조기 징후 헌팅턴병을 가진 성인에서 BV-101 선조체 투여를 평가하기 위한 연구

포함 기준:

• 동의 시점에 사전 동의를 제공할 수 있고 모든 연구 절차를 이해하고 준수할 수 있는 18세에서 65세(둘 다 포함) 사이의 남성 또는 여성 피험자.
• 헌팅틴 유전자 ≥40에서 병리학적 CAG 확장의 문서화된 유전적 확인.
• UHDRS 총 기능 능력(TFC) 점수 9~13 및 진단 분류 수준(DCL) 4 또는 인지 장애가 있고 질병 진행의 명확한 증거가 있는 경우 DCL 3으로 정의된 초기 명시적 HD.
• 반구당 선조체 MRI 용적: 조가비 ≥ 2.3cm3(측면당); 선별 MRI에서 미상 ≥ 1.7 cm3(측면당).
• 조사자의 재량에 따라 스크리닝 전 적어도 30일 동안 안정한 모든 HD 병용 약물.

주요 제외 기준:

• 이전 또는 현재 진행 중인 의학적 상태, 신체 소견, ECG 소견, 또는 연구자의 의견으로는 피험자의 안전 및 연구 절차 준수에 영향을 미칠 실험실 이상.
• 스크리닝 전 5년 이내의 전이성 신생물.
• 연구자의 임상적 판단에 따라 스크리닝 시점에 임상적으로 관련된 면역학적, 혈액학적, 간, 심장 또는 신장 질환의 존재.
• 현재 치료되지 않고 불안정한 우울 장애 또는 입원이 필요한 심각한 기분 장애.
• 조사관의 판단 또는 Columbia Suicide Severity Rating Scale(C-SSRS)의 항목 4 또는 5에 대한 "예" 답변에 근거한 이전 자살 시도 또는 임박한 자해 위험의 이력.
• 확인된 뇌졸중, 알려진 두개내 신생물, 혈관 기형 또는 두개내 출혈의 병력이 있는 환자.
• 신경외과 의사의 판단에 따라 수술에 적합하지 않다고 판단되는 피험자.
• 유전자 치료, 세포 이식 또는 기타 실험적 뇌 수술의 이력.
• 모든 RNA 또는 DNA는 스크리닝 전 6개월 이내에 안티센스 올리고뉴클레오타이드와 같은 HD 특정 연구용 제제를 표적으로 삼았습니다.
• 여러 요추 천자를 견딜 수 없거나 받고 싶지 않은 피험자.
• 치료 전 12주 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 승인 또는 승인되지 않은 조사 약물 또는 개입의 임상 시험에 참여.