukseen otettiin mukaan 14 potilasta, joilla oli Crohnin tauti, joka ei kestänyt monimutkaisen perianaalisen fistulan standardihoitoa.
|
120 miljoonan allogeenisen laajennetun rasvaperäisen mesenkymaalisen kantasolun injektio fisteliaukon ympärille ja fistelikanavan ympärille
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Fistulin sulkeminen
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma määritettiin viikolla 52 kliinisesti arvioidulla fistelin sulkeutumisella.
|
1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Perianaalisairauden arviointi
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Jokaisella seurantakäynnillä perianaalinen sairaus arvioitiin käyttämällä PDAI:ta (Perianal disease activity index).
|
1 vuosi
|
|
Crohnin taudin arviointi
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Crohnin tauti arvioitiin HBI:n (Harvey Bradshaw Index) avulla.
|
1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Stefan Riss, Prof.MD, Medical University of Vienna, Head of Pelvic Floor surgery
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 1. lokakuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 3. huhtikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 3. huhtikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 11. huhtikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 11. huhtikuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 3. huhtikuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. huhtikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 1682/2018
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD voidaan jakaa vain anonymisoidussa muodossa, mikäli asiasta on eettinen sopimus muiden tutkijoiden kanssa.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .