Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające podawanie BV-101 do prążkowia u dorosłych z wczesną manifestacją choroby Huntingtona

6 lipca 2023 zaktualizowane przez: Brainvectis, a subsidiary of Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio)

Otwarte badanie I/II fazy mające na celu ustalenie dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności podania BV-101 w prążkowiu u dorosłych pacjentów z wczesną manifestacją choroby Huntingtona (HD)

Badanie I/II fazy mające na celu ustalenie dawki w celu oceny podawania BV-101 w prążkowiu u dorosłych z wczesną manifestacją choroby Huntingtona

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to pierwsze otwarte badanie fazy I/II z udziałem ludzi, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnych sygnałów skuteczności u pacjentów z wczesną postacią HD po leczeniu jednorazowymi dwustronnymi wstrzyknięciami śródmózgowymi BV-101 w ciągu prążkowie (jądro ogoniaste i skorupa).

Niniejsze badanie składa się z 2 części: część określająca dawkę i część rozszerzająca; każda część składa się z 3 faz: faza badań przesiewowych (8 tygodni, z możliwością przedłużenia do 12 tygodni w razie potrzeby), faza leczenia i wstępnej obserwacji (52 tygodnie) oraz faza długoterminowej obserwacji (4 lata). W części dotyczącej ustalania dawki zostaną przetestowane 2 miana dawki u 3-6 pacjentów w każdej kohorcie. Po wybraniu dawki w oparciu o toksyczność ograniczającą dawkę, dodatkowych 6 pacjentów zostanie włączonych do części dotyczącej zwiększania dawki.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
    • Ile-de-France
      • Paris, Ile-de-France, Francja, 75013
        • Institut du Cerveau (ICM), Hôpital La Pitié Salpêtrière APHP

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Osoby płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 18 do 65 lat (włącznie) w momencie wyrażania zgody, zdolne do wyrażenia świadomej zgody oraz zdolne do zrozumienia i przestrzegania wszystkich procedur badawczych.
  • Udokumentowane genetyczne potwierdzenie patologicznej ekspansji CAG w genie huntingtyny ≥40.
  • Wczesna manifestująca się HD zdefiniowana przez wynik UHDRS całkowitej zdolności funkcjonalnej (TFC) od 9 do 13 i poziom klasyfikacji diagnostycznej (DCL) 4 lub DCL 3, jeśli występuje z zaburzeniami funkcji poznawczych i wyraźnymi dowodami progresji choroby.
  • Objętości MRI prążkowia na półkulę: Skorupa ≥ 2,3 cm3 (na stronę); Jądro ogoniaste ≥ 1,7 cm3 (na stronę) w badaniu przesiewowym MRI.
  • Wszystkie leki towarzyszące HD są stabilne przez co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym według uznania badacza.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Wcześniejszy lub aktualny stan zdrowia, objawy fizykalne, wyniki EKG lub nieprawidłowości laboratoryjne, które w opinii badacza mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika i przestrzeganie procedur badania.
  • Nowotwory przerzutowe w ciągu pięciu lat przed badaniem przesiewowym.
  • Obecność klinicznie istotnej choroby immunologicznej, hematologicznej, wątroby, serca lub nerek w czasie badania przesiewowego zgodnie z oceną kliniczną badacza.
  • Obecne nieleczone i niestabilne zaburzenie depresyjne lub poważne zaburzenie nastroju wymagające hospitalizacji.
  • Historia wcześniejszej próby samobójczej lub bezpośredniego ryzyka samookaleczenia na podstawie oceny badacza lub z odpowiedzią „tak” w pozycji 4 lub 5 w skali oceny ciężkości samobójstw Columbia (C-SSRS).
  • Pacjenci z potwierdzonym udarem w wywiadzie, rozpoznanymi nowotworami wewnątrzczaszkowymi, malformacjami naczyniowymi lub krwotokiem śródczaszkowym.
  • Pacjenci nie uznani za odpowiednich do zabiegu chirurgicznego zgodnie z oceną Neurochirurga.
  • Jakakolwiek historia terapii genowej, przeszczepu komórek lub jakiejkolwiek innej eksperymentalnej operacji mózgu.
  • Wszelkie środki badawcze ukierunkowane na RNA lub DNA, takie jak antysensowne oligonukleotydy, w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Pacjenci, którzy nie tolerują lub nie chcą poddać się wielokrotnym nakłuciom lędźwiowym.
  • Udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym zatwierdzonego lub niezatwierdzonego badanego leku lub interwencji w ciągu 12 tygodni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy przed leczeniem.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1
Niska dawka AB-1001
Genetyczny: Terapia genowa AB-1001
Jednorazowe śródmózgowe obustronne wstrzyknięcia AB-1001 (AAVrh10.CAG.hCYP46A1), związanego z adenowirusem wektora serotypu Rh10, zawierającego gen 24-hydroksylazy ludzkiego cholesterolu
Inne nazwy:
  • AAVrh10.CAG.hCYP46A1 (wcześniej BV-101)
Eksperymentalny: Kohorta 2
Wysoka dawka AB-1001
Genetyczny: Terapia genowa AB-1001
Jednorazowe śródmózgowe obustronne wstrzyknięcia AB-1001 (AAVrh10.CAG.hCYP46A1), związanego z adenowirusem wektora serotypu Rh10, zawierającego gen 24-hydroksylazy ludzkiego cholesterolu
Inne nazwy:
  • AAVrh10.CAG.hCYP46A1 (wcześniej BV-101)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania toksyczności ograniczającej dawkę (DLT), zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Częstość występowania DLT, TEAE i SAE będzie mierzona zgodnie ze specyfikacjami protokołu.
Do tygodnia 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Anatomiczne i objętościowe pomiary obszarów mózgu dotkniętych HD, oceniane za pomocą MRI
Ramy czasowe: W 52. tygodniu
Zmierzona zostanie wielkość i zmienność zmian w stosunku do wartości wyjściowych w pomiarach anatomicznych i objętościowych obszarów mózgu dotkniętych HD, ocenianych za pomocą MRI
W 52. tygodniu
Złożona ujednolicona skala oceny choroby Huntingtona (cUHDRS)
Ramy czasowe: W 52. tygodniu
Zmierzona zostanie zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w cUHDRS (wyższy wynik wskazuje na lepsze funkcjonowanie)
W 52. tygodniu
Zmutowane białko huntingtyny (mHTT)
Ramy czasowe: W 52. tygodniu
Zmierzona zostanie zmiana w stosunku do wartości wyjściowej mHTT we krwi i płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF).
W 52. tygodniu
Łańcuch lekki neurofilamentu (NfL)
Ramy czasowe: W 52. tygodniu
Zmierzona zostanie zmiana w stosunku do wartości wyjściowych we krwi i CSF NfL
W 52. tygodniu
Cholesterolu 24OH
Ramy czasowe: W 52. tygodniu
Zmierzona zostanie zmiana w stosunku do wartości wyjściowych we krwi i płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF 24OH cholesterol).
W 52. tygodniu
Profil metaboliczny spektroskopii rezonansu magnetycznego (MRS).
Ramy czasowe: W 52. tygodniu
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w profilu metabolicznym MRS
W 52. tygodniu
Pozytronowa tomografia emisyjna (PET) profil prążkowia fluoro-dezoksyglukozy (FDG)
Ramy czasowe: W 52. tygodniu
Zmiana od linii podstawowej w profilu prążkowia PET FDG
W 52. tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Brainvectis, a subsidiary of Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 października 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 września 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 września 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 września 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 lipca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 lipca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ASK-HD-01-CS-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Huntingtona

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj