Tutkimus BV-101:n striatal-hoidon arvioimiseksi aikuisilla, joilla on varhainen Huntingtonin tauti
tiistai 12. toukokuuta 2026 päivittänyt: AskBio France, SAS, a subsidiary of AskBio Inc.
Avoin vaiheen I/II annoksenmääritystutkimus BV-101:n striataalisen annon turvallisuuden, siedettävyyden ja alustavan tehokkuuden arvioimiseksi aikuisilla koehenkilöillä, joilla on varhainen Huntingtonin tauti (HD)
Vaiheen I/II annoksenhakututkimus BV-101:n striataalisen annostelun arvioimiseksi aikuisilla, joilla on varhainen Huntingtonin tauti
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen I/II, ensimmäinen ihmisillä avoin, avoin tutkimus, jossa arvioidaan turvallisuutta, siedettävyyttä ja alustavia tehokkuussignaaleja potilailla, joilla on varhainen ilmeinen HD:n hoito kerta-aivojensisäisillä kahdenvälisillä BV-101-injektioilla. striatum (caudate ja putamen).
Tämä tutkimus koostuu kahdesta osasta: Annoksenhakuosa ja laajennusosa; jokainen osa koostuu 3 vaiheesta: seulontavaihe (8 viikkoa, pidennetty 12 viikkoon tarvittaessa aikataulun mukaan), hoito- ja ensimmäinen seurantavaihe (52 viikkoa) ja pitkäaikainen seurantavaihe (4 vuotta). Annoksenmääritysosassa testataan 2 annostiitteriä 3-6 koehenkilöllä kussakin kohortissa. Kun annos on valittu annosta rajoittavien toksisuuksien perusteella, 6 lisäpotilasta rekisteröidään annoksen laajennusosaan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
5
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Ranska, 75013
- Institut du Cerveau (ICM), Hôpital La Pitié Salpêtrière APHP
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispuoliset tutkittavat, jotka ovat 18–65-vuotiaita (molemmat mukaan lukien) suostumuksen antamishetkellä, pystyvät antamaan tietoisen suostumuksen ja ymmärtämään ja noudattamaan kaikkia tutkimusmenettelyjä.
- Dokumentoitu geneettinen vahvistus patologisesta CAG-laajenemisesta huntingtin-geenissä ≥40.
- Varhainen ilmeinen HD, joka määritellään UHDRS:n kokonaistoiminnallisen kapasiteetin (TFC) pistemäärällä 9–13 ja diagnostisella luokittelutasolla (DCL) 4 tai DCL:llä 3, jos se on kognitiivista heikentymistä ja selkeää näyttöä taudin etenemisestä.
- Striatal MRI-tilavuudet pallonpuoliskoa kohti: Putamen ≥ 2,3 cm3 (per puoli); Häntä ≥ 1,7 cm3 (per puoli) seulonta-MRI:ssä.
- Kaikki samanaikaiset HD-lääkkeet säilyvät stabiileina vähintään 30 päivää ennen seulontaa tutkijan harkinnan mukaan.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Aiempi tai jatkuva sairaus, fyysiset löydökset, EKG-löydökset tai laboratoriopoikkeavuus, jotka tutkijan mielestä vaikuttaisivat tutkittavan turvallisuuteen ja tutkimusmenettelyjen noudattamiseen.
- Metastaattiset kasvaimet viiden vuoden aikana ennen seulontaa.
- Kliinisesti merkittävä immunologinen, hematologinen, maksa-, sydän- tai munuaissairaus seulonnan aikana tutkijan kliinisen arvion mukaan.
- Nykyinen hoitamaton ja epävakaa masennushäiriö tai vakava mielialahäiriö, joka vaatii sairaalahoitoa.
- Aiemmat itsemurhayritykset tai välitön itsensä vahingoittamisen riski perustuen tutkijan harkintaan tai "kyllä"-vastaukseen Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -asteikolla 4 tai 5.
- Potilaat, joilla on aiemmin todettu aivohalvaus, tunnettuja kallonsisäisiä kasvaimia, verisuonten epämuodostumia tai kallonsisäistä verenvuotoa.
- Koehenkilöt, joita ei pidetty sopivina kirurgiseen toimenpiteeseen neurokirurgin arvion mukaan.
- Kaikki geeniterapian, solunsiirron tai muun kokeellisen aivoleikkauksen historia.
- Mikä tahansa RNA tai DNA kohdistui HD-spesifisiin tutkimusaineisiin, kuten antisense-oligonukleotideihin 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
- Koehenkilöt, jotka eivät kestä tai eivät halua tehdä useita lannepisteitä.
- Osallistuminen hyväksytyn tai ei-hyväksytyn tutkimuslääkkeen kliiniseen tutkimukseen tai interventioon 12 viikon tai 5 puoliintumisajan kuluessa sen mukaan, kumpi on pidempi ennen hoitoa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti 1
Pieni annos AB-1001
|
Kerran aivojensisäiset kahdenväliset injektiot AB-1001:tä (AAVrh10.CAG.hCYP46A1), adeno-assosioitunut virusvektori serotyyppi Rh10, joka sisältää ihmisen kolesteroli-24-hydroksylaasigeenin
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2
Suuri annos AB-1001:tä
|
Kerran aivojensisäiset kahdenväliset injektiot AB-1001:tä (AAVrh10.CAG.hCYP46A1), adeno-assosioitunut virusvektori serotyyppi Rh10, joka sisältää ihmisen kolesteroli-24-hydroksylaasigeenin
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Annosta rajoittavien toksisuusvaikutusten (DLT), hoitoon liittyvien haittavaikutusten (TEAE) ja vakavien haittavaikutusten (SAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
|
DLT:n, TEAE:n ja SAE:n esiintyvyys mitataan protokollamäärittelyjen mukaisesti.
|
Viikolle 52 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
HD:n vaikuttamien aivoalueiden anatomiset ja tilavuusmitat MRI:llä arvioituna
Aikaikkuna: Viikolla 52
|
MRI:llä arvioitujen aivoalueiden anatomisten ja tilavuusmittojen muutoksen suuruus ja vaihtelevuus lähtötasosta mitataan.
|
Viikolla 52
|
|
Yhdistetty Huntingtonin taudin arviointiasteikko (cUHDRS)
Aikaikkuna: Viikolla 52
|
Muutos perustasosta cUHDRS:ssä mitataan (korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa toimintaa)
|
Viikolla 52
|
|
Mutantti Huntingtin-proteiini (mHTT)
Aikaikkuna: Viikolla 52
|
MHTT:n muutos lähtötasosta veressä ja aivo-selkäydinnesteessä (CSF) mitataan
|
Viikolla 52
|
|
Neurofilamentti kevytketju (NfL)
Aikaikkuna: Viikolla 52
|
Veren ja CSF:n NfL:n muutos lähtötasosta mitataan
|
Viikolla 52
|
|
24OH kolesteroli
Aikaikkuna: Viikolla 52
|
Veren ja CSF 24OH -kolesterolin muutos lähtötasosta mitataan
|
Viikolla 52
|
|
Magneettiresonanssispektroskopian (MRS) metabolinen profiili
Aikaikkuna: Viikolla 52
|
Muutos lähtötilanteesta MRS-aineenvaihduntaprofiilissa
|
Viikolla 52
|
|
Positroniemissiotomografia (PET) fluori-deoksiglukoosi (FDG) striatal profiili
Aikaikkuna: Viikolla 52
|
Muutos lähtötilanteesta PET FDG -juovioprofiilissa
|
Viikolla 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 12. lokakuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 4. huhtikuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. huhtikuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 13. syyskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 13. syyskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 15. syyskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 14. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 12. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
- Geeniterapia
- Hermoston sairaudet
- Liikkumishäiriöt
- Keskushermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Huntingtonin tauti
- Kognitiohäiriöt
- Virusvektori
- Aivojen sairaudet
- AAV (adeno-associated virus)
- Neurokognitiiviset häiriöt
- Varhainen ilmennyt Huntingtonin tauti
- Kolesteroli 24-hydroksylaasi
- CYP46A1
- AB-1001
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Mielenterveyshäiriöt
- Dementia
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Basal ganglia -taudit
- Dyskinesiat
- Chorea
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Liikkumishäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Neurokognitiiviset häiriöt
- Huntingtonin tauti
- Kognitiohäiriöt
Muut tutkimustunnusnumerot
- ASK-HD-01-CS-101
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .