Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení BV-101 striatální administrace u dospělých s časným projevem Huntingtonovy choroby

12. května 2026 aktualizováno: AskBio France, SAS, a subsidiary of AskBio Inc.

Otevřená studie fáze I/II pro vyhledávání dávek k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti striatálního podávání BV-101 u dospělých pacientů s časně manifestní Huntingtonovou chorobou (HD)

Studie fáze I/II zaměřená na vyhledávání dávek k vyhodnocení striatálního podávání BV-101 u dospělých s časným projevem Huntingtonovy choroby

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je první otevřená studie fáze I/II u člověka k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a předběžných signálů účinnosti u subjektů s časnou manifestní HD po léčbě jednorázovými intracerebrálními bilaterálními injekcemi BV-101 v rámci striatum (caudatum a putamen).

Tato studie se skládá ze 2 částí: Část pro zjištění dávky a část pro rozšíření; každá část se skládá ze 3 fází: fáze screeningu (8 týdnů, s prodloužením na 12 týdnů, aby se v případě potřeby přizpůsobilo plánování), fáze léčby a počátečního sledování (52 týdnů) a fáze dlouhodobého sledování (4 roky). V části hledání dávek budou testovány 2 titry dávek u 3–6 subjektů v každé kohortě. Jakmile je dávka vybrána na základě toxicity omezující dávku, bude do části Rozšíření dávky zapsáno dalších 6 subjektů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

5

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Francie, 75013
        • Institut du Cerveau (ICM), Hôpital La Pitié Salpêtrière APHP

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mužské nebo ženské subjekty ve věku od 18 do 65 let (oba včetně) v době udělení souhlasu, schopné poskytnout informovaný souhlas a schopné porozumět všem studijním postupům a dodržovat je.
  • Zdokumentované genetické potvrzení patologické expanze CAG v genu huntingtin ≥40.
  • Časně manifestní HD definovaná skóre celkové funkční kapacity (TFC) UHDRS 9 až 13 a diagnostickou klasifikační úrovní (DCL) 4 nebo DCL 3, pokud je přítomna s kognitivní poruchou a jasným důkazem progrese onemocnění.
  • Striatální objemy MRI na hemisféru: Putamen ≥ 2,3 cm3 (na stranu); Caudate ≥ 1,7 cm3 (na stranu) na screeningové MRI.
  • Všechny souběžně podávané HD léky jsou stabilní po dobu alespoň 30 dnů před screeningem podle uvážení zkoušejícího.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Předchozí nebo probíhající zdravotní stav, fyzikální nálezy, nálezy EKG nebo laboratorní abnormality, které by podle názoru zkoušejícího mohly ovlivnit bezpečnost subjektu a dodržování postupů studie.
  • Metastatické novotvary během pěti let před screeningem.
  • Přítomnost klinicky relevantního imunologického, hematologického, jaterního, srdečního nebo renálního onemocnění v době screeningu podle klinického úsudku zkoušejícího.
  • Současná neléčená a nestabilní depresivní porucha nebo závažná porucha nálady vyžadující hospitalizaci.
  • Anamnéza předchozího pokusu o sebevraždu nebo bezprostřední riziko sebepoškození na základě úsudku vyšetřovatele nebo s odpovědí „ano“ na bod 4 nebo 5 na stupnici Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
  • Pacienti s anamnézou potvrzené cévní mozkové příhody, známými intrakraniálními novotvary, vaskulárními malformacemi nebo intrakraniálním krvácením.
  • Subjekty, které nejsou považovány za vhodné pro chirurgický zákrok podle úsudku neurochirurga.
  • Jakákoli historie genové terapie, transplantace buněk nebo jakékoli jiné experimentální operace mozku.
  • Jakákoli RNA nebo DNA cílená HD specifická výzkumná činidla, jako jsou antisense oligonukleotidy během 6 měsíců před screeningem.
  • Subjekty neschopné tolerovat nebo neochotné podstoupit více lumbálních punkcí.
  • Účast v jakékoli klinické studii schváleného nebo neschváleného hodnoceného léku nebo intervence během 12 týdnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší před léčbou.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1
Nízká dávka AB-1001
Genetický: Genová terapie AB-1001
Jednorázové intracerebrální bilaterální injekce AB-1001 (AAVrh10.CAG.hCYP46A1), adeno-asociovaného virového vektoru sérotypu Rh10 obsahujícího gen lidské cholesterol 24-hydroxylázy
Ostatní jména:
  • AAVrh10.CAG.hCYP46A1 (dříve BV-101)
Experimentální: Kohorta 2
Vysoká dávka AB-1001
Genetický: Genová terapie AB-1001
Jednorázové intracerebrální bilaterální injekce AB-1001 (AAVrh10.CAG.hCYP46A1), adeno-asociovaného virového vektoru sérotypu Rh10 obsahujícího gen lidské cholesterol 24-hydroxylázy
Ostatní jména:
  • AAVrh10.CAG.hCYP46A1 (dříve BV-101)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt toxických účinků omezujících dávku (DLT), nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Do týdne 52
Výskyt DLT, TEAE a SAE bude měřen podle specifikací protokolu.
Do týdne 52

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anatomické a objemové míry oblastí mozku ovlivněných HD, jak byly hodnoceny pomocí MRI
Časové okno: V týdnu 52
Bude měřena velikost a variabilita změny od výchozí hodnoty v anatomických a objemových měřeních oblastí mozku ovlivněných HD, jak bylo hodnoceno pomocí MRI.
V týdnu 52
Složená sjednocená stupnice hodnocení Huntingtonovy choroby (cUHDRS)
Časové okno: V týdnu 52
Bude měřena změna od výchozí hodnoty v cUHDRS (vyšší skóre znamená lepší fungování)
V týdnu 52
Mutantní protein Huntingtin (mHTT)
Časové okno: V týdnu 52
Bude měřena změna mHTT od výchozí hodnoty v krvi a mozkomíšním moku (CSF).
V týdnu 52
Lehký neurofilamentní řetězec (NfL)
Časové okno: V týdnu 52
Bude měřena změna od výchozí hodnoty v krvi a CSF NfL
V týdnu 52
24OH cholesterolu
Časové okno: V týdnu 52
Bude měřena změna od výchozí hodnoty v krvi a CSF 24OH cholesterolu
V týdnu 52
Metabolický profil magnetické rezonanční spektroskopie (MRS).
Časové okno: V týdnu 52
Změna od výchozí hodnoty v metabolickém profilu MRS
V týdnu 52
Pozitronová emisní tomografie (PET) fluoro-deoxyglukózový (FDG) striatální profil
Časové okno: V týdnu 52
Změna striatálního profilu PET FDG od výchozí hodnoty
V týdnu 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AskBio France, SAS, a subsidiary of AskBio Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. října 2022

Primární dokončení (Aktuální)

4. dubna 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. září 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. září 2022

První zveřejněno (Aktuální)

15. září 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. května 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ASK-HD-01-CS-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit