Um estudo para avaliar a administração do BV-101 estriatal em adultos com doença de Huntington manifesta precocemente

Critério de inclusão:

• Indivíduos do sexo masculino ou feminino com idades entre 18 e 65 anos (ambos inclusive) no momento do consentimento, capazes de fornecer consentimento informado e capazes de entender e cumprir todos os procedimentos do estudo.
• Confirmação genética documentada da expansão CAG patológica no gene da huntingtina ≥40.
• Manifestação precoce de DH, definida por uma pontuação de capacidade funcional total (TFC) UHDRS de 9 a 13 e um nível de classificação diagnóstica (DCL) de 4, ou um DCL de 3 se presente com comprometimento cognitivo e evidência clara de progressão da doença.
• Volumes de RM estriatal por hemisfério: Putamen ≥ 2,3 cm3 (por lado); Caudato ≥ 1,7 cm3 (por lado) na RM de triagem.
• Todos os medicamentos concomitantes para DH estáveis ​​por pelo menos 30 dias antes da triagem, a critério do investigador.

Principais Critérios de Exclusão:

• Condição médica anterior ou contínua, achados físicos, achados de ECG ou anormalidade laboratorial que, na opinião do investigador, afetariam a segurança do sujeito e a conformidade com os procedimentos do estudo.
• Neoplasias metastáticas nos cinco anos anteriores à triagem.
• Presença de doença imunológica, hematológica, hepática, cardíaca ou renal clinicamente relevante no momento da triagem de acordo com o julgamento clínico do investigador.
• Transtorno depressivo atual não tratado e instável ou um transtorno de humor grave que requer hospitalização.
• Histórico de tentativa anterior de suicídio ou risco iminente de autoagressão com base no julgamento do investigador ou com uma resposta "sim" no item 4 ou 5 da Escala de Classificação de Gravidade do Suicídio de Columbia (C-SSRS).
• Pacientes com história de AVC confirmado, neoplasias intracranianas conhecidas, malformações vasculares ou hemorragia intracraniana.
• Sujeitos não considerados adequados para o procedimento cirúrgico de acordo com o julgamento do Neurocirurgião.
• Qualquer história de terapia genética, transplante de células ou qualquer outra cirurgia cerebral experimental.
• Qualquer agente experimental específico de DH direcionado a RNA ou DNA, como oligonucleotídeos antisense, dentro de 6 meses antes da triagem.
• Indivíduos incapazes de tolerar ou sem vontade de se submeter a múltiplas punções lombares.
• Participação em qualquer ensaio clínico de um medicamento experimental aprovado ou não aprovado ou intervenção dentro de 12 semanas ou 5 meias-vidas, o que for mais longo antes do tratamento.